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Everolimus aggiuntivo (RAD 001) Terapia per l'epilessia nei bambini con sindrome di Sturge-Weber (SWS)

4 maggio 2016 aggiornato da: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Uno studio controllato in aperto sulla terapia aggiuntiva con everolimus (RAD 001) per l'epilessia nei bambini con sindrome di Sturge-Weber

La sindrome di Sturge Weber (SWS) è una malattia rara che colpisce il cervello del paziente e provoca la crescita di tumori benigni (non cancerosi) nel cervello. Uno dei sintomi della SWS è l'epilessia. Le persone con epilessia hanno convulsioni. Alcuni pazienti possono anche avere problemi agli occhi e un segno rosso sulla pelle del viso.

Questo studio è stato condotto per scoprire se il farmaco in studio, everolimus, è sicuro e ha effetti utili nei pazienti con SWS che hanno convulsioni e non rispondono al loro attuale farmaco antiepilettico.

Il farmaco in studio, everolimus (Afinitor®), è fornito da Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La parte di studio principale ha 3 fasi. La prima fase è chiamata fase basale e consiste in 1-2 visite presso il sito dello studio. Durante questa fase, gli investigatori raccoglieranno informazioni sul soggetto, la sua storia medica e la sua salute attuale.

Durante la seconda fase dello studio, il soggetto inizierà a prendere il farmaco in studio. Ci vorranno circa 4 settimane per scoprire la giusta quantità di farmaco in studio che il soggetto dovrebbe assumere. Questo processo è chiamato fase di titolazione. Ci saranno 2 visite durante la fase di titolazione.

Una volta che il soggetto assume la giusta quantità di farmaco oggetto dello studio, assumerà quella dose per circa 12 settimane. Questa fase è chiamata fase di mantenimento e consiste in 3 visite al sito dello studio.

Al termine della fase di mantenimento, se il medico dello studio determina che l'assunzione di everolimus ha contribuito a ridurre il numero di convulsioni del soggetto, avrà la possibilità di continuare a prendere il farmaco oggetto dello studio per un tempo prolungato. Ci saranno 4 visite al sito di studio in totale durante la fase di estensione.

Valutazioni dello studio:

  1. Anamnesi: verrà fornita una storia medica dettagliata e la cartella clinica del soggetto sarà esaminata dal team dello studio per verificare i criteri di inclusione ed esclusione.
  2. Segni vitali: verranno registrati peso, altezza, pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.
  3. Esame fisico: verrà eseguito un esame fisico standard al basale, alla settimana 4, 16 e al mese 6 e 12 delle visite di estensione.
  4. Esame neurologico: verrà eseguito un esame neurologico standard al basale, alla settimana 4, 16 e al mese 6 e 12 delle visite di estensione.
  5. Esame dermatologico: Verrà eseguito un esame della pelle per valutare la presenza e le caratteristiche delle voglie della macchia di vino porto.
  6. Esame oftalmologico: Verrà eseguita una visita oculistica per valutare la presenza di glaucoma. Saranno valutati l'acuità visiva, la tonometria e i campi visivi.
  7. Valutazioni di laboratorio sulla sicurezza: le valutazioni di laboratorio sulla sicurezza verranno eseguite al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 16 e successivamente ogni 3 mesi nella fase di estensione dello studio.
  8. Test di gravidanza: per le donne in età fertile, la gravidanza su siero verrà eseguita allo screening e ad ogni visita in cui vengono effettuate le valutazioni di laboratorio sulla sicurezza.
  9. Concentrazioni di farmaci antiepilettici (AED): i livelli di AED specifici per ciascun soggetto verranno eseguiti al basale, settimana 2, settimana 4, settimana 8, settimana 16 e successivamente ogni 3 mesi nella fase di estensione dello studio. Questo test viene eseguito per determinare il livello ematico di altri farmaci antiepilettici che il partecipante potrebbe assumere.
  10. Concentrazioni di Everolimus: i livelli di Everolimus verranno misurati dopo l'inizio del farmaco in studio alla settimana 2, settimana 4, settimana 8, settimana 16 e successivamente ogni 3 mesi nella fase di estensione dello studio. Questo test viene eseguito per determinare il livello di dose del farmaco in studio che verrà somministrato ad ogni visita.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 2-18 anni, maschio e femmina.
  • Peso del soggetto maggiore o uguale a 6 kg all'ingresso nello studio.
  • Soggetti clinicamente diagnosticati con SWS, compreso il coinvolgimento cerebrale e dermatologico. Il coinvolgimento oftalmico sarà monitorato se presente, ma non è necessario per l'arruolamento.
  • Storia di epilessia con una storia di almeno 4 crisi nel mese precedente lo screening.
  • Epilessia medicalmente refrattaria definita come fallimento di due o più terapie antiepilettiche approvate.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per 8 settimane dopo l'interruzione del trattamento.
  • I maschi sessualmente attivi devono usare un preservativo durante i rapporti durante l'assunzione del farmaco in studio e per 8 settimane dopo l'interruzione del trattamento in studio.
  • Adeguata funzionalità del midollo osseo.
  • Adeguata funzionalità epatica.
  • Adeguata funzionalità renale.
  • Livelli accettabili di colesterolo sierico a digiuno e trigliceridi a digiuno.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti attualmente in terapia antitumorale o che hanno ricevuto terapie antitumorali entro 4 settimane dall'inizio di Everolimus (incluse chemioterapia, radioterapia, terapia a base di anticorpi, ecc.).
  • Intolleranza o ipersensibilità nota a Everolimus o ad altri analoghi della rapamicina.
  • Compromissione nota della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare in modo significativo l'assorbimento di Everolimus orale.
  • Diabete mellito non controllato nonostante una terapia adeguata.
  • Pazienti che presentano condizioni mediche gravi e/o incontrollate.
  • Trattamento cronico con corticosteroidi o altri agenti immunosoppressori. Sono consentiti corticosteroidi topici o inalatori.
  • Storia nota di sieropositività da HIV.
  • Pazienti che hanno ricevuto vaccini vivi attenuati entro 1 settimana dall'inizio di Everolimus e durante lo studio.
  • Pazienti che hanno una storia di un altro tumore maligno primario, ad eccezione di: cancro della pelle non melanoma e carcinoma in situ della cervice, dell'utero o della mammella da cui il paziente è libero da malattia da ≥3 anni.
  • Pazienti con una storia di non conformità ai regimi medici o che sono considerati potenzialmente inaffidabili o non saranno in grado di completare l'intero studio.
  • Pazienti che attualmente fanno parte o hanno partecipato a qualsiasi indagine clinica con un farmaco sperimentale entro 1 mese prima della somministrazione.
  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Everolimo
Le compresse di Afinitor verranno somministrate a un dosaggio iniziale di 5 mg/m2/giorno, una volta al giorno al mattino. Per ottenere dosi appropriate per tutti i soggetti verranno utilizzate compresse da 2 mg, 3 mg, 5 mg di everolimus Disperz. I soggetti assumeranno una o più di queste compresse in combinazione per raggiungere la dose richiesta. I dosaggi saranno arrotondati ai 2 mg più vicini quando si calcolano le dosi per i singoli soggetti.
Droga: Everolimo
Le compresse di Afinitor verranno somministrate a un dosaggio iniziale di 5 mg/m2/giorno, una volta al giorno al mattino. Per ottenere dosi appropriate per tutti i soggetti verranno utilizzate compresse da 2 mg, 3 mg, 5 mg di everolimus Disperz. I soggetti assumeranno una o più di queste compresse in combinazione per raggiungere la dose richiesta. I dosaggi saranno arrotondati ai 2 mg più vicini quando si calcolano le dosi per i singoli soggetti.
Altri nomi:
  • Afinitor
  • RAD001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia clinica di Everolimus come trattamento aggiuntivo per ridurre l'attività convulsiva
Lasso di tempo: 2 anni
Il parametro primario di efficacia sarà la percentuale di soggetti classificati come responder (riduzione superiore al 50% della frequenza delle crisi durante la fase di mantenimento rispetto alla fase basale) o near-responders (riduzione del 25-50% della frequenza delle crisi durante la fase di mantenimento) rispetto alla fase basale), come riportato dai caregiver tramite i diari delle crisi.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione clinica dell'emangioma vinoso del viso e/o del corpo
Lasso di tempo: 2 anni
Presenza e progressione (localizzazione e dimensioni) dell'emangioma vinoso del viso e/o del corpo valutata durante gli esami dermatologici. Questo sarà fatto usando una scala ordinale 0- Nessuno; 1-rosa e piatto; 2- Rosso e piatto; 3-rosso e ipertrofico; 4- Rosso, ipertrofico e acciottolato
2 anni
Progressione clinica del glaucoma
Lasso di tempo: 2 anni
La presenza e la progressione del glaucoma saranno monitorate attraverso la valutazione della pressione intraoculare effettuata durante gli esami oftalmologici.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2013

Primo Inserito (Stima)

28 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Altro identificatore: Novartis Pharmaceuticals)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Sturge-Weber

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