Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Adjunktiv Everolimus (RAD 001) Terapi for epilepsi hos børn med Sturge-Weber Syndrom (SWS)

4. maj 2016 opdateret af: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

En åben-label kontrolleret undersøgelse af supplerende Everolimus (RAD 001) terapi for epilepsi hos børn med Sturge-Weber syndrom

Sturge Weber Syndrom (SWS) er en sjælden sygdom, der påvirker patientens hjerne og får godartede (ikke-cancerøse) tumorer til at vokse i hjernen. Et af symptomerne på SWS er ​​epilepsi. Mennesker med epilepsi får anfald. Nogle patienter kan også have øjenproblemer og et rødt mærke på deres ansigtshud.

Denne undersøgelse udføres for at finde ud af, om undersøgelseslægemidlet, everolimus, er sikkert og har nyttige virkninger hos patienter med SWS, som har anfald og ikke reagerer på deres nuværende antiepileptiske medicin.

Studielægemidlet, everolimus (Afinitor®), er leveret af Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedstudiedelen har 3 faser. Den første fase kaldes baseline-fasen og består af 1-2 studiebesøg. I denne fase vil efterforskerne indsamle information om emnet, hans/hendes sygehistorie og nuværende helbred.

I løbet af anden fase af undersøgelsen vil forsøgspersonen begynde at tage undersøgelsesmidlet. Det vil tage cirka 4 uger at finde ud af den rigtige mængde af undersøgelseslægemidlet, som forsøgspersonen skal tage. Denne proces kaldes titreringsfasen. Der vil være 2 besøg i titreringsfasen.

Når forsøgspersonen har fået den rigtige mængde af undersøgelseslægemidlet, vil han/hun tage denne dosis i omkring 12 uger. Denne fase kaldes vedligeholdelsesfasen og består af 3 studiebesøg.

Ved afslutningen af ​​vedligeholdelsesfasen, hvis undersøgelseslægen fastslår, at indtagelse af everolimus har bidraget til at reducere antallet af anfald, forsøgspersonen har, vil han/hun have valget om at fortsætte med at tage undersøgelseslægemidlet i længere tid. Der vil være 4 studiebesøg i alt i forlængelsesfasen.

Studievurderinger:

  1. Sygehistorie: En detaljeret sygehistorie vil blive givet, og forsøgspersonens journal vil blive gennemgået af undersøgelsesholdet for at verificere inklusions- og eksklusionskriterier.
  2. Vitale tegn: Vægt, højde, blodtryk, puls og kropstemperatur vil blive registreret.
  3. Fysisk undersøgelse: En standard fysisk undersøgelse vil blive udført ved baseline, uge ​​4, 16 og måned 6 og 12 af forlængelsesbesøg.
  4. Neurologisk undersøgelse: En standard neurologisk undersøgelse vil blive udført ved baseline, uge ​​4, 16 og måned 6 og 12 af forlængelsesbesøg.
  5. Dermatologisk undersøgelse: En hudundersøgelse vil blive udført for at vurdere tilstedeværelsen og karakteristika af portvinsfarvede modermærker.
  6. Oftalmologisk undersøgelse: En øjenundersøgelse vil blive udført for at evaluere forekomsten af ​​glaukom. Synsstyrke, tonometri og synsfelter vil blive vurderet.
  7. Sikkerhedslaboratorievurderinger: Sikkerhedslaboratorievurderinger vil blive udført ved baseline, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​16 og hver 3. måned derefter i forlængelsesfasen af ​​undersøgelsen.
  8. Graviditetstest: For kvinder i den fødedygtige alder vil serumgraviditet blive udført ved screening og ved hvert besøg, hvor sikkerhedslaboratorievurderinger udføres.
  9. Koncentrationer af antiepileptiske lægemidler (AED): AED-niveauer, der er specifikke for hvert individ, vil blive udført ved baseline, uge ​​2, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​16 og hver 3. måned derefter i forlængelsesfasen af ​​undersøgelsen. Denne test udføres for at bestemme blodniveauet af andre anti-epileptiske lægemidler, som deltageren muligvis tager.
  10. Everolimus-koncentrationer: Everolimus-niveauer vil blive udført efter starten af ​​undersøgelsesmedicinering i uge 2, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​16 og hver 3. måned derefter i forlængelsesfasen af ​​undersøgelsen. Denne test udføres for at bestemme dosisniveauet af studielægemidlet, der vil blive givet ved hvert besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 2-18 år, mand og kvinde.
  • Emnet vejer mere end eller lig med 6 kg ved studiestart.
  • Forsøgspersoner, der er klinisk diagnosticeret med SWS, inklusive cerebral og dermatologisk involvering. Oftalmisk involvering vil blive overvåget, hvis det er til stede, men er ikke nødvendigt for tilmelding.
  • Anamnese med epilepsi med en historie på mindst 4 anfald i måneden før screening.
  • Medicinsk refraktær epilepsi defineret som svigt af to eller flere godkendte antiepileptiske behandlinger.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i 8 uger efter behandlingens ophør.
  • Seksuelt aktive mænd skal bruge kondom under samleje, mens de tager studielægemidlet og i 8 uger efter at have stoppet studiebehandlingen.
  • Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion.
  • Tilstrækkelig leverfunktion.
  • Tilstrækkelig nyrefunktion.
  • Acceptable niveauer af fastende serumkolesterol og fastende triglycerider.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der i øjeblikket modtager anticancerbehandlinger, eller som har modtaget anticancerterapier inden for 4 uger efter starten af ​​Everolimus (inklusive kemoterapi, strålebehandling, antistofbaseret behandling osv.).
  • Kendt intolerance eller overfølsomhed over for Everolimus eller andre rapamycinanaloger.
  • Kendt svækkelse af gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sygdom, der kan ændre absorptionen af ​​oral Everolimus signifikant.
  • Ukontrolleret diabetes mellitus trods tilstrækkelig behandling.
  • Patienter, der har alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande.
  • Kronisk behandling med kortikosteroider eller andre immunsuppressive midler. Topiske eller inhalerede kortikosteroider er tilladt.
  • Kendt historie med HIV seropositivitet.
  • Patienter, der har modtaget levende svækkede vacciner inden for 1 uge efter start af Everolimus og under undersøgelsen.
  • Patienter, som tidligere har haft en anden primær malignitet, med undtagelse af: non-melanom hudkræft og carcinom in situ i livmoderhalsen, livmoderen eller brystet, hvorfra patienten har været sygdomsfri i ≥3 år.
  • Patienter med en historie med manglende overholdelse af medicinske regimer, eller som anses for potentielt upålidelige eller vil ikke være i stand til at fuldføre hele undersøgelsen.
  • Patienter, der i øjeblikket er en del af eller har deltaget i en klinisk undersøgelse med et forsøgslægemiddel inden for 1 måned før dosering.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Everolimus
Afinitor-tabletter vil blive indgivet med en startdosis på 5 mg/m2/dag, doseret én gang dagligt om morgenen. For at opnå passende doser til alle forsøgspersoner vil der blive brugt 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz tabletter. Forsøgspersoner vil tage en eller flere af disse tabletter i kombination for at opnå den nødvendige dosis. Doseringer afrundes til nærmeste 2 mg ved beregning af doser for individuelle forsøgspersoner.
Medicin: Everolimus
Afinitor-tabletter vil blive indgivet med en startdosis på 5 mg/m2/dag, doseret én gang dagligt om morgenen. For at opnå passende doser til alle forsøgspersoner vil der blive brugt 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz tabletter. Forsøgspersoner vil tage en eller flere af disse tabletter i kombination for at opnå den nødvendige dosis. Doseringer afrundes til nærmeste 2 mg ved beregning af doser for individuelle forsøgspersoner.
Andre navne:
  • Afinitor
  • RAD001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den kliniske effektivitet af Everolimus som en supplerende behandling for at reducere anfaldsaktiviteten
Tidsramme: 2 år
Den primære effektparameter vil være procentdelen af ​​forsøgspersoner, der er klassificeret som respondere (større end 50 % reduktion i anfaldshyppighed under vedligeholdelsesfasen sammenlignet med baseline-fasen) eller næsten-respondere (25-50 % reduktion i anfaldshyppighed under vedligeholdelsesfasen) sammenlignet med baseline-fasen), som rapporteret af omsorgspersoner via anfaldsdagbøger.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk progression af portvin-hæmangiom i ansigtet og/eller kroppen
Tidsramme: 2 år
Tilstedeværelse og progression (placering og størrelse) af ansigts- og/eller kropsportvinshæmangiom vurderet under dermatologiske undersøgelser. Dette vil blive gjort ved hjælp af en ordensskala 0- Ingen; 1-Pink og flad; 2- Rød og flad; 3-Rød og hypertrofieret; 4- Rød, hypertrofieret og brostensbelagte
2 år
Klinisk progression af glaukom
Tidsramme: 2 år
Tilstedeværelse og progression af glaukom vil blive overvåget gennem intraokulært trykvurdering udført ved oftalmologiske undersøgelser.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbejdspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2013

Først opslået (Skøn)

28. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2016

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Anden identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sturge Webers syndrom

Kliniske forsøg med Everolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner