Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Adjunktiv Everolimus (RAD 001) terapi for epilepsi hos barn med Sturge-Weber syndrom (SWS)

4. mai 2016 oppdatert av: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

En åpen kontrollert studie av adjunktiv Everolimus (RAD 001) terapi for epilepsi hos barn med Sturge-Weber syndrom

Sturge Webers syndrom (SWS) er en sjelden sykdom som påvirker pasientens hjerne og forårsaker at godartede (ikke-kreft) svulster vokser i hjernen. Et av symptomene på SWS er ​​epilepsi. Personer med epilepsi har anfall. Noen pasienter kan også ha øyeproblemer og et rødt merke på ansiktshuden.

Denne studien blir gjort for å finne ut om studiemedikamentet, everolimus, er trygt og har nyttige effekter hos pasienter med SWS som har anfall og ikke reagerer på deres nåværende antiepileptiske medisiner.

Studiemedisinen, everolimus (Afinitor®), er levert av Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedstudiedelen har 3 faser. Den første fasen kalles baseline-fasen og består av 1-2 studiestedsbesøk(er). I løpet av denne fasen vil etterforskerne samle informasjon om emnet, hans/hennes sykehistorie og nåværende helse.

I løpet av den andre fasen av studien vil forsøkspersonen begynne å ta studiemedisinen. Det vil ta ca. 4 uker å finne ut den riktige mengden studiemedisin forsøkspersonen bør ta. Denne prosessen kalles titreringsfasen. Det vil være 2 besøk i titreringsfasen.

Når forsøkspersonen har fått riktig mengde studiemedisin, vil han/hun ta den dosen i ca. 12 uker. Denne fasen kalles vedlikeholdsfasen og består av 3 studieplassbesøk.

Ved slutten av vedlikeholdsfasen, hvis studielegen fastslår at inntak av everolimus har bidratt til å redusere antallet anfall pasienten har, vil han/hun ha valget om å fortsette å ta studiemedikamentet i lengre tid. Det vil være totalt 4 studiestedsbesøk i utvidelsesfasen.

Studievurderinger:

  1. Medisinsk historie: En detaljert sykehistorie vil bli gitt og pasientens journal vil bli gjennomgått av studieteamet for å verifisere inklusjons- og eksklusjonskriterier.
  2. Vitale tegn: Vekt, høyde, blodtrykk, puls og kroppstemperatur vil bli registrert.
  3. Fysisk undersøkelse: En standard fysisk undersøkelse vil bli utført ved baseline, uke 4, 16 og måned 6 og 12 av utvidede besøk.
  4. Nevrologisk undersøkelse: En standard nevrologisk undersøkelse vil bli utført ved baseline, uke 4, 16 og måned 6 og 12 av forlengelsesbesøk.
  5. Dermatologisk undersøkelse: En hudundersøkelse vil bli utført for å vurdere tilstedeværelsen og egenskapene til fødselsmerker fra portvinflekker.
  6. Oftalmologisk undersøkelse: En øyeundersøkelse vil bli utført for å evaluere forekomsten av glaukom. Synsstyrke, tonometri og synsfelt vil bli vurdert.
  7. Sikkerhetslaboratorievurderinger: Sikkerhetslaboratorievurderinger vil bli utført ved baseline, uke 4, uke 8, uke 16, og hver 3. måned deretter i forlengelsesfasen av studien.
  8. Graviditetstesting: For kvinner i fertil alder, vil serumgraviditet bli utført ved screening og ved hvert besøk der sikkerhetslaboratorievurderinger gjøres.
  9. Konsentrasjoner av antiepileptika (AED): AED-nivåer som er spesifikke for hvert individ vil bli utført ved baseline, uke 2, uke 4, uke 8, uke 16, og hver 3. måned deretter i forlengelsesfasen av studien. Denne testen gjøres for å bestemme blodnivået av andre antiepileptika deltakeren kan ta.
  10. Everolimus-konsentrasjoner: Everolimus-nivåer vil bli utført etter starten av studiemedisinering ved uke 2, uke 4, uke 8, uke 16, og hver 3. måned deretter i forlengelsesfasen av studien. Denne testen gjøres for å bestemme dosenivået av studiemedikamentet som skal gis ved hvert besøk.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 2-18 år, mann og kvinne.
  • Emnevekter større enn eller lik 6 kg ved studiestart.
  • Personer som er klinisk diagnostisert med SWS, inkludert cerebral og dermatologisk involvering. Oftalmisk involvering vil bli overvåket hvis tilstede, men er ikke nødvendig for påmelding.
  • Anamnese med epilepsi med en historie på minst 4 anfall i måneden før screening.
  • Medisinsk refraktær epilepsi definert som svikt i to eller flere godkjente antiepileptiske behandlinger.
  • Kvinner i fertil alder må bruke svært effektiv prevensjon under studien og i 8 uker etter avsluttet behandling.
  • Seksuelt aktive menn må bruke kondom under samleie mens de tar studiemedisin, og i 8 uker etter avsluttet studiebehandling.
  • Tilstrekkelig benmargsfunksjon.
  • Tilstrekkelig leverfunksjon.
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon.
  • Akseptable nivåer av fastende serumkolesterol og fastende triglyserider.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som for tiden mottar kreftbehandling eller som har mottatt kreftbehandling innen 4 uker etter oppstart av Everolimus (inkludert kjemoterapi, strålebehandling, antistoffbasert terapi, etc.).
  • Kjent intoleranse eller overfølsomhet overfor Everolimus eller andre rapamycinanaloger.
  • Kjent svekkelse av gastrointestinal (GI) funksjon eller GI-sykdom som kan endre absorpsjonen av oral Everolimus betydelig.
  • Ukontrollert diabetes mellitus til tross for adekvat behandling.
  • Pasienter som har alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander.
  • Kronisk behandling med kortikosteroider eller andre immundempende midler. Aktuelle eller inhalerte kortikosteroider er tillatt.
  • Kjent historie med HIV-seropositivitet.
  • Pasienter som har mottatt levende svekkede vaksiner innen 1 uke etter oppstart av Everolimus og under studien.
  • Pasienter som har en historie med en annen primær malignitet, med unntak av: ikke-melanom hudkreft og karsinom in situ i livmorhalsen, livmoren eller brystet som pasienten har vært sykdomsfri fra i ≥3 år.
  • Pasienter med en historie med manglende overholdelse av medisinske regimer eller som anses som potensielt upålitelige eller vil ikke være i stand til å fullføre hele studien.
  • Pasienter som for øyeblikket er en del av eller har deltatt i en klinisk undersøkelse med et undersøkelsesmiddel innen 1 måned før dosering.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Everolimus
Afinitor-tabletter vil bli administrert med en startdose på 5 mg/m2/dag, en gang daglig om morgenen. For å oppnå passende doser for alle forsøkspersoner vil 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz-tabletter bli brukt. Pasienter vil ta en eller flere av disse tablettene i kombinasjon for å oppnå den nødvendige dosen. Doseringer avrundes til nærmeste 2 mg ved beregning av doser for enkeltpersoner.
Legemiddel: Everolimus
Afinitor-tabletter vil bli administrert med en startdose på 5 mg/m2/dag, en gang daglig om morgenen. For å oppnå passende doser for alle forsøkspersoner vil 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz-tabletter bli brukt. Pasienter vil ta en eller flere av disse tablettene i kombinasjon for å oppnå den nødvendige dosen. Doseringer avrundes til nærmeste 2 mg ved beregning av doser for enkeltpersoner.
Andre navn:
  • Afinitor
  • RAD001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den kliniske effekten av Everolimus som tilleggsbehandling for å redusere anfallsaktiviteten
Tidsramme: 2 år
Den primære effektparameteren vil være prosentandelen av forsøkspersoner klassifisert som respondere (større enn 50 % reduksjon i anfallsfrekvens under vedlikeholdsfasen sammenlignet med baseline-fasen) eller nesten-respondere (25–50 % reduksjon i anfallsfrekvens under vedlikeholdsfasen) sammenlignet med baseline-fasen), som rapportert av omsorgspersoner via anfallsdagbøker.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk progresjon av portvin-hemangiom i ansiktet og/eller kroppen
Tidsramme: 2 år
Tilstedeværelse og progresjon (plassering og størrelse) av ansikts- og/eller kroppsport-vin-hemangiom vurdert under dermatologiske undersøkelser. Dette gjøres ved å bruke en ordensskala 0- Ingen; 1-Rosa og flat; 2- Rød og flat; 3-Rød og hypertrofiert; 4- Rødt, hypertrofiert og brosteinsbelagte
2 år
Klinisk progresjon av glaukom
Tidsramme: 2 år
Tilstedeværelse og progresjon av glaukom vil bli overvåket gjennom intraokulært trykkvurdering utført ved oftalmologiske undersøkelser.
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbeidspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

28. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2016

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Annen identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere