Effekt av eleklazin (GS-6615) på träningsförmåga hos patienter med symtomatisk hypertrofisk kardiomyopati (LIBERTY-HCM)
24 augusti 2018 uppdaterad av: Gilead Sciences
Studiens titel: En fas 2/3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten av GS-6615 på träningskapacitet hos personer med symtomatisk hypertrofisk kardiomyopati
Det primära syftet med denna studie var att utvärdera effekten av eleclazine (GS-6615) på träningskapaciteten mätt med maximal syreupptagningsförmåga (VO2) uppnådd under kardiopulmonell träningstestning (CPET), hos deltagare med symtomatisk hypertrofisk kardiomyopati (HCM).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
172
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Hopital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
Stanford, California, Förenta staterna
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Athens, Georgia, Förenta staterna
- Athens Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna
- Brigham & Women's Hospital and Harvard Medical School
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna
- Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian
-
New York, New York, Förenta staterna
- NYU School of Medicine Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna
- Duke Health Center at Southpoint
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna
- St. Luke's University Health Network
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna
- St. Thomas Research Institute
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna
- Texas Heart Institute
-
Houston, Texas, Förenta staterna
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna
- Marshfield Clinic Research Institute
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Ein Kerem-Hadassah Medical Organization
-
Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center
-
Ramat-Gan, Israel
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
-
Florence, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italien
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italien
- Azienda Ospedaliera Monaldi
-
Parma, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Rome, Italien
- Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
-
-
Ascoli Piceno
-
San Benedetto del Tronto, Ascoli Piceno, Italien
- Madonna del Soccorso Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederländerna
- University Medical Center Utrecht
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Nederländerna
- Academisch Medisch Centrum Amsterdam
-
-
-
-
South Glamergon
-
Cardiff, South Glamergon, Storbritannien
- University Hospital of Wales
-
-
Yorkshire
-
Sheffield, Yorkshire, Storbritannien
- Northern General Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Fastställd diagnos av hypertrofisk kardiomyopati definierad av standardkriterier som en maximal väggtjocklek på vänster kammare ≥ 15 mm vid initial diagnos
Ansträngningssymtom inklusive minst ett av följande:
- New York Heart Association (NYHA) klass ≥ II dyspné
- Canadian Cardiovascular Society (CCS) klass ≥ II angina
- Screening (baslinje) topp VO2 < 80 % av förväntad ålder, kön och vikt
- Förmåga att utföra ett upprätt löpband kardiopulmonellt träningstest (CPET)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Känd aortaklaffstenos (måttlig eller svår)
- Känd kranskärlssjukdom
- Systolisk dysfunktion i vänster kammare (ejektionsfraktion < 50 %)
- Senaste septalreduktionsproceduren (dvs. kirurgisk myektomi eller alkoholseptumablation) inom sex månader före screening eller en sådan procedur planerad att ske under studien
Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Eleklazin
Eleclazine 30 mg engångsdos följt av 3 mg daglig underhållsdos fram till vecka 12, sedan 6 mg daglig underhållsdos från vecka 12 minst vecka 24, följt av eleclazine 6 mg i en öppen förlängningsperiod.
|
Tablett(er) administreras oralt en gång dagligen
Andra namn:
|
|
Experimentell: Placebo
Placebo för att matcha eleclazine till minst vecka 24, följt av aktivt eleclazine 6 mg i en öppen förlängningsperiod.
|
Tablett(er) administreras oralt en gång dagligen
Andra namn:
Placebo för att matcha eleclazine administrerat oralt en gång dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i maximalt syreupptag (VO2) som uppnås under kardiopulmonell ansträngningstestning (CPET) från baslinjen till vecka 24
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i maximalt syreupptag (VO2) uppnått under kardiopulmonell ansträngningstestning (CPET) från baslinjen till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Baslinje till vecka 12
|
|
|
Förändring i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) från baslinje till vecka 24
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
MLHFQ är ett frågeformulär med 21 punkter för livskvalitet (QoL) som mäter effekterna av symtom, funktionella begränsningar och psykiska besvär på en individ.
Varje objekt mäts på en 6-gradig Likert-skala (0 till 5) och poängsätts genom att summera svaren på alla 21 frågorna.
Poäng varierar från 0 till 105, med lägre poäng tyder på en bättre livskvalitet.
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Förändring i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
MLHFQ är ett frågeformulär med 21 punkter för livskvalitet (QoL) som mäter effekterna av symtom, funktionella begränsningar och psykiska besvär på en individ.
Varje objekt mäts på en 6-gradig Likert-skala (0 till 5) och poängsätts genom att summera svaren på alla 21 frågorna.
Poäng varierar från 0 till 105, med lägre poäng tyder på en bättre livskvalitet.
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Ändring av löpbandets träningstid från baslinje till vecka 24
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Träningstiden för löpbandet är tiden för toppträning.
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Ändring av löpbandets träningstid från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Träningstiden för löpbandet är tiden för toppträning.
|
Baslinje till vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 februari 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
20 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
17 februari 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 november 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 november 2014
Första postat (Uppskatta)
14 november 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 september 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 augusti 2018
Senast verifierad
1 februari 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
- angina
- ekokardiografi
- hjärtsvikt
- diastolisk dysfunktion
- kardiomyopati
- dyspné
- hypertrofisk kardiomyopati
- kardiopulmonell träningstestning
- hcm
- hocm
- hypertrofisk myokardiopati
- hypertrofiska obstruktiva kardiomyopatier
- hypertrofisk
- familjär hypertrofisk kardiomyopati
- genetisk hjärtsjukdom
- träningskapacitet
- mikrovaskulär ischemi
- sen natriumströmshämmare
- GS-6615
- sena INA
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GS-US-361-1157
- 2013-004429-97 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .