Pomalidomid til kronisk transplantat-mod-vært sygdom

• Inkluderingskriterier
• Moderat eller svær kronisk transplantat-mod-vært sygdom (CGVHD) diagnosticeret og iscenesat pr. National Institutes of Health (NIH) kriterier
• Større end eller lig med 18-75 år, fordi der i øjeblikket ikke er nogen dosering eller bivirkningsdata tilgængelige om brugen af ​​pomalidomid hos personer, der er større end eller lig til 18 år
• Har CGVHD, der ikke svarede på kortikosteroider med høj dosis (gennemsnit 0,5 mg/kg/d prednison i> 8 uger) eller anden linje systemisk terapi
• Hvis du tager systemisk terapi for CGVHD på tilmeldingstidspunktet, skal der være på en stabil eller tilspidsende tidsplan i de foregående 4 uger (ekstrakorporeal fotoferese skal stoppes mindst med 4 uger før tilmelding)
• Karnofsky Performance Score større end eller lig med 60%
• Forventet levealder> 3 måneder
• Stabil primær malignitet i tidligere 3 måneder
• Enig om at overholde metoder til prævention og andre fertilitetskontrolforanstaltninger som foreskrevet af protokollen
• Fordi agenter i denne klasse er kendt for at være teratogene, er kvinder i fødedygtige potentiale og mænd enige om at bruge effektive former for prævention (hormonel eller barriere metode til fødselsbekæmpelse; afholdenhed) inden studieindgangen og i varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen. Skulle en kvinde blive gravid eller mistanke om, at hun er gravid, mens hun eller hendes partner deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.

• Kvinder af fødedygtige potentiale (FCBP) (kryds) skal have et negativt serum eller urin graviditetstest med en følsomhed på mindst 25 miu/ml inden for 10

  14 dage før og igen inden for 24 timer efter start af pomalidomid og skal enten forpligte sig til fortsat afholdenhed fra heteroseksuelt samleje eller starte to acceptable metoder til fødselskontrol, en meget effektiv metode og en yderligere effektiv metode på samme tid, mindst 28 dage før hun begynder at tage pomalidomid. FCBP skal også acceptere løbende graviditetstest. Mænd skal blive enige om at bruge et latexkondom under seksuel kontakt med en FCBP, selvom de har haft en vasektomi. Alle patienter skal rådes mindst hver 28. dag om graviditetsforholdsregler og risici ved føtal eksponering. Risici for føtal eksponering, retningslinjer for graviditetstest og acceptable præventionsmetoder og uddannelses- og rådgivningsvejledningsdokument.

• Mandlige emner
• Skal blive enige om at bruge et latexkondom under seksuel kontakt med kvinder med fødedygtige potentiale, mens de deltager i undersøgelsen og i mindst 28 dage efter seponering af undersøgelsesmedicin, selvom han har gennemgået en vellykket vasektomi
• Vil blive advaret om, at deling af undersøgelsesmedicin er forbudt og vil blive rådgivet om graviditetsforholdsregler og potentielle risici ved fosterets eksponering
• Skal blive enige om at undlade at donere blod, sæd eller sæd under undersøgelsesdeltagelse og i mindst 28 dage efter ophør af undersøgelsesmedicin.
• Skal være enig i, at hvis en graviditet eller en positiv graviditetstest forekommer i et studieemne eller partneren for et mandligt studiefag under undersøgelsesdeltagelsen, skal undersøgelsesmedicin straks afbrydes.
• Patienter skal blive enige om ikke at dele studiemedicin med nogen under deltagelse i undersøgelsen.
• Emnets evne til at forstå og viljen til at underskrive et skriftligt informeret samtykke -dokument.
• Alle undersøgelsesdeltagere skal registreres i programmet Obligatory Pomalyst Rems (TM) og være villige og i stand til at overholde kravene i Pomalyst Rems (TM) -programmet.

Ekskluderingskriterier:

• Akut GVHD, klassisk (mindre end eller lig på dag 100) eller sent-begyndt (> dag 100)
• Systemisk immunundertrykkelse eller systemisk terapi til CGVHD startede inden for de foregående 4 uger inklusive ekstrakorporeal fotoferese
• Overfølsomhed over for thalidomid, lenalidomid eller pomalidomid
• Enhver alvorlig medicinsk tilstand, der placerer emnet på en uacceptabel risiko, hvis han eller hun skulle deltage i undersøgelsen eller forvirrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabile angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatriske sygdomme/sociale situationer, der ville begrænse overholdelsen af ​​undersøgelseskrav.
• Neutrofil <1,0x10 (9)/L, blodplader <75x10 (9)/L, estimeret kreatininklarering <50 ml/min/1,73 m (2) (Cockroft-Gault Formula) Total bilirubin> 3 mg/dl, transaminase> 3xunl
• Ukontrolleret infektion
• Aktiv human immundefektvirus 1 (HIV-1), hepatitis B-virus (HBV) og/eller hepatitis C-virus (HCV) infektion

Ukontrollerede arytmier eller symptomatisk hjertesygdom eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <45%

• Anden kræft bortset fra den, som transplantationen blev udført <2 år før studieindgang, undtagen ikke-melanom hudkræft eller karcinom på stedet for livmoderhalsen eller brystet
• At tage andre undersøgelsesmedicin
• NIH Lung Score 3
• Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse, fordi pomalidomid har potentiale for teratogene virkninger. Fordi der er en ukendt, men potentiel risiko for bivirkninger hos sygeplejebørn, der er sekundært til behandling af moderen med pomalidomid, skal amning afbrydes, mens moderen tager studiemedicin og i mindst 28 dage efter ophør af undersøgelsesmedicin. Disse potentielle risici kan også gælde for andre midler, der er anvendt i denne undersøgelse.