BT-011 Farmakokinetikk av botulisme Antitoksin heptavalent hos pediatriske pasienter
14. januar 2026 oppdatert av: Emergent BioSolutions
Farmakokinetikk av botulisme Antitoksin heptavalent (A, B, C, D, E, F, G) - (heste) (BAT®) hos pediatriske pasienter med bekreftet eller mistenkt eksponering for botulinumnevrotoksin
Hensikten med denne studien er å verifisere de pediatriske doseringsanbefalingene for BAT-produkt hos pediatriske pasienter som behandles med BAT-produkt på grunn av et bekreftet eller mistenkt tilfelle av botulisme.
Minst én serumprøve bør samles inn, men når det er mulig, kan ytterligere serumprøver (opptil tre per påmeldt deltaker) samles inn fra deltakeren eller hentes fra overskytende standardbehandlingsprøver, hvis tilgjengelig, innen 32 timer etter BAT-produktadministrasjon.
Sikkerheten til BAT-produktet vil også bli evaluert.
Emergent vil følge opp legen på telefon etter 30 dager etter BAT-produktadministrasjon for å samle inn AE, SAE og uventede hendelser.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Primært mål: Å samle blod fra pediatriske deltakere for å analysere farmakokinetikken (PK) til BAT-produktet for å verifisere gjeldende US FDA-godkjente pediatriske doseringsanbefalinger for BAT-produkt.
Sikkerhetsmål: Å evaluere sikkerheten til BAT-produktet hos pediatriske deltakere.
Protokolldesign: Dette er en enarms, multi-site PK-studie i pediatriske pasienter behandlet med BAT-produkt.
Farmakokinetiske parametere: Serumkonsentrasjonene av oppnådd BAT-produkt vil bli modellert ved å bruke en populasjons-PK-tilnærming basert på en tidligere utviklet modell for BAT-serotype A til G hos friske voksne menneskelige deltakere.
Sikkerhetsendepunkter: Forekomsten av bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI) som oppstår innen 30 dager etter BAT-produktadministrasjon. I denne studien vil overfølsomhet/allergiske reaksjoner inkludert serumsyke, feberreaksjoner og hemodynamisk ustabilitet og bradykardi, samt rapporter om overføring av infeksjonssykdommer, inkluderes som AESI.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
10
Fase
- Fase 4
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En juridisk autorisert representant er i stand til og villig til frivillig å gi informert samtykke og pasienter til å gi samtykke, hvis det er aktuelt.
- Pediatriske deltakere (aldersgrupper: fødsel til <to år, to til <seks år og seks til <12 år).
- Behandling med BAT-produkt (kun startdose).
- Blodprøve kan tas (eller standard pleieprøve renses) innen 32 timer etter fullført BAT-produktinfusjon.
Ekskluderingskriterier:
- Hvis 5 ml blodprøvevolumet, etter etterforskerens skjønn, anses å være usikkert basert på pasientens vekt eller helsetilstand.
- Anamnese med behandling med BabyBIG eller annet botulisme-antitoksin i løpet av de siste 90 dagene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Blodprøvetaking
En til tre 5 ml blodprøver vil bli tatt fra pediatriske deltakere behandlet med BAT-produkt, ideelt sett 6-24 timer etter administrering, men innen maksimalt 32 timer etter administrering.
|
Én til tre 5 ml blodprøver vil bli tatt fra pediatriske deltakere behandlet med BAT-produkt, ideelt sett 6-24 timer etter administrering, men innen maksimalt 32 timer etter administrering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Margin av PK-ekvivalens for 90 % overlevelse
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Margin for PK-ekvivalens (MOE) for 90 % overlevelse i forhold til den friske voksne PK-modellen, beregnet for å bekrefte hensiktsmessigheten av administrert pediatrisk dose.
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Område under konsentrasjonskurve fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon [AUC0-t]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetisk parameter: Estimert areal under serumkonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til siste målbare serotype A-konsentrasjon [AUC0-t].
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
|
Område under konsentrasjonskurve fra tid 0 til uendelig [AUC0-inf]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetisk parameter: Estimert areal under serumkonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til uendelig [AUC0-inf].
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
|
Between Subject Variability [BSV]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetisk parameter: Variabilitet mellom individ [BSV].
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
|
Maksimal serum serotype A-konsentrasjon [Cmax]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetiske parametere: Estimert maksimal serum serotype A konsentrasjon [Cmax].
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
|
Systemisk klarering [CL]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetiske parametere: Estimert systemisk clearance [CL].
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
|
Intercompartmental clearance [CLd]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetiske parametere: Estimert interkompartmentell clearance [CLd].
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
|
Sentralt distribusjonsvolum [Vc]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetiske parametere: Estimert sentralt distribusjonsvolum [Vc].
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
|
Perifert distribusjonsvolum [Vp]
Tidsramme: ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Farmakokinetiske parametere: Estimert perifert distribusjonsvolum [Vp]).
Alle innsamlede prøver med tilstrekkelig volum vil bli brukt forutsatt at både BAT-doseringstiden og prøvetakingstiden er kjent, selv om det er utenfor 32-timers innsamlingsvinduet.
|
ideelt opp til 32 timer etter BAT-produktadministrasjon
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet: AEs
Tidsramme: Dag 1 til dag 30
|
Antall AE som oppstår innen 30 dager etter BAT-produktadministrasjon
|
Dag 1 til dag 30
|
|
Sikkerhet: SAEs
Tidsramme: Dag 1 til dag 30
|
Antall SAE som oppstår innen 30 dager etter BAT-produktadministrasjon
|
Dag 1 til dag 30
|
|
Sikkerhet: AESI
Tidsramme: Dag 1 til dag 30
|
Antall AESI som oppstår innen 30 dager etter BAT-produktadministrasjon
|
Dag 1 til dag 30
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Development Representative, Emergent BioSolutions
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Richardson JS, Parrera GS, Astacio H, Sahota H, Anderson DM, Hall C, Babinchak T. Safety and Clinical Outcomes of an Equine-derived Heptavalent Botulinum Antitoxin Treatment for Confirmed or Suspected Botulism in the United States. Clin Infect Dis. 2020 Apr 15;70(9):1950-1957. doi: 10.1093/cid/ciz515.
- Parrera GS, Astacio H, Tunga P, Anderson DM, Hall CL, Richardson JS. Use of Botulism Antitoxin Heptavalent (A, B, C, D, E, F, G)-(Equine) (BAT(R)) in Clinical Study Subjects and Patients: A 15-Year Systematic Safety Review. Toxins (Basel). 2021 Dec 27;14(1):19. doi: 10.3390/toxins14010019.
- Beliveau M, Anderson D, Barker D, Kodihalli S, Simard E, Hall C, Richardson JS. Exposure-Response Modeling and Simulation to Support Human Dosing of Botulism Antitoxin Heptavalent Product. Clin Pharmacol Ther. 2022 Jul;112(1):171-180. doi: 10.1002/cpt.2620. Epub 2022 May 16.
- Rao AK, Sobel J, Chatham-Stephens K, Luquez C. Clinical Guidelines for Diagnosis and Treatment of Botulism, 2021. MMWR Recomm Rep. 2021 May 7;70(2):1-30. doi: 10.15585/mmwr.rr7002a1.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2014
Primær fullføring (Antatt)
31. juli 2028
Studiet fullført (Antatt)
31. juli 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. januar 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2014
Først lagt ut (Antatt)
31. januar 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
16. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Infeksjoner
- Kjemisk-induserte lidelser
- Gram-positive bakterielle infeksjoner
- Bakterielle infeksjoner
- Bakterielle infeksjoner og mykoser
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Forgiftning
- Clostridium-infeksjoner
- Nevrotoksisitetssyndromer
- Matbårne sykdommer
- Botulisme
Andre studie-ID-numre
- BT-011
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .