Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Adjunctieve everolimustherapie (RAD 001) voor epilepsie bij kinderen met het syndroom van Sturge-Weber (SWS)

4 mei 2016 bijgewerkt door: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Een open-label gecontroleerd onderzoek naar aanvullende everolimustherapie (RAD 001) voor epilepsie bij kinderen met het syndroom van Sturge-Weber

Sturge Weber-syndroom (SWS) is een zeldzame ziekte die de hersenen van de patiënt aantast en ervoor zorgt dat goedaardige (niet-kankerachtige) tumoren in de hersenen groeien. Een van de symptomen van SWS is epilepsie. Mensen met epilepsie hebben epileptische aanvallen. Sommige patiënten kunnen ook oogproblemen en een rode vlek op hun gezichtshuid hebben.

Deze studie wordt uitgevoerd om uit te vinden of het studiegeneesmiddel, everolimus, veilig is en nuttige effecten heeft bij patiënten met SWS die epileptische aanvallen hebben en niet reageren op hun huidige anti-epileptische medicatie.

Het onderzoeksgeneesmiddel, everolimus (Afinitor®), wordt geleverd door Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het hoofdvak kent 3 fasen. De eerste fase wordt de basislijnfase genoemd en bestaat uit 1-2 bezoeken ter plaatse. Tijdens deze fase verzamelen de onderzoekers informatie over de patiënt, zijn/haar medische geschiedenis en huidige gezondheid.

Tijdens de tweede fase van het onderzoek begint de proefpersoon met het innemen van het onderzoeksgeneesmiddel. Het zal ongeveer 4 weken duren om erachter te komen welke hoeveelheid van het onderzoeksgeneesmiddel de proefpersoon zou moeten nemen. Dit proces wordt de titratiefase genoemd. Er zullen 2 bezoeken zijn tijdens de titratiefase.

Als de proefpersoon eenmaal de juiste hoeveelheid onderzoeksgeneesmiddel heeft ingenomen, zal hij/zij die dosis ongeveer 12 weken innemen. Deze fase wordt de onderhoudsfase genoemd en bestaat uit 3 studiebezoeken.

Als de onderzoeksarts aan het einde van de onderhoudsfase vaststelt dat het gebruik van everolimus heeft bijgedragen aan het verminderen van het aantal aanvallen van de proefpersoon, heeft hij/zij de keuze om het onderzoeksgeneesmiddel gedurende langere tijd te blijven gebruiken. Tijdens de verlengingsfase zullen er in totaal 4 bezoeken aan de studielocatie plaatsvinden.

Studiebeoordelingen:

  1. Medische geschiedenis: Er zal een gedetailleerde medische geschiedenis worden gegeven en het medisch dossier van de proefpersoon zal worden beoordeeld door het onderzoeksteam om de opname- en uitsluitingscriteria te verifiëren.
  2. Vitale functies: gewicht, lengte, bloeddruk, hartslag en lichaamstemperatuur worden geregistreerd.
  3. Lichamelijk onderzoek: Een standaard lichamelijk onderzoek zal worden uitgevoerd bij baseline, week 4, 16 en maand 6 en 12 van verlengingsbezoeken.
  4. Neurologisch onderzoek: Een standaard neurologisch onderzoek zal worden uitgevoerd bij aanvang, week 4, 16 en maand 6 en 12 van verlengingsbezoeken.
  5. Dermatologisch onderzoek: er wordt een huidonderzoek uitgevoerd om de aanwezigheid en kenmerken van wijnvlek-moedervlekken te beoordelen.
  6. Oogheelkundig onderzoek: er wordt een oogonderzoek uitgevoerd om de aanwezigheid van glaucoom te evalueren. Gezichtsscherpte, tonometrie en gezichtsveld worden beoordeeld.
  7. Veiligheidslaboratoriumbeoordelingen: Veiligheidslaboratoriumbeoordelingen zullen worden uitgevoerd bij aanvang, week 4, week 8, week 16 en daarna elke 3 maanden in de verlengingsfase van het onderzoek.
  8. Zwangerschapstesten: Voor vrouwen die zwanger kunnen worden, zal serumzwangerschap worden uitgevoerd bij de screening en bij elk bezoek waar veiligheidslaboratoriumbeoordelingen worden uitgevoerd.
  9. Concentraties van anti-epileptica (AED): AED-niveaus die specifiek zijn voor elke proefpersoon zullen worden uitgevoerd bij baseline, week 2, week 4, week 8, week 16 en daarna elke 3 maanden in de verlengingsfase van het onderzoek. Deze test wordt gedaan om de bloedspiegel te bepalen van andere anti-epileptica die de deelnemer mogelijk gebruikt.
  10. Everolimusconcentraties: Everolimusspiegels zullen worden bepaald na de start van de studiemedicatie in week 2, week 4, week 8, week 16 en daarna elke 3 maanden in de verlengingsfase van de studie. Deze test wordt uitgevoerd om het dosisniveau van het onderzoeksgeneesmiddel te bepalen dat bij elk bezoek zal worden gegeven.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 2-18 jaar, man en vrouw.
  • Proefpersoon weegt meer dan of gelijk aan 6 kg bij aanvang van de studie.
  • Proefpersonen bij wie klinisch de diagnose SWS is gesteld, inclusief cerebrale en dermatologische betrokkenheid. Oogheelkundige betrokkenheid zal worden gecontroleerd indien aanwezig, maar is niet noodzakelijk voor inschrijving.
  • Voorgeschiedenis van epilepsie met een voorgeschiedenis van ten minste 4 aanvallen in de maand voorafgaand aan de screening.
  • Medisch refractaire epilepsie gedefinieerd als het falen van twee of meer goedgekeurde anti-epileptische therapieën.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 8 weken na stopzetting van de behandeling.
  • Seksueel actieve mannen moeten een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 8 weken na het stoppen van de onderzoeksbehandeling.
  • Adequate beenmergfunctie.
  • Voldoende leverfunctie.
  • Adequate nierfunctie.
  • Aanvaardbare nuchtere serumcholesterol- en nuchtere triglyceridenwaarden.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die momenteel antikankertherapieën krijgen of die antikankertherapieën hebben gekregen binnen 4 weken na de start van Everolimus (inclusief chemotherapie, bestralingstherapie, op antilichamen gebaseerde therapie, enz.).
  • Bekende intolerantie of overgevoeligheid voor Everolimus of andere rapamycine-analogen.
  • Bekende verslechtering van de gastro-intestinale (GI) functie of gastro-intestinale ziekte die de absorptie van oraal everolimus significant kan veranderen.
  • Ongecontroleerde diabetes mellitus ondanks adequate therapie.
  • Patiënten met ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen.
  • Chronische behandeling met corticosteroïden of andere immunosuppressiva. Topische of inhalatiecorticosteroïden zijn toegestaan.
  • Bekende geschiedenis van HIV-seropositiviteit.
  • Patiënten die binnen 1 week na aanvang van de behandeling met Everolimus en tijdens het onderzoek levende verzwakte vaccins hebben gekregen.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van een andere primaire maligniteit, met uitzondering van: niet-melanoom huidkanker en carcinoom in situ van de cervix, baarmoeder of borst waarvan de patiënt ≥3 jaar ziektevrij is.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van niet-naleving van medische regimes of die als mogelijk onbetrouwbaar worden beschouwd of die niet in staat zullen zijn om de volledige studie af te ronden.
  • Patiënten die momenteel deel uitmaken van of hebben deelgenomen aan een klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand voorafgaand aan de dosering.
  • Zwangere of zogende (zogende) vrouwen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Everolimus
Afinitor-tabletten worden toegediend in een startdosering van 5 mg/m2/dag, eenmaal daags 's morgens gedoseerd. Om geschikte doseringen voor alle proefpersonen te bereiken, zullen 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz-tabletten worden gebruikt. Proefpersonen zullen een of meer van deze tabletten in combinatie nemen om de vereiste dosis te bereiken. Doseringen worden afgerond op de dichtstbijzijnde 2 mg bij het berekenen van doses voor individuele proefpersonen.
Geneesmiddel: Everolimus
Afinitor-tabletten worden toegediend in een startdosering van 5 mg/m2/dag, eenmaal daags 's morgens gedoseerd. Om geschikte doseringen voor alle proefpersonen te bereiken, zullen 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz-tabletten worden gebruikt. Proefpersonen zullen een of meer van deze tabletten in combinatie nemen om de vereiste dosis te bereiken. Doseringen worden afgerond op de dichtstbijzijnde 2 mg bij het berekenen van doses voor individuele proefpersonen.
Andere namen:
  • Afwerken
  • RAD001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de klinische effectiviteit van Everolimus als aanvullende behandeling om de aanvalsactiviteit te verminderen
Tijdsspanne: 2 jaar
De primaire werkzaamheidsparameter is het percentage proefpersonen dat is geclassificeerd als responder (meer dan 50% vermindering van de aanvalsfrequentie tijdens de onderhoudsfase in vergelijking met de basislijnfase) of bijna-responder (25-50% vermindering van de aanvalsfrequentie tijdens de onderhoudsfase). in vergelijking met de basislijnfase), zoals gerapporteerd door zorgverleners via epileptische dagboeken.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische progressie van port-wine hemangioom in het gezicht en/of lichaam
Tijdsspanne: 2 jaar
Aanwezigheid en progressie (locatie en grootte) van het gezichts- en/of lichaamspoort-wijnhemangioom beoordeeld tijdens dermatologische onderzoeken. Dit wordt gedaan met behulp van een ordinale schaal 0- Geen; 1-roze en plat; 2- Rood en plat; 3-rood en hypertrofisch; 4- Rood, hypertrofisch en kasseien
2 jaar
Klinische progressie van glaucoom
Tijdsspanne: 2 jaar
Aanwezigheid en progressie van glaucoom zullen worden gecontroleerd door middel van intraoculaire drukbeoordeling die wordt uitgevoerd bij oogheelkundige onderzoeken.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Medewerkers

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

28 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

5 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 mei 2016

Laatst geverifieerd

1 december 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Andere identificatie: Novartis Pharmaceuticals)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sturge Weber-syndroom

Klinische onderzoeken op Everolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren