Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wspomagająca terapia ewerolimusem (RAD 001) w leczeniu padaczki u dzieci z zespołem Sturge-Webera (SWS)

4 maja 2016 zaktualizowane przez: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Otwarte, kontrolowane badanie wspomagającej terapii ewerolimusem (RAD 001) w leczeniu padaczki u dzieci z zespołem Sturge-Webera

Zespół Sturge'a Webera (SWS) to rzadka choroba, która atakuje mózg pacjenta i powoduje wzrost łagodnych (nienowotworowych) guzów w mózgu. Jednym z objawów SWS jest padaczka. Osoby cierpiące na epilepsję mają napady padaczkowe. Niektórzy pacjenci mogą również mieć problemy z oczami i czerwony ślad na skórze twarzy.

To badanie ma na celu sprawdzenie, czy badany lek, ewerolimus, jest bezpieczny i czy ma pomocne działanie u pacjentów z SWS, którzy mają napady padaczkowe i nie reagują na stosowane obecnie leki przeciwpadaczkowe.

Badany lek, ewerolimus (Afinitor®), jest dostarczany przez Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Główna część naukowa ma 3 fazy. Pierwsza faza nazywana jest fazą wyjściową i składa się z 1-2 wizyt w ośrodku badawczym. Podczas tej fazy badacze będą zbierać informacje o badanym, jego historii medycznej i aktualnym stanie zdrowia.

Podczas drugiej fazy badania pacjent zacznie przyjmować badany lek. Ustalenie odpowiedniej dawki badanego leku, którą powinien przyjmować uczestnik, zajmie około 4 tygodni. Proces ten nazywany jest fazą miareczkowania. Podczas fazy miareczkowania odbędą się 2 wizyty.

Gdy pacjent otrzyma odpowiednią ilość badanego leku, będzie on przyjmował tę dawkę przez około 12 tygodni. Ta faza nazywana jest fazą podtrzymującą i składa się z 3 wizyt w miejscu badania.

Pod koniec fazy podtrzymującej, jeśli lekarz prowadzący badanie stwierdzi, że przyjmowanie ewerolimusu pomogło zmniejszyć liczbę napadów padaczkowych u pacjenta, będzie mógł kontynuować przyjmowanie badanego leku przez dłuższy czas. Podczas fazy przedłużenia odbędą się łącznie 4 wizyty w ośrodku badawczym.

Oceny studiów:

  1. Historia medyczna: Szczegółowa historia medyczna zostanie podana, a dokumentacja medyczna pacjenta zostanie przejrzana przez zespół badawczy w celu zweryfikowania kryteriów włączenia i wyłączenia.
  2. Funkcje życiowe: waga, wzrost, ciśnienie krwi, tętno i temperatura ciała zostaną zarejestrowane.
  3. Badanie fizykalne: Standardowe badanie fizykalne zostanie przeprowadzone na początku wizyty, w 4., 16. tygodniu oraz w 6. i 12. miesiącu wizyt przedłużających.
  4. Badanie neurologiczne: Standardowe badanie neurologiczne zostanie przeprowadzone na początku badania, w 4., 16. tygodniu oraz w 6. i 12. miesiącu wizyt kontrolnych.
  5. Badanie dermatologiczne: Zostanie przeprowadzone badanie skóry w celu oceny obecności i cech znamion plam z wina porto.
  6. Badanie okulistyczne: zostanie przeprowadzone badanie wzroku w celu oceny obecności jaskry. Oceniana będzie ostrość wzroku, tonometria i pola widzenia.
  7. Oceny laboratoryjne bezpieczeństwa: Oceny laboratoryjne bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone na początku badania, w 4., 8., 16. tygodniu, a następnie co 3 miesiące w fazie przedłużenia badania.
  8. Testy ciążowe: W przypadku kobiet w wieku rozrodczym podczas badań przesiewowych i podczas każdej wizyty, podczas której przeprowadzane są laboratoryjne oceny bezpieczeństwa, zostanie wykonana próba ciążowa surowicy.
  9. Stężenia leku przeciwpadaczkowego (AED): poziomy AED specyficzne dla każdego pacjenta zostaną określone na początku badania, w 2. tygodniu, 4. tygodniu, 8. tygodniu, 16. tygodniu i następnie co 3 miesiące w fazie przedłużenia badania. Ten test jest wykonywany w celu określenia poziomu we krwi innych leków przeciwpadaczkowych, które uczestnik może przyjmować.
  10. Stężenia ewerolimusu: oznaczenia ewerolimusu będą oznaczane po rozpoczęciu przyjmowania badanego leku w 2., 4., 8., 16. tygodniu, a następnie co 3 miesiące w fazie przedłużenia badania. Ten test jest wykonywany w celu określenia poziomu dawki badanego leku, który zostanie podany podczas każdej wizyty.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 2-18 lat, mężczyzna i kobieta.
  • Masa ciała pacjenta większa lub równa 6 kg w momencie włączenia do badania.
  • Pacjenci z klinicznie zdiagnozowanym SWS, w tym z zajęciem mózgu i dermatologii. Zajęcie oczu będzie monitorowane, jeśli jest obecne, ale nie jest konieczne do rejestracji.
  • Historia padaczki z historią co najmniej 4 napadów w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe.
  • Padaczka lekooporna zdefiniowana jako niepowodzenie dwóch lub więcej zatwierdzonych terapii przeciwpadaczkowych.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 8 tygodni po zakończeniu leczenia.
  • Aktywni seksualnie mężczyźni muszą używać prezerwatywy podczas stosunku podczas przyjmowania badanego leku i przez 8 tygodni po zaprzestaniu leczenia badanym lekiem.
  • Odpowiednia funkcja szpiku kostnego.
  • Odpowiednia czynność wątroby.
  • Odpowiednia czynność nerek.
  • Dopuszczalny poziom cholesterolu w surowicy na czczo i trójglicerydów na czczo.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci obecnie otrzymujący leczenie przeciwnowotworowe lub pacjenci, którzy otrzymywali leczenie przeciwnowotworowe w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia przyjmowania ewerolimusu (w tym chemioterapia, radioterapia, terapia oparta na przeciwciałach itp.).
  • Znana nietolerancja lub nadwrażliwość na ewerolimus lub inne analogi rapamycyny.
  • Znane upośledzenie czynności przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco wpływać na wchłanianie ewerolimusu podawanego doustnie.
  • Niekontrolowana cukrzyca pomimo odpowiedniego leczenia.
  • Pacjenci z ciężkimi i/lub niekontrolowanymi schorzeniami.
  • Przewlekłe leczenie kortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi. Dozwolone są miejscowe lub wziewne kortykosteroidy.
  • Znana historia seropozytywności HIV.
  • Pacjenci, którzy otrzymali żywe atenuowane szczepionki w ciągu 1 tygodnia od rozpoczęcia podawania ewerolimusu i podczas badania.
  • Pacjenci z innym pierwotnym nowotworem złośliwym w wywiadzie, z wyjątkiem: nieczerniakowego raka skóry oraz raka in situ szyjki macicy, macicy lub piersi, od którego pacjentka nie choruje od ≥3 lat.
  • Pacjenci z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich lub uznani za potencjalnie niewiarygodnych lub niebędących w stanie ukończyć całego badania.
  • Pacjenci, którzy obecnie biorą udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym badanego leku lub uczestniczyli w nim w ciągu 1 miesiąca przed podaniem dawki.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ewerolimus
Tabletki Afinitor będą podawane w dawce początkowej 5 mg/m2/dobę, raz dziennie, rano. W celu uzyskania odpowiednich dawek dla wszystkich pacjentów zastosowane zostaną tabletki 2 mg, 3 mg, 5 mg ewerolimusu Disperz. Pacjenci przyjmą jedną lub więcej z tych tabletek w kombinacji, aby osiągnąć wymaganą dawkę. Dawki zostaną zaokrąglone do najbliższych 2 mg podczas obliczania dawek dla poszczególnych pacjentów.
Lek: Ewerolimus
Tabletki Afinitor będą podawane w dawce początkowej 5 mg/m2/dobę, raz dziennie, rano. W celu uzyskania odpowiednich dawek dla wszystkich pacjentów zastosowane zostaną tabletki 2 mg, 3 mg, 5 mg ewerolimusu Disperz. Pacjenci przyjmą jedną lub więcej z tych tabletek w kombinacji, aby osiągnąć wymaganą dawkę. Dawki zostaną zaokrąglone do najbliższych 2 mg podczas obliczania dawek dla poszczególnych pacjentów.
Inne nazwy:
  • Afinitor
  • RAD001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności klinicznej ewerolimusu jako leczenia wspomagającego w celu zmniejszenia aktywności napadów padaczkowych
Ramy czasowe: 2 lata
Pierwszorzędowym parametrem skuteczności będzie odsetek pacjentów sklasyfikowanych jako reagujący na leczenie (redukcja częstości napadów o ponad 50% w fazie podtrzymującej w porównaniu z fazą wyjściową) lub prawie reagujący (zmniejszenie częstości napadów o 25-50% w fazie podtrzymującej) w porównaniu z fazą wyjściową), jak zgłaszali opiekunowie w dziennikach napadów.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp kliniczny naczyniaka krwionośnego z wina porto na twarzy i / lub ciele
Ramy czasowe: 2 lata
Obecność i zaawansowanie (lokalizacja i wielkość) naczyniaka krwionośnego twarzy i/lub ciała oceniane podczas badań dermatologicznych. Zostanie to zrobione przy użyciu skali porządkowej 0- Brak; 1-różowy i płaski; 2- Czerwony i płaski; 3-Czerwony i przerośnięty; 4- Czerwone, przerośnięte i brukowane
2 lata
Postęp kliniczny jaskry
Ramy czasowe: 2 lata
Obecność i progresja jaskry będzie monitorowana poprzez ocenę ciśnienia wewnątrzgałkowego wykonywaną podczas badań okulistycznych.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Współpracownicy

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Inny identyfikator: Novartis Pharmaceuticals)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Sturge'a Webera

Badania kliniczne na Ewerolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj