IVIg-effektivitetsstudie for å behandle kutan lupus erythematosus
Proof-of-Concept-studie av IVIg-effekt hos pasienter med kutan lupus erythematosus
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Det endelige målet med dette pilotprosjektet er å generere proof-of-concept-data som viser at behandling med intravenøst immunglobulin (IVIg) kan erstatte gjeldende systemisk immunsuppressiv terapi hos pasienter med kutan lupus erytematose (CLE). Dette prosjektet har relevante kliniske implikasjoner på grunn av de alvorlige bivirkningene av og manglende respons på gjeldende terapier.
Fra litteraturgjennomgangen kan det postuleres at:
- de gunstige effektene av IVIg for pasienter med CLE bør være umiddelbare, med markant forbedring innen noen få uker;
- klinisk forbedring bør vare flere uker etter siste infusjon; og
- remisjon kan forlenges ved vedlikeholdsbehandling med IVIg.
Selv om dette kun er en ikke-kontrollert studie, forventer etterforskeren at IVIg vil forbedre CLE, inkludert de som er resistente mot standardbehandlinger. Det forventes at behandling med IVIg vil lette tilheling av omfattende kutane lesjoner og oppnå rask remisjon. Vedlikeholdsbehandling med gjentatte månedlige pulser av IVIg forventes å holde sykdommen i remisjon under den behandlingsfrie oppfølgingsobservasjonsperioden. Resultatene vil gi grunnlaget for en multisenter randomisert kontrollert studie for å identifisere hvilke CLE-undergrupper som vil ha mest nytte og hvilken protokoll som vil gi det optimale kliniske resultatet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- The Institute for Clinical and Translational Science (ICTS)
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- Unversity of California, Irvine Healthcare, Dermatology, Gottschalk Medical Plaza
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen har blitt informert om alle relevante aspekter av rettssaken.
- Forsøkspersoner som er villige og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer.
- Være minst 18 år på tidspunktet for informert samtykke.
- Har hatt diagnosen CLE
- Har for tiden aktiv CLE (en hvilken som helst undertype) etablert av standard kliniske og histo- og immunopatologiske kriterier
- Faller inn i en av de to følgende kohortene:
- Kohort 1 - Har mottatt en standard systemisk terapi uten terapeutisk respons i minimum en måned
- Kohort 2 - Har ikke fått noen systemisk behandling
Ekskluderingskriterier:
- Personen er ikke over 18 år.
- Emnet kan ikke forstå eller følge instruksjonene.
- Subjektet er en kvinne med fruktbar evne og uvillig til å bruke en form for svært effektiv prevensjon.
- Personen er gravid, planlegger å bli gravid eller ammer.
- Personen har en kjent historie med immunglobulin A (IgA)-mangel.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: IVIg som monoterapi
IVIg vil bli brukt som førstelinjebehandling.
Lokal behandling vil bli stoppet ved begynnelsen av IVIg-behandling.
|
Alle påmeldte forsøkspersoner vil motta IVIg-behandling etter protokollen som viste seg å være effektiv i behandlingen av pasienter med autoimmune blemmesykdommer, så vel som noen pasienter med CLE.
Legemidlet vil bli administrert med 500 mg/kg/dag på påfølgende dager opp til totalt 2 g/kg/måned i 3 måneder i Institute for Clinical and Translational Science (ICTS) ved University of California, Irvine.
Etter 3 måneders behandling vil IVIg seponeres og forsøkspersonene overvåkes i ytterligere 6 måneder for et mulig tilbakefall.
Ved tilbakefall, som forventes å skje i
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kutan lupus erythematosus sykdomsområde og alvorlighetsindeks - total aktivitetspoeng (CLASI - TAS)
Tidsramme: Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
Sykdomsaktivitet vil bli målt ved hjelp av CLASI-aktivitetsskåren som beskriver aktiviteten til sykdommen. Denne poengsummen varierer fra 0-70, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig hudsykdom. Dette kliniske vurderingsverktøyet muliggjør standardiserte vurderinger av respons på terapi. Resultater uttrykt i forhold til gjennomsnittlig startverdi for alle pasienter, tatt som 100 %. Hvert pågående besøk vil være i forhold til det første besøket. En nedgang i prosent representerer forbedring mens en økning i prosent indikerer forverring av CLE. Besøk skjer på månedlig basis. |
Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
|
Skindex 29
Tidsramme: Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
Forsøkspersonene evaluerte også sin hudspesifikke livskvalitet med Skindex-29 - spørreskjemaet som består av 29 elementer som ble brukt til å beregne tre underskalaer: symptomer (smerte, kløe, svie, følsomhet), følelser (depresjon, angst, forlegenhet, sinne) og fungering (søvn, forhold til andre).
Alle vurderinger ble gjentatt ved alle studiebesøk.
Resultater uttrykt i forhold til gjennomsnittlig startverdi for alle pasienter, tatt som 100 %.
Hvert pågående besøk vil være i forhold til det første besøket.
En nedgang i prosent representerer forbedring mens en økning i prosent indikerer forverring av CLE.
Besøk skjer på månedlig basis.
|
Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig prosentvis endring i legens subjektive vurdering av forbedring (PSAI)
Tidsramme: Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
Ved klinikkbesøk vil etterforskeren kategorisere endringen i sykdomsaktivitet hos hver pasient som forbedret, uendret eller verre siden siste besøk. Estimert endring i sykdomsaktivitet vil være basert på utrederens subjektive vurdering av pasientens hudsykdom. Resultater uttrykt i forhold til gjennomsnittlig startverdi for alle pasienter, tatt som 100 %. Hvert pågående besøk vil være i forhold til det første besøket. En nedgang i prosent representerer forbedring mens en økning i prosent indikerer forverring av CLE. Besøk skjer på månedlig basis. |
Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
|
Gjennomsnittlig prosentvis endring i legens subjektive vurdering av alvorlighetsgrad (PSAS)
Tidsramme: Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
Ved klinikkbesøk vil etterforskeren kategorisere endringen i sykdomsaktivitet hos hver pasient som forbedret, uendret eller verre siden siste besøk. Estimert endring i sykdomsaktivitet vil være basert på utrederens subjektive vurdering av pasientens hudsykdom. Resultater uttrykt i forhold til gjennomsnittlig startverdi for alle pasienter, tatt som 100 %. Hvert pågående besøk vil være i forhold til det første besøket. En nedgang i prosent representerer forbedring mens en økning i prosent indikerer forverring av CLE. Besøk skjer på månedlig basis. |
Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
|
Kutan lupus erythematosus sykdomsområde og alvorlighetsindeks - total skadescore (CLASI - TDS)
Tidsramme: Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
Sykdomsaktivitet vil bli målt ved å bruke CLASI-aktivitetsskåren som beskriver skaden av sykdommen. Denne poengsummen varierer fra 0-70, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig hudsykdom. Dette kliniske vurderingsverktøyet muliggjør standardiserte vurderinger av respons på terapi. Resultater uttrykt i forhold til gjennomsnittlig startverdi for alle pasienter, tatt som 100 %. Hvert pågående besøk vil være i forhold til det første besøket. En nedgang i prosent representerer forbedring mens en økning i prosent indikerer forverring av CLE. Besøk skjer på månedlig basis. Alle pasienter ble målt identisk ved alle besøk. |
Innledende, 1. besøk – 9. besøk
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sergei Grando, MD PhD D.Sc., University of California, Irvine
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2013-9351
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .