Fase 4-studie av obetikolsyre som evaluerer kliniske resultater hos pasienter med primær biliær kolangitt (COBALT)
13. februar 2023 oppdatert av: Intercept Pharmaceuticals
En fase 4, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie som evaluerer effekten av obetikolsyre på kliniske utfall hos pasienter med primær biliær kolangitt
Primær biliær kolangitt (PBC) er en alvorlig, livstruende, gallesyrerelatert leversykdom av ukjent årsak.
Uten behandling utvikler det seg ofte til leverfibrose og eventuell skrumplever som krever levertransplantasjon eller som resulterer i død.
Undersøkelsesmedisinen, Obeticholic Acid (OCA) er en modifisert gallesyre- og FXR-agonist som er avledet fra den primære humane gallesyren chenodeoksykolsyre.
De viktigste virkningsmekanismene til OCA, inkludert dets koleretiske, anti-inflammatoriske og anti-fibrotiske egenskaper, ligger til grunn for dens leverbeskyttende effekter og resulterer i svekkelse av skade og forbedret leverfunksjon ved en kolestatisk leversykdom som PBC.
Studien vil vurdere effekten av OCA sammenlignet med placebo, kombinert med stabil standardbehandling, på kliniske utfall hos PBC-deltakere.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 4, dobbeltblinde, randomiserte, placebokontrollerte, multisenterstudien gjennomføres på opptil 170 steder internasjonalt for å evaluere effekten av OCA på kliniske utfall hos 428 deltakere med PBC.
Studien vil inkludere en screeningperiode på opptil 8 uker, som krever to klinikkbesøk.
Kvalifiserte deltakere vil bli tilfeldig allokert (1:1) til behandling med enten OCA 5 mg eller matchende placebotabletter, tatt oralt én gang daglig for flertallet av deltakerne; dose og frekvens vil bli modifisert for deltakere med skrumplever og klassifisert som Child-Pugh (CP) B eller C. Randomisering vil bli stratifisert ved standardbehandling med UDCA (ja/nei) og baseline leverfunksjon.
Behandlingsperioden innebærer klinikkbesøk cirka hver 3. måned.
Ved 3-måneders besøk eller ethvert studiebesøk etterpå, hvis studiebehandling tolereres, bør deltakernes dose titreres per protokoll på en blind måte, f.eks. for deltakere som er ikke-cirrhotiske eller klassifisert som CP A og randomisert til OCA, bør de få maksimal daglig dose på 10 mg OCA, fortsetter de på placebo å få placebo.
Deretter kan daglig dose gå tilbake til 5 mg om nødvendig for disse deltakerne som ikke er cirrhotiske eller klassifisert som CP A, men bør økes til 10 mg hvis mulig, basert på tolerabilitet og klinisk vurdering.
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert ved å overvåke uønskede hendelser og vitale tegn, og blod- og urintesting.
Studien er hendelsesdrevet og total varighet vil bli bestemt av tiden som kreves for å akkumulere ca. 127 primære endepunkthendelser, anslått til ca. 10 år.
Deltakerne forventes å ha en minimum oppfølgingstid på ca. 6 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
334
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1119
- CIPREC - Centro de Investigacion y Prevencion Cardiovascular S.A.
-
Buenos Aires, Argentina, 1120
- Hospital De Clinicas University Of Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina, 1425
- Centrol Integral de Gastroenterologia
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1181
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1264
- Hospital de Gastroenterologia Dr. Carlos Bonorino Udaondo
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
- Hospital Aleman
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1902AWL
- Centro de Hepatologia
-
Presidente Derqui, Buenos Aires, Argentina, 1629
- Hospital Universitario Austral
-
Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina, 1704
- Dim Clinica Privada
-
-
Cordoba
-
Córdoba, Cordoba, Argentina, X5016KEH
- Hospital Privado Universitario de Cordoba S.A.
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentina, S2002KDS
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- AW Morrow Gastroenterology and Liver Centre, Royal Prince Alfred Hospital
-
Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
- Department of Gastroenterology & Hepatology, Nepean Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4120
- Gallipoli Medical Research Foundation
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Centre
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Department of Gastroenterology and Hepatology, Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Box Hill Hospital
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital, Gastroenterology Department
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1070
- CUB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Ghent
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
- University Hospital Antwerp
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20270-004
- Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro - Hospital Universitario Gaffree e Guinle/HUGG/UNIRIO
-
Sao Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
-
-
Bahia
-
São Salvador, Bahia, Brasil, 41253-190
- Hospital Sao Rafael
-
-
Campinas
-
Sao Paulo, Campinas, Brasil, 13083-878
- Gastrocentro/ Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
-
-
Distrito Federal Brazil
-
Brasilia, Distrito Federal Brazil, Brasil, 70335-900
- Instituto Hospital de Base do Distrito Federal-IHBDF
-
-
Goias
-
Goiânia, Goias, Brasil, 74535-170
- Instituto Goiano de Gastroenterologia
-
-
Maranhao
-
Sao Luis, Maranhao, Brasil, 65020-600
- Cepec Huufma
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte,, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
- Hospital Das Clínicas Da Universidade Federal De Minas Gerais (UFMG)
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
Salvador
-
Bahia, Salvador, Brasil, 40110-060
- Hospital Universitario Professor Edgard Santos
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13083-878
- Gastrocentro. Unidad Estadual de CAmpinas UNICAMP
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- St. Ivan Rilsky University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N-4Z6
- University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
- University of Alberta, Walter C. Mackenzie Health Sciences Centre (WMC)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P6
- University of Manitoba, Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre-University Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3J4
- CHUM
-
-
-
-
V Región
-
Viña Del Mar, V Región, Chile, 2540488
- Centro de Investigaciones Clinicas Vina del Mar
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Medicinsk klinik for mave, tarm-og leversygdomme
-
Odense, Danmark, 5000
- Odense University Hospital Afdeling for medicinske mave-tarmsygdomme S
-
-
Aarhus C
-
Aarhus, Aarhus C, Danmark, 8000
- Aarhus University Hospital Department of Hepatology and Gastroenterology
-
-
-
-
-
Tartu, Estland, 51014
- Tartu University Hospital
-
-
Harju
-
Tallinn, Harju, Estland, 10138
- East Tallinn Central Hospital Gastroenterology Center
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Helsinki University Central Hospital
-
Turku,, Finland, 20521
- Turku University Central Hospital, Gastroenterology Outpatient Clinic
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Rialto, California, Forente stater, 92377
- Inland Empire Liver Foundation
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California Davis, Davis Medical Center
-
Stanford, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Denver and Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
-
Miami, Florida, Forente stater, 33163
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
-
Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
- Gastrointestinal Specialists of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46237
- Indianapolis Gastroenterology Research Foundation
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University of Louisville, Medical Dental Complex
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Tulane University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21202
- Mercy Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- UMass Medical School
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Forente stater, 48377
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55114
- Minnesota Gastroenterology, P.A.
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research (STAR)
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64131
- Kansas City Research Institute
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- Saint Louis University Gastroenterology & Hepatology
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
- Saint Joseph's Regional Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Forente stater, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37211
- Quality Medical Research, PLLC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Texas Digestive Disease Consultants
-
Fort Sam Houston, Texas, Forente stater, 78234
- Brooke Army Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Baylor Scott and White Research Institute
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine - Advanced Liver Therapies
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- UT Health The University of Texas Health Science Center at Houston
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
- American Research Corporation at Texas Liver Institute
-
Southlake, Texas, Forente stater, 76092
- Texas Digestive Disease Consultants
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forente stater, 84123
- Clinical Research Centers Of America
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23249
- McGuire DVAMC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Swedish Organ Transplant & Liver Center
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Chru Hopital Huriez
-
Pessac Cedex, Frankrike, 33604
- CHU de Bordeaux - Hôpital Haut Leveque
-
-
Paris
-
Paris Cedex 12, Paris, Frankrike, 75571
- Hospital Saint-Antoine, A.P.-H.P.
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Alice Ho Miu Ling Nethersole Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Humanity & Health Research Centre
-
-
Pokfulam
-
Hong Kong, Pokfulam, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
-
-
Shatin
-
Hong Kong, Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
-
-
Tuen Mun, New Territories
-
Hong Kong, Tuen Mun, New Territories, Hong Kong
- Tuen Mun Hospital
-
-
-
-
-
Beer Sheva, Israel, 84104
- Soroka Medical Center
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 91031 02
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Israel, 49100
- Rabin Medical Center
-
Ramat-Gan, Israel, 52656 01
- Sheba Medical Center
-
Tel-Aviv, Israel, 64239
- Sourasky Tel-Aviv Medical Center
-
-
Nazareth Elit
-
Jerusalem, Nazareth Elit, Israel, POB 12000, 91120
- Hadassah Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 71-60126
- Università Politecnica delle Marche - Azienda Ospedaliero
-
Bologna, Italia, 40138
- AOU Policlinico Sant' Orsola Malpighi
-
Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria Sant´ Orsola Malpighi
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Universita di Firenze
-
Milano, Italia, 20142
- Azienda Socio-Sanitarla Territoriale (ASST) Santi Paolo e Carlo
-
Modena, Italia, 41126
- AOU Ospedale Civile S. Agostino Estense - UO Medicina Metabolica
-
Monza, Italia, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Monza
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliero - Universita di Padova
-
Palermo, Italia, 90127
- AOU Policlinico Paolo Giaccone - Di.Bi.M.I.S
-
Rome, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore
-
-
Cagliari
-
Monserrato, Cagliari, Italia, 09042
- Azienda Ospedaliero - Universitaria di Cagliari - Centro per lo Studio delle Malattie del Fegato
-
-
-
-
Busanjin-gu
-
Busan, Busanjin-gu, Korea, Republikken, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
-
Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republikken, 06273
- Gangnam Severance Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Jongno-Gu
-
Seoul, Jongno-Gu, Korea, Republikken, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Seo-gu
-
Busan, Seo-gu, Korea, Republikken, 49241
- Pusan National University Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, LT 50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
-
Vilnius, Litauen, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
Ciudad De Mexico,
-
Ciudad de mexico, Ciudad De Mexico,, Mexico, 14050
- Medica Sur, S.A.B. de C.V.
-
-
DF
-
Mexico City, DF, Mexico, 14000
- Departamento De Gastroenterologia. Instituto Nacional De Ciencias Medicas Y Nutricion Salvador Zubiran
-
Mexico City, DF, Mexico, 6700
- Consultorio Médico de la Dra Alma Laura Ladrón de Guevara Cetina
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Amsterdam University Medical Centre (AMC)
-
Utrecht, Nederland, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 GA
- Radboud UMC
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Nederland, 1081HV
- Vrije Universiteit Medisch Centrum (Vumc)
-
-
Zuid Holland
-
Rotterdam, Zuid Holland, Nederland, 3015 CE
- Erasmus MC
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
- NZ Liver Transplant Unit, Auckland Hospital
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, New Zealand, 4710
- Gastroenterology, Christchurch Hospital
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-094
- Dep. Of Gastroenterology UM Lublin
-
-
Kujawsko-Pomorskie
-
Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Polen, 85-078
- NZOZ Vitamed
-
-
Lover Silesia
-
Wroclaw, Lover Silesia, Polen, 51-149
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Gromkowskiego, Pierwszy Oddzial Chorob Zakaznych
-
-
Masovia
-
Warsaw, Masovia, Polen, 02-097
- Medical University of Warsaw Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie (SPCSK in Warsaw
-
-
Mazovia
-
Warsaw, Mazovia, Polen, 02-781
- Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej - Curie, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
-
-
Silesia
-
Katowice, Silesia, Polen, 40-752
- Oddział Gastr. I Hepat. Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im. Prof. K. Gibińskiego Sum
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Hospital Centre Zvezdara
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinic For Gastroenterology And Hepatology Clinical Center Of Serbia
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Vall d'Hebrón
-
Málaga, Spania, 29010
- Virgen de la Victoria University Hospital
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valence, Spania, 46026
- La Fe, Hospital ( Valence )
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spania, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambrigde University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
-
Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Storbritannia, BS2 8HW
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Storbritannia, PL6 8DH
- Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, Storbritannia, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
-
Scotland
-
Larbert, Scotland, Storbritannia, FK5 4WR
- Forth Valley Royal Hospital
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannia, NE2 4HH
- Institute of Cellular Medicine
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bern, Sveits, 3010
- Inselspital, University Of Bern, UVCM, DMLL
-
St. Gallen, Sveits, 9007
- Kantonsspital St. Gallen, Clinic for Gastroeterologie and Hepatologie
-
Zurich, Sveits, 8091
- USZ, Klinik für Gastroenterologie und Hepatologie
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
Huddinge
-
Stockholm, Huddinge, Sverige, 14186
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 6100
- Ankara University School of Medicine Gastroenterology Dept.
-
Izmir, Tyrkia, 35100
- Ege University School of Medicine Gastroenterology Dept.
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, D-13353
- CHARITÉ, Campus Virchow Klinikum
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Univeritatsklinikum Hamburg Eppendorf, Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg Medizinische Universitaetsklinik
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universität Leipzig KöR, Medizinische Fakultät
-
Munich, Tyskland, 81377
- University of Munich, LMU Klinikum Grosshadern
-
-
Hessen
-
Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe, Universitaet Frankfurt am Main
-
-
Lower Saxony
-
Hannover, Lower Saxony, Tyskland, D-30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie
-
-
QLD
-
Erlangen, QLD, Tyskland, 91054
- Friedrich-Alexander-Uniersitat Erlangen
-
-
-
-
-
Bekescsaba, Ungarn, H-5600
- Békés Megyei Központi Kórház - dr. Réthy Pál Tagkórház
-
Budapest, Ungarn, H-1125
- Szent János Hospital
-
Debrecen, Ungarn, 4032
- University Of Debrecen, Department Of Medicine, Division Of Gastroenterology
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1090
- AKH, Medical University of Vienna
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Definitiv eller sannsynlig PBC-diagnose (i samsvar med American Association for the Study of Liver Diseases [AASLD] og European Association for Study of the Liver [EASL] praksisretningslinjer; Lindor 2009; EASL 2009), som demonstrert ved tilstedeværelse av ≥2 av følgende 3 diagnostiske faktorer:
- Anamnese med forhøyede nivåer av alkalisk fosfatase i minst 6 måneder
- Positiv antimitokondriell antistoff (AMA) titer eller hvis AMA negativ eller i lav titer (<1:80) PBC-spesifikke antistoffer (anti-GP210 og/eller anti-SP100 og/eller antistoffer mot de viktigste M2-komponentene [PDC-E2, 2 -oksoglutarsyredehydrogenasekompleks])
- Leverbiopsi i samsvar med PBC
- En gjennomsnittlig total bilirubin >ULN og ≤5x ULN og/eller en gjennomsnittlig ALP >3x ULN
- Enten tar du ikke UDCA (ingen UDCA-dose de siste 3 månedene) eller har tatt UDCA i minst 12 måneder med en stabil dose i ≥3 måneder før dag 0
Ekskluderingskriterier:
Anamnese eller tilstedeværelse av andre samtidige leversykdommer inkludert:
- Hepatitt C-virusinfeksjon
- aktiv hepatitt B-infeksjon; forsøkspersoner som har serokonvertert (hepatitt B overflateantigen og hepatitt B e antigen negativt) kan imidlertid inkluderes i denne studien etter konsultasjon med medisinsk monitor
- Primær skleroserende kolangitt (PSC)
- Alkoholisk leversykdom
- Definitiv autoimmun leversykdom eller overlappende hepatitt
- Ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH)
- Gilberts syndrom
Tilstedeværelse av kliniske komplikasjoner av PBC eller klinisk signifikant leverdekompensasjon, inkludert:
- Anamnese med levertransplantasjon, nåværende plassering på en levertransplantasjonsliste eller nåværende Model of End Stage Liver Disease (MELD) score >12. Personer som er plassert på en transplantasjonsliste til tross for et relativt tidlig sykdomsstadium (for eksempel i henhold til regionale retningslinjer) kan være kvalifisert så lenge de ikke oppfyller noen av de andre eksklusjonskriteriene
Skrumplever med komplikasjoner, inkludert historie (innen de siste 12 månedene) eller tilstedeværelse av:
- Variceal blødning
- Ukontrollert ascites
- Encefalopati
- Spontan bakteriell peritonitt
- Kjent eller mistenkt HCC
- Tidligere transjugulær intrahepatisk portosystemisk shuntprosedyre
- Hepatorenalt syndrom (type I eller II) eller screening (besøk 1 eller 2) serumkreatinin >2 mg/dL (178 μmol/L)
- Gjennomsnittlig total bilirubin >5x ULN
- Forsøkspersoner som har gjennomgått gastrisk bypass-prosedyrer (magebåndet er akseptabelt) eller ileal reseksjon eller planlegger å gjennomgå en av disse prosedyrene
- Andre medisinske tilstander som kan redusere forventet levealder, inkludert kjente kreftformer (unntatt karsinomer in situ eller andre stabile, relativt godartede tilstander)
- Hvis kvinne: planlegger å bli gravid, kjent graviditet eller en positiv uringraviditetstest (bekreftet av en positiv serumgraviditetstest), eller ammende
- Kjent historie med infeksjon med humant immunsviktvirus
- Medisinske tilstander som kan forårsake ikke-hepatisk økning i ALP (f.eks. Pagets sykdom eller brudd innen 3 måneder)
- Andre klinisk signifikante medisinske tilstander som ikke er godt kontrollert eller for hvilke medisinbehov forventes å endre seg i løpet av studien
- Historie om alkoholmisbruk eller annet rusmisbruk innen 1 år før dag 0
- Deltakelse i et annet undersøkelsesprodukt, biologisk eller medisinsk utstyrsstudie innen 30 dager før screening. Deltakelse i en tidligere studie av OCA er tillatt med 3 måneders utvasking før påmelding til denne studien
- Mental ustabilitet eller inkompetanse, slik at gyldigheten av informert samtykke eller evnen til å være i samsvar med studien er usikker
- Anamnese med kjent eller mistenkt klinisk signifikant overfølsomhet overfor OCA eller noen av dets komponenter
- UDCA naiv (med mindre kontraindisert)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
En tablett daglig (eller en lavere frekvens avhengig av CP-score) for resten av studien
|
|
Eksperimentell: Obeticholsyre (OCA) 5 mg til 10 mg
Obeticholsyre (OCA) 5 mg i minimum 3 måneder og deretter titrering opp til maksimalt 10 mg for resten av studien (basert på tolerabilitet og CP-score).
|
Ikke-cirrhotisk og klassifisert som CP Klasse A: 5 mg tablett OCA én gang daglig titrering opp til maksimalt 10 mg OCA én gang daglig basert på toleranse etter 3 måneder i løpet av studien (flertallet av deltakerne). Cirrotisk og klassifisert som CP klasse B og C: 5 mg tablett OCA en gang ukentlig i minst 3 måneder, deretter titrering opp til en maksimal dose og frekvens på 10 mg OCA to ganger ukentlig basert på tolerabilitet og biokjemisk respons under studiens varighet .
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til den første forekomsten av sammensatt endepunkt
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til tidspunktet for å akkumulere omtrent 127 primære endepunkthendelser (opptil 7 år)
|
For å vurdere effekten av OCA, sammenlignet med placebo i forbindelse med den etablerte lokale standarden for omsorg, på kliniske utfall hos deltakere med PBC målt etter tid til den første forekomsten av noen av følgende bedømte hendelser, utledet som et sammensatt hendelsesendepunkt av død, levertransplantasjon, modell av leversykdom i sluttstadiet (MELD) ≥15, ukontrollert ascites eller sykehusinnleggelse for ny oppstart eller tilbakefall av varicealblødning, leverencefalopati (som definert av en West Haven-score på >=2) eller spontan bakteriell peritonitt.
Fordelingen av kliniske hendelser ble estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Punktestimater og 95 % konfidensintervaller (CI) for distribusjonspersentilene for kliniske hendelser (25. og 50.) er gitt.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til tidspunktet for å akkumulere omtrent 127 primære endepunkthendelser (opptil 7 år)
|
|
Tid til den første forekomsten av primær klinisk hendelse (utvidet endepunkt)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til tidspunktet for å akkumulere omtrent 127 primære endepunkthendelser (opptil 7 år)
|
Primær klinisk utfallshendelse er den første forekomsten av følgende hendelser: død, levertransplantasjon, MELD-score >=15 (MELD-Na-score >=12 baseline), MELD-Na-score >=15 (MELD-Na-score <12 baseline) , sykehusinnleggelse for ny debut eller tilbakefall av variceal blødning, leverencefalopati, spontan bakteriell peritonitt (bekreftet ved diagnostisk paracentese), eller bakteriell empyem, ukontrollert eller refraktær ascites (som krever store volum paracentese), portal hypertensjon syndromer, progresjon til dekompensert leversykdom, og progresjon til klinisk bevis på portalhypertensjon uten dekompensasjon (for deltakere uten dekompensasjon eller kliniske bevis på portalhypertensjon ved baseline).
71 endepunkthendelser ble observert i OCA-armen, og 80 ble observert i placebo-armen.
Fordelingen av kliniske hendelser ble estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Punktestimater og 95 % CI for distribusjonspersentilene for kliniske hendelser (25. og 50.) er gitt.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til tidspunktet for å akkumulere omtrent 127 primære endepunkthendelser (opptil 7 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til første forekomst av alvorlige dekompenserende hendelser av utvidet sammensatt endepunkt
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for første dokumenterte progresjon eller dato for død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 7 år)
|
Den første forekomsten av den sentrale sekundære kliniske hendelsen refererer til den første forekomsten av følgende hendelser: død, levertransplantasjon, MELD-Na-score >=15 hvis MELD-Na< 12 ved baseline, MELD-score >=15 hvis MELD-Na > =12 ved baseline, ukontrollert eller refraktær ascites, portal hypertensjonssyndromer (hepatorenalt syndrom, portopulmonalt syndrom, hepatopulmonært syndrom) eller sykehusinnleggelse for ny oppstart eller tilbakefall av variceal blødning, hepatisk encefalopati, spontan bakteriell peritonitt, eller.
Fordelingen av kliniske hendelser ble estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Punktestimater og 95 % CI for distribusjonspersentilene for kliniske hendelser (25. og 50.) er gitt.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for første dokumenterte progresjon eller dato for død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 7 år)
|
|
Tid for levertransplantasjon eller død (alle årsaker)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for første dokumenterte levertransplantasjon eller dato for død uansett årsak (opptil 7 år)
|
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til levertransplantasjon eller død (alle årsaker) ble vurdert.
Hendelsesfordelingen ble estimert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden.
Punktestimater og 95 % CI for distribusjonspersentilene for kliniske hendelser (25. og 50.) er gitt.
|
Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for første dokumenterte levertransplantasjon eller dato for død uansett årsak (opptil 7 år)
|
|
Tid til første forekomst av fatal hendelse (alle årsaker)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for død uansett årsak (opptil 7 år)
|
Resultatene representerer forholdet mellom OCA og placebo.
Fordelingen av dødelige hendelser ble estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Punktestimater og 95 % CI-er for distribusjonspersentilene for fatale hendelser (25. og 50.) er gitt
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for død uansett årsak (opptil 7 år)
|
|
Tid til første forekomst av levertransplantasjon
Tidsramme: Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for første dokumenterte levertransplantasjon eller dato for død uansett årsak (opptil 5 år)
|
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til forekomst av en levertransplantasjon ble vurdert.
Resultatene representerte forholdet mellom OCA og placebo.
Et fareforhold <1 indikerte en fordel for OCA.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom Cumulative Incident Function (CIF)-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for første dokumenterte levertransplantasjon eller dato for død uansett årsak (opptil 5 år)
|
|
Tid til første forekomst av sykehusinnleggelse på grunn av leverhendelser
Tidsramme: Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for sykehusinnleggelse, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Sykehusinnleggelseshendelser inkluderer nystart eller tilbakevendende varicealblødning, leverencefalopati (som definert av en West Haven-score på >=2), spontan bakteriell peritonitt (bekreftet av diagnostisk paracentese ELLER tilstedeværelse av >250/mm^3 polymorfe leukocytter [PMNs] i ascitesvæske), bekreftes bakteriell empyem ved diagnostisk thoracentese ELLER tilstedeværelse av >250/mm^3 PMN i pleuravæsken.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for sykehusinnleggelse, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Tid til første forekomst av ukontrollert eller ildfast ascites
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterte ukontrollerte eller refraktær ascites, levertransplantasjon eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Ukontrollert eller refraktær ascites er definert som vanndrivende resistent ascites som krever store volum paracentese.
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til den første forekomsten av ukontrollert eller refraktær ascites ble vurdert.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterte ukontrollerte eller refraktær ascites, levertransplantasjon eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Tid til første forekomst av MELD-score ≥15
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for første dokumenterte MELD-score ≥15, levertransplantasjon eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
MELD-skåren er nyttig for å vurdere deltakere med betydelig dekompensasjon.
MELD-poengsummen brukes nå av United Network for Organ Sharing i USA og Eurotransplants for å administrere organallokering for levertransplantasjon.
MELD-skåren er utledet fra deltakerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og International Normalized Ratio (INR), etter behov, for å forutsi overlevelse.
MELD-poengsummen varierer fra 6 til 40.
Jo høyere poengsum, desto mer sannsynlig vil en deltaker motta en lever fra en avdød donor når et organ blir tilgjengelig.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for første dokumenterte MELD-score ≥15, levertransplantasjon eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Tid til utvikling av Varix/Varices
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterte utvikling av varix/varicer, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til utvikling av varix/varicer ble vurdert.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterte utvikling av varix/varicer, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Tid til leverrelatert død
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første leverrelaterte eller ikke-leverrelaterte dødsfall, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til leverrelatert død ble vurdert.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første leverrelaterte eller ikke-leverrelaterte dødsfall, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Tid til leverrelatert død eller levertransplantasjon
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for levertransplantasjon, leverrelatert død eller ikke-leverrelatert død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til leverrelatert død eller levertransplantasjon ble vurdert.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for levertransplantasjon, leverrelatert død eller ikke-leverrelatert død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Tid til leverrelatert død, levertransplantasjon eller MELD-score ≥15
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for levertransplantasjon, leverrelatert død, ikke-leverrelatert død uansett årsak eller MELD-score ≥15, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til leverrelatert død, levertransplantasjon eller MELD-score ≥15 ble vurdert.
MELD-skåren er nyttig for å vurdere deltakere med betydelig dekompensasjon.
MELD-poengsummen brukes nå av United Network for Organ Sharing i USA og Eurotransplants for å administrere organallokering for levertransplantasjon.
MELD-score er utledet fra deltakerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og INR, etter behov, for å forutsi overlevelse.
MELD-poengsummen varierer fra 6 til 40.
Jo høyere poengsum, desto mer sannsynlig vil en deltaker motta en lever fra en avdød donor når et organ blir tilgjengelig.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdato til dato for levertransplantasjon, leverrelatert død, ikke-leverrelatert død uansett årsak eller MELD-score ≥15, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Progresjon til skrumplever (for ikke-cirrhotiske personer ved baseline)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra datoen for randomisering til datoen for skrumplever, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Når en deltaker er identifisert som ikke-cirrhotisk ved baseline og viste tegn eller symptomer assosiert med progresjon til cirrhose, ble deltakeren vurdert av Fibroscan® TE der dette var tilgjengelig.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra datoen for randomisering til datoen for skrumplever, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Tid til forekomst av hepatocellulært karsinom (HCC)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for HCC-diagnose, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
Effekten av OCA sammenlignet med placebo på tid til forekomst av HCC ble vurdert.
Hendelsen av interesse ble oppsummert gjennom CIF-estimat til 5 år.
|
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for HCC-diagnose, levertransplantasjon eller død uansett årsak, avhengig av hva som kom først (opptil 5 år)
|
|
Endring fra baseline til måned 24 av total bilirubin
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Leverbiokjemi, som inkluderer total bilirubin, ble vurdert for å evaluere biokjemiske utløsere som ville be om en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
Analyse ble utført ved bruk av gjentatte målinger av blandet modell (MMRM), inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline til måned 24 av direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Leverbiokjemi, som inkluderer direkte bilirubin, ble vurdert for å evaluere biokjemiske triggere som ville føre til en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM, inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline til måned 24 av aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Leverbiokjemi, som inkluderer AST, ble vurdert for å evaluere biokjemiske triggere som ville føre til en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM, inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline til måned 24 av alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Leverbiokjemi, som inkluderer ALT, ble vurdert for å evaluere biokjemiske triggere som ville be om en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM, inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline til måned 24 av alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Leverbiokjemi, som inkluderer ALP, ble vurdert for å evaluere biokjemiske triggere som ville føre til en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM, inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline til måned 24 av gamma-glutamyl transferase (GGT)
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Leverbiokjemi, som inkluderer GGT, ble vurdert for å evaluere biokjemiske triggere som ville føre til en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM, inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endre fra baseline til måned 24 av albumin
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Leverbiokjemi, som inkluderer albumin, ble vurdert for å evaluere biokjemiske triggere som ville føre til en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM, inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra basislinje til måned 24 av INR
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Koagulasjonstesten, som inkluderer INR, ble vurdert for å evaluere biokjemiske triggere som ville føre til en umiddelbar revurdering av deltakerne for potensiell leverskade eller leverdekompensasjon.
INR er forholdet mellom testet protrombintid og normal protrombintid, til en styrke betegnet den internasjonale sensitivitetsindeksen (ISI).
Normalområdet for INR er 0,8 til 1,2 (kvinnelig og mannlig).
Analyse ble utført ved bruk av MMRM, inkludert behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe etter tidsinteraksjon og randomiseringsstratifiseringsfaktorer som angitt i IWRS som faste effekter og baseline-verdier som en kovariat.
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av MELD-score
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
MELD-skåren er nyttig for å vurdere deltakere med betydelig dekompensasjon.
MELD-poengsummen brukes nå av United Network for Organ Sharing i USA og Eurotransplants for å administrere organallokering for levertransplantasjon.
MELD-score er utledet fra deltakerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og INR, etter behov, for å forutsi overlevelse.
MELD-poengsummen varierer fra 6 til 40.
Jo høyere poengsum, desto mer sannsynlig vil en deltaker motta en lever fra en avdød donor når et organ blir tilgjengelig.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av MELD-Na-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
MELD-Na-skåren er en annen nyttig prediktor for å vurdere deltakere med betydelig dekompensasjon.
MELD-Na tok hensyn til effekten av serumnatrium som en refleksjon av nyrefunksjonen og kan hypotetisk forbedre nøyaktigheten av modellskåren.
MELD-Na-poengsummen er utledet fra deltakerens totale serumbilirubin, serumkreatinin, INR og serumnatrium, etter behov, for å forutsi overlevelse.
MELD-Na-poengsummen varierer fra 6 til 40.
Jo høyere poengsum, desto mer sannsynlig vil en deltaker motta en lever fra en avdød donor når et organ blir tilgjengelig.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra basislinje til måned 72 av CPS
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Child-Pugh Score (Pugh 1973, Lucey 1997) ble beregnet og rapportert innenfor det elektroniske datafangstsystemet (EDC) basert på data lagt inn i CRF ved å legge til skårene fra de 5 faktorene og kunne ha variert fra 5 til 15.
En total poengsum på 5 til 6 ble ansett som grad A (mild, godt kompensert sykdom); 7 til 9 var grad B (moderat, betydelig funksjonelt kompromiss); og 10 og over var grad C (alvorlig, dekompensert sykdom).
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av Mayo Risk Score (MRS)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Mayo Risk Score (MRS) ble beregnet og rapportert i EDC-systemet.
Beregning av MRS inkluderte etterforskerens vurdering av perifert ødem og bruk av vanndrivende terapi, som ble vurdert under bivirkningen og samtidig medisingjennomgang ved de planlagte besøkene og lagt inn i CRF, samt total bilirubin-, albumin- og protrombintidsresultater oppnådd. fra de sentrale laboratoriedataene.
Det er ingen maksimums- og minimumsverdier, men en økning i MRS representerer en økning i risikoen for død.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av immunglobulin-M (IgM)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Markører for betennelse, som inkluderer IgM, ble vurdert.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Markører for betennelse, som inkluderer CRP, ble vurdert.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av tumornekrosefaktor-α (TNF-α)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Markører for betennelse, som inkluderer TNF-α, ble vurdert.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av fibroblastvekstfaktor-19 (FGF-19)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Markører for leverfibrose, som inkluderer FGF-19, ble vurdert.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av Cytokeratin-18 (CK-18)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Markører for betennelse, som inkluderer CK-18, ble vurdert.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av 7α-hydroksy-4-kolesten-3-on (C4)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Markører for leverfibrose, som inkluderer C4, ble vurdert.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av forsterket leverfibrose (ELF)
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Leverfibrose ble vurdert ved hjelp av ELF-test.
ELF-testen vurderte: hyaluronsyre, procollagen3 N-terminalt peptid og en vevsinhibitor av metalloproteinase 1.
ELF-testen er en sammensatt poengsum: < 7,7: nei til mild fibrose; ≥ 7,7 - < 9,8: Moderat fibrose; ≥ 9,8 - < 11,3: Alvorlig fibrose; ≥ 11,3: Skrumplever.
En negativ endring fra baseline antyder redusert fibrose.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Endring fra baseline til måned 72 av leverstivhet - forbigående elastografi
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 72
|
Leverstivhet ble målt ved bruk av ikke-invasiv forbigående elastografi med Fibroscan® TE-enhet.
|
Grunnlinje opp til måned 72
|
|
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opp til siste IP-dose pluss 30 dager og før kommersiell OCA-startdato (opptil 7 år)
|
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (for eksempel, inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av et legemiddel eller prosedyre, uansett om det anses relatert til legemidlet eller ikke eller prosedyre, som skjedde i løpet av den kliniske studien.
TEAE ble definert som bivirkninger som oppstod på eller etter datoen og tidspunktet for administrering av studiemedikamentet, eller de som først oppsto før dosering, men som forverret seg i frekvens eller alvorlighetsgrad etter administrering av studielegemiddel.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Baseline opp til siste IP-dose pluss 30 dager og før kommersiell OCA-startdato (opptil 7 år)
|
|
Farmakokinetisk (PK) populasjon: Fastende bunnkonsentrasjoner av OCA etter doseregime
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
|
Fastende PK-konsentrasjoner av OCA for forskjellige doseregimer tatt gjennom hele studien er rapportert.
|
Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
PK-populasjon: Seriell konsentrasjon av OCA etter doseregime
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose, 0,5 timer, 0,75 timer, 1 time, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 4 timer, 5 timer og 6 timer, og PK-seriekonsentrasjoner ved forskjellige doseregimer er rapportert .
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) Fra 0 til 6 timer etter dose (AUC0-6t) av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med CP-score=Non-cirrhotic (NC)
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose, 0,5 timer, 0,75 timer, 1 time, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 4 timer, 5 timer og 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg daglig. OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC fra 0 til 24 timer etter dose (AUC0-24t) av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose, 0,5 timer, 0,75 timer, 1 time, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 4 timer, 5 timer og 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg daglig. OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tid til Cmax (Tmax) av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Metabolitt til foreldreforhold på AUC0-6t (MRAUC) av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Metabolitt til foreldreforhold av Cmax (MRCmax) av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Konsentrasjon 24 timer etter dose (Ctrough) av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 5mg QD OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med CP-score=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med CP Score=NC
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QOD OCA med CP-score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QOD OCA med CP-score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QOD OCA med CP-score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QOD OCA med CP-score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QOD OCA med CP-score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QOD OCA med CP-score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QOD OCA med CP-score=NC.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CPS-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CPS-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med CP-score=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med CP-score=B
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved førdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for PK-analyse hos deltakere som fikk 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt ved forhåndsdosering til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD kategori=A.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-6t av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: AUC0-24t av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Cmax av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Tmax av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Gjennomsnitt av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRAUC av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: MRCmax av deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
|
I måned 9 ble blodprøver tatt med førdose til 6 timer for farmakokinetisk analyse hos deltakere som fikk 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Måned 9
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 12, 24 og 48
|
Lavkonsentrasjonen av OCA i cirrhotic-deltakerne som fikk 5 mg QD OCA ble rapportert.
|
Måned 3, 6, 12, 24 og 48
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av ikke-cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12 og 24
|
Lavkonsentrasjonen av OCA hos ikke-cirrhotiske deltakere som fikk 5 mg QD OCA ble rapportert.
|
Måned 3, 6, 9, 12 og 24
|
|
PK-populasjon: bunnkonsentrasjoner av cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 6, 12 og 24
|
Lavkonsentrasjonen av OCA hos deltakerne i cirrhose som fikk 5 mg QOD OCA ble rapportert.
|
Måned 6, 12 og 24
|
|
PK-populasjon: bunnkonsentrasjoner av ikke-cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6 og 12
|
Lavkonsentrasjonen av OCA hos de ikke-cirrhotiske deltakerne som fikk 5 mg QOD OCA ble rapportert.
|
Måned 3, 6 og 12
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg QW OCA
Tidsramme: Måned 6 og 12
|
Den laveste konsentrasjonen av OCA i de cirrhotiske deltakerne som fikk 5 mg QW OCA ble rapportert.
|
Måned 6 og 12
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av ikke-cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg QW OCA
Tidsramme: Måned 12
|
I måned 12 ble bunnkonsentrasjonen av OCA i de ikke-cirrhotiske deltakerne som fikk 5 QW QOD OCA rapportert.
|
Måned 12
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 6, 24, 36 og 48
|
Den laveste konsentrasjonen av OCA i de cirrhotiske deltakerne som fikk 5 mg Q2W OCA ble rapportert.
|
Måned 6, 24, 36 og 48
|
|
PK-populasjon: bunnkonsentrasjoner av ikke-cirrhotiske deltakere som mottok 5 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 12, 24, 36 og 48
|
Lavkonsentrasjonen av OCA hos de ikke-cirrhotiske deltakerne som fikk 5 Q2W QOD OCA ble rapportert.
|
Måned 3, 6, 12, 24, 36 og 48
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av cirrhotiske deltakere som mottok 10 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 6, 9, 12, 24, 36 og 60
|
Den laveste konsentrasjonen av OCA i de cirrhotiske deltakerne som fikk 10 mg QD OCA ble rapportert.
|
Måned 6, 9, 12, 24, 36 og 60
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av ikke-cirrhotiske deltakere som mottok 10 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 6, 9, 12, 24 og 36
|
Lavkonsentrasjonen av OCA hos de ikke-cirrhotiske deltakerne som fikk 10 QD QOD OCA ble rapportert.
|
Måned 6, 9, 12, 24 og 36
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av cirrhotiske deltakere som mottok 10 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
|
Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
|
PK-populasjon: bunnkonsentrasjoner av ikke-cirrhotiske deltakere som mottok 10 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 12
|
I måned 12 ble bunnkonsentrasjonen av OCA i de ikke-cirrhotiske deltakerne som fikk 10 mg QOD OCA rapportert.
|
Måned 12
|
|
PK-populasjon: Lavkonsentrasjoner av cirrhotiske deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 6
|
I måned 6 ble bunnkonsentrasjonen av OCA i de cirrhotiske deltakerne som fikk 10 mg Q2W OCA rapportert.
|
Måned 6
|
|
PK-populasjon: bunnkonsentrasjoner av ikke-cirrhotiske deltakere som mottok 10 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 6
|
I måned 6 ble bunnkonsentrasjonen av OCA i de ikke-cirrhotiske deltakerne som fikk 10 mg Q2W OCA rapportert.
|
Måned 6
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Erik Ness, MD, Intercept Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Lindor KD, Gershwin ME, Poupon R, Kaplan M, Bergasa NV, Heathcote EJ; American Association for Study of Liver Diseases. Primary biliary cirrhosis. Hepatology. 2009 Jul;50(1):291-308. doi: 10.1002/hep.22906. No abstract available.
- European Association for the Study of the Liver. EASL Clinical Practice Guidelines: management of cholestatic liver diseases. J Hepatol. 2009 Aug;51(2):237-67. doi: 10.1016/j.jhep.2009.04.009. Epub 2009 Jun 6. No abstract available.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. desember 2014
Primær fullføring (Faktiske)
23. desember 2021
Studiet fullført (Faktiske)
23. desember 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2014
Først lagt ut (Anslag)
4. desember 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. mars 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2023
Sist bekreftet
1. februar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 747-302
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .