Fas 4-studie av obetikolsyra som utvärderar kliniska resultat hos patienter med primär biliär kolangit (COBALT)
13 februari 2023 uppdaterad av: Intercept Pharmaceuticals
En fas 4, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie som utvärderar effekten av obetikolsyra på kliniska resultat hos patienter med primär biliär kolangit
Primär biliär kolangit (PBC) är en allvarlig, livshotande, gallsyrarelaterad leversjukdom av okänd orsak.
Utan behandling utvecklas det ofta till leverfibros och eventuell cirros som kräver levertransplantation eller leder till dödsfall.
Undersökningsläkemedlet, Obeticholic Acid (OCA) är en modifierad gallsyra- och FXR-agonist som härrör från den primära humana gallsyran chenodeoxicholsyra.
De viktigaste verkningsmekanismerna för OCA, inklusive dess koleretiska, antiinflammatoriska och anti-fibrotiska egenskaper, ligger till grund för dess leverskyddande effekter och resulterar i försvagning av skada och förbättrad leverfunktion vid en kolestatisk leversjukdom såsom PBC.
Studien kommer att bedöma effekten av OCA jämfört med placebo, kombinerat med stabil standardvård, på kliniska resultat hos PBC-deltagare.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas 4, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie genomförs på upp till 170 platser internationellt för att utvärdera effekten av OCA på kliniska resultat hos 428 deltagare med PBC.
Studien kommer att omfatta en screeningperiod på upp till 8 veckor, vilket kräver två klinikbesök.
Berättigade deltagare kommer att tilldelas slumpmässigt (1:1) till behandling med antingen OCA 5 mg eller matchande placebotabletter, intagna oralt en gång dagligen för majoriteten av deltagarna; dos och frekvens kommer att modifieras för deltagare med cirros och klassificeras som Child-Pugh (CP) B eller C. Randomisering kommer att stratifieras genom standardbehandling med UDCA (ja/nej) och leverfunktion vid baslinjen.
Behandlingstiden innebär klinikbesök ungefär var tredje månad.
Vid 3-månadersbesöket eller varje studiebesök därefter, om studiebehandlingen tolereras, bör deltagarnas dos titreras per protokoll på ett förblindat sätt, t.ex. för deltagare som är icke-cirrotiska eller klassificerade som CP A och randomiserade till OCA, de ska få den maximala dagliga dosen på 10 mg OCA, de på placebo fortsätter att få placebo.
Därefter kan den dagliga dosen återgå till 5 mg om nödvändigt för dessa deltagare som är icke-cirrotiska eller klassificerade som CP A, men bör ökas till 10 mg om möjligt, baserat på tolerabilitet och klinisk bedömning.
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas genom att övervaka biverkningar och vitala tecken samt blod- och urintestning.
Studien är händelsestyrd och den totala varaktigheten kommer att bestämmas av den tid som krävs för att samla in cirka 127 primära endpoint-händelser, beräknade till cirka 10 år.
Deltagarna förväntas ha en uppföljningstid på minst cirka 6 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
334
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1119
- CIPREC - Centro de Investigacion y Prevencion Cardiovascular S.A.
-
Buenos Aires, Argentina, 1120
- Hospital De Clinicas University Of Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina, 1425
- Centrol Integral de Gastroenterologia
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1181
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1264
- Hospital de Gastroenterología Dr. Carlos Bonorino Udaondo
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
- Hospital Aleman
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1902AWL
- Centro de Hepatologia
-
Presidente Derqui, Buenos Aires, Argentina, 1629
- Hospital Universitario Austral
-
Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina, 1704
- DIM Clínica Privada
-
-
Cordoba
-
Córdoba, Cordoba, Argentina, X5016KEH
- Hospital Privado Universitario de Cordoba S.A.
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentina, S2002KDS
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- AW Morrow Gastroenterology and Liver Centre, Royal Prince Alfred Hospital
-
Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
- Department of Gastroenterology & Hepatology, Nepean Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4120
- Gallipoli Medical Research Foundation
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5042
- Flinders Medical Centre
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Department of Gastroenterology and Hepatology, Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australien, 3128
- Box Hill Hospital
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
-
Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
- Austin Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
- Fiona Stanley Hospital, Gastroenterology Department
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgien, 1070
- CUB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgien, 9000
- University Hospital Ghent
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgien, 2650
- University Hospital Antwerp
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20270-004
- Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro - Hospital Universitario Gaffree e Guinle/HUGG/UNIRIO
-
Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
-
-
Bahia
-
São Salvador, Bahia, Brasilien, 41253-190
- Hospital Sao Rafael
-
-
Campinas
-
Sao Paulo, Campinas, Brasilien, 13083-878
- Gastrocentro/ Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
-
-
Distrito Federal Brazil
-
Brasilia, Distrito Federal Brazil, Brasilien, 70335-900
- Instituto Hospital de Base do Distrito Federal-IHBDF
-
-
Goias
-
Goiânia, Goias, Brasilien, 74535-170
- Instituto Goiano de Gastroenterologia
-
-
Maranhao
-
Sao Luis, Maranhao, Brasilien, 65020-600
- Cepec Huufma
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte,, Minas Gerais, Brasilien, 30130-100
- Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG)
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
Salvador
-
Bahia, Salvador, Brasilien, 40110-060
- Hospital Universitario Professor Edgard Santos
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13083-878
- Gastrocentro. Unidad Estadual de CAmpinas UNICAMP
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- St. Ivan Rilsky University Hospital
-
-
-
-
V Región
-
Viña Del Mar, V Región, Chile, 2540488
- Centro de Investigaciones Clinicas Vina del Mar
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Medicinsk klinik for mave, tarm-og leversygdomme
-
Odense, Danmark, 5000
- Odense University Hospital Afdeling for medicinske mave-tarmsygdomme S
-
-
Aarhus C
-
Aarhus, Aarhus C, Danmark, 8000
- Aarhus University Hospital Department of Hepatology and Gastroenterology
-
-
-
-
-
Tartu, Estland, 51014
- Tartu University Hospital
-
-
Harju
-
Tallinn, Harju, Estland, 10138
- East Tallinn Central Hospital Gastroenterology Center
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Helsinki University Central Hospital
-
Turku,, Finland, 20521
- Turku University Central Hospital, Gastroenterology Outpatient Clinic
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHRU Hôpital HURIEZ
-
Pessac Cedex, Frankrike, 33604
- Chu de Bordeaux - Hopital Haut Leveque
-
-
Paris
-
Paris Cedex 12, Paris, Frankrike, 75571
- Hospital Saint-Antoine, A.P.-H.P.
