Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 4-undersøgelse af obeticholsyre til evaluering af kliniske resultater hos patienter med primær biliær kolangitis (COBALT)

13. februar 2023 opdateret af: Intercept Pharmaceuticals

En fase 4, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse, der evaluerer effekten af ​​obeticholsyre på kliniske resultater hos patienter med primær biliær kolangitis

Primær biliær kolangitis (PBC) er en alvorlig, livstruende, galdesyrerelateret leversygdom af ukendt årsag. Uden behandling udvikler det sig ofte til leverfibrose og eventuel skrumpelever, der kræver levertransplantation eller resulterer i døden. Undersøgelseslægemidlet, Obeticholic Acid (OCA) er en modificeret galdesyre og FXR-agonist, der er afledt af den primære humane galdesyre chenodeoxycholsyre. OCAs vigtigste virkningsmekanismer, herunder dets koleretiske, anti-inflammatoriske og anti-fibrotiske egenskaber, ligger til grund for dets leverbeskyttende virkninger og resulterer i svækkelse af skade og forbedret leverfunktion i en kolestatisk leversygdom såsom PBC. Studiet vil vurdere effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo, kombineret med stabil standardbehandling, på kliniske resultater hos PBC-deltagere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 4, dobbeltblinde, randomiserede, placebokontrollerede, multicenterundersøgelse udføres på op til 170 steder internationalt for at evaluere effekten af ​​OCA på kliniske resultater hos 428 deltagere med PBC. Undersøgelsen vil omfatte en screeningsperiode på op til 8 uger, hvilket kræver to klinikbesøg. Kvalificerede deltagere vil blive tilfældigt allokeret (1:1) til behandling med enten OCA 5 mg eller matchende placebotabletter, indtaget oralt én gang dagligt for størstedelen af ​​deltagerne; dosis og hyppighed vil blive modificeret for deltagere med cirrhose og klassificeret som Child-Pugh (CP) B eller C. Randomisering vil blive stratificeret ved standardbehandling med UDCA (ja/nej) og baseline leverfunktion. Behandlingsperioden omfatter klinikbesøg cirka hver 3. måned. Ved 3-måneders besøg eller ethvert studiebesøg derefter, hvis undersøgelsesbehandling tolereres, skal deltagernes dosis titreres pr. protokol på en blind måde, f.eks. for deltagere, der ikke er cirrose eller klassificeret som CP A og randomiseret til OCA den maksimale daglige dosis på 10 mg OCA, får dem på placebo fortsat placebo. Efterfølgende kan den daglige dosis vende tilbage til 5 mg, hvis det er nødvendigt for disse deltagere, som ikke er cirrose eller klassificeret som CP A, men bør øges til 10 mg, hvis det er muligt, baseret på tolerabilitet og klinisk vurdering. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at overvåge uønskede hændelser og vitale tegn samt blod- og urintest. Undersøgelsen er hændelsesdrevet, og den samlede varighed vil blive bestemt af den tid, der kræves for at akkumulere ca. 127 primære endepunktshændelser, estimeret til at være ca. 10 år. Deltagerne forventes at have en minimum opfølgningstid på cirka 6 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

334

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1119
        • CIPREC - Centro de Investigacion y Prevencion Cardiovascular S.A.
      • Buenos Aires, Argentina, 1120
        • Hospital De Clinicas University Of Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Centrol Integral de Gastroenterologia
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1264
        • Hospital de Gastroenterología Dr. Carlos Bonorino Udaondo
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1902AWL
        • Centro de Hepatologia
      • Presidente Derqui, Buenos Aires, Argentina, 1629
        • Hospital Universitario Austral
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina, 1704
        • DIM Clinica Privada
    • Cordoba
      • Córdoba, Cordoba, Argentina, X5016KEH
        • Hospital Privado Universitario de Cordoba S.A.
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • AW Morrow Gastroenterology and Liver Centre, Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
        • Department of Gastroenterology & Hepatology, Nepean Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4120
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Gastroenterology Department
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • CUB Hôpital Erasme
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgien, 2650
        • University Hospital Antwerp
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20270-004
        • Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro - Hospital Universitario Gaffree e Guinle/HUGG/UNIRIO
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
    • Bahia
      • São Salvador, Bahia, Brasilien, 41253-190
        • Hospital Sao Rafael
    • Campinas
      • Sao Paulo, Campinas, Brasilien, 13083-878
        • Gastrocentro/ Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
    • Distrito Federal Brazil
      • Brasilia, Distrito Federal Brazil, Brasilien, 70335-900
        • Instituto Hospital de Base do Distrito Federal-IHBDF
    • Goias
      • Goiânia, Goias, Brasilien, 74535-170
        • Instituto Goiano de Gastroenterologia
    • Maranhao
      • Sao Luis, Maranhao, Brasilien, 65020-600
        • Cepec Huufma
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte,, Minas Gerais, Brasilien, 30130-100
        • Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • Salvador
      • Bahia, Salvador, Brasilien, 40110-060
        • Hospital Universitario Professor Edgard Santos
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Gastrocentro. Unidad Estadual de CAmpinas UNICAMP
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • St. Ivan Rilsky University Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N-4Z6
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • University of Alberta, Walter C. Mackenzie Health Sciences Centre (WMC)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P6
        • University of Manitoba, Health Sciences Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre-University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3J4
        • CHUM
  • Chile
    • V Región
      • Viña Del Mar, V Región, Chile, 2540488
        • Centro de Investigaciones Clinicas Vina del Mar
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Medicinsk klinik for mave, tarm-og leversygdomme
      • Odense, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital Afdeling for medicinske mave-tarmsygdomme S
    • Aarhus C
      • Aarhus, Aarhus C, Danmark, 8000
        • Aarhus University Hospital Department of Hepatology and Gastroenterology
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambrigde University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
    • Avon
      • Bristol, Avon, Det Forenede Kongerige, BS2 8HW
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
    • Scotland
      • Larbert, Scotland, Det Forenede Kongerige, FK5 4WR
        • Forth Valley Royal Hospital
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • Institute of Cellular Medicine
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
  • Estland
      • Tartu, Estland, 51014
        • Tartu University Hospital
    • Harju
      • Tallinn, Harju, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital Gastroenterology Center
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsinki University Central Hospital
      • Turku,, Finland, 20521
        • Turku University Central Hospital, Gastroenterology Outpatient Clinic
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Rialto, California, Forenede Stater, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Hepatology Research at CTRB
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33163
        • Schiff Center for liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
      • Marietta, Georgia, Forenede Stater, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46237
        • Indianapolis Gastroenterology Research Foundation
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville, Medical Dental Complex
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21202
        • Mercy Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Medical School
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55114
        • Minnesota Gastroenterology, P.A.
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Southern Therapy and Advanced Research (STAR)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64131
        • Kansas City Research Institute
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University Gastroenterology & Hepatology
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37211
        • Quality Medical Research, PLLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Texas Digestive Disease Consultants
      • Fort Sam Houston, Texas, Forenede Stater, 78234
        • Brooke Army Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Baylor Scott and White Research Institute
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine - Advanced Liver Therapies
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UT Health The University of Texas Health Science Center at Houston
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • American Research Corporation at Texas Liver Institute
      • Southlake, Texas, Forenede Stater, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84123
        • Clinical Research Centers Of America
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Swedish Organ Transplant & Liver Center
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU Hôpital HURIEZ
      • Pessac Cedex, Frankrig, 33604
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut Lévèque
    • Paris
      • Paris Cedex 12, Paris, Frankrig, 75571
        • Hospital Saint-Antoine, A.P.-H.P.
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Centre (AMC)
      • Utrecht, Holland, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525 GA
        • Radboud UMC
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holland, 1081HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum (Vumc)
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holland, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Alice Ho Miu Ling Nethersole Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Humanity & Health Research Centre
    • Pokfulam
      • Hong Kong, Pokfulam, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
    • Shatin
      • Hong Kong, Shatin, Hong Kong
        • Prince Of Wales Hospital
    • Tuen Mun, New Territories
      • Hong Kong, Tuen Mun, New Territories, Hong Kong
        • Tuen Mun Hospital
  • Israel
      • Beer Sheva, Israel, 84104
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91031 02
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Ramat-Gan, Israel, 52656 01
        • Sheba Medical Center
      • Tel-Aviv, Israel, 64239
        • Sourasky Tel-Aviv Medical Center
    • Nazareth Elit
      • Jerusalem, Nazareth Elit, Israel, POB 12000, 91120
        • Hadassah Hebrew University Medical Center
  • Italien
      • Ancona, Italien, 71-60126
        • Università Politecnica delle Marche - Azienda Ospedaliero
      • Bologna, Italien, 40138
        • AOU Policlinico Sant' Orsola Malpighi
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant´ Orsola Malpighi
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Universita di Firenze
      • Milano, Italien, 20142
        • Azienda Socio-Sanitarla Territoriale (ASST) Santi Paolo e Carlo
      • Modena, Italien, 41126
        • AOU Ospedale Civile S. Agostino Estense - UO Medicina Metabolica
      • Monza, Italien, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Monza
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliero - Universita di Padova
      • Palermo, Italien, 90127
        • AOU Policlinico Paolo Giaccone - Di.Bi.M.I.S
      • Rome, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
    • Cagliari
      • Monserrato, Cagliari, Italien, 09042
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria di Cagliari - Centro per lo Studio delle Malattie del Fegato
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 6100
        • Ankara University School of Medicine Gastroenterology Dept.
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege University School of Medicine Gastroenterology Dept.
  • Korea, Republikken
    • Busanjin-gu
      • Busan, Busanjin-gu, Korea, Republikken, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republikken, 06273
        • Gangnam Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
    • Jongno-Gu
      • Seoul, Jongno-Gu, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Seo-gu
      • Busan, Seo-gu, Korea, Republikken, 49241
        • Pusan National University Hospital
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Mexico
    • Ciudad De Mexico,
      • Ciudad de mexico, Ciudad De Mexico,, Mexico, 14050
        • Medica Sur, S.A.B. de C.V.
    • DF
      • Mexico City, DF, Mexico, 14000
        • Departamento De Gastroenterologia. Instituto Nacional De Ciencias Medicas Y Nutricion Salvador Zubiran
      • Mexico City, DF, Mexico, 6700
        • Consultorio Médico de la Dra Alma Laura Ladrón de Guevara Cetina
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • NZ Liver Transplant Unit, Auckland Hospital
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, New Zealand, 4710
        • Gastroenterology, Christchurch Hospital
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-094
        • Dep. Of Gastroenterology UM Lublin
    • Kujawsko-Pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Polen, 85-078
        • NZOZ Vitamed
    • Lover Silesia
      • Wroclaw, Lover Silesia, Polen, 51-149
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Gromkowskiego, Pierwszy Oddzial Chorob Zakaznych
    • Masovia
      • Warsaw, Masovia, Polen, 02-097
        • Medical University of Warsaw Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie (SPCSK in Warsaw
    • Mazovia
      • Warsaw, Mazovia, Polen, 02-781
        • Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej - Curie, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
    • Silesia
      • Katowice, Silesia, Polen, 40-752
        • Oddział Gastr. I Hepat. Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im. Prof. K. Gibińskiego Sum
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital, University Of Bern, UVCM, DMLL
      • St. Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen, Clinic for Gastroeterologie and Hepatologie
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • USZ, Klinik für Gastroenterologie und Hepatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Hospital Centre Zvezdara
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic For Gastroenterology And Hepatology Clinical Center Of Serbia
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Virgen de la Victoria University Hospital
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valence, Spanien, 46026
        • La Fe, Hospital ( Valence )
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
    • Huddinge
      • Stockholm, Huddinge, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, D-13353
        • CHARITÉ, Campus Virchow Klinikum
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Univeritatsklinikum Hamburg Eppendorf, Medizinische Klinik und Poliklinik
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg Medizinische Universitaetsklinik
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universität Leipzig KöR, Medizinische Fakultät
      • Munich, Tyskland, 81377
        • University of Munich, LMU Klinikum Grosshadern
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe, Universitaet Frankfurt am Main
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Tyskland, D-30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie
    • QLD
      • Erlangen, QLD, Tyskland, 91054
        • Friedrich-Alexander-Uniersitat Erlangen
  • Ungarn
      • Bekescsaba, Ungarn, H-5600
        • Békés Megyei Központi Kórház - dr. Réthy Pál Tagkórház
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Szent János Hospital
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • University Of Debrecen, Department Of Medicine, Division Of Gastroenterology
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH, Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Bestemt eller sandsynlig PBC-diagnose (i overensstemmelse med American Association for the Study of Liver Diseases [AASLD] og European Association for the Study of the Liver [EASL] praksisretningslinjer; Lindor 2009; EASL 2009), som vist ved tilstedeværelsen af ​​≥2 af følgende 3 diagnostiske faktorer:

    • Anamnese med forhøjede niveauer af alkalisk fosfatase i mindst 6 måneder
    • Positiv antimitokondrielt antistof (AMA) titer eller hvis AMA negativ eller i lav titer (<1:80) PBC-specifikke antistoffer (anti-GP210 og/eller anti-SP100 og/eller antistoffer mod de vigtigste M2-komponenter [PDC-E2, 2 -oxo-glutarsyre dehydrogenase kompleks])
    • Leverbiopsi i overensstemmelse med PBC
  2. En gennemsnitlig total bilirubin >ULN og ≤5x ULN og/eller en gennemsnitlig ALP >3x ULN
  3. Enten tager du ikke UDCA (ingen UDCA-dosis i de sidste 3 måneder) eller har taget UDCA i mindst 12 måneder med en stabil dosis i ≥3 måneder før dag 0

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme, herunder:

    • Hepatitis C-virusinfektion
    • Aktiv Hepatitis B-infektion; forsøgspersoner, der har serokonverteret (hepatitis B overfladeantigen og hepatitis B e antigen negativ) kan dog inkluderes i denne undersøgelse efter samråd med lægen
    • Primær skleroserende cholangitis (PSC)
    • Alkoholisk leversygdom
    • Klar autoimmun leversygdom eller overlapning af hepatitis
    • Ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH)
    • Gilberts syndrom

  2. Tilstedeværelse af kliniske komplikationer af PBC eller klinisk signifikant leverdekompensation, herunder:

    • Anamnese med levertransplantation, aktuel placering på en levertransplantationsliste eller nuværende Model of End Stage Liver Disease (MELD) score >12. Forsøgspersoner, der er placeret på en transplantationsliste på trods af et relativt tidligt sygdomsstadium (for eksempel i henhold til regionale retningslinjer), kan være berettigede, så længe de ikke opfylder nogen af ​​de andre eksklusionskriterier

    • Skrumpelever med komplikationer, herunder historie (inden for de seneste 12 måneder) eller tilstedeværelse af:

      • Variceal blødning
      • Ukontrolleret ascites
      • Encefalopati
      • Spontan bakteriel peritonitis
    • Kendt eller mistænkt HCC
    • Tidligere transjugulær intrahepatisk portosystemisk shuntprocedure
    • Hepatorenalt syndrom (type I eller II) eller screening (besøg 1 eller 2) serumkreatinin >2 mg/dL (178 μmol/L)
  3. Gennemsnitlig total bilirubin >5x ULN
  4. Forsøgspersoner, der har gennemgået gastrisk bypass-procedurer (gastrisk lapbånd er acceptabelt) eller ileal resektion eller planlægger at gennemgå en af ​​disse procedurer
  5. Andre medicinske tilstande, der kan formindske den forventede levetid, herunder kendte kræftformer (undtagen carcinomer in situ eller andre stabile, relativt godartede tilstande)
  6. Hvis kvinden: planlægger at blive gravid, kendt graviditet eller en positiv uringraviditetstest (bekræftet af en positiv serumgraviditetstest) eller ammende
  7. Kendt historie med human immundefektvirusinfektion
  8. Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP (f.eks. Pagets sygdom eller frakturer inden for 3 måneder)
  9. Andre klinisk signifikante medicinske tilstande, der ikke er godt kontrolleret, eller som medicinbehovet forventes at ændre sig under undersøgelsen
  10. Anamnese med alkoholmisbrug eller andet stofmisbrug inden for 1 år før dag 0
  11. Deltagelse i et andet produkt, biologisk eller medicinsk udstyrsundersøgelse inden for 30 dage før screening. Deltagelse i en tidligere undersøgelse af OCA er tilladt med 3 måneders udvaskning før tilmelding til denne undersøgelse
  12. Mental ustabilitet eller inkompetence, sådan at gyldigheden af ​​informeret samtykke eller evnen til at overholde undersøgelsen er usikker
  13. Anamnese med kendt eller formodet klinisk signifikant overfølsomhed over for OCA eller nogen af ​​dets komponenter
  14. UDCA naiv (medmindre kontraindiceret)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
En tablet dagligt (eller en lavere frekvens afhængig af CP-score) i resten af ​​undersøgelsen
Eksperimentel: Obeticholsyre (OCA) 5 mg til 10 mg
Obeticholsyre (OCA) 5 mg i minimum 3 måneder og derefter titrering op til maksimalt 10 mg i resten af ​​forsøget (baseret på tolerabilitet og CP-score).
Medicin: Obeticholsyre (OCA)

Ikke-cirrhotisk og klassificeret som CP Klasse A: 5 mg tablet OCA én gang dagligt titrering op til et maksimum på 10 mg OCA én gang dagligt baseret på tolerabilitet efter 3 måneder i undersøgelsens varighed (flertallet af deltagere).

Cirrotisk og klassificeret som CP Klasse B og C: 5 mg tablet af OCA én gang ugentligt i mindst 3 måneder, efterfølgende titrering op til en maksimal dosis og frekvens på 10 mg OCA to gange om ugen baseret på tolerabilitet og biokemisk respons under undersøgelsens varighed .

Andre navne:
  • INT-747
  • 6alpha-ethylchenodeoxycholsyre (6-ECDCA)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til den første forekomst af sammensat slutpunkt
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til tidspunktet for at akkumulere ca. 127 primære endepunktshændelser (op til 7 år)
At vurdere effekten af ​​OCA, sammenlignet med placebo i forbindelse med den etablerede lokale standard for pleje, på kliniske resultater hos deltagere med PBC målt ved tid til den første forekomst af en af ​​de følgende bedømte hændelser, udledt som et sammensat hændelseendepunkt af død, levertransplantation, model for leversygdom i slutstadiet (MELD) ≥15, ukontrolleret ascites eller hospitalsindlæggelse for nystart eller gentagelse af varicealblødning, hepatisk encefalopati (som defineret ved en West Haven-score på >=2) eller spontan bakteriel peritonitis. Fordelingen af ​​kliniske hændelser blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Pointestimater og 95 % konfidensintervaller (CI'er) for de kliniske hændelsers fordelingspercentiler (25. og 50.) er angivet.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til tidspunktet for at akkumulere ca. 127 primære endepunktshændelser (op til 7 år)
Tid til den første forekomst af primær klinisk hændelse (udvidet slutpunkt)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til tidspunktet for at akkumulere ca. 127 primære endepunktshændelser (op til 7 år)
Primær klinisk udfaldshændelse er den første forekomst af følgende hændelser: død, levertransplantation, MELD-score >=15 (MELD-Na-score >=12 baseline), MELD-Na-score >=15 (MELD-Na-score <12 baseline) , hospitalsindlæggelse for nyopstået eller tilbagevendende varicealblødning, hepatisk encefalopati, spontan bakteriel peritonitis (bekræftet ved diagnostisk paracentese), eller bakteriel empyem, ukontrolleret eller refraktær ascites (kræver store volumen paracentese), portal hypertension syndromer, progression til dekompenseret leversygdom, og progression til klinisk evidens for portal hypertension uden dekompensation (for deltagere uden dekompensation eller klinisk evidens for portal hypertension ved baseline). 71 endepunktshændelser blev observeret i OCA-armen, og 80 blev observeret i placebo-armen. Fordelingen af ​​kliniske hændelser blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Pointestimater og 95 % CI'er for de kliniske hændelsers fordelingspercentiler (25. og 50.) er angivet.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til tidspunktet for at akkumulere ca. 127 primære endepunktshændelser (op til 7 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første forekomst af alvorlige dekompenserende hændelser af udvidet sammensat endepunkt
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede progression eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 7 år)
Den første forekomst af den primære sekundære kliniske hændelse refererer til den første forekomst af følgende hændelser: død, levertransplantation, MELD-Na-score >=15 hvis MELD-Na< 12 ved baseline, MELD-score >=15 hvis MELD-Na > =12 ved baseline, ukontrolleret eller refraktær ascites, portal hypertension syndromer (hepatorenalt syndrom, portopulmonært syndrom, hepatopulmonalt syndrom) eller hospitalsindlæggelse for ny opstået eller gentagelse af variceal blødning, hepatisk encefalopati, bakteriel peritonitis, eller bakteriel empyema. Fordelingen af ​​kliniske hændelser blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Pointestimater og 95 % CI'er for de kliniske hændelsers fordelingspercentiler (25. og 50.) er angivet.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede progression eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 7 år)
Tid til levertransplantation eller død (alle årsager)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede levertransplantation eller dødsdato uanset årsag (op til 7 år)
Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tid til levertransplantation eller død (alle årsager) blev vurderet. Hændelsesfordelingen blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Pointestimater og 95 % CI'er for de kliniske hændelsers fordelingspercentiler (25. og 50.) er angivet.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede levertransplantation eller dødsdato uanset årsag (op til 7 år)
Tid til første forekomst af fatal hændelse (alle årsager)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for død uanset årsag (op til 7 år)
Resultaterne repræsenterer forholdet mellem OCA og placebo. Fordelingen af ​​fatale hændelser blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Pointestimater og 95 % CI'er for fordelingspercentilerne for fatale hændelser (25. og 50.) er angivet
Tid til første forekomst fra dato for randomisering til dato for død uanset årsag (op til 7 år)
Tid til første forekomst af levertransplantation
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede levertransplantation eller dødsdato uanset årsag (op til 5 år)
Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tiden til forekomsten af ​​en levertransplantation blev vurderet. Resultaterne repræsenterede forholdet mellem OCA og placebo. Et hazard ratio <1 indikerede en fordel for OCA. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem Cumulative Incident Function (CIF) estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede levertransplantation eller dødsdato uanset årsag (op til 5 år)
Tid til første forekomst af hospitalsindlæggelse på grund af leverhændelser
Tidsramme: Tid til første forekomst fra datoen for randomisering til datoen for hospitalsindlæggelse, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Hospitalsindlæggelseshændelser omfatter nyopstået eller tilbagevendende varicealblødning, hepatisk encefalopati (som defineret ved en West Haven-score på >=2), spontan bakteriel peritonitis (bekræftet ved diagnostisk paracentese ELLER tilstedeværelse af >250/mm^3 polymorfe leukocytter [PMN'er] i ascitesvæske), bekræftes bakteriel empyem ved diagnostisk thoracentese ELLER tilstedeværelse af >250/mm^3 PMN'er i pleuravæsken. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra datoen for randomisering til datoen for hospitalsindlæggelse, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Tid til første forekomst af ukontrolleret eller refraktær ascites
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede ukontrollerede eller refraktære ascites, levertransplantation eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Ukontrolleret eller refraktær ascites er defineret som diuretika-resistent ascites, der kræver paracentese i stort volumen. Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tiden til den første forekomst af ukontrolleret eller refraktær ascites blev vurderet. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede ukontrollerede eller refraktære ascites, levertransplantation eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Tid til første forekomst af MELD-score ≥15
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede MELD-score ≥15, levertransplantation eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
MELD-scoren er nyttig til at vurdere deltagere med betydelig dekompensation. MELD-scoren bruges nu af United Network for Organ Sharing i USA og Eurotransplants til at styre organallokering til levertransplantation. MELD-scoren er afledt af deltagerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og International Normalized Ratio (INR), alt efter hvad der er relevant, for at forudsige overlevelse. MELD-score varierer fra 6 til 40. Jo højere score, jo mere sandsynligt vil en deltager modtage en lever fra en afdød donor, når et organ bliver tilgængeligt. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede MELD-score ≥15, levertransplantation eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Tid til udvikling af Varix/Varices
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede udvikling af varix/varicer, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tiden til udvikling af varix/varicer blev vurderet. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første dokumenterede udvikling af varix/varicer, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Tid til leverrelateret død
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første leverrelaterede eller ikke-leverrelaterede dødsfald, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tid til leverrelateret død blev vurderet. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for første leverrelaterede eller ikke-leverrelaterede dødsfald, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Tid til leverrelateret død eller levertransplantation
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for levertransplantation, leverrelateret død eller ikke-leverrelateret død uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tid til leverrelateret død eller levertransplantation blev vurderet. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for levertransplantation, leverrelateret død eller ikke-leverrelateret død uanset årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Tid til leverrelateret død, levertransplantation eller MELD-score ≥15
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for levertransplantation, leverrelateret død, ikke-leverrelateret død af enhver årsag eller MELD Score ≥15, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tid til leverrelateret død, levertransplantation eller MELD Score ≥15 blev vurderet. MELD-scoren er nyttig til at vurdere deltagere med betydelig dekompensation. MELD-scoren bruges nu af United Network for Organ Sharing i USA og Eurotransplants til at styre organallokering til levertransplantation. MELD-scoren er afledt af deltagerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og INR, alt efter hvad der er relevant, for at forudsige overlevelse. MELD-score varierer fra 6 til 40. Jo højere score, jo mere sandsynligt vil en deltager modtage en lever fra en afdød donor, når et organ bliver tilgængeligt. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for levertransplantation, leverrelateret død, ikke-leverrelateret død af enhver årsag eller MELD Score ≥15, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Progression til skrumpelever (for ikke-cirrhotiske forsøgspersoner ved baseline)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra datoen for randomisering til datoen for skrumpelever, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Når en deltager er identificeret som ikke-cirrhotic ved baseline og udviste tegn eller symptomer forbundet med progression til cirrhose, blev deltageren vurderet af Fibroscan® TE, hvor det var muligt. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra datoen for randomisering til datoen for skrumpelever, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Tid til forekomst af hepatocellulært karcinom (HCC)
Tidsramme: Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for HCC-diagnose, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Effekten af ​​OCA sammenlignet med placebo på tid til forekomst af HCC blev vurderet. Begivenheden af ​​interesse blev opsummeret gennem CIF-estimat til 5 år.
Tid til første forekomst fra randomiseringsdatoen til datoen for HCC-diagnose, levertransplantation eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kom først (op til 5 år)
Ændring fra baseline til måned 24 af total bilirubin
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Leverbiokemi, som inkluderer total bilirubin, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. Analyse blev udført ved hjælp af mixed model repeated measurements (MMRM), inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 af direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Leverbiokemi, som inkluderer direkte bilirubin, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. Analyse blev udført ved hjælp af MMRM, inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 af aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Leverbiokemi, som inkluderer AST, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. Analyse blev udført ved hjælp af MMRM, inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 af alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Leverbiokemi, som inkluderer ALT, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. Analyse blev udført ved hjælp af MMRM, inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 af alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Leverbiokemi, som inkluderer ALP, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. Analyse blev udført ved hjælp af MMRM, inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 af gamma-glutamyl transferase (GGT)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Leverbiokemi, som inkluderer GGT, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. Analyse blev udført ved hjælp af MMRM, inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Skift fra baseline til måned 24 af albumin
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Leverbiokemi, som inkluderer albumin, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. Analyse blev udført ved hjælp af MMRM, inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Ændring fra basislinje til måned 24 af INR
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Koagulationstesten, som inkluderer INR, blev vurderet til at evaluere biokemiske triggere, der ville bede om en øjeblikkelig revurdering af deltagerne for potentiel leverskade eller leverdekompensation. INR er forholdet mellem testet protrombintid og normal protrombintid til en styrke, der betegnes som det internationale sensitivitetsindeks (ISI). INR-normalområdet er 0,8 til 1,2 (kvinder og mænd). Analyse blev udført ved hjælp af MMRM, inklusive behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion og randomiseringsstratificeringsfaktorer som indtastet i IWRS som faste effekter og basislinjeværdier som en kovariat.
Baseline op til måned 24
Ændring fra baseline til måned 72 af MELD-score
Tidsramme: Baseline op til måned 72
MELD-scoren er nyttig til at vurdere deltagere med betydelig dekompensation. MELD-scoren bruges nu af United Network for Organ Sharing i USA og Eurotransplants til at styre organallokering til levertransplantation. MELD-scoren er afledt af deltagerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og INR, alt efter hvad der er relevant, for at forudsige overlevelse. MELD-score varierer fra 6 til 40. Jo højere score, jo mere sandsynligt vil en deltager modtage en lever fra en afdød donor, når et organ bliver tilgængeligt.
Baseline op til måned 72
Ændring fra basislinje til måned 72 af MELD-Na-score
Tidsramme: Baseline op til måned 72
MELD-Na-scoren er en anden nyttig prædiktor til at vurdere deltagere med signifikant dekompensation. MELD-Na tog hensyn til effekten af ​​serumnatrium som en afspejling af nyrefunktionen og kan hypotetisk forbedre nøjagtigheden af ​​modelscoren. MELD-Na-scoren er afledt af deltagerens totale serumbilirubin, serumkreatinin, INR og serumnatrium, alt efter hvad der er relevant, for at forudsige overlevelse. MELD-Na-scoren varierer fra 6 til 40. Jo højere score, jo mere sandsynligt vil en deltager modtage en lever fra en afdød donor, når et organ bliver tilgængeligt.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af CPS
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Child-Pugh Score (Pugh 1973, Lucey 1997) blev beregnet og rapporteret i det elektroniske datafangstsystem (EDC) baseret på data indtastet i CRF ved at tilføje scorerne fra de 5 faktorer og kunne have varieret fra 5 til 15. En samlet score på 5 til 6 blev betragtet som Grad A (mild, velkompenseret sygdom); 7 til 9 var klasse B (moderat, signifikant funktionelt kompromis); og 10 og derover var grad C (alvorlig, dekompenseret sygdom).
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af Mayo Risk Score (MRS)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Mayo Risk Score (MRS) blev beregnet og rapporteret i EDC-systemet. Beregning af MRS inkluderede Investigators vurdering af perifert ødem og brugen af ​​diuretikabehandling, som blev vurderet under bivirkningen og samtidig medicingennemgang ved de planlagte besøg og indført i CRF, samt resultaterne af total bilirubin, albumin og protrombintid. fra de centrale laboratoriedata. Der er ingen maksimum- og minimumsscore, men en stigning i MRS repræsenterer en stigning i risikoen for død.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af immunoglobulin-M (IgM)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Markører for inflammation, som inkluderer IgM, blev vurderet.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Markører for inflammation, som inkluderer CRP, blev vurderet.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af tumornekrosefaktor-α (TNF-α)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Markører for inflammation, som inkluderer TNF-α, blev vurderet.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af fibroblastvækstfaktor-19 (FGF-19)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Markører for hepatisk fibrose, som inkluderer FGF-19, blev vurderet.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af Cytokeratin-18 (CK-18)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Markører for inflammation, som inkluderer CK-18, blev vurderet.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af 7α-hydroxy-4-cholesten-3-on (C4)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Markører for hepatisk fibrose, som inkluderer C4, blev vurderet.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af forstærket leverfibrose (ELF)
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Leverfibrose blev vurderet ved hjælp af ELF-test. ELF-testen vurderede: hyaluronsyre, procollagen3 N-terminalt peptid og en vævsinhibitor af metalloproteinase 1. ELF-testen er en sammensat score: < 7,7: nej til mild fibrose; ≥ 7,7 - < 9,8: Moderat fibrose; ≥ 9,8 - < 11,3: Alvorlig fibrose; ≥ 11,3: Skrumpelever. En negativ ændring fra baseline tyder på nedsat fibrose.
Baseline op til måned 72
Ændring fra baseline til måned 72 af leverstivhed - forbigående elastografi
Tidsramme: Baseline op til måned 72
Hepatisk stivhed blev målt ved hjælp af non-invasiv forbigående elastografi med Fibroscan® TE-enhed.
Baseline op til måned 72
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til den sidste IP-dosis plus 30 dage og før den kommercielle OCA-startdato (op til 7 år)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (f.eks. inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel eller en procedure, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. eller procedure, som fandt sted i løbet af den kliniske undersøgelse. TEAE'er blev defineret som AE'er, der opstod på eller efter datoen og klokkeslættet for studiets lægemiddeladministration, eller dem, der først opstod før dosering, men forværredes i frekvens eller sværhedsgrad efter undersøgelseslægemiddeladministration. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Baseline op til den sidste IP-dosis plus 30 dage og før den kommercielle OCA-startdato (op til 7 år)
Farmakokinetisk (PK) population: Fastende dalkoncentrationer af OCA efter dosisregime
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
De laveste PK-koncentrationer af OCA ved forskellige dosisregimer taget gennem hele undersøgelsen er rapporteret.
Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
PK-population: Seriel koncentration af OCA efter dosisregime
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved førdosis, 0,5 timer, 0,75 timer, 1 time, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 4 timer, 5 timer og 6 timer, og PK-seriekoncentrationer ved forskellige dosisregimer er rapporteret .
Måned 9
PK-population: Areal under koncentration-tidskurven (AUC) Fra 0 til 6 timer efter dosis (AUC0-6 timer) af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med CP-score=ikke-cirrhotiske (NC)
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis, 0,5 timer, 0,75 timer, 1 time, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 4 timer, 5 timer og 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: AUC fra 0 til 24 timer efter dosis (AUC0-24 timer) af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis, 0,5 timer, 0,75 timer, 1 time, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 4 timer, 5 timer og 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Tid til Cmax (Tmax) af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Metabolit til forældreforhold på AUC0-6h (MRAUC) af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Metabolit til forældreforhold mellem Cmax (MRCmax) af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: Koncentration 24 timer efter dosis (Ctrough) af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 5mg QD OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med CP Score=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA med CP Score=NC
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 5mg QOD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=NC
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CPS-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CPS-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med CP-score=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med CP Score=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA med CP Score=B
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med CP-score=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA med CP-score=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, der modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 5 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til farmakokinetisk analyse hos deltagere, der modtog 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=A
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=A.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 10 mg QD OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-6t af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: AUC0-24 timer af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Cmax af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Tmax af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Gennemsnit af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: MRAUC af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: MRCmax af deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA og med MELD-kategori=B
Tidsramme: Måned 9
I måned 9 blev blodprøver indsamlet ved foruddosis til 6 timer til PK-analyse hos deltagere, som modtog 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
Måned 9
PK-population: Lavkoncentrationer af cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 12, 24 og 48
Den laveste koncentration af OCA i de cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg QD OCA, blev rapporteret.
Måned 3, 6, 12, 24 og 48
PK-population: Lavkoncentrationer af ikke-cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12 og 24
Lavkoncentrationen af ​​OCA hos de ikke-cirrhotiske deltagere, som modtog 5 mg QD OCA, blev rapporteret.
Måned 3, 6, 9, 12 og 24
PK-population: Lavkoncentrationer af cirrose deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 6, 12 og 24
Den laveste koncentration af OCA i de cirrhotiske deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA, blev rapporteret.
Måned 6, 12 og 24
PK-population: Lavkoncentrationer af ikke-cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6 og 12
Lavkoncentrationen af ​​OCA hos de ikke-cirrose deltagere, som modtog 5 mg QOD OCA, blev rapporteret.
Måned 3, 6 og 12
PK-population: Lavkoncentrationer af cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg QW OCA
Tidsramme: Måned 6 og 12
Lavkoncentrationen af ​​OCA i de cirrose deltagere, der modtog 5 mg QW OCA, blev rapporteret.
Måned 6 og 12
PK-population: Lavkoncentrationer af ikke-cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg QW OCA
Tidsramme: Måned 12
I måned 12 blev den laveste koncentration af OCA i de ikke-cirrhotiske deltagere, som modtog 5 QW QOD OCA, rapporteret.
Måned 12
PK-population: Lavkoncentrationer af cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 6, 24, 36 og 48
Den laveste koncentration af OCA i de cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg Q2W OCA, blev rapporteret.
Måned 6, 24, 36 og 48
PK-population: Lavkoncentrationer af ikke-cirrhotiske deltagere, der modtog 5 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 12, 24, 36 og 48
Lavkoncentrationen af ​​OCA i de ikke-cirrose deltagere, som modtog 5 Q2W QOD OCA, blev rapporteret.
Måned 3, 6, 12, 24, 36 og 48
PK-population: Lavkoncentrationer af cirrhotiske deltagere, der modtog 10 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 6, 9, 12, 24, 36 og 60
Lavkoncentrationen af ​​OCA hos de cirrose deltagere, som modtog 10 mg QD OCA, blev rapporteret.
Måned 6, 9, 12, 24, 36 og 60
PK-population: Lavkoncentrationer af ikke-cirrhotiske deltagere, der modtog 10 mg QD OCA
Tidsramme: Måned 6, 9, 12, 24 og 36
Lavkoncentrationen af ​​OCA hos de ikke-cirrose deltagere, som modtog 10 QD QOD OCA, blev rapporteret.
Måned 6, 9, 12, 24 og 36
PK-population: Lavkoncentrationer af cirrhotiske deltagere, der modtog 10 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
Måned 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 og 60
PK-population: Lavkoncentrationer af ikke-cirrhotiske deltagere, der modtog 10 mg QOD OCA
Tidsramme: Måned 12
I måned 12 blev dalkoncentrationen af ​​OCA i de ikke-cirrose deltagere, som fik 10 mg QOD OCA, rapporteret.
Måned 12
PK-population: Lavkoncentrationer af cirrhotiske deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 6
I måned 6 blev dalkoncentrationen af ​​OCA i de cirrose deltagere, som fik 10 mg Q2W OCA, rapporteret.
Måned 6
PK-population: Lavkoncentrationer af ikke-cirrhotiske deltagere, der modtog 10 mg Q2W OCA
Tidsramme: Måned 6
I måned 6 blev den laveste koncentration af OCA i de ikke-cirrose deltagere, som fik 10 mg Q2W OCA, rapporteret.
Måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Erik Ness, MD, Intercept Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

23. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2014

Først opslået (Skøn)

4. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 747-302

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levercirrhose, galdevejr

Kliniske forsøg med Obeticholsyre (OCA)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner