Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Everolimuusi (RAD 001) -lisähoito epilepsiaan lapsille, joilla on Sturge-Weberin oireyhtymä (SWS)

keskiviikko 4. toukokuuta 2016 päivittänyt: Angus Wilfong, Baylor College of Medicine

Avoin kontrolloitu tutkimus everolimuusilisähoidosta (RAD 001) Sturge-Weberin oireyhtymää sairastavien lasten epilepsiahoidosta

Sturge Weberin oireyhtymä (SWS) on harvinainen sairaus, joka vaikuttaa potilaan aivoihin ja aiheuttaa hyvänlaatuisten (ei syövän) kasvainten kasvua aivoissa. Yksi SWS:n oireista on epilepsia. Epilepsiapotilailla on kohtauksia. Joillakin potilailla voi myös olla silmäongelmia ja punaisia ​​jälkiä kasvojen iholla.

Tämä tutkimus tehdään selvittääkseen, onko tutkimuslääke everolimuusi turvallinen ja onko sillä hyödyllisiä vaikutuksia SWS-potilailla, joilla on kohtauksia ja jotka eivät reagoi nykyiseen epilepsialääkkeeseen.

Tutkimuslääkkeen everolimuusi (Afinitor®) toimittaa Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opintojen pääosassa on 3 vaihetta. Ensimmäistä vaihetta kutsutaan perusvaiheeksi ja se koostuu 1-2 vierailusta tutkimuspaikalla. Tämän vaiheen aikana tutkijat keräävät tietoa tutkittavasta, hänen sairaushistoriastaan ​​ja tämänhetkisestä terveydentilastaan.

Tutkimuksen toisessa vaiheessa koehenkilö aloittaa tutkimuslääkkeen käytön. Kestää noin 4 viikkoa löytää oikea määrä tutkimuslääkettä, jota koehenkilön tulisi ottaa. Tätä prosessia kutsutaan titrausvaiheeksi. Titrausvaiheessa on 2 käyntiä.

Kun koehenkilö on saanut oikean määrän tutkimuslääkettä, hän ottaa tämän annoksen noin 12 viikon ajan. Tätä vaihetta kutsutaan ylläpitovaiheeksi, ja se koostuu kolmesta tutkimuskohteen käynnistä.

Jos tutkimuslääkäri ylläpitovaiheen lopussa toteaa, että everolimuusin käyttö on auttanut vähentämään koehenkilön kohtausten määrää, hänellä on mahdollisuus jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä pidemmän aikaa. Laajennusvaiheen aikana järjestetään yhteensä 4 tutkimuspaikkaa.

Opintoarviot:

  1. Lääketieteellinen historia: Tutkimusryhmä tarkastaa tutkittavan sairauskertomuksen, jotta se voi tarkistaa sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit.
  2. Elintoiminnot: Paino, pituus, verenpaine, pulssi ja kehon lämpötila tallennetaan.
  3. Fyysinen koe: Tavallinen fyysinen tarkastus suoritetaan jatkokäyntien lähtötilanteessa, viikoilla 4, 16 ja kuukaudella 6 ja 12.
  4. Neurologinen tutkimus: Normaali neurologinen tutkimus tehdään jatkokäyntien lähtötilanteessa, viikoilla 4, 16 ja kuukaudella 6 ja 12.
  5. Dermatologinen tutkimus: Ihotutkimus tehdään portviinin tahran syntymämerkkien esiintymisen ja ominaisuuksien arvioimiseksi.
  6. Oftalmologinen tutkimus: Silmätutkimus suoritetaan glaukooman esiintymisen arvioimiseksi. Näöntarkkuus, tonometria ja näkökentät arvioidaan.
  7. Turvallisuuslaboratorioarvioinnit: Turvallisuuslaboratorioarvioinnit suoritetaan lähtötilanteessa, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 16 ja sen jälkeen joka kolmas kuukausi tutkimuksen jatkovaiheessa.
  8. Raskaustesti: Hedelmällisessä iässä oleville naisille seerumiraskaus tehdään seulonnassa ja jokaisella käynnillä, jossa turvallisuuslaboratorioarvioinnit tehdään.
  9. Antiepileptisen lääkkeen (AED) pitoisuudet: Kullekin kohteelle spesifiset AED-tasot mitataan lähtötasolla, viikolla 2, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 16 ja sen jälkeen joka kolmas kuukausi tutkimuksen jatkovaiheessa. Tämä testi tehdään muiden osallistujan mahdollisesti käyttämien epilepsialääkkeiden veren tason määrittämiseksi.
  10. Everolimuusipitoisuudet: Everolimuusipitoisuudet mitataan tutkimuslääkityksen aloittamisen jälkeen viikolla 2, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 16 ja sen jälkeen joka kolmas kuukausi tutkimuksen jatkovaiheessa. Tämä testi tehdään kullakin käynnillä annettavan tutkimuslääkkeen annostason määrittämiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 2-18-vuotiaat, miehet ja naiset.
  • Tutkittavien paino on suurempi tai yhtä suuri kuin 6 kg tutkimukseen tullessa.
  • Potilaat, joilla on kliinisesti diagnosoitu SWS, mukaan lukien aivo- ja ihotauti. Silmään osallistumista seurataan, jos se on läsnä, mutta se ei ole välttämätöntä ilmoittautumisen kannalta.
  • Epilepsia, jossa on ollut vähintään 4 kohtausta seulontaa edeltävän kuukauden aikana.
  • Lääketieteellisesti refraktorinen epilepsia määritellään kahden tai useamman hyväksytyn epilepsialääkkeen epäonnistumiseksi.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 8 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen.
  • Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä kondomia yhdynnän aikana tutkimuslääkkeen käytön aikana ja 8 viikon ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.
  • Riittävä luuytimen toiminta.
  • Riittävä maksan toiminta.
  • Riittävä munuaisten toiminta.
  • Hyväksyttävä paasto seerumin kolesteroli- ja paastotriglyseriditasot.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan syöpähoitoja tai jotka ovat saaneet syöpähoitoja 4 viikon sisällä Everolimus-hoidon aloittamisesta (mukaan lukien kemoterapia, sädehoito, vasta-ainepohjainen hoito jne.).
  • Tunnettu intoleranssi tai yliherkkyys everolimuusille tai muille rapamysiinianalogeille.
  • Tunnettu maha-suolikanavan (GI) toiminnan heikkeneminen tai GI-sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa suun kautta annetun everolimuusin imeytymistä.
  • Hallitsematon diabetes mellitus riittävästä hoidosta huolimatta.
  • Potilaat, joilla on vakavia ja/tai hallitsemattomia sairauksia.
  • Krooninen hoito kortikosteroideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla. Paikalliset tai inhaloitavat kortikosteroidit ovat sallittuja.
  • Tunnettu HIV-seropositiivisuuden historia.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet eläviä heikennettyjä rokotteita viikon sisällä Everolimus-hoidon aloittamisesta ja tutkimuksen aikana.
  • Potilaat, joilla on ollut jokin muu primaarinen pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta: ei-melanooma-ihosyöpää ja kohdunkaulan, kohdun tai rinnan in situ -syöpää, josta potilas on ollut taudista vapaa ≥3 vuotta.
  • Potilaat, jotka eivät ole noudattaneet lääketieteellisiä hoito-ohjeita tai joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia tai jotka eivät pysty suorittamaan koko tutkimusta.
  • Potilaat, jotka ovat parhaillaan mukana tai ovat osallistuneet mihin tahansa tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen kuukauden aikana ennen annostelua.
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Everolimus
Afinitor-tabletit annetaan aloitusannoksella 5 mg/m2/vrk, joka annostellaan kerran vuorokaudessa aamulla. Sopivien annosten saavuttamiseksi kaikille koehenkilöille käytetään 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz -tabletteja. Koehenkilöt ottavat yhden tai useamman näistä tableteista yhdistelmänä tarvittavan annoksen saavuttamiseksi. Annokset pyöristetään lähimpään 2 mg:aan laskettaessa yksittäisten koehenkilöiden annosta.
Lääke: Everolimus
Afinitor-tabletit annetaan aloitusannoksella 5 mg/m2/vrk, joka annostellaan kerran vuorokaudessa aamulla. Sopivien annosten saavuttamiseksi kaikille koehenkilöille käytetään 2 mg, 3 mg, 5 mg everolimus Disperz -tabletteja. Koehenkilöt ottavat yhden tai useamman näistä tableteista yhdistelmänä tarvittavan annoksen saavuttamiseksi. Annokset pyöristetään lähimpään 2 mg:aan laskettaessa yksittäisten koehenkilöiden annosta.
Muut nimet:
  • Afinitor
  • RAD001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi everolimuusin kliininen tehokkuus lisähoitona kohtausaktiivisuuden vähentämiseksi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Ensisijainen tehokkuusparametri on niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka on luokiteltu hoitoon reagoineiksi (yli 50 % pienempi kohtausten esiintymistiheys ylläpitovaiheen aikana verrattuna perusvaiheeseen) tai lähellä vastetta (25-50 % vähemmän kohtausten esiintymistiheyttä ylläpitovaiheen aikana). verrattuna perusvaiheeseen), kuten hoitajat ovat raportoineet kohtauspäiväkirjojen kautta.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvojen ja/tai vartalon portviinihemangiooman kliininen eteneminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kasvojen ja/tai kehon portviinihemangiooman esiintyminen ja eteneminen (sijainti ja koko) arvioituna dermatologisissa tutkimuksissa. Tämä tehdään järjestysasteikolla 0- Ei mitään; 1-vaaleanpunainen ja tasainen; 2- punainen ja tasainen; 3-Punainen ja hypertrofoitunut; 4- Punainen, hypertrofoitunut ja mukulakivi
2 vuotta
Glaukooman kliininen eteneminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Glaukooman esiintymistä ja etenemistä seurataan silmänsisäisen paineen arvioinnin avulla, joka tehdään silmätutkimuksissa.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor College of Medicine

Yhteistyökumppanit

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Angus A Wilfong, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. marraskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 28. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 5. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. toukokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H-33251
  • CRAD001MUS214T (Muu tunniste: Novartis Pharmaceuticals)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sturge Weberin syndrooma

Kliiniset tutkimukset Everolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa