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Thérapie d'appoint à l'évérolimus (RAD 001) pour l'épilepsie chez les enfants atteints du syndrome de Sturge-Weber (SWS)

4 mai 2016 mis à jour par: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Une étude contrôlée en ouvert sur la thérapie adjuvante à l'évérolimus (RAD 001) pour l'épilepsie chez les enfants atteints du syndrome de Sturge-Weber

Le syndrome de Sturge Weber (SWS) est une maladie rare qui affecte le cerveau du patient et provoque la croissance de tumeurs bénignes (non cancéreuses) dans le cerveau. L'épilepsie est l'un des symptômes du SWS. Les personnes épileptiques ont des convulsions. Certains patients peuvent également avoir des problèmes oculaires et une marque rouge sur la peau du visage.

Cette étude est en cours pour déterminer si le médicament à l'étude, l'évérolimus, est sûr et a des effets utiles chez les patients atteints du SWS qui ont des convulsions et ne répondent pas à leur médicament antiépileptique actuel.

Le médicament à l'étude, l'évérolimus (Afinitor®), est fourni par Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La partie principale de l'étude comporte 3 phases. La première phase est appelée phase de référence et consiste en 1-2 visites sur le site de l'étude. Au cours de cette phase, les enquêteurs recueilleront des informations sur le sujet, ses antécédents médicaux et son état de santé actuel.

Au cours de la deuxième phase de l'étude, le sujet commencera à prendre le médicament à l'étude. Il faudra environ 4 semaines pour déterminer la bonne quantité de médicament à l'étude que le sujet doit prendre. Ce processus s'appelle la phase de titrage. Il y aura 2 visites pendant la phase de titrage.

Une fois que le sujet aura pris la bonne quantité de médicament à l'étude, il prendra cette dose pendant environ 12 semaines. Cette phase est appelée la phase de maintenance et consiste en 3 visites de site d'étude.

À la fin de la phase d'entretien, si le médecin de l'étude détermine que la prise d'évérolimus a contribué à réduire le nombre de crises chez le sujet, il/elle aura le choix de continuer à prendre le médicament à l'étude pendant une période prolongée. Il y aura 4 visites de sites d'étude au total pendant la phase d'extension.

Évaluations d'études :

  1. Antécédents médicaux : Un historique médical détaillé sera fourni et le dossier médical du sujet sera examiné par l'équipe de l'étude pour vérifier les critères d'inclusion et d'exclusion.
  2. Signes vitaux : le poids, la taille, la tension artérielle, le pouls et la température corporelle seront enregistrés.
  3. Examen physique : Un examen physique standard sera effectué au départ, aux semaines 4, 16 et aux mois 6 et 12 des visites d'extension.
  4. Examen neurologique : Un examen neurologique standard sera effectué au départ, aux semaines 4, 16 et aux mois 6 et 12 des visites d'extension.
  5. Examen dermatologique : Un examen de la peau sera effectué pour évaluer la présence et les caractéristiques des taches de naissance de la tache de vin de Porto.
  6. Examen ophtalmologique : Un examen de la vue sera effectué pour évaluer la présence de glaucome. L'acuité visuelle, la tonométrie et les champs visuels seront évalués.
  7. Évaluations de laboratoire de sécurité : des évaluations de laboratoire de sécurité seront effectuées au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 16, et tous les 3 mois par la suite dans la phase d'extension de l'étude.
  8. Test de grossesse : pour les femmes en âge de procréer, une grossesse sérique sera effectuée lors du dépistage et à chaque visite où des évaluations de sécurité en laboratoire sont effectuées.
  9. Concentrations de médicaments antiépileptiques (DEA) : les niveaux de DAE spécifiques à chaque sujet seront mesurés au départ, semaine 2, semaine 4, semaine 8, semaine 16 et tous les 3 mois par la suite dans la phase d'extension de l'étude. Ce test est effectué pour déterminer le taux sanguin d'autres médicaments antiépileptiques que le participant peut prendre.
  10. Concentrations d'évérolimus : les niveaux d'évérolimus seront mesurés après le début du médicament à l'étude à la semaine 2, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 16 et tous les 3 mois par la suite dans la phase d'extension de l'étude. Ce test est effectué pour déterminer le niveau de dose du médicament à l'étude qui sera administré à chaque visite.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 2-18 ans, homme et femme.
  • Poids des sujets supérieur ou égal à 6 kg à l'entrée dans l'étude.
  • Sujets cliniquement diagnostiqués avec SWS, y compris une implication cérébrale et dermatologique. L'implication ophtalmique sera surveillée si elle est présente, mais n'est pas nécessaire pour l'inscription.
  • Antécédents d'épilepsie avec antécédent d'au moins 4 crises dans le mois précédant le dépistage.
  • Épilepsie médicalement réfractaire définie comme l'échec de deux traitements antiépileptiques approuvés ou plus.
  • Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant 8 semaines après l'arrêt du traitement.
  • Les hommes sexuellement actifs doivent utiliser un préservatif pendant les rapports sexuels tout en prenant le médicament à l'étude, et pendant 8 semaines après l'arrêt du traitement à l'étude.
  • Fonction adéquate de la moelle osseuse.
  • Fonction hépatique adéquate.
  • Fonction rénale adéquate.
  • Niveaux acceptables de cholestérol sérique à jeun et de triglycérides à jeun.

Critère d'exclusion:

  • Patients recevant actuellement des traitements anticancéreux ou ayant reçu des traitements anticancéreux dans les 4 semaines suivant le début d'Everolimus (y compris chimiothérapie, radiothérapie, thérapie à base d'anticorps, etc.).
  • Intolérance ou hypersensibilité connue à l'évérolimus ou à d'autres analogues de la rapamycine.
  • Altération connue de la fonction gastro-intestinale (GI) ou maladie gastro-intestinale pouvant altérer de manière significative l'absorption de l'évérolimus par voie orale.
  • Diabète sucré non contrôlé malgré un traitement adéquat.
  • Les patients qui ont des conditions médicales graves et/ou non contrôlées.
  • Traitement chronique avec des corticostéroïdes ou d'autres agents immunosuppresseurs. Les corticostéroïdes topiques ou inhalés sont autorisés.
  • Antécédents connus de séropositivité au VIH.
  • Patients ayant reçu des vaccins vivants atténués dans la semaine suivant le début d'Everolimus et pendant l'étude.
  • Patients ayant des antécédents d'une autre tumeur maligne primaire, à l'exception de : cancer de la peau autre que le mélanome et carcinome in situ du col de l'utérus, de l'utérus ou du sein dont le patient n'a pas eu de maladie depuis ≥ 3 ans.
  • Patients ayant des antécédents de non-conformité aux régimes médicaux ou qui sont considérés comme potentiellement peu fiables ou qui ne seront pas en mesure de terminer l'intégralité de l'étude.
  • Patients qui font actuellement partie ou ont participé à une investigation clinique avec un médicament expérimental dans le mois précédant l'administration.
  • Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Évérolimus
Les comprimés d'Afinitor seront administrés à une dose initiale de 5 mg/m2/jour, une fois par jour le matin. Pour obtenir des doses appropriées pour tous les sujets, 2 mg, 3 mg, 5 mg de comprimés d'évérolimus Disperz seront utilisés. Les sujets prendront un ou plusieurs de ces comprimés en combinaison pour atteindre la dose requise. Les dosages seront arrondis aux 2 mg les plus proches lors du calcul des doses pour les sujets individuels.
Médicament: Évérolimus
Les comprimés d'Afinitor seront administrés à une dose initiale de 5 mg/m2/jour, une fois par jour le matin. Pour obtenir des doses appropriées pour tous les sujets, 2 mg, 3 mg, 5 mg de comprimés d'évérolimus Disperz seront utilisés. Les sujets prendront un ou plusieurs de ces comprimés en combinaison pour atteindre la dose requise. Les dosages seront arrondis aux 2 mg les plus proches lors du calcul des doses pour les sujets individuels.
Autres noms:
  • Afinitor
  • RAD001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité clinique de l'évérolimus en tant que traitement d'appoint pour réduire l'activité convulsive
Délai: 2 années
Le paramètre principal d'efficacité sera le pourcentage de sujets classés comme répondeurs (réduction supérieure à 50 % de la fréquence des crises pendant la phase d'entretien par rapport à la phase de référence) ou quasi-répondeurs (réduction de 25 à 50 % de la fréquence des crises pendant la phase d'entretien par rapport à la phase de référence), tel que rapporté par les soignants via les journaux des crises.
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution clinique de l'hémangiome facial et/ou corporel du porto
Délai: 2 années
Présence et évolution (localisation et taille) de l'hémangiome facial et/ou corporel du porto évaluée lors d'examens dermatologiques. Cela se fera à l'aide d'une échelle ordinale 0-Aucun ; 1-rose et plat ; 2- Rouge et plat ; 3-Rouge et hypertrophié ; 4- Rouge, hypertrophié et pavé
2 années
Progression clinique du glaucome
Délai: 2 années
La présence et la progression du glaucome seront surveillées par une évaluation de la pression intraoculaire effectuée lors d'examens ophtalmologiques.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baylor College of Medicine

Collaborateurs

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 novembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2013

Première publication (Estimation)

28 novembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

5 mai 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2016

Dernière vérification

1 décembre 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Autre identifiant: Novartis Pharmaceuticals)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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