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Adjunktive Everolimus (RAD 001)-Therapie für Epilepsie bei Kindern mit Sturge-Weber-Syndrom (SWS)

4. Mai 2016 aktualisiert von: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Eine kontrollierte Open-Label-Studie zur adjunktiven Everolimus-Therapie (RAD 001) für Epilepsie bei Kindern mit Sturge-Weber-Syndrom

Das Sturge-Weber-Syndrom (SWS) ist eine seltene Krankheit, die das Gehirn des Patienten betrifft und dazu führt, dass gutartige (nicht krebsartige) Tumore im Gehirn wachsen. Eines der Symptome von SWS ist Epilepsie. Menschen mit Epilepsie haben Anfälle. Einige Patienten können auch Augenprobleme und einen roten Fleck auf ihrer Gesichtshaut haben.

Diese Studie wird durchgeführt, um herauszufinden, ob das Studienmedikament Everolimus sicher ist und hilfreiche Wirkungen bei Patienten mit SWS hat, die Anfälle haben und nicht auf ihre derzeitige antiepileptische Medikation ansprechen.

Das Studienmedikament Everolimus (Afinitor®) wird von Novartis Pharmaceuticals Corporation geliefert.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptstudium hat 3 Phasen. Die erste Phase wird Baseline-Phase genannt und besteht aus 1-2 Besuchen vor Ort. Während dieser Phase sammeln die Ermittler Informationen über das Subjekt, seine Krankengeschichte und seinen aktuellen Gesundheitszustand.

Während der zweiten Phase der Studie beginnt der Proband mit der Einnahme des Studienmedikaments. Es wird ungefähr 4 Wochen dauern, um die richtige Menge des Studienmedikaments herauszufinden, die der Proband einnehmen sollte. Dieser Vorgang wird als Titrationsphase bezeichnet. Während der Titrationsphase finden 2 Besuche statt.

Sobald der Proband die richtige Menge des Studienmedikaments eingenommen hat, wird er/sie diese Dosis etwa 12 Wochen lang einnehmen. Diese Phase wird als Erhaltungsphase bezeichnet und besteht aus 3 Besuchen vor Ort.

Wenn der Studienarzt am Ende der Erhaltungsphase feststellt, dass die Einnahme von Everolimus dazu beigetragen hat, die Anzahl der Anfälle des Patienten zu reduzieren, hat er/sie die Wahl, das Studienmedikament über einen längeren Zeitraum einzunehmen. Während der Verlängerungsphase werden insgesamt 4 Besuche vor Ort durchgeführt.

Studienbewertungen:

  1. Anamnese: Es wird eine detaillierte Anamnese erhoben und die Krankenakte des Probanden wird vom Studienteam überprüft, um die Einschluss- und Ausschlusskriterien zu überprüfen.
  2. Vitalfunktionen: Gewicht, Größe, Blutdruck, Pulsfrequenz und Körpertemperatur werden aufgezeichnet.
  3. Körperliche Untersuchung: Eine standardmäßige körperliche Untersuchung wird zu Beginn, in Woche 4, 16 und Monat 6 und 12 der Verlängerungsbesuche durchgeführt.
  4. Neurologische Untersuchung: Eine neurologische Standarduntersuchung wird zu Beginn, in Woche 4, 16 und Monat 6 und 12 der Verlängerungsbesuche durchgeführt.
  5. Dermatologische Untersuchung: Es wird eine Hautuntersuchung durchgeführt, um das Vorhandensein und die Merkmale von Portweinflecken-Muttermalen zu beurteilen.
  6. Augenärztliche Untersuchung: Eine Augenuntersuchung wird durchgeführt, um festzustellen, ob ein Glaukom vorliegt. Sehschärfe, Tonometrie und Gesichtsfelder werden beurteilt.
  7. Sicherheitslaborbewertungen: Sicherheitslaborbewertungen werden zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 16 und danach alle 3 Monate in der Verlängerungsphase der Studie durchgeführt.
  8. Schwangerschaftstests: Bei Frauen im gebärfähigen Alter wird eine Serumschwangerschaft beim Screening und bei jedem Besuch durchgeführt, bei dem Sicherheitslaborbewertungen durchgeführt werden.
  9. Konzentrationen von Antiepileptika (AED): AED-Konzentrationen, die für jeden Probanden spezifisch sind, werden zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 16 und danach alle 3 Monate in der Verlängerungsphase der Studie durchgeführt. Dieser Test wird durchgeführt, um den Blutspiegel anderer Antiepileptika zu bestimmen, die der Teilnehmer möglicherweise einnimmt.
  10. Everolimus-Konzentrationen: Everolimus-Konzentrationen werden nach Beginn der Studienmedikation in Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 16 und danach alle 3 Monate in der Verlängerungsphase der Studie durchgeführt. Dieser Test wird durchgeführt, um die Dosis des Studienmedikaments zu bestimmen, die bei jedem Besuch verabreicht wird.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 2-18 Jahre alt, männlich und weiblich.
  • Probandengewichte größer oder gleich 6 kg bei Studieneintritt.
  • Patienten, bei denen klinisch SWS diagnostiziert wurde, einschließlich zerebraler und dermatologischer Beteiligung. Eine ophthalmische Beteiligung wird, falls vorhanden, überwacht, ist aber für die Einschreibung nicht erforderlich.
  • Vorgeschichte von Epilepsie mit einer Vorgeschichte von mindestens 4 Anfällen im Monat vor dem Screening.
  • Medizinisch refraktäre Epilepsie, definiert als Versagen von zwei oder mehr zugelassenen antiepileptischen Therapien.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der Studie und für 8 Wochen nach Beendigung der Behandlung eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  • Sexuell aktive Männer müssen während der Einnahme des Studienmedikaments und für 8 Wochen nach Beendigung der Studienbehandlung beim Geschlechtsverkehr ein Kondom verwenden.
  • Ausreichende Knochenmarkfunktion.
  • Ausreichende Leberfunktion.
  • Ausreichende Nierenfunktion.
  • Akzeptable Nüchtern-Serumcholesterin- und Nüchtern-Triglyceridwerte.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die derzeit eine Krebstherapie erhalten oder die innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Everolimus eine Krebstherapie erhalten haben (einschließlich Chemotherapie, Strahlentherapie, antikörperbasierte Therapie usw.).
  • Bekannte Unverträglichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber Everolimus oder anderen Rapamycin-Analoga.
  • Bekannte Beeinträchtigung der gastrointestinalen (GI) Funktion oder GI-Erkrankung, die die Resorption von oralem Everolimus signifikant verändern kann.
  • Unkontrollierter Diabetes mellitus trotz adäquater Therapie.
  • Patienten mit schweren und/oder unkontrollierten Erkrankungen.
  • Chronische Behandlung mit Kortikosteroiden oder anderen Immunsuppressiva. Topische oder inhalative Kortikosteroide sind erlaubt.
  • Bekannte Vorgeschichte von HIV-Seropositivität.
  • Patienten, die innerhalb von 1 Woche nach Beginn der Behandlung mit Everolimus und während der Studie attenuierte Lebendimpfstoffe erhalten haben.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte eines anderen primären Malignoms, mit Ausnahme von: Nicht-Melanom-Hautkrebs und Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, der Gebärmutter oder der Brust, von denen der Patient seit ≥ 3 Jahren krankheitsfrei ist.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Nichteinhaltung medizinischer Therapien oder die als potenziell unzuverlässig gelten oder nicht in der Lage sein werden, die gesamte Studie abzuschließen.
  • Patienten, die innerhalb von 1 Monat vor der Verabreichung an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teilnehmen oder daran teilgenommen haben.
  • Schwangere oder stillende (stillende) Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Everolimus
Afinitor-Tabletten werden mit einer Anfangsdosis von 5 mg/m2/Tag einmal täglich morgens verabreicht. Um für alle Patienten geeignete Dosen zu erreichen, werden 2 mg, 3 mg, 5 mg Everolimus Disperz-Tabletten verwendet. Die Probanden nehmen eine oder mehrere dieser Tabletten in Kombination ein, um die erforderliche Dosis zu erreichen. Die Dosierungen werden bei der Berechnung der Dosen für einzelne Probanden auf die nächsten 2 mg gerundet.
Arzneimittel: Everolimus
Afinitor-Tabletten werden mit einer Anfangsdosis von 5 mg/m2/Tag einmal täglich morgens verabreicht. Um für alle Patienten geeignete Dosen zu erreichen, werden 2 mg, 3 mg, 5 mg Everolimus Disperz-Tabletten verwendet. Die Probanden nehmen eine oder mehrere dieser Tabletten in Kombination ein, um die erforderliche Dosis zu erreichen. Die Dosierungen werden bei der Berechnung der Dosen für einzelne Probanden auf die nächsten 2 mg gerundet.
Andere Namen:
  • Afinitor
  • RAD001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die klinische Wirksamkeit von Everolimus als Zusatzbehandlung zur Verringerung der Anfallsaktivität
Zeitfenster: Zwei Jahre
Der primäre Wirksamkeitsparameter ist der Prozentsatz der Patienten, die als Responder (mehr als 50 % Reduktion der Anfallshäufigkeit während der Erhaltungsphase im Vergleich zur Baseline-Phase) oder Near-Responder (25-50 % Reduktion der Anfallshäufigkeit während der Erhaltungsphase) eingestuft werden im Vergleich zur Baseline-Phase), wie von Betreuern in Anfallstagebüchern berichtet.
Zwei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinisches Fortschreiten des Portwein-Hämangioms im Gesicht und/oder Körper
Zeitfenster: Zwei Jahre
Vorhandensein und Fortschreiten (Lage und Größe) des Portwein-Hämangioms im Gesicht und/oder Körper, das während dermatologischen Untersuchungen beurteilt wird. Dies wird unter Verwendung einer Ordinalskala von 0 bis Keine erfolgen; 1-Rosa und flach; 2- Rot und flach; 3-Rot und hypertrophiert; 4- Rot, hypertrophiert und Kopfsteinpflaster
Zwei Jahre
Klinischer Verlauf des Glaukoms
Zeitfenster: Zwei Jahre
Das Vorhandensein und Fortschreiten des Glaukoms wird durch eine Augeninnendruckmessung überwacht, die bei augenärztlichen Untersuchungen durchgeführt wird.
Zwei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Mitarbeiter

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Andere Kennung: Novartis Pharmaceuticals)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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