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Rialto, California, Förenta staterna, 92377
- Inland Empire Liver Foundation
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis, Davis Medical Center
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Denver and Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33163
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
-
Marietta, Georgia, Förenta staterna, 30060
- Gastrointestinal Specialists of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46237
- Indianapolis Gastroenterology Research Foundation
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- University of Louisville, Medical Dental Complex
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Tulane University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21202
- Mercy Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Medical School
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Förenta staterna, 48377
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55114
- Minnesota Gastroenterology, P.A.
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research (STAR)
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64131
- Kansas City Research Institute
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Saint Louis University Gastroenterology & Hepatology
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
- Saint Joseph's Regional Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Förenta staterna, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37211
- Quality Medical Research, PLLC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
- The Liver Institute At Methodist Dallas Medical Center
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Texas Digestive Disease Consultants
-
Fort Sam Houston, Texas, Förenta staterna, 78234
- Brooke Army Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Baylor Scott and White Research Institute
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine - Advanced Liver Therapies
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- UT Health The University of Texas Health Science Center at Houston
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
- American Research Corporation at Texas Liver Institute
-
Southlake, Texas, Förenta staterna, 76092
- Texas Digestive Disease Consultants
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Förenta staterna, 84123
- Clinical Research Centers Of America
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23249
- McGuire DVAMC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- Swedish Organ Transplant & Liver Center
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Alice Ho Miu Ling Nethersole Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Humanity & Health Research Centre
-
-
Pokfulam
-
Hong Kong, Pokfulam, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
-
-
Shatin
-
Hong Kong, Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
-
-
Tuen Mun, New Territories
-
Hong Kong, Tuen Mun, New Territories, Hong Kong
- Tuen Mun Hospital
-
-
-
-
-
Beer Sheva, Israel, 84104
- Soroka Medical Center
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 91031 02
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Israel, 49100
- Rabin Medical Center
-
Ramat-Gan, Israel, 52656 01
- Sheba Medical Center
-
Tel-Aviv, Israel, 64239
- Sourasky Tel-Aviv Medical Center
-
-
Nazareth Elit
-
Jerusalem, Nazareth Elit, Israel, POB 12000, 91120
- Hadassah Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italien, 71-60126
- Università Politecnica delle Marche - Azienda Ospedaliero
-
Bologna, Italien, 40138
- AOU Policlinico Sant' Orsola Malpighi
-
Bologna, Italien, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria Sant´ Orsola Malpighi
-
Florence, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Universita di Firenze
-
Milano, Italien, 20142
- Azienda Socio-Sanitarla Territoriale (ASST) Santi Paolo e Carlo
-
Modena, Italien, 41126
- AOU Ospedale Civile S. Agostino Estense - UO Medicina Metabolica
-
Monza, Italien, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Monza
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedaliero - Universita di Padova
-
Palermo, Italien, 90127
- AOU Policlinico Paolo Giaccone - Di.Bi.M.I.S
-
Rome, Italien, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
Cagliari
-
Monserrato, Cagliari, Italien, 09042
- Azienda Ospedaliero - Universitaria di Cagliari - Centro per lo Studio delle Malattie del Fegato
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 6100
- Ankara University School of Medicine Gastroenterology Dept.
-
Izmir, Kalkon, 35100
- Ege University School of Medicine Gastroenterology Dept.
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N-4Z6
- University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
- University of Alberta, Walter C. Mackenzie Health Sciences Centre (WMC)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P6
- University of Manitoba, Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre-University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3J4
- CHUM
-
-
-
-
Busanjin-gu
-
Busan, Busanjin-gu, Korea, Republiken av, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
-
Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republiken av, 06273
- Gangnam Severance Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Jongno-Gu
-
Seoul, Jongno-Gu, Korea, Republiken av, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Seo-gu
-
Busan, Seo-gu, Korea, Republiken av, 49241
- Pusan National University Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, LT 50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
-
Vilnius, Litauen, LT-08661
- Vilnius University hospital Santaros klinikos
-
-
-
-
Ciudad De Mexico,
-
Ciudad de mexico, Ciudad De Mexico,, Mexiko, 14050
- Medica Sur, S.A.B. de C.V.
-
-
DF
-
Mexico City, DF, Mexiko, 14000
- Departamento De Gastroenterologia. Instituto Nacional De Ciencias Medicas Y Nutricion Salvador Zubiran
-
Mexico City, DF, Mexiko, 6700
- Consultorio Médico de la Dra Alma Laura Ladrón de Guevara Cetina
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Amsterdam University Medical Centre (AMC)
-
Utrecht, Nederländerna, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6525 GA
- Radboud UMC
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Nederländerna, 1081HV
- Vrije Universiteit Medisch Centrum (Vumc)
-
-
Zuid Holland
-
Rotterdam, Zuid Holland, Nederländerna, 3015 CE
- Erasmus MC
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1023
- NZ Liver Transplant Unit, Auckland Hospital
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Nya Zeeland, 4710
- Gastroenterology, Christchurch Hospital
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-094
- Dep. Of Gastroenterology UM Lublin
-
-
Kujawsko-Pomorskie
-
Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Polen, 85-078
- NZOZ Vitamed
-
-
Lover Silesia
-
Wroclaw, Lover Silesia, Polen, 51-149
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Gromkowskiego, Pierwszy Oddzial Chorob Zakaznych
-
-
Masovia
-
Warsaw, Masovia, Polen, 02-097
- Medical University of Warsaw Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie (SPCSK in Warsaw
-
-
Mazovia
-
Warsaw, Mazovia, Polen, 02-781
- Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej - Curie, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
-
-
Silesia
-
Katowice, Silesia, Polen, 40-752
- Oddział Gastr. I Hepat. Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im. Prof. K. Gibińskiego Sum
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Inselspital, University Of Bern, UVCM, DMLL
-
St. Gallen, Schweiz, 9007
- Kantonsspital St. Gallen, Clinic for Gastroeterologie and Hepatologie
-
Zurich, Schweiz, 8091
- USZ, Klinik für Gastroenterologie und Hepatologie
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinical Hospital Centre Zvezdara
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinic For Gastroenterology And Hepatology Clinical Center Of Serbia
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
Málaga, Spanien, 29010
- Virgen de la Victoria University Hospital
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valence, Spanien, 46026
- La Fe, Hospital ( Valence )
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- Cambrigde University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
-
Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Storbritannien, BS2 8HW
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Storbritannien, PL6 8DH
- Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, Storbritannien, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
-
Scotland
-
Larbert, Scotland, Storbritannien, FK5 4WR
- Forth Valley Royal Hospital
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannien, NE2 4HH
- Institute of Cellular Medicine
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
Huddinge
-
Stockholm, Huddinge, Sverige, 14186
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, D-13353
- CHARITÉ, Campus Virchow Klinikum
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Univeritatsklinikum Hamburg Eppendorf, Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg Medizinische Universitaetsklinik
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universität Leipzig KöR, Medizinische Fakultät
-
Munich, Tyskland, 81377
- University of Munich, LMU Klinikum Grosshadern
-
-
Hessen
-
Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe, Universitaet Frankfurt am Main
-
-
Lower Saxony
-
Hannover, Lower Saxony, Tyskland, D-30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie
-
-
QLD
-
Erlangen, QLD, Tyskland, 91054
- Friedrich-Alexander-Uniersitat Erlangen
-
-
-
-
-
Bekescsaba, Ungern, H-5600
- Békés Megyei Központi Kórház - dr. Réthy Pál Tagkórház
-
Budapest, Ungern, H-1125
- Szent János Hospital
-
Debrecen, Ungern, 4032
- University Of Debrecen, Department Of Medicine, Division Of Gastroenterology
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- AKH, Medical University of Vienna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Definitiv eller trolig PBC-diagnos (överensstämmer med American Association for the Study of Liver Diseases [AASLD] och European Association for the Study of the Liver [EASL] praxisriktlinjer; Lindor 2009; EASL 2009), vilket framgår av närvaron av ≥2 av följande tre diagnostiska faktorer:
- Historik med förhöjda alkaliska fosfatasnivåer i minst 6 månader
- Positiv antimitokondriell antikropp (AMA) titer eller om AMA-negativ eller i låg titer (<1:80) PBC-specifika antikroppar (anti-GP210 och/eller anti-SP100 och/eller antikroppar mot de viktigaste M2-komponenterna [PDC-E2, 2 -oxo-glutarsyradehydrogenaskomplex])
- Leverbiopsi överensstämmer med PBC
- Ett genomsnittligt totalt bilirubin >ULN och ≤5x ULN och/eller ett genomsnittligt ALP >3x ULN
- Antingen tar du inte UDCA (ingen UDCA-dos under de senaste 3 månaderna) eller har tagit UDCA i minst 12 månader med en stabil dos i ≥3 månader före dag 0
Exklusions kriterier:
Historik eller förekomst av andra samtidiga leversjukdomar inklusive:
- Hepatit C-virusinfektion
- Aktiv Hepatit B-infektion; försökspersoner som har serokonverterat (hepatit B ytantigen och hepatit B e antigen negativa) kan dock inkluderas i denna studie efter samråd med medicinsk monitor
- Primär skleroserande kolangit (PSC)
- Alkoholisk leversjukdom
- Definitiv autoimmun leversjukdom eller överlappande hepatit
- Nonalkoholisk steatohepatit (NASH)
- Gilberts syndrom
Förekomst av kliniska komplikationer av PBC eller kliniskt signifikant leverdekompensation, inklusive:
- Historik om levertransplantation, aktuell placering på en levertransplantationslista eller aktuell modell för leversjukdom i slutstadiet (MELD) poäng >12. Försökspersoner som placeras på en transplantationslista trots ett relativt tidigt sjukdomsstadium (till exempel enligt regionala riktlinjer) kan vara berättigade så länge de inte uppfyller något av de andra uteslutningskriterierna
Cirros med komplikationer, inklusive historia (inom de senaste 12 månaderna) eller närvaro av:
- Variceal blödning
- Okontrollerad ascites
- Encefalopati
- Spontan bakteriell peritonit
- Känd eller misstänkt HCC
- Tidigare transjugulär intrahepatisk portosystemisk shuntprocedur
- Hepatorenalt syndrom (typ I eller II) eller screening (besök 1 eller 2) serumkreatinin >2 mg/dL (178 μmol/L)
- Genomsnittligt totalt bilirubin >5x ULN
- Försökspersoner som har genomgått gastric bypass-procedurer (magsäcksband är acceptabelt) eller ileal resektion eller planerar att genomgå någon av dessa procedurer
- Andra medicinska tillstånd som kan minska den förväntade livslängden, inklusive kända cancerformer (förutom carcinom in situ eller andra stabila, relativt godartade tillstånd)
- Om kvinna: planerar att bli gravid, känd graviditet eller ett positivt uringraviditetstest (bekräftat av ett positivt serumgraviditetstest), eller ammande
- Känd historia av humant immunbristvirusinfektion
- Medicinska tillstånd som kan orsaka icke-hepatisk ökning av ALP (t.ex. Pagets sjukdom eller frakturer inom 3 månader)
- Andra kliniskt signifikanta medicinska tillstånd som inte är välkontrollerade eller för vilka läkemedelsbehovet förväntas förändras under studien
- Historik av alkoholmissbruk eller annat missbruk inom 1 år före dag 0
- Deltagande i en annan produkt-, biologisk eller medicinteknisk produktstudie inom 30 dagar före screening. Deltagande i en tidigare studie av OCA är tillåtet med 3 månaders tvättning innan registrering i denna studie
- Mental instabilitet eller inkompetens, så att giltigheten av informerat samtycke eller förmåga att följa studien är osäker
- Historik med känd eller misstänkt kliniskt signifikant överkänslighet mot OCA eller någon av dess komponenter
- UDCA naiv (såvida inte kontraindicerat)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
En tablett dagligen (eller en lägre frekvens beroende på CP-poäng) under resten av studien
|
|
Experimentell: Obetikolsyra (OCA) 5 mg till 10 mg
Obetikolsyra (OCA) 5 mg i minst 3 månader och sedan titrering upp till maximalt 10 mg under resten av prövningen (baserat på tolerabilitet och CP-poäng).
|
Icke-cirrotisk och klassificerad som CP Klass A: 5 mg tablett OCA en gång dagligen titrerande upp till maximalt 10 mg OCA en gång dagligen baserat på tolerabilitet efter 3 månader under studiens varaktighet (majoriteten av deltagarna). Cirrotisk och klassificerad som CP klass B och C: 5 mg tablett OCA en gång i veckan i minst 3 månader, därefter titrering upp till en maximal dos och frekvens på 10 mg OCA två gånger i veckan baserat på tolerabilitet och biokemiskt svar under studiens varaktighet .
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags till den första förekomsten av sammansatt slutpunkt
Tidsram: Tid till första förekomst från randomiseringsdatum tills det är dags att samla in cirka 127 primära effektmåttshändelser (upp till 7 år)
|
För att bedöma effekten av OCA, jämfört med placebo i samband med den etablerade lokala vårdstandarden, på kliniska resultat hos deltagare med PBC mätt som tiden till den första förekomsten av någon av följande bedömda händelser, härledd som en sammansatt händelse endpoint av död, levertransplantation, modell av leversjukdom i slutstadiet (MELD) ≥15, okontrollerad ascites eller sjukhusvistelse för nystart eller återfall av variceal blödning, leverencefalopati (enligt definitionen av en West Haven-poäng på >=2) eller spontan bakteriell peritonit.
Fördelningen av kliniska händelser uppskattades med hjälp av Kaplan-Meier-metoden.
Punktuppskattningar och 95 % konfidensintervall (CI) för fördelningspercentilerna för kliniska händelser (25:e och 50:e) tillhandahålls.
|
Tid till första förekomst från randomiseringsdatum tills det är dags att samla in cirka 127 primära effektmåttshändelser (upp till 7 år)
|
|
Tid till den första förekomsten av primär klinisk händelse (utökad slutpunkt)
Tidsram: Tid till första förekomst från randomiseringsdatum tills det är dags att samla in cirka 127 primära effektmåttshändelser (upp till 7 år)
|
Primär klinisk utfallshändelse är den första förekomsten av följande händelser: död, levertransplantation, MELD-poäng >=15 (MELD-Na-poäng >=12 baslinje), MELD-Na-poäng >=15 (MELD-Na-poäng <12 baslinje) , sjukhusvistelse för nystart eller återkommande variceal blödning, leverencefalopati, spontan bakteriell peritonit (bekräftad av diagnostisk paracentes), eller bakteriellt empyem, okontrollerad eller refraktär ascites (kräver paracentes i stora volymer), portal hypertonisyndrom, progression till dekompenserad leversjukdom, och progression till kliniska tecken på portal hypertoni utan dekompensation (för deltagare utan dekompensation eller kliniska tecken på portal hypertoni vid baslinjen).
71 endpoint-händelser observerades i OCA-armen och 80 observerades i placebo-armen.
Fördelningen av kliniska händelser uppskattades med hjälp av Kaplan-Meier-metoden.
Punktuppskattningar och 95 % CI för fördelningspercentilerna för kliniska händelser (25:e och 50:e) tillhandahålls.
|
Tid till första förekomst från randomiseringsdatum tills det är dags att samla in cirka 127 primära effektmåttshändelser (upp till 7 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags till första förekomsten av allvarliga dekompenserande händelser av utökad sammansatt slutpunkt
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade progression eller datum för död oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 7 år)
|
Den första förekomsten av den sekundära nyckelhändelsen avser den första förekomsten av följande händelser: död, levertransplantation, MELD-Na-poäng >=15 om MELD-Na< 12 vid baslinjen, MELD-poäng >=15 om MELD-Na > =12 vid baslinjen, okontrollerad eller refraktär ascites, portal hypertonisyndrom (hepatorenalt syndrom, portopulmonärt syndrom, hepatopulmonärt syndrom) eller sjukhusvistelse för nystart eller återfall av variceal blödning, hepatisk encefalopati, spontan bakteriell bukhinneinflammation, eller.
Fördelningen av kliniska händelser uppskattades med hjälp av Kaplan-Meier-metoden.
Punktuppskattningar och 95 % CI för fördelningspercentilerna för kliniska händelser (25:e och 50:e) tillhandahålls.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade progression eller datum för död oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 7 år)
|
|
Dags för levertransplantation eller död (alla orsaker)
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade levertransplantation eller datum för död av någon orsak (upp till 7 år)
|
Effekten av OCA jämfört med placebo på tid till levertransplantation eller död (alla orsaker) bedömdes.
Händelsefördelningen uppskattades med hjälp av Kaplan-Meier-metoden.
Punktuppskattningar och 95 % CI för fördelningspercentilerna för kliniska händelser (25:e och 50:e) tillhandahålls.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade levertransplantation eller datum för död av någon orsak (upp till 7 år)
|
|
Dags till första händelsen av en dödlig händelse (all orsak)
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för död oavsett orsak (upp till 7 år)
|
Resultaten representerar förhållandet mellan OCA och placebo.
Fördelningen av dödliga händelser uppskattades med hjälp av Kaplan-Meier-metoden.
Poänguppskattningar och 95 % CI för fördelningspercentilerna för dödliga händelser (25:e och 50:e) tillhandahålls
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för död oavsett orsak (upp till 7 år)
|
|
Dags för första förekomsten av levertransplantation
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade levertransplantation eller datum för död av någon orsak (upp till 5 år)
|
Effekten av OCA jämfört med placebo på tiden till inträffande av en levertransplantation bedömdes.
Resultaten representerade förhållandet mellan OCA och placebo.
En riskkvot <1 indikerade en fördel för OCA.
Händelsen av intresse sammanfattades genom uppskattning av Cumulative Incident Function (CIF) vid 5 år.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade levertransplantation eller datum för död av någon orsak (upp till 5 år)
|
|
Dags till första förekomsten av sjukhusvistelse på grund av leverhändelser
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för sjukhusvistelse, levertransplantation eller död av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
Sjukhusinläggningshändelser inkluderar nystart eller återkommande variceal blödning, hepatisk encefalopati (enligt definitionen av ett West Haven-värde på >=2), spontan bakteriell peritonit (bekräftad genom diagnostisk paracentes ELLER närvaro av >250/mm^3 polymorfa leukocyter [PMN] i ascitesvätska), bekräftas bakteriellt empyem genom diagnostisk thoracentes ELLER närvaro av >250/mm^3 PMNs i pleuravätskan.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för sjukhusvistelse, levertransplantation eller död av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Dags till första förekomsten av okontrollerad eller eldfast ascites
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade okontrollerade eller refraktär ascites, levertransplantation eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
Okontrollerad eller refraktär ascites definieras som diuretikaresistent ascites som kräver paracentes i stora volymer.
Effekten av OCA jämfört med placebo på tiden till den första förekomsten av okontrollerad eller refraktär ascites bedömdes.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade okontrollerade eller refraktär ascites, levertransplantation eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Tid till första förekomsten av MELD-poäng ≥15
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade MELD-poäng ≥15, levertransplantation eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
MELD-poängen är användbar för att bedöma deltagare med betydande dekompensation.
MELD-poängen används nu av United Network for Organ Sharing i USA och Eurotransplants för att hantera organallokering för levertransplantation.
MELD-poängen härleds från deltagarens totala bilirubin i serum, serumkreatinin och International Normalized Ratio (INR), som är lämpligt, för att förutsäga överlevnad.
MELD-poängen varierar från 6 till 40.
Ju högre poäng, desto mer sannolikt kommer en deltagare att få en lever från en avliden donator när ett organ blir tillgängligt.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första dokumenterade MELD-poäng ≥15, levertransplantation eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Dags för utveckling av Varix/Varices
Tidsram: Tid till första förekomst från datum för randomisering till datum för första dokumenterad utveckling av varix/varicer, levertransplantation eller död av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
Effekten av OCA jämfört med placebo på tiden till utveckling av varix/varicer bedömdes.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första förekomst från datum för randomisering till datum för första dokumenterad utveckling av varix/varicer, levertransplantation eller död av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Dags för leverrelaterad död
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första leverrelaterade eller icke-leverrelaterade dödsfall, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
Effekten av OCA jämfört med placebo på tiden till leverrelaterad död utvärderades.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för första leverrelaterade eller icke-leverrelaterade dödsfall, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Dags för leverrelaterad död eller levertransplantation
Tidsram: Tid till första händelse från randomiseringsdatum till datum för levertransplantation, leverrelaterad död eller icke-leverrelaterad död oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
Effekten av OCA jämfört med placebo på tiden till leverrelaterad död eller levertransplantation bedömdes.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första händelse från randomiseringsdatum till datum för levertransplantation, leverrelaterad död eller icke-leverrelaterad död oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Tid till leverrelaterad död, levertransplantation eller MELD-poäng ≥15
Tidsram: Tid till första händelse från randomiseringsdatum till datum för levertransplantation, leverrelaterad död, icke-leverrelaterad död av någon orsak eller MELD Score ≥15, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
Effekten av OCA jämfört med placebo på tid till leverrelaterad död, levertransplantation eller MELD Score ≥15 bedömdes.
MELD-poängen är användbar för att bedöma deltagare med betydande dekompensation.
MELD-poängen används nu av United Network for Organ Sharing i USA och Eurotransplants för att hantera organallokering för levertransplantation.
MELD-poängen härleds från deltagarens totala serumbilirubin, serumkreatinin och INR, beroende på vad som är lämpligt, för att förutsäga överlevnad.
MELD-poängen varierar från 6 till 40.
Ju högre poäng, desto mer sannolikt kommer en deltagare att få en lever från en avliden donator när ett organ blir tillgängligt.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första händelse från randomiseringsdatum till datum för levertransplantation, leverrelaterad död, icke-leverrelaterad död av någon orsak eller MELD Score ≥15, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Progression till cirros (för icke-cirrotiska patienter vid baslinjen)
Tidsram: Tid till första inträffande från datum för randomisering till datum för cirros, levertransplantation eller död av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
När en deltagare identifieras som icke-cirros vid baslinjen och uppvisade några tecken eller symtom associerade med progression till cirros, utvärderades deltagaren av Fibroscan® TE där det var tillgängligt.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första inträffande från datum för randomisering till datum för cirros, levertransplantation eller död av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Tid för uppkomst av hepatocellulärt karcinom (HCC)
Tidsram: Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för HCC-diagnos, levertransplantation eller dödsfall av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
Effekten av OCA jämfört med placebo på tiden till förekomsten av HCC bedömdes.
Händelsen av intresse sammanfattades genom CIF-uppskattning till 5 år.
|
Tid till första händelse från datum för randomisering till datum för HCC-diagnos, levertransplantation eller dödsfall av någon orsak, beroende på vilket som inträffade först (upp till 5 år)
|
|
Ändring från baslinje till månad 24 av total bilirubin
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Leverbiokemi, som inkluderar totalt bilirubin, bedömdes för att utvärdera biokemiska triggers som skulle leda till en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
Analysen utfördes med hjälp av upprepade mätningar av blandad modell (MMRM), inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Ändring från baslinje till månad 24 för direkt bilirubin
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Leverbiokemi, som inkluderar direkt bilirubin, utvärderades för att utvärdera biokemiska triggers som skulle leda till en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
Analys utfördes med hjälp av MMRM, inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Förändring från baslinje till månad 24 av aspartataminotransferas (ASAT)
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Leverbiokemi, som inkluderar AST, utvärderades för att utvärdera biokemiska triggers som skulle föranleda en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
Analys utfördes med hjälp av MMRM, inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Ändring från baslinje till månad 24 av alaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Leverbiokemi, som inkluderar ALT, utvärderades för att utvärdera biokemiska triggers som skulle leda till en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
Analys utfördes med hjälp av MMRM, inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Ändring från baslinje till månad 24 av alkaliskt fosfatas (ALP)
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Leverbiokemi, som inkluderar ALP, bedömdes för att utvärdera biokemiska triggers som skulle leda till en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
Analys utfördes med hjälp av MMRM, inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Förändring från baslinje till månad 24 av gamma-glutamyltransferas (GGT)
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Leverbiokemi, som inkluderar GGT, bedömdes för att utvärdera biokemiska triggers som skulle leda till en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
Analys utfördes med hjälp av MMRM, inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Ändra från baslinje till månad 24 av albumin
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Leverbiokemi, som inkluderar albumin, utvärderades för att utvärdera biokemiska triggers som skulle leda till en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
Analys utfördes med hjälp av MMRM, inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Ändring från baslinje till månad 24 av INR
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
|
Koagulationstestet, som inkluderar INR, bedömdes för att utvärdera biokemiska triggers som skulle leda till en omedelbar omvärdering av deltagarna för potentiell leverskada eller leverdekompensation.
INR är förhållandet mellan testad protrombintid och normal protrombintid, till en styrka som betecknas det internationella känslighetsindexet (ISI).
Normalt INR-intervall är 0,8 till 1,2 (kvinna och man).
Analys utfördes med hjälp av MMRM, inklusive behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion och randomiseringsstratifieringsfaktorer som anges i IWRS som fasta effekter och baslinjevärden som en kovariat.
|
Baslinje upp till månad 24
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av MELD-poäng
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
MELD-poängen är användbar för att bedöma deltagare med betydande dekompensation.
MELD-poängen används nu av United Network for Organ Sharing i USA och Eurotransplants för att hantera organallokering för levertransplantation.
MELD-poängen härleds från deltagarens totala serumbilirubin, serumkreatinin och INR, beroende på vad som är lämpligt, för att förutsäga överlevnad.
MELD-poängen varierar från 6 till 40.
Ju högre poäng, desto mer sannolikt kommer en deltagare att få en lever från en avliden donator när ett organ blir tillgängligt.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av MELD-Na-poäng
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
MELD-Na-poängen är en annan användbar prediktor för att bedöma deltagare med betydande dekompensation.
MELD-Na tog hänsyn till effekten av serumnatrium som en återspegling av njurfunktionen och kan hypotetiskt förbättra noggrannheten i modellpoängen.
MELD-Na-poängen härleds från deltagarens totala serumbilirubin, serumkreatinin, INR och serumnatrium, beroende på vad som är lämpligt, för att förutsäga överlevnad.
MELD-Na-poängen varierar från 6 till 40.
Ju högre poäng, desto mer sannolikt kommer en deltagare att få en lever från en avliden donator när ett organ blir tillgängligt.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av CPS
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Child-Pugh Score (Pugh 1973, Lucey 1997) beräknades och rapporterades inom det elektroniska datainsamlingssystemet (EDC) baserat på data som matats in i CRF genom att lägga till poängen från de 5 faktorerna och kunde ha varierat från 5 till 15.
En totalpoäng på 5 till 6 ansågs vara grad A (lindrig, välkompenserad sjukdom); 7 till 9 var klass B (måttlig, betydande funktionell kompromiss); och 10 och över var grad C (svår, dekompenserad sjukdom).
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av Mayo Risk Score (MRS)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Mayo Risk Score (MRS) beräknades och rapporterades inom EDC-systemet.
Beräkning av MRS inkluderade utredarens bedömning av perifert ödem och användningen av diuretikabehandling, som utvärderades under biverkningen och samtidig läkemedelsgenomgång vid de schemalagda besöken och ingick i CRF, såväl som totala bilirubin-, albumin- och protrombintidsresultat som erhölls från de centrala laboratoriedata.
Det finns inget maximi- och minimumintervall för poäng men en ökning av MRS representerar en ökning av risken för dödsfall.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Förändring från baslinje till månad 72 av immunglobulin-M (IgM)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Markörer för inflammation, som inkluderar IgM, bedömdes.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Förändring från baslinje till månad 72 av C-reaktivt protein (CRP)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Markörer för inflammation, som inkluderar CRP, bedömdes.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Förändring från baslinje till månad 72 av tumörnekrosfaktor-α (TNF-α)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Markörer för inflammation, som inkluderar TNF-α, utvärderades.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av fibroblasttillväxtfaktor-19 (FGF-19)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Markörer för leverfibros, som inkluderar FGF-19, utvärderades.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av Cytokeratin-18 (CK-18)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Markörer för inflammation, som inkluderar CK-18, bedömdes.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av 7α-hydroxi-4-kolesten-3-on (C4)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Markörer för leverfibros, som inkluderar C4, utvärderades.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Ändring från baslinje till månad 72 av förstärkt leverfibros (ELF)
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Leverfibros bedömdes med hjälp av ELF-test.
ELF-testet bedömde: hyaluronsyra, prokollagen3 N-terminal peptid och en vävnadshämmare av metalloproteinas 1.
ELF-testet är en sammansatt poäng: < 7,7: nej till mild fibros; ≥ 7,7 - < 9,8: Måttlig fibros; ≥ 9,8 - < 11,3: Svår fibros; ≥ 11,3: Cirros.
En negativ förändring från baslinjen tyder på minskad fibros.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Förändring från baslinje till månad 72 av leverstelhet - övergående elastografi
Tidsram: Baslinje upp till månad 72
|
Hepatisk stelhet mättes med hjälp av icke-invasiv transient elastografi med Fibroscan® TE-enhet.
|
Baslinje upp till månad 72
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till den sista IP-dosen plus 30 dagar och före kommersiellt OCA-startdatum (upp till 7 år)
|
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (till exempel, inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel eller ett förfarande, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte eller procedur, som inträffade under den kliniska studiens gång.
TEAE definierades som biverkningar som inträffade på eller efter datum och tidpunkt för administrering av studieläkemedlet, eller de som först inträffade före dosering men som förvärrades i frekvens eller svårighetsgrad efter administrering av studieläkemedlet.
En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Baslinje upp till den sista IP-dosen plus 30 dagar och före kommersiellt OCA-startdatum (upp till 7 år)
|
|
Farmakokinetisk (PK) population: Fastande dalkoncentrationer av OCA enligt dosregimen
Tidsram: Månader 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 och 60
|
Lägsta PK-koncentrationer av OCA vid fasta för olika dosregimer som tagits under hela studien rapporteras.
|
Månader 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 och 60
|
|
PK-population: Seriell koncentration av OCA enligt dosregimen
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos, 0,5 h, 0,75 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 4 h, 5 h och 6 h och PK seriella koncentrationer vid olika dosregim rapporteras .
|
Månad 9
|
|
PK-population: Area Under The Concentration-Time Curve (AUC) Från 0 till 6 timmar efter dos (AUC0-6h) av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=Icke-cirros (NC)
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos, 0,5 h, 0,75 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 4 h, 5 h och 6 h för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC från 0 till 24 timmar efter dos (AUC0-24h) av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP Score=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos, 0,5 h, 0,75 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 4 h, 5 h och 6 h för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: maximal observerad koncentration (Cmax) av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tid till Cmax (Tmax) för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Metabolit till moderförhållande av AUC0-6h (MRAUC) av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Metabolit till förälder-förhållande av Cmax (MRCmax) för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Koncentration 24 timmar efter dos (Ctrough) av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 5mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med CP Score=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med CP Score=NC
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 5mg QOD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=NC
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QOD OCA med CP Score=NC.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CPS-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CPS-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med CP-poäng=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med CP Score=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med CP Score=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med CP Score=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med CP Score=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med CP Score=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med CP Score=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med CP Score=B
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med CP-poäng=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med CP Score=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 5 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 5 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 5 mg QOD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 5 mg QOD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 togs blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=A
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för farmakokinetisk analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD Kategori=A.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 10 mg QD OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg QD OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-6h av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: AUC0-24h av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Cmax för deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Tmax för deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Genomsnitt av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRAUC av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: MRCmax av deltagare som fick 10 mg Q2W OCA och med MELD-kategori=B
Tidsram: Månad 9
|
I månad 9 samlades blodprover vid fördos till 6 timmar för PK-analys hos deltagare som fick 10 mg Q2W OCA med MELD-kategori=B.
|
Månad 9
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av cirrotiska deltagare som fick 5 mg QD OCA
Tidsram: Månad 3, 6, 12, 24 och 48
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de cirrotiska deltagarna som fick 5 mg QD OCA rapporterades.
|
Månad 3, 6, 12, 24 och 48
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av icke-cirrotiska deltagare som fick 5 mg QD OCA
Tidsram: Månad 3, 6, 9, 12 och 24
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de icke-cirrotiska deltagare som fick 5 mg QD OCA rapporterades.
|
Månad 3, 6, 9, 12 och 24
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av cirrotiska deltagare som fick 5 mg QOD OCA
Tidsram: Månad 6, 12 och 24
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de cirrotiska deltagarna som fick 5 mg QOD OCA rapporterades.
|
Månad 6, 12 och 24
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av icke-cirrotiska deltagare som fick 5 mg QOD OCA
Tidsram: Månad 3, 6 och 12
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de icke-cirrotiska deltagare som fick 5 mg QOD OCA rapporterades.
|
Månad 3, 6 och 12
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av cirrotiska deltagare som fick 5 mg QW OCA
Tidsram: Månad 6 och 12
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de cirrotiska deltagarna som fick 5 mg QW OCA rapporterades.
|
Månad 6 och 12
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av icke-cirrotiska deltagare som fick 5 mg QW OCA
Tidsram: Månad 12
|
I månad 12 rapporterades dalkoncentrationen av OCA hos de icke-cirrotiska deltagare som fick 5 QW QOD OCA.
|
Månad 12
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av cirrotiska deltagare som fick 5 mg Q2W OCA
Tidsram: Månad 6, 24, 36 och 48
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de cirrotiska deltagarna som fick 5 mg Q2W OCA rapporterades.
|
Månad 6, 24, 36 och 48
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av icke-cirrotiska deltagare som fick 5 mg Q2W OCA
Tidsram: Månad 3, 6, 12, 24, 36 och 48
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de icke-cirrotiska deltagare som fick 5 Q2W QOD OCA rapporterades.
|
Månad 3, 6, 12, 24, 36 och 48
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av cirrotiska deltagare som fick 10 mg QD OCA
Tidsram: Månader 6, 9, 12, 24, 36 och 60
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de cirrotiska deltagarna som fick 10 mg QD OCA rapporterades.
|
Månader 6, 9, 12, 24, 36 och 60
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av icke-cirrotiska deltagare som fick 10 mg QD OCA
Tidsram: Månader 6, 9, 12, 24 och 36
|
Lägsta koncentrationen av OCA i de icke-cirrotiska deltagare som fick 10 QD QOD OCA rapporterades.
|
Månader 6, 9, 12, 24 och 36
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av cirrotiska deltagare som fick 10 mg QOD OCA
Tidsram: Månader 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 och 60
|
Månader 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 och 60
|
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av icke-cirrotiska deltagare som fick 10 mg QOD OCA
Tidsram: Månad 12
|
I månad 12 rapporterades dalkoncentrationen av OCA hos de icke-cirrotiska deltagare som fick 10 mg QOD OCA.
|
Månad 12
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av cirrotiska deltagare som fick 10 mg Q2W OCA
Tidsram: Månad 6
|
I månad 6 rapporterades dalkoncentrationen av OCA hos de cirrotiska deltagare som fick 10 mg Q2W OCA.
|
Månad 6
|
|
PK-population: Lägsta koncentrationer av icke-cirrotiska deltagare som fick 10 mg Q2W OCA
Tidsram: Månad 6
|
I månad 6 rapporterades dalkoncentrationen av OCA hos de icke-cirrotiska deltagare som fick 10 mg Q2W OCA.
|
Månad 6
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Erik Ness, MD, Intercept Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Lindor KD, Gershwin ME, Poupon R, Kaplan M, Bergasa NV, Heathcote EJ; American Association for Study of Liver Diseases. Primary biliary cirrhosis. Hepatology. 2009 Jul;50(1):291-308. doi: 10.1002/hep.22906. No abstract available.
- European Association for the Study of the Liver. EASL Clinical Practice Guidelines: management of cholestatic liver diseases. J Hepatol. 2009 Aug;51(2):237-67. doi: 10.1016/j.jhep.2009.04.009. Epub 2009 Jun 6. No abstract available.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 december 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
23 december 2021
Avslutad studie (Faktisk)
23 december 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 november 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 december 2014
Första postat (Uppskatta)
4 december 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
9 mars 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 februari 2023
Senast verifierad
1 februari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 747-302
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Levercirros, gallvägar
-
Universidad Complutense de MadridRekrytering
-
Sisli Hamidiye Etfal Training and Research HospitalHar inte rekryterat ännuErfarenhet, livKalkon
-
Bournemouth UniversityDorset County Hospital NHS Foundation TrustAvslutadErfarenhet, livStorbritannien
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonAvslutad
-
Diakonie Kliniken ZschadraßChemnitz University of TechnologyAvslutadMantra Meditation | Mantra Meditation + Kroppsorienterad Yoga | Mantra Meditation + Etiskt Liv | Mantra Meditation + Kroppsorienterad Yoga + Etiskt livTyskland
-
Assiut UniversityHar inte rekryterat ännuCalculus Biliary
-
University of California, Los AngelesVA Greater Los Angeles Healthcare SystemIndragenVeteranfamiljer | Familjekommunikation | Återintegrering av civilt livFörenta staterna
-
Sarah Magdy AbdelmohsenAvslutad
-
Anhui Provincial HospitalAvslutad
-
National Cheng-Kung University HospitalAvslutadNeoplasmer | Sten - Biliary | GallvägarTaiwan
Kliniska prövningar på Obetikolsyra (OCA)
-
Intercept PharmaceuticalsAvslutadBiliär atresiIsrael, Storbritannien, Polen, Belgien, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Spanien
-
Medical University of GrazNational Bank of AustriaAvslutad
-
Intercept PharmaceuticalsHar inte rekryterat ännu
-
Intercept PharmaceuticalsAvslutadFriskaFörenta staterna
-
Nanjing Chia-tai Tianqing PharmaceuticalRekryteringPrimär biliär kolangitKina
-
Intercept PharmaceuticalsAvslutad
-
Naga P. ChalasaniNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); Intercept PharmaceuticalsAvslutadAlkoholisk hepatitFörenta staterna
-
Cedars-Sinai Medical CenterHarvard Medical School (HMS and HSDM); National Institute of Diabetes and... och andra samarbetspartnersIndragen
-
Intercept PharmaceuticalsAvslutadPrimär skleroserande kolangit (PSC)Förenta staterna, Italien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadHereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna