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Terapia adjuvante com everolimus (RAD 001) para epilepsia em crianças com síndrome de Sturge-Weber (SWS)

4 de maio de 2016 atualizado por: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Um estudo controlado aberto da terapia adjuvante com everolimus (RAD 001) para epilepsia em crianças com síndrome de Sturge-Weber

A Síndrome de Sturge Weber (SWS) é uma doença rara que afeta o cérebro do paciente e causa o crescimento de tumores benignos (não cancerígenos) no cérebro. Um dos sintomas da SWS é a epilepsia. Pessoas com epilepsia têm convulsões. Alguns pacientes também podem ter problemas oculares e uma marca vermelha na pele do rosto.

Este estudo está sendo feito para descobrir se a droga do estudo, everolimus, é segura e tem efeitos úteis em pacientes com SWS que têm convulsões e não estão respondendo à sua medicação antiepiléptica atual.

O medicamento do estudo, everolimus (Afinitor®), é fornecido pela Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A parte principal do estudo tem 3 fases. A primeira fase é chamada de fase de linha de base e consiste em 1-2 visitas ao local do estudo. Durante esta fase, os investigadores irão coletar informações sobre o sujeito, seu histórico médico e estado de saúde atual.

Durante a segunda fase do estudo, o sujeito começará a tomar o medicamento do estudo. Levará aproximadamente 4 semanas para descobrir a quantidade certa de medicamento do estudo que o sujeito deve tomar. Este processo é chamado de fase de titulação. Haverá 2 visitas durante a fase de titulação.

Assim que o sujeito estiver recebendo a quantidade certa do medicamento do estudo, ele/ela tomará essa dose por cerca de 12 semanas. Esta fase é chamada de fase de manutenção e consiste em 3 visitas ao local de estudo.

No final da fase de manutenção, se o médico do estudo determinar que tomar everolimus ajudou a reduzir o número de convulsões do sujeito, ele/ela terá a opção de continuar tomando o medicamento do estudo por um período prolongado. Haverá um total de 4 visitas ao local do estudo durante a fase de extensão.

Avaliações de estudo:

  1. Histórico médico: Um histórico médico detalhado será fornecido e o registro médico do sujeito será revisado pela equipe do estudo para verificar os critérios de inclusão e exclusão.
  2. Sinais vitais: peso, altura, pressão arterial, pulsação e temperatura corporal serão registrados.
  3. Exame Físico: Um exame físico padrão será realizado na linha de base, semana 4, 16 e mês 6 e 12 das visitas de extensão.
  4. Exame Neurológico: Um exame neurológico padrão será realizado na linha de base, semana 4, 16 e mês 6 e 12 das visitas de extensão.
  5. Exame Dermatológico: Será realizado um exame cutâneo para avaliar a presença e as características das manchas de nascença da mancha vinho do Porto.
  6. Exame Oftalmológico: Um exame oftalmológico será realizado para avaliar a presença de glaucoma. Acuidade visual, tonometria e campos visuais serão avaliados.
  7. Avaliações laboratoriais de segurança: As avaliações laboratoriais de segurança serão realizadas na linha de base, semana 4, semana 8, semana 16 e a cada 3 meses posteriormente na fase de extensão do estudo.
  8. Teste de gravidez: Para mulheres com potencial para engravidar, a gravidez sérica será realizada na triagem e em todas as visitas em que as avaliações laboratoriais de segurança estiverem sendo feitas.
  9. Concentrações de drogas antiepilépticas (AED): os níveis de AED específicos para cada indivíduo serão avaliados na linha de base, semana 2, semana 4, semana 8, semana 16 e a cada 3 meses a partir de então na fase de extensão do estudo. Este teste é feito para determinar o nível sanguíneo de outras drogas antiepilépticas que o participante pode estar tomando.
  10. Concentrações de everolimus: Os níveis de everolimus serão medidos após o início da medicação do estudo na semana 2, semana 4, semana 8, semana 16 e a cada 3 meses depois disso na fase de extensão do estudo. Este teste é feito para determinar o nível de dose do medicamento do estudo que será administrado em cada visita.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 2-18 anos de idade, masculino e feminino.
  • Pesos do indivíduo maiores ou iguais a 6 kg na entrada do estudo.
  • Indivíduos diagnosticados clinicamente com SWS, incluindo envolvimento cerebral e dermatológico. O envolvimento oftalmológico será monitorado se presente, mas não é necessário para a inscrição.
  • História de epilepsia com história de pelo menos 4 convulsões no mês anterior à triagem.
  • Epilepsia medicamente refratária definida como falha de duas ou mais terapias antiepilépticas aprovadas.
  • Mulheres com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante o estudo e por 8 semanas após a interrupção do tratamento.
  • Homens sexualmente ativos devem usar preservativo durante a relação sexual enquanto estiverem tomando o medicamento do estudo e por 8 semanas após interromper o tratamento do estudo.
  • Função adequada da medula óssea.
  • Função hepática adequada.
  • Função renal adequada.
  • Níveis aceitáveis ​​de colesterol sérico em jejum e triglicerídeos em jejum.

Critério de exclusão:

  • Pacientes atualmente recebendo terapias anticancerígenas ou que receberam terapias anticancerígenas dentro de 4 semanas após o início de Everolimo (incluindo quimioterapia, radioterapia, terapia baseada em anticorpos, etc.).
  • Intolerância ou hipersensibilidade conhecida ao Everolimo ou a outros análogos da rapamicina.
  • Comprometimento conhecido da função gastrointestinal (GI) ou doença GI que pode alterar significativamente a absorção de Everolimus oral.
  • Diabetes mellitus não controlado apesar da terapia adequada.
  • Pacientes com condições médicas graves e/ou não controladas.
  • Tratamento crônico com corticosteroides ou outros agentes imunossupressores. Corticosteroides tópicos ou inalatórios são permitidos.
  • História conhecida de soropositividade para o HIV.
  • Pacientes que receberam vacinas vivas atenuadas dentro de 1 semana após o início de Everolimo e durante o estudo.
  • Pacientes com história de outra malignidade primária, com exceção de: câncer de pele não melanoma e carcinoma in situ do colo do útero, útero ou mama, dos quais o paciente está livre de doença há ≥3 anos.
  • Pacientes com histórico de não adesão a regimes médicos ou considerados potencialmente não confiáveis ​​ou que não conseguirão concluir todo o estudo.
  • Pacientes que atualmente fazem parte ou participaram de qualquer investigação clínica com um medicamento experimental dentro de 1 mês antes da dosagem.
  • Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Everolimo
Os comprimidos de Afinitor serão administrados na dosagem inicial de 5 mg/m2/dia, administrados uma vez ao dia pela manhã. Para atingir as doses adequadas para todos os indivíduos, serão utilizados comprimidos de 2 mg, 3 mg e 5 mg de everolimus Disperz. Os indivíduos tomarão um ou mais desses comprimidos em combinação para atingir a dose necessária. As dosagens serão arredondadas para os 2 mg mais próximos ao calcular as doses para indivíduos individuais.
Medicamento: Everolimo
Os comprimidos de Afinitor serão administrados na dosagem inicial de 5 mg/m2/dia, administrados uma vez ao dia pela manhã. Para atingir as doses adequadas para todos os indivíduos, serão utilizados comprimidos de 2 mg, 3 mg e 5 mg de everolimus Disperz. Os indivíduos tomarão um ou mais desses comprimidos em combinação para atingir a dose necessária. As dosagens serão arredondadas para os 2 mg mais próximos ao calcular as doses para indivíduos individuais.
Outros nomes:
  • Afinitor
  • RAD001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a eficácia clínica do Everolimo como tratamento adjuvante para reduzir a atividade convulsiva
Prazo: 2 anos
O parâmetro primário de eficácia será a porcentagem de indivíduos classificados como respondedores (maior que 50% de redução na frequência de crises durante a fase de manutenção em comparação com a fase inicial) ou quase respondedores (redução de 25-50% na frequência de crises durante a fase de manutenção em comparação com a fase inicial), conforme relatado pelos cuidadores por meio de diários de convulsão.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Evolução clínica do hemangioma vinho do porto facial e/ou corporal
Prazo: 2 anos
Presença e evolução (localização e tamanho) do hemangioma vinho do porto facial e/ou corporal avaliada em exames dermatológicos. Isso será feito usando uma escala ordinal 0- Nenhum; 1- Rosa e liso; 2- Vermelho e liso; 3-Vermelho e hipertrofiado; 4- Vermelho, hipertrofiado e empedrado
2 anos
Progressão clínica do glaucoma
Prazo: 2 anos
A presença e progressão do glaucoma serão monitoradas através da avaliação da pressão intraocular realizada em exames oftalmológicos.
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baylor College of Medicine

Colaboradores

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de novembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de novembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

28 de novembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de maio de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de maio de 2016

Última verificação

1 de dezembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Outro identificador: Novartis Pharmaceuticals)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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