Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Doplňková léčba everolimusem (RAD 001) pro epilepsii u dětí se Sturge-Weberovým syndromem (SWS)

4. května 2016 aktualizováno: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Otevřená kontrolovaná studie přídavné terapie everolimem (RAD 001) pro epilepsii u dětí se Sturge-Weberovým syndromem

Syndrom Sturge Webera (SWS) je vzácné onemocnění, které postihuje mozek pacienta a způsobuje růst nezhoubných (nerakovinných) nádorů v mozku. Jedním z příznaků SWS je epilepsie. Lidé s epilepsií mají záchvaty. Někteří pacienti mohou mít také problémy s očima a červené znaménko na kůži obličeje.

Tato studie se provádí s cílem zjistit, zda je studovaný lék, everolimus, bezpečný a má užitečné účinky u pacientů se SWS, kteří mají záchvaty a nereagují na jejich současnou antiepileptiku.

Studovaný lék, everolimus (Afinitor®), dodává Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavní studijní část má 3 fáze. První fáze se nazývá základní fáze a skládá se z 1–2 návštěv na místě studie. Během této fáze vyšetřovatelé shromáždí informace o subjektu, jeho/její anamnéze a aktuálním zdravotním stavu.

Během druhé fáze studie začne subjekt užívat studovaný lék. Zjištění správného množství studovaného léku, které by měl subjekt užívat, bude trvat přibližně 4 týdny. Tento proces se nazývá titrační fáze. Během titrační fáze proběhnou 2 návštěvy.

Jakmile je subjekt na správném množství studovaného léku, bude brát tuto dávku přibližně 12 týdnů. Tato fáze se nazývá udržovací fáze a skládá se ze 3 návštěv na místě studie.

Pokud na konci udržovací fáze lékař studie usoudí, že užívání everolimu pomohlo snížit počet záchvatů, které subjekt má, bude mít možnost pokračovat v užívání hodnoceného léku po delší dobu. Během fáze rozšíření proběhnou celkem 4 návštěvy studijního místa.

Studijní hodnocení:

  1. Lékařská anamnéza: Bude poskytnuta podrobná lékařská anamnéza a lékařský záznam subjektu bude přezkoumán studijním týmem, aby se ověřila kritéria pro zařazení a vyloučení.
  2. Vitální funkce: Zaznamená se váha, výška, krevní tlak, tepová frekvence a tělesná teplota.
  3. Fyzikální vyšetření: Standardní fyzikální vyšetření bude provedeno na začátku, 4., 16. a 6. a 12. měsíci prodloužených návštěv.
  4. Neurologické vyšetření: Standardní neurologické vyšetření bude provedeno na začátku, ve 4., 16. a 6. a 12. měsíci prodloužených návštěv.
  5. Dermatologické vyšetření: Bude provedeno kožní vyšetření k posouzení přítomnosti a charakteristik mateřských znamének skvrn od portského vína.
  6. Oftalmologické vyšetření: Bude provedeno oční vyšetření k posouzení přítomnosti glaukomu. Bude hodnocena zraková ostrost, tonometrie a zorná pole.
  7. Laboratorní hodnocení bezpečnosti: Laboratorní hodnocení bezpečnosti bude prováděno na začátku studie, 4. týden, 8. týden, 16. týden a poté každé 3 měsíce v prodloužené fázi studie.
  8. Těhotenské testy: U žen ve fertilním věku bude sérová gravidita provedena při screeningu a při každé návštěvě, kde se provádí laboratorní hodnocení bezpečnosti.
  9. Koncentrace antiepileptického léku (AED): Hladiny AED specifické pro každý subjekt budou prováděny na začátku studie, 2. týden, 4. týden, 8. týden, 16. týden a poté každé 3 měsíce v prodloužené fázi studie. Tento test se provádí za účelem stanovení hladiny jiných antiepileptik, které účastník může užívat.
  10. Koncentrace everolimu: Hladiny everolimu budou stanoveny po zahájení studijní medikace v týdnu 2, týdnu 4, týdnu 8, týdnu 16 a poté každé 3 měsíce v prodloužené fázi studie. Tento test se provádí za účelem stanovení úrovně dávky studovaného léku, která bude podána při každé návštěvě.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 2-18 let, muž a žena.
  • Hmotnost subjektu vyšší nebo rovna 6 kg při vstupu do studie.
  • Subjekty s klinickou diagnózou SWS, včetně cerebrálního a dermatologického postižení. Oční postižení bude monitorováno, pokud je přítomno, ale není nutné pro zařazení.
  • Anamnéza epilepsie s anamnézou alespoň 4 záchvatů v měsíci před screeningem.
  • Medicínsky refrakterní epilepsie definovaná jako selhání dvou nebo více schválených antiepileptických terapií.
  • Ženy ve fertilním věku musí během studie a 8 týdnů po ukončení léčby používat vysoce účinnou antikoncepci.
  • Sexuálně aktivní muži musí během pohlavního styku při užívání studovaného léku a po dobu 8 týdnů po ukončení studijní léčby používat kondom.
  • Přiměřená funkce kostní dřeně.
  • Přiměřená funkce jater.
  • Přiměřená funkce ledvin.
  • Přijatelné hladiny cholesterolu a triglyceridů v séru nalačno.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni protinádorovou léčbou nebo kteří podstoupili protinádorovou léčbu do 4 týdnů od zahájení léčby Everolimusem (včetně chemoterapie, radiační terapie, terapie založené na protilátkách atd.).
  • Známá intolerance nebo přecitlivělost na everolimus nebo jiná analoga rapamycinu.
  • Známé poškození gastrointestinální (GI) funkce nebo onemocnění GI, které může významně změnit absorpci perorálního everolimu.
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus navzdory adekvátní léčbě.
  • Pacienti, kteří mají jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy.
  • Chronická léčba kortikosteroidy nebo jinými imunosupresivy. Topické nebo inhalační kortikosteroidy jsou povoleny.
  • Známá anamnéza séropozitivity HIV.
  • Pacienti, kteří dostali živé atenuované vakcíny do 1 týdne od zahájení podávání Everolimu a během studie.
  • Pacienti, kteří mají v anamnéze jinou primární malignitu, s výjimkou: nemelanomového karcinomu kůže a karcinomu in situ děložního čípku, dělohy nebo prsu, u kterých je pacientka bez onemocnění po dobu ≥ 3 let.
  • Pacienti s anamnézou nedodržování léčebných režimů nebo kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé nebo nebudou schopni dokončit celou studii.
  • Pacienti, kteří jsou v současné době součástí nebo se účastnili jakéhokoli klinického hodnocení s hodnoceným lékem během 1 měsíce před podáním dávky.
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Everolimus
Tablety Afinitoru budou podávány v počáteční dávce 5 mg/m2/den, podávané jednou denně ráno. K dosažení vhodných dávek pro všechny subjekty budou použity 2 mg, 3 mg, 5 mg tablety everolimusu Disperz. Subjekty budou užívat jednu nebo více těchto tablet v kombinaci k dosažení požadované dávky. Při výpočtu dávek pro jednotlivé subjekty budou dávky zaokrouhleny na nejbližší 2 mg.
Lék: Everolimus
Tablety Afinitoru budou podávány v počáteční dávce 5 mg/m2/den, podávané jednou denně ráno. K dosažení vhodných dávek pro všechny subjekty budou použity 2 mg, 3 mg, 5 mg tablety everolimusu Disperz. Subjekty budou užívat jednu nebo více těchto tablet v kombinaci k dosažení požadované dávky. Při výpočtu dávek pro jednotlivé subjekty budou dávky zaokrouhleny na nejbližší 2 mg.
Ostatní jména:
  • Afinitor
  • RAD001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte klinickou účinnost Everolimu jako doplňkové léčby ke snížení záchvatové aktivity
Časové okno: 2 roky
Primárním parametrem účinnosti bude procento subjektů klasifikovaných jako respondéři (větší než 50% snížení frekvence záchvatů během udržovací fáze ve srovnání se základní fází) nebo téměř reagující (25-50% snížení frekvence záchvatů během udržovací fáze ve srovnání se základní fází), jak je hlášeno pečovateli prostřednictvím záchvatových deníků.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická progrese obličejového a/nebo tělesného hemangiomu portského vína
Časové okno: 2 roky
Přítomnost a progrese (umístění a velikost) obličejového a/nebo tělesného hemangiomu portského vína hodnoceného během dermatologických vyšetření. To bude provedeno pomocí ordinální stupnice 0- Žádná; 1-Růžová a plochá; 2- Červená a plochá; 3-Červená a hypertrofovaná; 4- Červená, hypertrofovaná a dlážděná
2 roky
Klinická progrese glaukomu
Časové okno: 2 roky
Přítomnost a progrese glaukomu bude monitorována prostřednictvím hodnocení nitroočního tlaku prováděného při oftalmologických vyšetřeních.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Spolupracovníci

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

28. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2016

Naposledy ověřeno

1. prosince 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Jiný identifikátor: Novartis Pharmaceuticals)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sturge Weberův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit