Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Terapia adyuvante con everolimus (RAD 001) para la epilepsia en niños con síndrome de Sturge-Weber (SWS)

4 de mayo de 2016 actualizado por: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Un estudio controlado de etiqueta abierta de la terapia adyuvante con everolimus (RAD 001) para la epilepsia en niños con síndrome de Sturge-Weber

El síndrome de Sturge Weber (SWS) es una enfermedad rara que afecta el cerebro del paciente y provoca el crecimiento de tumores benignos (no cancerosos) en el cerebro. Uno de los síntomas del SWS es la epilepsia. Las personas con epilepsia tienen convulsiones. Algunos pacientes también pueden tener problemas en los ojos y una marca roja en la piel de la cara.

Este estudio se realiza para averiguar si el fármaco del estudio, everolimus, es seguro y tiene efectos útiles en pacientes con SWS que tienen convulsiones y no responden a su medicación antiepiléptica actual.

El fármaco del estudio, everolimus (Afinitor®), es suministrado por Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La parte principal del estudio tiene 3 fases. La primera fase se denomina fase de referencia y consiste en 1-2 visitas al sitio del estudio. Durante esta fase, los investigadores recopilarán información sobre el sujeto, su historial médico y su estado de salud actual.

Durante la segunda fase del estudio, el sujeto comenzará a tomar el fármaco del estudio. Tomará aproximadamente 4 semanas averiguar la cantidad correcta de fármaco del estudio que el sujeto debe tomar. Este proceso se denomina fase de titulación. Habrá 2 visitas durante la fase de titulación.

Una vez que el sujeto esté tomando la cantidad correcta del fármaco del estudio, tomará esa dosis durante unas 12 semanas. Esta fase se denomina fase de mantenimiento y consta de 3 visitas al sitio de estudio.

Al final de la fase de mantenimiento, si el médico del estudio determina que tomar everolimus ha ayudado a reducir la cantidad de convulsiones que tiene el sujeto, tendrá la opción de continuar tomando el fármaco del estudio durante un tiempo prolongado. Habrá 4 visitas totales al sitio del estudio durante la fase de extensión.

Evaluaciones del estudio:

  1. Historial médico: se proporcionará un historial médico detallado y el equipo de estudio revisará el expediente médico del sujeto para verificar los criterios de inclusión y exclusión.
  2. Signos vitales: se registrarán el peso, la altura, la presión arterial, el pulso y la temperatura corporal.
  3. Examen físico: se realizará un examen físico estándar al inicio, en la semana 4, 16 y en el mes 6 y 12 de las visitas de extensión.
  4. Examen neurológico: se realizará un examen neurológico estándar al inicio, en la semana 4, 16 y en el mes 6 y 12 de las visitas de extensión.
  5. Examen Dermatológico: Se realizará un examen de la piel para evaluar la presencia y características de las manchas de nacimiento en vino de Oporto.
  6. Examen Oftalmológico: Se realizará un examen ocular para evaluar la presencia de glaucoma. Se evaluarán la agudeza visual, la tonometría y los campos visuales.
  7. Evaluaciones de laboratorio de seguridad: las evaluaciones de laboratorio de seguridad se realizarán al inicio, la semana 4, la semana 8, la semana 16 y cada 3 meses a partir de entonces en la fase de extensión del estudio.
  8. Pruebas de embarazo: para las mujeres en edad fértil, el embarazo en suero se realizará en la selección y en cada visita donde se realicen evaluaciones de laboratorio de seguridad.
  9. Concentraciones de fármacos antiepilépticos (AED): los niveles de AED específicos para cada sujeto se determinarán al inicio, la semana 2, la semana 4, la semana 8, la semana 16 y cada 3 meses a partir de entonces en la fase de extensión del estudio. Esta prueba se realiza para determinar el nivel en sangre de otros medicamentos antiepilépticos que el participante pueda estar tomando.
  10. Concentraciones de everolimus: los niveles de everolimus se determinarán después del inicio de la medicación del estudio en la semana 2, la semana 4, la semana 8, la semana 16 y, a partir de entonces, cada 3 meses en la fase de extensión del estudio. Esta prueba se realiza para determinar el nivel de dosis del fármaco del estudio que se administrará en cada visita.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 2-18 años de edad, hombres y mujeres.
  • Pesos de los sujetos mayores o iguales a 6 kg al ingreso al estudio.
  • Sujetos diagnosticados clínicamente con SWS, incluida la afectación cerebral y dermatológica. Se controlará la afectación oftálmica si está presente, pero no es necesaria para la inscripción.
  • Antecedentes de epilepsia con antecedentes de al menos 4 convulsiones en el mes anterior a la selección.
  • Epilepsia médicamente refractaria definida como el fracaso de dos o más tratamientos antiepilépticos aprobados.
  • Las mujeres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el estudio y durante las 8 semanas posteriores a la finalización del tratamiento.
  • Los hombres sexualmente activos deben usar un condón durante las relaciones sexuales mientras toman el medicamento del estudio y durante 8 semanas después de suspender el tratamiento del estudio.
  • Función adecuada de la médula ósea.
  • Función hepática adecuada.
  • Función renal adecuada.
  • Niveles aceptables de colesterol sérico en ayunas y triglicéridos en ayunas.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que actualmente reciben terapias contra el cáncer o que han recibido terapias contra el cáncer dentro de las 4 semanas posteriores al inicio de everolimus (incluida la quimioterapia, la radioterapia, la terapia basada en anticuerpos, etc.).
  • Intolerancia conocida o hipersensibilidad a everolimus u otros análogos de rapamicina.
  • Deterioro conocido de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad GI que puede alterar significativamente la absorción de everolimus oral.
  • Diabetes mellitus no controlada a pesar del tratamiento adecuado.
  • Pacientes que tengan alguna condición médica severa y/o no controlada.
  • Tratamiento crónico con corticoides u otros agentes inmunosupresores. Se permiten los corticoides tópicos o inhalados.
  • Antecedentes conocidos de seropositividad al VIH.
  • Pacientes que hayan recibido vacunas vivas atenuadas dentro de la semana del inicio de everolimus y durante el estudio.
  • Pacientes que tienen antecedentes de otra neoplasia maligna primaria, con la excepción de: cáncer de piel no melanoma y carcinoma in situ de cuello uterino, útero o mama de los cuales el paciente ha estado libre de enfermedad durante ≥3 años.
  • Pacientes con antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o que se consideren potencialmente poco confiables o que no podrán completar todo el estudio.
  • Pacientes que actualmente son parte o han participado en cualquier investigación clínica con un fármaco en investigación dentro de 1 mes antes de la dosificación.
  • Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Everolimus
Los comprimidos de Afinitor se administrarán a una dosis inicial de 5 mg/m2/día, una vez al día por la mañana. Para lograr las dosis adecuadas para todos los sujetos, se utilizarán comprimidos de 2 mg, 3 mg y 5 mg de everolimus Disperz. Los sujetos tomarán una o más de estas tabletas en combinación para lograr la dosis requerida. Las dosis se redondearán a los 2 mg más cercanos al calcular las dosis para sujetos individuales.
Droga: Everolimus
Los comprimidos de Afinitor se administrarán a una dosis inicial de 5 mg/m2/día, una vez al día por la mañana. Para lograr las dosis adecuadas para todos los sujetos, se utilizarán comprimidos de 2 mg, 3 mg y 5 mg de everolimus Disperz. Los sujetos tomarán una o más de estas tabletas en combinación para lograr la dosis requerida. Las dosis se redondearán a los 2 mg más cercanos al calcular las dosis para sujetos individuales.
Otros nombres:
  • Afinitor
  • RAD001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia clínica de everolimus como tratamiento complementario para reducir la actividad convulsiva
Periodo de tiempo: 2 años
El parámetro principal de eficacia será el porcentaje de sujetos clasificados como respondedores (más del 50 % de reducción en la frecuencia de las convulsiones durante la fase de mantenimiento en comparación con la fase inicial) o casi respondedores (25-50 % de reducción en la frecuencia de las convulsiones durante la fase de mantenimiento). en comparación con la fase inicial), según lo informado por los cuidadores a través de diarios de crisis.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Progresión clínica del hemangioma en vino de Oporto facial y/o corporal
Periodo de tiempo: 2 años
Presencia y progresión (ubicación y tamaño) del hemangioma en vino de Oporto facial y/o corporal evaluado durante exámenes dermatológicos. Esto se hará utilizando una escala ordinal 0- Ninguno; 1-Rosa y plano; 2- Rojo y plano; 3-Rojo e hipertrofiado; 4- Rojo, hipertrofiado y empedrado
2 años
Progresión clínica del glaucoma
Periodo de tiempo: 2 años
La presencia y la progresión del glaucoma se controlarán mediante la evaluación de la presión intraocular realizada en los exámenes oftalmológicos.
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baylor College of Medicine

Colaboradores

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de noviembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de noviembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

5 de mayo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2016

Última verificación

1 de diciembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Otro identificador: Novartis Pharmaceuticals)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Sturge Weber

Ensayos clínicos sobre Everolimus

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Italy

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir