Pomalidomide voor chronische transplantaat-versus-host-ziekte

• Inclusiecriteria
• Matige of ernstige chronische transplantaat-versus-host-ziekte (CGVHD) gediagnosticeerd en geënsceneerd volgens de criteria van de National Institutes of Health (NIH)
• Groter dan of gelijk aan 18-75 jaar oud, omdat er momenteel geen doserings- of bijwerkingengegevens beschikbaar zijn over het gebruik van pomalidomide bij personen die groter zijn dan of gelijk zijn aan 18 jaar
• Heeft CGVHD die niet reageerde op hoge dosis corticosteroïden (gemiddeld 0,5 mg/kg/d prednison gedurende> 8 weken) of tweedelijns systemische therapie
• Als het nemen van systemische therapie voor CGVHD op het moment van inschrijving, moet het zich in de voorgaande 4 weken op een stabiel of taps toelopend schema hebben (extracorporale fotoferese moet ten minste 4 weken vóór de inschrijving worden gestopt)
• Karnofsky -prestatiescore groter dan of gelijk aan 60%
• Levensverwachting> 3 maanden
• Stabiele primaire maligniteit voor voorgaande 3 maanden
• Ga akkoord met methoden van anticonceptiemethoden en andere vruchtbaarheidscontrolemaatregelen zoals voorgeschreven door het protocol
• Omdat bekend is dat de middelen van deze klasse teratogeen zijn, moeten vrouwen van het vruchtbaar potentieel en mannen ermee instemmen om effectieve vormen van anticonceptie te gebruiken (hormonale of barrièresmethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan de invoer van de studie en voor de duur van de deelname van de studie. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl zij of haar partner aan deze studie deelneemt, moet ze haar onmiddellijk de behandeling van arts informeren.

• Vrouwtjes van de vruchtbaarheidspotentieel (FCBP) (Kruis) moeten een negatieve serum- of urine -zwangerschapstest hebben met een gevoeligheid van ten minste 25 miU/ml binnen 10

  14 dagen voorafgaand aan en opnieuw binnen 24 uur na het starten van pomalidomide en moeten ofwel zich inzetten voor voortgezette onthouding van heteroseksuele geslachtsgemeenschap of twee acceptabele methoden van anticonceptie beginnen, een zeer effectieve methode en één extra effectieve methode tegelijkertijd, ten minste 28 dagen voordat ze pomalidomide begint te nemen. FCBP moet ook instemmen met voortdurende zwangerschapstests. Mannen moeten ermee instemmen om een ​​latex condoom te gebruiken tijdens seksueel contact met een FCBP, zelfs als ze een vasectomie hebben gehad. Alle patiënten moeten minimaal om de 28 dagen worden geadviseerd over zwangerschapsmaatregelen en risico's van de blootstelling aan foetus. Risico's van blootstelling aan foetus, richtlijnen voor zwangerschapstests en acceptabele anticonceptiemethoden en document voor onderwijs en counseling.

• Mannelijke onderwerpen
• Moet ermee instemmen een latex condoom te gebruiken tijdens seksueel contact met vrouwen van het vruchtbaar potentieel tijdens het deelnemen aan het onderzoek en gedurende ten minste 28 dagen na stopzetting van het onderzoeksdrug, zelfs als hij een succesvolle vasectomie heeft ondergaan
• Zal worden gewaarschuwd dat het delen van het onderzoek van de studie verboden is en wordt geadviseerd over zwangerschapsmaatregelen en potentiële risico's van blootstelling aan foetus
• Moet ermee instemmen zich te onthouden van het doneren van bloed, sperma of sperma tijdens de deelname van de studie en gedurende ten minste 28 dagen na stopzetting van het studiemedicijn.
• Moet het erover eens zijn dat als een zwangerschap of een positieve zwangerschapstest plaatsvindt in een onderzoeksonderwerp of de partner van een mannelijke studie -proefpersoon tijdens studieparticipatie, het onderzoeksmedicijn onmiddellijk moet worden stopgezet.
• Patiënten moeten ermee instemmen om het studie medicijn met niemand te delen tijdens deelname aan het onderzoek.
• Vermogen van onderhevig om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.
• Alle deelnemers aan de studie moeten worden geregistreerd in het verplichte Pomalyst REMS (TM) -programma en bereid en in staat zijn om te voldoen aan de vereisten van het Pomalyst REMS (TM) -programma.

Uitsluitingscriteria:

• Acute GVHD, klassiek (kleiner dan of gelijk aan dag 100) of late aanval (> dag 100)
• Systemische immuunsuppressie of systemische therapie voor CGVHD begon binnen voorgaande 4 weken, inclusief extracorporale fotofherese
• Overgevoeligheid voor thalidomide, lenalidomide of pomalidomide
• Elke ernstige medische aandoening die het onderwerp op een onaanvaardbaar risico plaatst als hij of zij zou deelnemen aan het onderzoek of het vermogen om gegevens uit de studie te interpreteren, inclusief, maar niet beperkt tot, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartstilstand, hartritmestie, of psychiatrische ziekte/sociale situaties/sociale situaties te interpreteren die naleving van onderzoeksbehoeften zouden beperken.
• Neutrofil <1,0x10 (9)/L, bloedplaatjes <75x10 (9)/L, geschatte creatinine -klaring <50 ml/min/1.73m (2) (Cockroft-Gault-formule) Totaal bilirubine> 3 mg/dl, transaminase> 3xunl
• Ongecontroleerde infectie
• Actief humaan immunodeficiëntievirus 1 (HIV-1), hepatitis B-virus (HBV) en/of hepatitis C-virus (HCV) infectie

Ongecontroleerde aritmieën of symptomatische hartziekte of linker ventriculaire ejectiefractie (LVEF) <45%

• Andere kanker behalve dat waarvoor de transplantatie werd gedaan <2 jaar vóór het binnendringen van de studie, behalve niet-melanoom huidkanker of carcinoom in situ van de baarmoederhals of borst
• Andere onderzoeksdrugs nemen
• NIH Lung Score 3
• Zwangere vrouwen worden van deze studie uitgesloten omdat pomalidomide potentieel heeft voor teratogene effecten. Omdat er een onbekend maar potentieel risico is voor bijwerkingen bij verpleegkundige baby's die secundair zijn aan de behandeling van de moeder met pomalidomide, moet borstvoeding worden stopgezet terwijl de moeder een studie -medicijn gebruikt en gedurende ten minste 28 dagen na stopzetting van het onderzoeksdrug. Deze potentiële risico's kunnen ook van toepassing zijn op andere agenten die in deze studie worden gebruikt.