Effetto dell'eleclazina (GS-6615) sulla capacità di esercizio nei soggetti con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica (LIBERTY-HCM)
24 agosto 2018 aggiornato da: Gilead Sciences
Titolo dello studio: uno studio di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'effetto di GS-6615 sulla capacità di esercizio in soggetti con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica
L'obiettivo principale di questo studio era valutare l'effetto dell'eleclazina (GS-6615) sulla capacità di esercizio misurata dal picco di consumo di ossigeno (VO2) raggiunto durante il test da sforzo cardiopolmonare (CPET), nei partecipanti con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica (HCM).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
172
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia
- The Alfred Hospital
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Paris, Francia
- Hôpital Européen Georges Pompidou
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Hamburg, Germania
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
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Jerusalem, Israele
- Ein Kerem-Hadassah Medical Organization
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Petah Tikva, Israele
- Rabin Medical Center
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Ramat-Gan, Israele
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israele
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Bergamo, Italia
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Bologna, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
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Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, Italia
- Ospedale San Raffaele s.r.l.
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Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Monaldi
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Parma, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
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Rome, Italia
- Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
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Ascoli Piceno
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San Benedetto del Tronto, Ascoli Piceno, Italia
- Madonna del Soccorso Hospital
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Rotterdam, Olanda
- Erasmus MC
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Utrecht, Olanda
- University Medical Center Utrecht
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Noord-Holland
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Amsterdam, Noord-Holland, Olanda
- Academisch Medisch Centrum Amsterdam
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South Glamergon
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Cardiff, South Glamergon, Regno Unito
- University Hospital of Wales
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Yorkshire
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Sheffield, Yorkshire, Regno Unito
- Northern General Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti
- University of California Los Angeles
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Los Angeles, California, Stati Uniti
- Cedars-Sinai Heart Institute
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Stanford, California, Stati Uniti
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti
- Yale New Haven Hospital
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Georgia
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Athens, Georgia, Stati Uniti
- Athens Regional Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti
- Northwestern Memorial Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Brigham & Women's Hospital and Harvard Medical School
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Stati Uniti
- Morristown Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti
- Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian
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New York, New York, Stati Uniti
- NYU School of Medicine Pediatrics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti
- Duke Health Center at Southpoint
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti
- St. Luke's University Health Network
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti
- Vanderbilt University Medical Center
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti
- St. Thomas Research Institute
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, Stati Uniti
- Texas Heart Institute
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Houston, Texas, Stati Uniti
- UT Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti
- University of Washington
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti
- Marshfield Clinic Research Institute
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi accertata di cardiomiopatia ipertrofica definita da criteri standard come uno spessore massimo della parete del ventricolo sinistro ≥ 15 mm alla diagnosi iniziale
Sintomi da sforzo che includono almeno uno dei seguenti:
- Dispnea di classe ≥ II della New York Heart Association (NYHA).
- Angina di classe ≥ II della Canadian Cardiovascular Society (CCS).
- Screening (basale) VO2 di picco < 80% del previsto per età, sesso e peso
- Capacità di eseguire un test da sforzo cardiopolmonare su tapis roulant in posizione verticale (CPET)
Criteri chiave di esclusione:
- Stenosi nota della valvola aortica (moderata o grave)
- Malattia coronarica nota
- Disfunzione sistolica del ventricolo sinistro (frazione di eiezione <50%)
- Recente procedura di riduzione del setto (ovvero miectomia chirurgica o ablazione del setto con alcol) entro sei mesi prima dello screening o tale procedura programmata durante lo studio
Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Eleclazina
Dose di carico singola di eleclazina 30 mg seguita da una dose di mantenimento giornaliera di 3 mg fino alla settimana 12, quindi una dose di mantenimento giornaliera di 6 mg dalla settimana 12 almeno alla settimana 24, seguita da eleclazina 6 mg in un periodo di estensione in aperto.
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Compresse somministrate per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo
Placebo per abbinare eleclazina almeno fino alla settimana 24, seguito da eleclazina attiva 6 mg in un periodo di estensione in aperto.
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Compresse somministrate per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
Placebo da abbinare all'eleclazina somministrato per via orale una volta al giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione del picco di assorbimento di ossigeno (VO2) ottenuta durante il test da sforzo cardiopolmonare (CPET) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Dal basale alla settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del picco di assorbimento di ossigeno (VO2) ottenuta durante il test da sforzo cardiopolmonare (CPET) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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Dal basale alla settimana 12
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Cambiamento nel Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il MLHFQ è un questionario sulla qualità della vita (QoL) di 21 item che misura gli effetti di sintomi, limitazioni funzionali e disagio psicologico su un individuo.
Ogni item è misurato su una scala Likert a 6 punti (da 0 a 5) e viene valutato sommando le risposte a tutte le 21 domande.
I punteggi vanno da 0 a 105, con punteggi più bassi che indicano una migliore qualità della vita.
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Dal basale alla settimana 24
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Cambiamento nel Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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Il MLHFQ è un questionario sulla qualità della vita (QoL) di 21 item che misura gli effetti di sintomi, limitazioni funzionali e disagio psicologico su un individuo.
Ogni item è misurato su una scala Likert a 6 punti (da 0 a 5) e viene valutato sommando le risposte a tutte le 21 domande.
I punteggi vanno da 0 a 105, con punteggi più bassi che indicano una migliore qualità della vita.
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Dal basale alla settimana 12
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Modifica del tempo di esercizio sul tapis roulant dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il tempo di esercizio sul tapis roulant è il momento di picco dell'esercizio.
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Dal basale alla settimana 24
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Modifica del tempo di esercizio sul tapis roulant dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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Il tempo di esercizio sul tapis roulant è il momento di picco dell'esercizio.
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Dal basale alla settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 febbraio 2015
Completamento primario (Effettivo)
20 gennaio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
17 febbraio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 novembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 novembre 2014
Primo Inserito (Stima)
14 novembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 settembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 agosto 2018
Ultimo verificato
1 febbraio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- angina
- ecocardiografia
- arresto cardiaco
- disfunzione diastolica
- cardiomiopatia
- dispnea
- Cardiomiopatia ipertrofica
- test da sforzo cardiopolmonare
- cmq
- ad hoc
- miocardiopatia ipertrofica
- cardiomiopatie ipertrofiche ostruttive
- ipertrofico
- cardiomiopatia ipertrofica familiare
- cardiopatia genetica
- capacità di esercizio
- ischemia microvascolare
- inibitore tardivo della corrente di sodio
- GS-6615
- tardi INA
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GS-US-361-1157
- 2013-004429-97 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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