스터지-웨버 증후군(SWS) 소아 간질에 대한 보조 에버롤리무스(RAD 001) 요법

주요 연구 부분에는 3단계가 있습니다. 첫 번째 단계는 기준선 단계라고 하며 1-2회의 연구 현장 방문으로 구성됩니다. 이 단계에서 조사관은 대상, 병력 및 현재 건강에 대한 정보를 수집합니다.

연구의 두 번째 단계 동안 피험자는 연구 약물을 복용하기 시작할 것입니다. 피험자가 복용해야 하는 연구 약물의 적절한 양을 알아내는 데 약 4주가 소요될 것입니다. 이 과정을 적정 단계라고 합니다. 적정 단계 동안 2번의 방문이 있을 것입니다.

피험자가 적절한 양의 연구 약물을 복용하면 약 12주 동안 해당 용량을 복용하게 됩니다. 이 단계는 유지 단계라고 하며 3번의 연구 현장 방문으로 구성됩니다.

유지 단계가 끝날 때, 연구 의사가 에베로리무스 복용이 피험자의 발작 횟수를 줄이는 데 도움이 되었다고 판단하는 경우, 연구 의사는 연장된 시간 동안 연구 약물을 계속 복용할 수 있는 선택권을 갖게 됩니다. 확장 단계 동안 총 4번의 연구 현장 방문이 있을 것입니다.

연구 평가:

1. 병력: 자세한 병력이 제공되고 연구 팀이 피험자의 의료 기록을 검토하여 포함 및 제외 기준을 확인합니다.
2. 활력 징후: 체중, 키, 혈압, 맥박수, 체온이 기록됩니다.
3. 신체 검사: 표준 신체 검사는 연장 방문의 기준선, 4주, 16주 및 6개월 및 12개월에 수행됩니다.
4. 신경학적 검사: 표준 신경학적 검사는 연장 방문의 기준선, 4주, 16주 및 6개월 및 12개월에 수행됩니다.
5. 피부과 검사: 포트 와인 얼룩 모반의 존재와 특성을 평가하기 위해 피부 검사를 실시합니다.
6. 안과 검사: 녹내장의 존재를 평가하기 위해 눈 검사를 실시합니다. 시력, 안압계 및 시야가 평가됩니다.
7. 안전성 실험실 평가: 안전성 실험실 평가는 기준선, 4주, 8주, 16주 및 그 후 연구의 연장 단계에서 3개월마다 수행됩니다.
8. 임신 검사: 가임기 여성의 경우 선별 검사 시 및 안전성 실험실 평가가 수행되는 모든 방문 시 혈청 임신을 수행합니다.
9. 항간질제(AED) 농도: 기준선, 2주, 4주, 8주, 16주 및 그 후 연구의 연장 단계에서 3개월마다 각 피험자에 특정한 AED 수준을 수행할 것입니다. 이 검사는 참가자가 복용하고 있는 다른 항경련제의 혈중 농도를 결정하기 위해 수행됩니다.
10. 에버로리무스 농도: 에버로리무스 수치는 연구 약물 치료 시작 후 2주, 4주, 8주, 16주 및 그 후 연구의 연장 단계에서 3개월마다 수행됩니다. 이 테스트는 각 방문 시 제공될 연구 약물의 용량 수준을 결정하기 위해 수행됩니다.