Effect van Eleclazine (GS-6615) op inspanningscapaciteit bij proefpersonen met symptomatische hypertrofische cardiomyopathie (LIBERTY-HCM)
24 augustus 2018 bijgewerkt door: Gilead Sciences
Studietitel: een fase 2/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om het effect van GS-6615 op inspanningscapaciteit te evalueren bij proefpersonen met symptomatische hypertrofische cardiomyopathie
Het primaire doel van deze studie was het evalueren van het effect van eclazine (GS-6615) op de inspanningscapaciteit zoals gemeten door Piekzuurstofopname (VO2) bereikt tijdens cardiopulmonale inspanningstesten (CPET), bij deelnemers met symptomatische hypertrofische cardiomyopathie (HCM).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
172
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël
- Ein Kerem-Hadassah Medical Organization
-
Petah Tikva, Israël
- Rabin Medical Center
-
Ramat-Gan, Israël
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israël
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
-
Florence, Italië
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italië
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italië
- Azienda Ospedaliera Monaldi
-
Parma, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Rome, Italië
- Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
-
-
Ascoli Piceno
-
San Benedetto del Tronto, Ascoli Piceno, Italië
- Madonna del Soccorso Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederland
- University Medical Center Utrecht
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Nederland
- Academisch Medisch Centrum Amsterdam
-
-
-
-
South Glamergon
-
Cardiff, South Glamergon, Verenigd Koninkrijk
- University Hospital of Wales
-
-
Yorkshire
-
Sheffield, Yorkshire, Verenigd Koninkrijk
- Northern General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
Stanford, California, Verenigde Staten
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Athens, Georgia, Verenigde Staten
- Athens Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
- Brigham & Women's Hospital and Harvard Medical School
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten
- Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian
-
New York, New York, Verenigde Staten
- NYU School of Medicine Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten
- Duke Health Center at Southpoint
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten
- St. Luke's University Health Network
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
- St. Thomas Research Institute
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten
- Texas Heart Institute
-
Houston, Texas, Verenigde Staten
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten
- Marshfield Clinic Research Institute
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Gevestigde diagnose van hypertrofische cardiomyopathie gedefinieerd door standaardcriteria als een maximale wanddikte van de linkerventrikel ≥ 15 mm bij de initiële diagnose
Inspanningssymptomen waaronder ten minste een van de volgende:
- New York Heart Association (NYHA) Klasse ≥ II dyspnoe
- Canadian Cardiovascular Society (CCS) Klasse ≥ II angina pectoris
- Screening (baseline) piek VO2 < 80% van voorspeld voor leeftijd, geslacht en gewicht
- Mogelijkheid om een rechtopstaande loopband cardiopulmonale inspanningstest (CPET) uit te voeren
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Bekende aortaklepstenose (matig of ernstig)
- Bekende coronaire hartziekte
- Linkerventrikel systolische disfunctie (ejectiefractie < 50%)
- Recente septumverkleiningsprocedure (d.w.z. chirurgische myectomie of alcohol septumablatie) binnen zes maanden voorafgaand aan de screening of een dergelijke procedure die tijdens het onderzoek zal plaatsvinden
Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Elekazine
Een enkele oplaaddosis van 30 mg Eleclazine gevolgd door een dagelijkse onderhoudsdosis van 3 mg tot week 12, daarna een dagelijkse onderhoudsdosis van 6 mg vanaf week 12 ten minste week 24, gevolgd door 6 mg eclazine in een open-label extensieperiode.
|
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Placebo
Placebo die overeenkomt met eclazine tot ten minste week 24, gevolgd door actief eclazine 6 mg in een open-label extensieperiode.
|
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
Placebo die overeenkomt met eclazine eenmaal daags oraal toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in maximale zuurstofopname (VO2) bereikt tijdens cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) vanaf baseline tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Basislijn tot week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in maximale zuurstofopname (VO2) bereikt tijdens cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) vanaf baseline tot week 12
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
Basislijn tot week 12
|
|
|
Verandering in Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) van baseline tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
De MLHFQ is een vragenlijst over kwaliteit van leven (QoL) met 21 items die de effecten van symptomen, functionele beperkingen en psychische problemen op een individu meet.
Elk item wordt gemeten op een 6-punts Likertschaal (0 tot 5) en wordt gescoord door de antwoorden op alle 21 vragen op te tellen.
Scores variëren van 0 tot 105, waarbij lagere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
|
Basislijn tot week 24
|
|
Verandering in Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) van baseline tot week 12
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
De MLHFQ is een vragenlijst over kwaliteit van leven (QoL) met 21 items die de effecten van symptomen, functionele beperkingen en psychische problemen op een individu meet.
Elk item wordt gemeten op een 6-punts Likertschaal (0 tot 5) en wordt gescoord door de antwoorden op alle 21 vragen op te tellen.
Scores variëren van 0 tot 105, waarbij lagere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
|
Basislijn tot week 12
|
|
Verandering in trainingstijd op loopband van basislijn tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
De trainingstijd van de loopband is de tijd om te piekeren.
|
Basislijn tot week 24
|
|
Verandering in trainingstijd op loopband van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
De trainingstijd van de loopband is de tijd om te piekeren.
|
Basislijn tot week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 februari 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 januari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 februari 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 november 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 november 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
14 november 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 september 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 augustus 2018
Laatst geverifieerd
1 februari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- angina
- echocardiografie
- hartfalen
- diastolische dysfunctie
- cardiomyopathie
- dyspnoe
- hypertrofische cardiomyopathie
- cardiopulmonale inspanningstesten
- hcm
- hocm
- hypertrofische myocardiopathie
- hypertrofische obstructieve cardiomyopathieën
- hypertrofisch
- familiale hypertrofische cardiomyopathie
- genetische hartziekte
- capaciteit uitoefenen
- microvasculaire ischemie
- late natriumstroomremmer
- GS-6615
- late INA
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GS-US-361-1157
- 2013-004429-97 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .