Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дополнительная терапия эверолимусом (RAD 001) при эпилепсии у детей с синдромом Стерджа-Вебера (SWS)

4 мая 2016 г. обновлено: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Открытое контролируемое исследование дополнительной терапии эверолимусом (RAD 001) при эпилепсии у детей с синдромом Стерджа-Вебера

Синдром Стерджа-Вебера (SWS) — это редкое заболевание, которое поражает мозг пациента и вызывает рост доброкачественных (незлокачественных) опухолей в головном мозге. Одним из симптомов SWS является эпилепсия. У людей с эпилепсией бывают судороги. У некоторых пациентов также могут быть проблемы со зрением и красные пятна на коже лица.

Это исследование проводится, чтобы выяснить, является ли исследуемый препарат, эверолимус, безопасным и полезным для пациентов с МС, которые имеют судороги и не реагируют на принимаемые ими противоэпилептические препараты.

Исследуемый препарат эверолимус (Afinitor®) поставляется компанией Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная учебная часть состоит из 3-х этапов. Первая фаза называется базовой фазой и состоит из 1-2 посещений исследовательского центра. На этом этапе исследователи собирают информацию о субъекте, его / ее истории болезни и текущем состоянии здоровья.

Во время второй фазы исследования субъект начнет принимать исследуемый препарат. Потребуется примерно 4 недели, чтобы определить правильное количество исследуемого препарата, которое должен принимать субъект. Этот процесс называется фазой титрования. Во время фазы титрования будет 2 визита.

После того, как субъект получит нужное количество исследуемого препарата, он/она будет принимать эту дозу в течение примерно 12 недель. Эта фаза называется фазой обслуживания и состоит из 3 посещений исследовательских центров.

В конце фазы поддерживающей терапии, если врач-исследователь определит, что прием эверолимуса помог уменьшить количество припадков у субъекта, у него будет возможность продолжить прием исследуемого препарата в течение длительного времени. Всего на этапе продления будет 4 посещения исследовательских центров.

Оценки исследования:

  1. Медицинский анамнез: Будет предоставлен подробный медицинский анамнез, и медицинская карта субъекта будет рассмотрена исследовательской группой для проверки критериев включения и исключения.
  2. Жизненно важные признаки: Вес, рост, кровяное давление, частота пульса и температура тела будут записаны.
  3. Медицинский осмотр: Стандартный медицинский осмотр будет проводиться на исходном уровне, на 4-й и 16-й неделе, а также на 6-м и 12-м месяцах дополнительных посещений.
  4. Неврологическое обследование: стандартное неврологическое обследование будет проводиться на исходном уровне, на 4-й, 16-й неделе и на 6-м и 12-м месяцах дополнительных посещений.
  5. Дерматологическое обследование: будет проведено обследование кожи для оценки наличия и характеристик родимых пятен, вызванных портвейном.
  6. Офтальмологическое обследование: будет проведено обследование глаз для оценки наличия глаукомы. Будут оцениваться острота зрения, тонометрия и поля зрения.
  7. Лабораторные оценки безопасности. Лабораторные оценки безопасности будут проводиться на исходном уровне, на 4-й, 8-й и 16-й неделе, а затем каждые 3 месяца в расширенной фазе исследования.
  8. Тестирование на беременность: Для женщин с детородным потенциалом сывороточная беременность будет проводиться при скрининге и при каждом посещении, когда проводятся лабораторные оценки безопасности.
  9. Концентрации противоэпилептических препаратов (AED): уровни AED, специфичные для каждого субъекта, будут определяться на исходном уровне, на 2-й, 4-й, 8-й, 16-й неделе и каждые 3 месяца после этого в расширенной фазе исследования. Этот тест проводится для определения уровня в крови других противоэпилептических препаратов, которые может принимать участник.
  10. Концентрации эверолимуса: уровни эверолимуса будут определяться после начала приема исследуемого препарата на 2-й, 4-й, 8-й, 16-й неделе и каждые 3 месяца после этого в расширенной фазе исследования. Этот тест проводится для определения уровня дозы исследуемого препарата, который будет вводиться при каждом посещении.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 2-18 лет, мужчины и женщины.
  • Вес субъекта больше или равен 6 кг на момент начала исследования.
  • Субъекты с клиническим диагнозом SWS, включая церебральные и дерматологические поражения. Офтальмологическое поражение будет контролироваться, если оно присутствует, но не обязательно для регистрации.
  • История эпилепсии с историей не менее 4 приступов за месяц до скрининга.
  • Медикаментозно рефрактерная эпилепсия определяется как неэффективность двух или более одобренных противоэпилептических препаратов.
  • Женщины детородного возраста должны использовать высокоэффективные средства контрацепции во время исследования и в течение 8 недель после прекращения лечения.
  • Сексуально активные мужчины должны использовать презерватив во время полового акта во время приема исследуемого препарата и в течение 8 недель после прекращения приема исследуемого препарата.
  • Адекватная функция костного мозга.
  • Адекватная функция печени.
  • Адекватная функция почек.
  • Приемлемые уровни холестерина и триглицеридов в сыворотке натощак.

Критерий исключения:

  • Пациенты, получающие противораковую терапию в настоящее время или получавшие противораковую терапию в течение 4 недель после начала приема эверолимуса (включая химиотерапию, лучевую терапию, терапию на основе антител и т. д.).
  • Известная непереносимость или гиперчувствительность к эверолимусу или другим аналогам рапамицина.
  • Известные нарушения функции желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) или заболевания ЖКТ, которые могут значительно изменить абсорбцию перорального эверолимуса.
  • Неконтролируемый сахарный диабет, несмотря на адекватную терапию.
  • Пациенты с тяжелыми и/или неконтролируемыми заболеваниями.
  • Длительное лечение кортикостероидами или другими иммунодепрессантами. Разрешены местные или ингаляционные кортикостероиды.
  • Известный анамнез серопозитивности к ВИЧ.
  • Пациенты, получившие живые аттенуированные вакцины в течение 1 недели после начала приема эверолимуса и во время исследования.
  • Пациенты, имеющие в анамнезе другое первичное злокачественное новообразование, за исключением: немеланомного рака кожи и карциномы in situ шейки матки, матки или молочной железы, от которых пациент не заболевает в течение ≥3 лет.
  • Пациенты с историей несоблюдения медицинских режимов или которые считаются потенциально ненадежными или не смогут завершить все исследование.
  • Пациенты, которые в настоящее время участвуют или участвовали в каком-либо клиническом исследовании исследуемого препарата в течение 1 месяца до дозирования.
  • Беременные или кормящие (кормящие) женщины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эверолимус
Таблетки Афинитор будут вводиться в начальной дозе 5 мг/м2/день один раз в день утром. Для достижения подходящих доз для всех испытуемых будут использоваться таблетки эверолимуса Disperz по 2 мг, 3 мг и 5 мг. Субъекты будут принимать одну или несколько из этих таблеток в комбинации для достижения необходимой дозы. Дозы будут округлены до ближайших 2 мг при расчете доз для отдельных субъектов.
Лекарство: Эверолимус
Таблетки Афинитор будут вводиться в начальной дозе 5 мг/м2/день один раз в день утром. Для достижения подходящих доз для всех испытуемых будут использоваться таблетки эверолимуса Disperz по 2 мг, 3 мг и 5 мг. Субъекты будут принимать одну или несколько из этих таблеток в комбинации для достижения необходимой дозы. Дозы будут округлены до ближайших 2 мг при расчете доз для отдельных субъектов.
Другие имена:
  • Афинитор
  • RAD001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить клиническую эффективность эверолимуса в качестве дополнительной терапии для снижения судорожной активности.
Временное ограничение: 2 года
Первичным параметром эффективности будет процент субъектов, классифицированных как респондеры (снижение частоты припадков более чем на 50 % во время поддерживающей фазы по сравнению с исходной фазой) или почти респондеры (снижение частоты припадков на 25–50 % во время поддерживающей фазы). по сравнению с исходной фазой), как сообщают лица, осуществляющие уход, в дневниках приступов.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое прогрессирование портвейновой гемангиомы лица и/или тела
Временное ограничение: 2 года
Наличие и прогрессирование (местоположение и размер) портвейновой гемангиомы лица и/или тела оценивали во время дерматологического обследования. Это будет сделано с использованием порядковой шкалы 0-Нет; 1-розовый и плоский; 2- красный и плоский; 3-красный и гипертрофированный; 4- Красный, гипертрофированный и булыжный.
2 года
Клиническое течение глаукомы
Временное ограничение: 2 года
Наличие и прогрессирование глаукомы будет отслеживаться посредством оценки внутриглазного давления, проводимой при офтальмологических обследованиях.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 ноября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 ноября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 ноября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 мая 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2016 г.

Последняя проверка

1 декабря 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Другой идентификатор: Novartis Pharmaceuticals)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться