Pomalidomid krónikus graft-versus-host betegséghez

• Befogadási kritériumok
• Mérsékelt vagy súlyos krónikus graft-versus-host betegség (CGVHD) Nemzeti Egészségügyi Intézetek (NIH) kritériumainként diagnosztizált és rendezett.
• Nagyobb vagy egyenlő a 18-75 éves korban, mivel jelenleg nem állnak rendelkezésre adagolás vagy nemkívánatos események a pomalidomid alkalmazásáról a 18 évesnél nagyobb vagy egyenlő személyeknél
• Van olyan CGVHD, amely nem reagált a nagy dózisú kortikoszteroidokra (átlagosan 0,5 mg/kg/d prednizon> 8 hétig) vagy a második vonalbeli szisztémás terápiára
• Ha a CGVHD szisztémás terápiáját a beiratkozás idején végezni kell, stabil vagy kúpos ütemtervben kell lennie az előző 4 héten (az extrakorporális fotoferézist legalább 4 héttel a beiratkozás előtt meg kell állítani)
• A Karnofsky teljesítménypontja nagyobb vagy 60% -nál nagyobb
• A várható élettartam> 3 hónap
• Stabil elsődleges malignitás az előző 3 hónapban
• Vállalja, hogy betartja a fogamzásgátlás és más termékenységi ellenőrzési intézkedések módszereit, ahogyan azt a protokoll előírja
• Mivel az osztály ágenseiről ismert, hogy teratogének, a gyermekek és a férfiak nőknek meg kell egyezniük a fogamzásgátlás hatékony formáinak (hormonális vagy gátelhárítási módszer a fogamzásgátló; absztinencia) alkalmazását a tanulmányi belépés előtt és a tanulmányi részvétel időtartamára. Ha egy nő terhessé válik, vagy azt gyanítja, hogy terhes, miközben partnere részt vesz ebben a tanulmányban, azonnal tájékoztatnia kell a kezelőorvosát.

• A gyermekkori potenciállal rendelkező nőstényeknek (FCBP) (Cross) negatív szérum- vagy vizelet -terhességi teszttel kell rendelkeznie, legalább 25 MIU/ml érzékenységgel 10 -en belül

  14 nappal a pomalidomid megkezdésétől számított 24 órán belül és újra, és vagy köteleznie kell a heteroszexuális közösüléstől való folyamatos absztinenciát, vagy meg kell kezdenie a fogamzásgátló két elfogadható módszerét, egy rendkívül hatékony módszert és egy további hatékony módszert, legalább 28 nappal azelőtt, hogy elkezdi a pomalidomid szedését. Az FCBP -nek meg kell egyeznie a folyamatban lévő terhességi tesztekbe is. A férfiaknak megállapodniuk kell, hogy latex óvszert használnak az FCBP -vel való szexuális kapcsolat során, még akkor is, ha vazektómiájuk volt. Minden beteget legalább 28 naponként meg kell tanácsolni a terhességi óvintézkedésekről és a magzati expozíció kockázatáról. A magzati expozíció, a terhességi tesztelési iránymutatások és az elfogadható fogamzásgátló módszerek, valamint az oktatási és tanácsadási útmutatási dokumentum kockázata.

• Férfi alanyok
• Beleegyezik abba, hogy latex óvszert alkalmaz a gyermekvállalási potenciállal rendelkező nőkkel való szexuális kapcsolatfelvétel során, miközben részt vesz a vizsgálatban, és legalább 28 napig a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követően, még akkor is, ha sikeres vazektómiát kapott
• Figyelmeztetni fogják, hogy a vizsgálati gyógyszer megosztása tilos, és tanácsot adnak a terhességi óvintézkedésekről és a magzati expozíció esetleges kockázatairól
• Meg kell fogadnia, hogy tartózkodjon a vér, a sperma vagy a sperma adományozásától a tanulmányi részvétel során és a vizsgált gyógyszer abbahagyását követő legalább 28 napig.
• Egyet kell értenie, hogy ha egy vizsgálati alanyban vagy a férfi vizsgálati alany partnerében terhesség vagy pozitív terhességi teszt fordul elő, a tanulmányi részvételt azonnal meg kell szüntetni.
• A betegeknek megállapodniuk kell abban, hogy a vizsgálatban való részvétel során nem osztják meg a vizsgálati gyógyszert senkinek.
• A tárgy megértésének képessége és az írásbeli tájékozott hozzájárulási dokumentum aláírására való hajlandóság.
• Minden tanulmány résztvevőjét regisztrálni kell a kötelező Pomalyst REMS (TM) programba, és hajlandóak és képesek legyenek betartani a Pomalyst REMS (TM) program követelményeit.

Kizárási kritériumok:

• Akut GVHD, klasszikus (kevesebb vagy egyenlő a 100. napkal) vagy késői kezdeményezéssel (> 100. nap)
• A szisztémás immunszuppresszió vagy a CGVHD szisztémás terápiája az előző 4 héten elindult, beleértve az extrakorporális fotoferézist is
• A talidomid, lenalidomid vagy pomalidomid túlérzékenysége
• Bármely olyan súlyos egészségügyi állapot, amely elfogadhatatlan kockázatot jelent az alanynak, ha részt vesz a vizsgálatban, vagy megzavarja a vizsgálat adatainak értelmezését, ideértve, de nem kizárólag, a tüneti pangásos szívelégtelenség, az instabil angina pectoris, a szívritmia vagy a pszichiátriai betegség/társadalmi helyzetek, amelyek korlátozzák a tanulás követelményeit.
• Neutrofil <1,0x10 (9)/L, vérlemezkék <75x10 (9)/L, becsült kreatinin -clearance <50 ml/perc/1,73 m (2) (Cockroft-Gault képlet) Teljes bilirubin> 3 mg/dl, transzamináz> 3xunl
• Ellenőrizetlen fertőzés
• Aktív humán immunhiány vírus 1 (HIV-1), hepatitis B vírus (HBV) és/vagy hepatitis C vírus (HCV) fertőzés

Ellenőrizetlen aritmiák vagy tüneti szívbetegség vagy bal kamrai kilökési frakció (LVEF) <45%

• Egyéb rák, kivéve azt, hogy a transzplantációval <2 évvel a vizsgálat előtt történt, kivéve a nem melanoma bőrrákot vagy a carcinomát a méh méhnyak vagy mell in situja.
• Más vizsgálati gyógyszerek szedése
• NIH tüdős pontja 3
• A terhes nőket kizárják ebből a vizsgálatból, mivel a pomalidomid teratogén hatásokkal rendelkezik. Mivel az anya pomalidomiddal történő kezelése során másodlagos ápoló csecsemőknél ismeretlen, de potenciális kockázat áll fenn, a szoptatást abba kell hagyni, míg az anya vizsgálati gyógyszert szed, és legalább 28 napig a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után. Ezek a potenciális kockázatok vonatkozhatnak a tanulmányban alkalmazott más szerekre is.