Effekt av eleklazin (GS-6615) på treningskapasitet hos personer med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati (LIBERTY-HCM)
24. august 2018 oppdatert av: Gilead Sciences
Studietittel: En fase 2/3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekten av GS-6615 på treningskapasitet hos personer med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati
Hovedmålet med denne studien var å evaluere effekten av eleclazine (GS-6615) på treningskapasiteten målt ved topp oksygenopptak (VO2) oppnådd under kardiopulmonal treningstesting (CPET), hos deltakere med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati (HCM).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
172
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Forente stater
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
Stanford, California, Forente stater
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Athens, Georgia, Forente stater
- Athens Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
- Brigham & Women's Hospital and Harvard Medical School
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian
-
New York, New York, Forente stater
- NYU School of Medicine Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater
- Duke Health Center at Southpoint
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater
- St. Luke's University Health Network
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Forente stater
- St. Thomas Research Institute
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater
- Texas Heart Institute
-
Houston, Texas, Forente stater
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Forente stater
- Marshfield Clinic Research Institute
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Hopital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Ein Kerem-Hadassah Medical Organization
-
Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center
-
Ramat-Gan, Israel
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italia
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Monaldi
-
Parma, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Rome, Italia
- Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
-
-
Ascoli Piceno
-
San Benedetto del Tronto, Ascoli Piceno, Italia
- Madonna del Soccorso Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederland
- University Medical Center Utrecht
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Nederland
- Academisch Medisch Centrum Amsterdam
-
-
-
-
South Glamergon
-
Cardiff, South Glamergon, Storbritannia
- University Hospital of Wales
-
-
Yorkshire
-
Sheffield, Yorkshire, Storbritannia
- Northern General Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Etablert diagnose av hypertrofisk kardiomyopati definert av standardkriterier som maksimal venstre ventrikkelveggtykkelse ≥ 15 mm ved første diagnose
Anstrengelsessymptomer inkludert minst ett av følgende:
- New York Heart Association (NYHA) klasse ≥ II dyspné
- Canadian Cardiovascular Society (CCS) klasse ≥ II angina
- Screening (grunnlinje) topp VO2 < 80 % av anslått for alder, kjønn og vekt
- Evne til å utføre en oppreist tredemølle kardiopulmonal treningstest (CPET)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Kjent aortaklaffstenose (moderat eller alvorlig)
- Kjent koronarsykdom
- Systolisk dysfunksjon i venstre ventrikkel (ejeksjonsfraksjon < 50 %)
- Nylig septalreduksjonsprosedyre (dvs. kirurgisk myektomi eller alkoholseptumablasjon) innen seks måneder før screening eller en slik prosedyre som er planlagt å finne sted under studien
Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eleklazin
Eleclazine 30 mg enkelt startdose etterfulgt av 3 mg daglig vedlikeholdsdose frem til uke 12, deretter 6 mg daglig vedlikeholdsdose fra uke 12 minst uke 24, etterfulgt av eleclazine 6 mg i en åpen forlengelsesperiode.
|
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Placebo
Placebo for å matche eleclazine til minst uke 24, etterfulgt av aktivt eleclazine 6 mg i en åpen forlengelsesperiode.
|
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
Placebo for å matche eleclazine administrert oralt én gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i topp oksygenopptak (VO2) oppnådd under kardiopulmonal treningstesting (CPET) fra baseline til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i topp oksygenopptak (VO2) oppnådd under kardiopulmonal treningstesting (CPET) fra baseline til uke 12
Tidsramme: Baseline til uke 12
|
Baseline til uke 12
|
|
|
Endring i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) fra baseline til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
MLHFQ er et 21-element livskvalitetsspørreskjema (QoL) som måler effekten av symptomer, funksjonelle begrensninger og psykiske plager på et individ.
Hvert element måles på en 6-punkts Likert-skala (0 til 5) og scores ved å summere svarene på alle 21 spørsmålene.
Poeng varierer fra 0 til 105, med lavere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) fra baseline til uke 12
Tidsramme: Baseline til uke 12
|
MLHFQ er et 21-element livskvalitetsspørreskjema (QoL) som måler effekten av symptomer, funksjonelle begrensninger og psykiske plager på et individ.
Hvert element måles på en 6-punkts Likert-skala (0 til 5) og scores ved å summere svarene på alle 21 spørsmålene.
Poeng varierer fra 0 til 105, med lavere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
|
Baseline til uke 12
|
|
Endring i tredemølletreningstid fra baseline til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Tredemølle treningstid er tiden for topp trening.
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i tredemølletreningstid fra baseline til uke 12
Tidsramme: Baseline til uke 12
|
Tredemølle treningstid er tiden for topp trening.
|
Baseline til uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. februar 2015
Primær fullføring (Faktiske)
20. januar 2017
Studiet fullført (Faktiske)
17. februar 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
14. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. september 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2018
Sist bekreftet
1. februar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- angina
- ekkokardiografi
- hjertefeil
- diastolisk dysfunksjon
- kardiomyopati
- dyspné
- hypertrofisk kardiomyopati
- kardiopulmonal treningstesting
- hcm
- hocm
- hypertrofisk myokardiopati
- hypertrofiske obstruktive kardiomyopatier
- hypertrofisk
- familiær hypertrofisk kardiomyopati
- genetisk hjertesykdom
- treningskapasitet
- mikrovaskulær iskemi
- sen natriumstrømhemmer
- GS-6615
- sen INA
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GS-US-361-1157
- 2013-004429-97 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .