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スタージ・ウェーバー症候群（SWS）の小児におけるてんかんに対する補助的エベロリムス（RAD 001）療法

2016年5月4日 更新者：Angus Wilfong、Baylor College of Medicine

スタージ・ウェーバー症候群の小児におけるてんかんに対する補助的エベロリムス（RAD 001）療法の非盲検対照研究

スタージ ウェーバー症候群 (SWS) は、患者の脳に影響を及ぼし、良性 (非がん性) 腫瘍が脳内で増殖するまれな疾患です。 SWSの症状の一つにてんかんがあります。 てんかんの人は発作を起こします。 一部の患者は、目の問題や顔の皮膚に赤い跡がある場合もあります。

この研究は、治験薬であるエベロリムスが安全であり、発作があり、現在の抗てんかん薬に反応しない SWS 患者に役立つかどうかを調べるために行われています。

治験薬のエベロリムス（Afinitor®）は、Novartis Pharmaceuticals Corporation から供給されています。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

主な学習パートには 3 つのフェーズがあります。 第 1 段階はベースライン段階と呼ばれ、1 ～ 2 回の研究施設訪問で構成されます。 この段階で、調査員は被験者、病歴、現在の健康状態に関する情報を収集します。

研究の第 2 段階では、被験者は治験薬の服用を開始します。 被験者が服用すべき治験薬の適切な量を見つけるには、約 4 週間かかります。 このプロセスは滴定段階と呼ばれます。 滴定段階で 2 回の訪問があります。

被験者が適切な量の治験薬を服用したら、その用量を約 12 週間服用します。 このフェーズは維持フェーズと呼ばれ、3 回の研究施設訪問で構成されます。

維持期の終わりに、治験担当医師が、エベロリムスの服用が被験者の発作回数の減少に役立ったと判断した場合、治験担当医師は、治験薬を長期間服用し続けることを選択できます。 延長段階では、合計4回の研究施設訪問があります。

研究評価:

  1. 病歴：詳細な病歴が提供され、被験者の医療記録が研究チームによってレビューされ、包含および除外基準が検証されます。
  2. バイタル サイン: 体重、身長、血圧、脈拍数、体温が記録されます。
  3. 身体検査: 標準的な身体検査は、ベースライン、4、16 週目、延長来院の 6、12 か月目に行われます。
  4. 神経学的検査: 標準的な神経学的検査は、ベースライン、4、16 週目、延長来院の 6、12 か月目に行われます。
  5. 皮膚科検査: 皮膚検査は、ポートワイン染色によるあざの存在と特徴を評価するために行われます。
  6. 眼科検査：緑内障の有無を評価するために眼科検査が行われます。 視力、眼圧測定、および視野が評価されます。
  7. 安全性実験室評価: 安全性実験室評価は、ベースライン、4 週目、8 週目、16 週目、およびその後 3 か月ごとに、試験の延長段階で実施されます。
  8. 妊娠検査：出産の可能性のある女性の場合、スクリーニング時および安全性検査室評価が行われているすべての訪問時に血清妊娠が行われます。
  9. 抗てんかん薬 (AED) 濃度: 各被験者に固有の AED レベルは、ベースライン、2 週目、4 週目、8 週目、16 週目、およびその後 3 か月ごとに実行されます。 このテストは、参加者が服用している可能性のある他の抗てんかん薬の血中濃度を決定するために行われます。
  10. エベロリムス濃度: エベロリムスレベルは、2 週目、4 週目、8 週目、16 週目、およびその後 3 か月ごとに研究の延長段階で研究投薬の開始後に実行されます。 この検査は、各来院時に投与される治験薬の用量レベルを決定するために行われます。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 2 歳から 18 歳までの男女。
  • -研究登録時の被験者の体重が6 kg以上。
  • -脳および皮膚科の関与を含む、SWSと臨床的に診断された被験者。 眼科的関与は、存在する場合は監視されますが、登録には必要ありません。
  • -スクリーニングの前月に少なくとも4回の発作の病歴を伴うてんかんの病歴。
  • 2つ以上の承認された抗てんかん療法の失敗として定義される医学的に難治性のてんかん。
  • 出産の可能性のある女性は、研究中および治療中止後8週間、非常に効果的な避妊薬を使用する必要があります。
  • 性的に活発な男性は、治験薬を服用している間、および治験治療を中止してから8週間、性交中にコンドームを使用する必要があります。
  • 十分な骨髄機能。
  • 十分な肝機能。
  • 十分な腎機能。
  • 許容可能な空腹時血清コレステロールおよび空腹時トリグリセリドレベル。

除外基準:

  • -現在抗がん治療を受けている患者、またはエベロリムスの開始から4週間以内に抗がん治療を受けた患者（化学療法、放射線療法、抗体ベースの治療などを含む）。
  • -エベロリムスまたは他のラパマイシン類似体に対する既知の不耐性または過敏症。
  • -経口エベロリムスの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患の既知の障害。
  • 適切な治療にもかかわらず、コントロールされていない真性糖尿病。
  • -重度および/または制御されていない病状がある患者。
  • コルチコステロイドまたは他の免疫抑制剤による慢性治療。 局所または吸入コルチコステロイドは許可されています。
  • -HIV血清陽性の既知の病歴。
  • -エベロリムスの開始から1週間以内および研究中に弱毒化生ワクチンを受けた患者。
  • -別の原発性悪性腫瘍の病歴がある患者。例外は、非黒色腫皮膚がん、および子宮頸部、子宮、または乳房の上皮内がんで、患者が3年以上無病である。
  • -医療レジメンへの不遵守の歴史を持つ患者、または潜在的に信頼できないと見なされるか、研究全体を完了することができないと考えられる患者。
  • -現在、治験薬の臨床調査に参加している、または参加したことがある患者 投与前の1か月以内。
  • 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エベロリムス
Afinitor 錠剤は、5 mg/m2/日の開始用量で、1 日 1 回、朝に投与されます。 すべての被験者に適切な用量を達成するために、2mg、3mg、5mgのエベロリムスDisperz錠剤が使用されます。 被験者は、必要な用量を達成するために、これらの錠剤を1つまたは複数組み合わせて服用します。 個々の被験者の用量を計算する場合、用量は最も近い 2 mg に丸められます。
薬：エベロリムス
Afinitor 錠剤は、5 mg/m2/日の開始用量で、1 日 1 回、朝に投与されます。 すべての被験者に適切な用量を達成するために、2mg、3mg、5mgのエベロリムスDisperz錠剤が使用されます。 被験者は、必要な用量を達成するために、これらの錠剤を1つまたは複数組み合わせて服用します。 個々の被験者の用量を計算する場合、用量は最も近い 2 mg に丸められます。
他の名前：
  • アフィニター
  • RAD001

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発作活動を軽減するための補助療法としてのエベロリムスの臨床的有効性を評価する
時間枠：2年
主要な有効性パラメーターは、レスポンダー (ベースライン段階と比較して維持段階で発作頻度が 50% を超えて減少) またはニアレスポンダー (維持段階で発作頻度が 25-50% 減少) として分類される被験者のパーセンテージになります。ベースライン段階と比較して）、発作日誌を介して介護者によって報告されています。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
顔面および/または体のポートワイン血管腫の臨床的進行
時間枠：2年
皮膚科検査で評価された顔面および/または体のポートワイン血管腫の存在と進行（位置と大きさ）。 これは、序数スケール 0 ～ None を使用して行われます。 1-ピンクとフラット; 2-赤くて平ら。 3-赤くて肥大している; 4-赤く、肥大し、石畳
2年
緑内障の臨床的進行
時間枠：2年
緑内障の存在と進行は、眼科検査で行われる眼圧評価によって監視されます。
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Baylor College of Medicine

協力者

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Angus A Wilfong, MD、Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年4月1日

一次修了 (実際)

2016年4月1日

研究の完了 (実際)

2016年4月1日

試験登録日

最初に提出

2013年11月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年11月22日

最初の投稿 (見積もり)

2013年11月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年5月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年5月4日

最終確認日

2015年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (その他の識別子：Novartis Pharmaceuticals)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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