Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 4 studie kyseliny obeticholové hodnotící klinické výsledky u pacientů s primární biliární cholangitidou (COBALT)

13. února 2023 aktualizováno: Intercept Pharmaceuticals

Fáze 4, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie hodnotící účinek kyseliny obeticholové na klinické výsledky u pacientů s primární biliární cholangitidou

Primární biliární cholangitida (PBC) je závažné, život ohrožující onemocnění jater související s žlučovými kyselinami neznámé příčiny. Bez léčby často progreduje do jaterní fibrózy a eventuální cirhózy vyžadující transplantaci jater nebo končící smrtí. Zkoumaný lék, Obeticholic Acid (OCA) je modifikovaná žlučová kyselina a agonista FXR, který je odvozen od primární lidské žlučové kyseliny chenodeoxycholové kyseliny. Klíčové mechanismy působení OCA, včetně jejích choleretických, protizánětlivých a antifibrotických vlastností, jsou základem jejích hepatoprotektivních účinků a vedou k zmírnění poranění a zlepšení jaterní funkce u cholestatického onemocnění jater, jako je PBC. Studie posoudí účinek OCA ve srovnání s placebem v kombinaci se stabilní standardní péčí na klinické výsledky u účastníků PBC.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 4 se provádí až na 170 místech v mezinárodním měřítku, aby se vyhodnotil účinek OCA na klinické výsledky u 428 účastníků s PBC. Studie bude zahrnovat screeningové období až 8 týdnů, které vyžaduje dvě klinické návštěvy. Způsobilí účastníci budou náhodně rozděleni (1:1) k léčbě buď OCA 5 mg nebo odpovídajícími tabletami placeba, užívanými perorálně jednou denně pro většinu účastníků; dávka a frekvence budou upraveny pro účastníky s cirhózou a klasifikovány jako Child-Pugh (CP) B nebo C. Randomizace bude stratifikována standardní léčbou UDCA (ano/ne) a výchozí jaterní funkcí. Období léčby zahrnuje návštěvy kliniky přibližně každé 3 měsíce. Při 3měsíční návštěvě nebo jakékoli další návštěvě studie, pokud je studijní léčba tolerována, by měla být dávka účastníků titrována podle protokolu zaslepeným způsobem, např. u účastníků, kteří nemají cirhózu nebo jsou klasifikováni jako CP A a randomizovaní k OCA, by měli dostávat maximální denní dávka 10 mg OCA, ti na placebu i nadále dostávali placebo. Následně se může denní dávka v případě potřeby vrátit na 5 mg u těchto účastníků, kteří nemají cirhózu nebo jsou klasifikováni jako CP A, ale měla by být zvýšena na 10 mg, pokud je to možné, na základě snášenlivosti a klinického posouzení. Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena sledováním nežádoucích účinků a vitálních funkcí a testováním krve a moči. Studie je řízena událostmi a celkové trvání bude určeno časem potřebným k nahromadění přibližně 127 primárních koncových událostí, odhadovaných na přibližně 10 let. Očekává se, že účastníci budou mít minimální dobu sledování přibližně 6 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

334

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1119
        • CIPREC - Centro de Investigacion y Prevencion Cardiovascular S.A.
      • Buenos Aires, Argentina, 1120
        • Hospital De Clinicas University Of Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Centrol Integral de Gastroenterologia
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1264
        • Hospital de Gastroenterología Dr. Carlos Bonorino Udaondo
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1902AWL
        • Centro de Hepatologia
      • Presidente Derqui, Buenos Aires, Argentina, 1629
        • Hospital Universitario Austral
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina, 1704
        • DIM Clinica Privada
    • Cordoba
      • Córdoba, Cordoba, Argentina, X5016KEH
        • Hospital Privado Universitario de Cordoba S.A.
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • AW Morrow Gastroenterology and Liver Centre, Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Austrálie, 2747
        • Department of Gastroenterology & Hepatology, Nepean Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4120
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5042
        • Flinders Medical Centre
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrálie, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Gastroenterology Department
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1070
        • CUB Hôpital Erasme
      • Ghent, Belgie, 9000
        • University Hospital Ghent
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgie, 2650
        • University Hospital Antwerp
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20270-004
        • Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro - Hospital Universitario Gaffree e Guinle/HUGG/UNIRIO
      • Sao Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
    • Bahia
      • São Salvador, Bahia, Brazílie, 41253-190
        • Hospital Sao Rafael
    • Campinas
      • Sao Paulo, Campinas, Brazílie, 13083-878
        • Gastrocentro/ Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
    • Distrito Federal Brazil
      • Brasilia, Distrito Federal Brazil, Brazílie, 70335-900
        • Instituto Hospital de Base do Distrito Federal-IHBDF
    • Goias
      • Goiânia, Goias, Brazílie, 74535-170
        • Instituto Goiano de Gastroenterologia
    • Maranhao
      • Sao Luis, Maranhao, Brazílie, 65020-600
        • Cepec Huufma
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte,, Minas Gerais, Brazílie, 30130-100
        • Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • Salvador
      • Bahia, Salvador, Brazílie, 40110-060
        • Hospital Universitario Professor Edgard Santos
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Gastrocentro. Unidad Estadual de CAmpinas UNICAMP
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • St. Ivan Rilsky University Hospital
  • Chile
    • V Región
      • Viña Del Mar, V Región, Chile, 2540488
        • Centro de Investigaciones Clinicas Viña del Mar
  • Dánsko
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Medicinsk klinik for mave, tarm-og leversygdomme
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Odense University Hospital Afdeling for medicinske mave-tarmsygdomme S
    • Aarhus C
      • Aarhus, Aarhus C, Dánsko, 8000
        • Aarhus University Hospital Department of Hepatology and Gastroenterology
  • Estonsko
      • Tartu, Estonsko, 51014
        • Tartu University Hospital
    • Harju
      • Tallinn, Harju, Estonsko, 10138
        • East Tallinn Central Hospital Gastroenterology Center
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Helsinki University Central Hospital
      • Turku,, Finsko, 20521
        • Turku University Central Hospital, Gastroenterology Outpatient Clinic
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Chru Hopital Huriez
      • Pessac Cedex, Francie, 33604
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut Lévêque
    • Paris
      • Paris Cedex 12, Paris, Francie, 75571
        • Hospital Saint-Antoine, A.P.-H.P.
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Centre (AMC)
      • Utrecht, Holandsko, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525 GA
        • Radboud UMC
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandsko, 1081HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum (Vumc)
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holandsko, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Alice Ho Miu Ling Nethersole Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Humanity & Health Research Centre
    • Pokfulam
      • Hong Kong, Pokfulam, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
    • Shatin
      • Hong Kong, Shatin, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
    • Tuen Mun, New Territories
      • Hong Kong, Tuen Mun, New Territories, Hongkong
        • Tuen Mun Hospital
  • Itálie
      • Ancona, Itálie, 71-60126
        • Università Politecnica delle Marche - Azienda Ospedaliero
      • Bologna, Itálie, 40138
        • AOU Policlinico Sant' Orsola Malpighi
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant´ Orsola Malpighi
      • Florence, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Universita di Firenze
      • Milano, Itálie, 20142
        • Azienda Socio-Sanitarla Territoriale (ASST) Santi Paolo e Carlo
      • Modena, Itálie, 41126
        • AOU Ospedale Civile S. Agostino Estense - UO Medicina Metabolica
      • Monza, Itálie, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Monza
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliero - Universita di Padova
      • Palermo, Itálie, 90127
        • AOU Policlinico Paolo Giaccone - Di.Bi.M.I.S
      • Rome, Itálie, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore
    • Cagliari
      • Monserrato, Cagliari, Itálie, 09042
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria di Cagliari - Centro per lo Studio delle Malattie del Fegato
  • Izrael
      • Beer Sheva, Izrael, 84104
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 91031 02
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Ramat-Gan, Izrael, 52656 01
        • Sheba Medical Center
      • Tel-Aviv, Izrael, 64239
        • Sourasky Tel-Aviv Medical Center
    • Nazareth Elit
      • Jerusalem, Nazareth Elit, Izrael, POB 12000, 91120
        • Hadassah Hebrew University Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N-4Z6
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • University of Alberta, Walter C. Mackenzie Health Sciences Centre (WMC)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P6
        • University of Manitoba, Health Sciences Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre-University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3J4
        • CHUM
  • Korejská republika
    • Busanjin-gu
      • Busan, Busanjin-gu, Korejská republika, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korejská republika, 06273
        • Gangnam Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korejská republika, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
    • Jongno-Gu
      • Seoul, Jongno-Gu, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Seo-gu
      • Busan, Seo-gu, Korejská republika, 49241
        • Pusan National University Hospital
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 6100
        • Ankara University School of Medicine Gastroenterology Dept.
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Ege University School of Medicine Gastroenterology Dept.
  • Litva
      • Kaunas, Litva, LT 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
      • Vilnius, Litva, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Maďarsko
      • Bekescsaba, Maďarsko, H-5600
        • Békés Megyei Központi Kórház - dr. Réthy Pál Tagkórház
      • Budapest, Maďarsko, H-1125
        • Szent János Hospital
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • University Of Debrecen, Department Of Medicine, Division Of Gastroenterology
  • Mexiko
    • Ciudad De Mexico,
      • Ciudad de mexico, Ciudad De Mexico,, Mexiko, 14050
        • Medica Sur, S.A.B. de C.V.
    • DF
      • Mexico City, DF, Mexiko, 14000
        • Departamento De Gastroenterologia. Instituto Nacional De Ciencias Medicas Y Nutricion Salvador Zubiran
      • Mexico City, DF, Mexiko, 6700
        • Consultorio Médico de la Dra Alma Laura Ladrón de Guevara Cetina
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
        • NZ Liver Transplant Unit, Auckland Hospital
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nový Zéland, 4710
        • Gastroenterology, Christchurch Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, D-13353
        • CHARITÉ, Campus Virchow Klinikum
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Univeritatsklinikum Hamburg Eppendorf, Medizinische Klinik und Poliklinik
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg Medizinische Universitaetsklinik
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Universität Leipzig KöR, Medizinische Fakultät
      • Munich, Německo, 81377
        • University of Munich, LMU Klinikum Grosshadern
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Německo, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe, Universitaet Frankfurt am Main
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Německo, D-30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Klinik fur Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie
    • QLD
      • Erlangen, QLD, Německo, 91054
        • Friedrich-Alexander-Uniersitat Erlangen
  • Polsko
      • Lublin, Polsko, 20-094
        • Dep. Of Gastroenterology UM Lublin
    • Kujawsko-Pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Polsko, 85-078
        • NZOZ Vitamed
    • Lover Silesia
      • Wroclaw, Lover Silesia, Polsko, 51-149
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Gromkowskiego, Pierwszy Oddzial Chorob Zakaznych
    • Masovia
      • Warsaw, Masovia, Polsko, 02-097
        • Medical University of Warsaw Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie (SPCSK in Warsaw
    • Mazovia
      • Warsaw, Mazovia, Polsko, 02-781
        • Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej - Curie, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
    • Silesia
      • Katowice, Silesia, Polsko, 40-752
        • Oddział Gastr. I Hepat. Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im. Prof. K. Gibińskiego Sum
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH, Medical University of Vienna
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambrigde University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
    • Avon
      • Bristol, Avon, Spojené království, BS2 8HW
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Spojené království, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Spojené království, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
    • Scotland
      • Larbert, Scotland, Spojené království, FK5 4WR
        • Forth Valley Royal Hospital
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Spojené království, NE2 4HH
        • Institute of Cellular Medicine
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Rialto, California, Spojené státy, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Hepatology Research at CTRB
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33163
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
      • Marietta, Georgia, Spojené státy, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46237
        • Indianapolis Gastroenterology Research Foundation
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville, Medical Dental Complex
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21202
        • Mercy Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Medical School
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55114
        • Minnesota Gastroenterology, P.A.
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Southern Therapy and Advanced Research (STAR)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64131
        • Kansas City Research Institute
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Saint Louis University Gastroenterology & Hepatology
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37211
        • Quality Medical Research, PLLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Texas Digestive Disease Consultants
      • Fort Sam Houston, Texas, Spojené státy, 78234
        • Brooke Army Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Baylor Scott and White Research Institute
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine - Advanced Liver Therapies
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UT Health The University of Texas Health Science Center at Houston
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • American Research Corporation at Texas Liver Institute
      • Southlake, Texas, Spojené státy, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84123
        • Clinical Research Centers Of America
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Swedish Organ Transplant & Liver Center
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinical Hospital Centre Zvezdara
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic For Gastroenterology And Hepatology Clinical Center Of Serbia
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Virgen de la Victoria University Hospital
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valence, Španělsko, 46026
        • La Fe, Hospital ( Valence )
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
    • Huddinge
      • Stockholm, Huddinge, Švédsko, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselspital, University Of Bern, UVCM, DMLL
      • St. Gallen, Švýcarsko, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen, Clinic for Gastroeterologie and Hepatologie
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • USZ, Klinik für Gastroenterologie und Hepatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Definitivní nebo pravděpodobná diagnóza PBC (v souladu s Americkou asociací pro studium jaterních onemocnění [AASLD] a praktickými pokyny Evropské asociace pro studium jater [EASL]; Lindor 2009; EASL 2009), jak je prokázáno přítomností ≥2 z následujících 3 diagnostických faktorů:

    • Anamnéza zvýšených hladin alkalické fosfatázy po dobu nejméně 6 měsíců
    • Pozitivní titr antimitochondriálních protilátek (AMA) nebo pokud je AMA negativní nebo s nízkým titrem (<1:80), PBC-specifické protilátky (anti-GP210 a/nebo anti-SP100 a/nebo protilátky proti hlavním složkám M2 [PDC-E2, 2 - komplex dehydrogenázy kyseliny oxoglutarové])
    • Biopsie jater v souladu s PBC
  2. Průměrný celkový bilirubin >ULN a ≤5x ULN a/nebo průměrná ALP >3x ULN
  3. Buď neužívá UDCA (žádná dávka UDCA v posledních 3 měsících) nebo užívá UDCA po dobu alespoň 12 měsíců se stabilní dávkou po dobu ≥ 3 měsíců před dnem 0

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo přítomnost jiných souběžných onemocnění jater, včetně:

    • Infekce virem hepatitidy C
    • Aktivní infekce hepatitidou B; nicméně jedinci, kteří prošli sérokonverzí (povrchový antigen hepatitidy B a antigen hepatitidy B e negativní), mohou být do této studie zařazeni po konzultaci s lékařem
    • Primární sklerotizující cholangitida (PSC)
    • Alkoholické onemocnění jater
    • Jednoznačné autoimunitní onemocnění jater nebo překrývající se hepatitida
    • Nealkoholická steatohepatitida (NASH)
    • Gilbertův syndrom

  2. Přítomnost klinických komplikací PBC nebo klinicky významné jaterní dekompenzace, včetně:

    • Historie transplantace jater, současné umístění na seznamu transplantovaných jater nebo aktuální skóre modelu konečného stádia jaterního onemocnění (MELD) >12. Subjekty, které jsou zařazeny na transplantační seznam navzdory relativně časnému stádiu onemocnění (například podle regionálních směrnic), mohou být způsobilé, pokud nesplňují žádné z dalších vylučovacích kritérií.

    • Cirhóza s komplikacemi, včetně anamnézy (během posledních 12 měsíců) nebo přítomnosti:

      • Varixové krvácení
      • Nekontrolovaný ascites
      • Encefalopatie
      • Spontánní bakteriální peritonitida
    • Známý nebo suspektní HCC
    • Předchozí transjugulární intrahepatální portosystémový zkrat
    • Hepatorenální syndrom (typ I nebo II) nebo screening (1. nebo 2. návštěva) sérový kreatinin >2 mg/dl (178 μmol/l)
  3. Průměrný celkový bilirubin >5x ULN
  4. Jedinci, kteří podstoupili žaludeční bypass (přípustná je bandáž žaludku) nebo resekci ilea nebo plánují podstoupit některý z těchto postupů
  5. Jiné zdravotní stavy, které mohou zkrátit očekávanou délku života, včetně známých rakovin (kromě karcinomů in situ nebo jiných stabilních, relativně benigních stavů)
  6. Pokud žena: plánuje otěhotnět, známé těhotenství nebo pozitivní těhotenský test v moči (potvrzený pozitivním těhotenským testem v séru) nebo laktace
  7. Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience
  8. Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatální zvýšení ALP (např. Pagetova choroba nebo zlomeniny během 3 měsíců)
  9. Jiné klinicky významné zdravotní stavy, které nejsou dobře kontrolovány nebo u nichž se očekává, že se potřeby medikace během studie změní
  10. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek během 1 roku před dnem 0
  11. Účast ve studii jiného hodnoceného produktu, biologického nebo zdravotnického prostředku do 30 dnů před screeningem. Účast v předchozí studii OCA je povolena s vymýváním 3 měsíců před zařazením do této studie
  12. Psychická nestabilita nebo nekompetentnost, takže platnost informovaného souhlasu nebo schopnost vyhovět studii je nejistá
  13. Anamnéza známé nebo suspektní klinicky významné přecitlivělosti na OCA nebo kteroukoli z jejích složek
  14. UDCA naivní (pokud není kontraindikováno)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Jedna tableta denně (nebo nižší frekvence v závislosti na skóre CP) po zbytek studie
Experimentální: Kyselina obeticholová (OCA) 5 mg až 10 mg
Obeticholová kyselina (OCA) 5 mg po dobu minimálně 3 měsíců a poté titrace až do maximální dávky 10 mg po zbytek studie (na základě snášenlivosti a skóre CP).
Lék: Obeticholová kyselina (OCA)

Necirhotická a klasifikovaná jako CP třída A: 5 mg tableta OCA jednou denně titrovaná až na maximálně 10 mg OCA jednou denně na základě snášenlivosti po 3 měsících po dobu trvání studie (většina účastníků).

Cirhotická a klasifikovaná jako CP třídy B a C: 5 mg tableta OCA jednou týdně po dobu nejméně 3 měsíců, následně titrována až do maximální dávky a frekvence 10 mg OCA dvakrát týdně na základě snášenlivosti a biochemické odpovědi po dobu trvání studie .

Ostatní jména:
  • INT-747
  • Kyselina 6alfa-ethylchenodeoxycholová (6-ECDCA)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do prvního výskytu složeného koncového bodu
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do doby, kdy se nahromadí přibližně 127 primárních koncových příhod (až 7 let)
Posoudit účinek OCA ve srovnání s placebem ve spojení se zavedeným místním standardem péče na klinické výsledky u účastníků s PBC měřené časem do prvního výskytu kterékoli z následujících posuzovaných příhod odvozených jako složený koncový bod příhody úmrtí, transplantace jater, model konečného stádia jaterního onemocnění (MELD) ≥15, nekontrolovaný ascites nebo hospitalizace pro nový výskyt nebo recidivu varixového krvácení, jaterní encefalopatie (definované skóre West Haven >=2) nebo spontánní bakteriální peritonitida. Distribuce klinických příhod byla odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metodologie. Jsou uvedeny bodové odhady a 95% intervaly spolehlivosti (CI) pro percentily distribuce klinických příhod (25. a 50.).
Doba do prvního výskytu od data randomizace do doby, kdy se nahromadí přibližně 127 primárních koncových příhod (až 7 let)
Čas do prvního výskytu primární klinické události (rozšířený koncový bod)
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do doby, kdy se nahromadí přibližně 127 primárních koncových příhod (až 7 let)
Primární klinický výsledek je první výskyt následujících příhod: úmrtí, transplantace jater, skóre MELD >=15 (skóre MELD-Na >=12 výchozí hodnoty), skóre MELD-Na >=15 (skóre MELD-Na <12 výchozí hodnoty) hospitalizace pro nový výskyt nebo recidivu varixového krvácení, jaterní encefalopatie, spontánní bakteriální peritonitida (potvrzená diagnostickou paracentézou) nebo bakteriální empyém, nekontrolovaný nebo refrakterní ascites (vyžadující velkoobjemovou paracentézu), syndromy portální hypertenze, progrese do dekompenzovaného onemocnění jater, progrese do klinického průkazu portální hypertenze bez dekompenzace (pro účastníky bez dekompenzace nebo klinického průkazu portální hypertenze na počátku). 71 koncových příhod bylo pozorováno v rameni OCA a 80 bylo pozorováno v rameni s placebem. Distribuce klinických příhod byla odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metodologie. Jsou uvedeny bodové odhady a 95% CI pro percentily distribuce klinických příhod (25. a 50.).
Doba do prvního výskytu od data randomizace do doby, kdy se nahromadí přibližně 127 primárních koncových příhod (až 7 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do prvního výskytu závažných dekompenzačních událostí rozšířeného složeného koncového bodu
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 7 let)
První výskyt klíčové sekundární klinické příhody se vztahuje k prvnímu výskytu následujících příhod: smrt, transplantace jater, skóre MELD-Na >=15, pokud MELD-Na < 12 na začátku, skóre MELD >=15, pokud MELD-Na > =12 na začátku, nekontrolovaný nebo refrakterní ascites, syndromy portální hypertenze (hepatorenální syndrom, portopulmonální syndrom, hepatopulmonální syndrom) nebo hospitalizace pro nový výskyt nebo recidivu varixového krvácení, jaterní encefalopatie, spontánní bakteriální peritonitidu nebo bakteriální empyém. Distribuce klinických příhod byla odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metodologie. Jsou uvedeny bodové odhady a 95% CI pro percentily distribuce klinických příhod (25. a 50.).
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 7 let)
Čas do transplantace jater nebo smrt (všechny příčiny)
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data první zdokumentované transplantace jater nebo data úmrtí z jakékoli příčiny (až 7 let)
Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na čas do transplantace jater nebo úmrtí (všechny příčiny). Rozložení událostí bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy metodologie. Jsou uvedeny bodové odhady a 95% CI pro percentily distribuce klinických příhod (25. a 50.).
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data první zdokumentované transplantace jater nebo data úmrtí z jakékoli příčiny (až 7 let)
Čas do prvního výskytu smrtelné události (všechny příčiny)
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny (až 7 let)
Výsledky představují poměr OCA k placebu. Distribuce smrtelných událostí byla odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metodologie. Jsou uvedeny bodové odhady a 95% CI pro percentily distribuce smrtelných událostí (25. a 50.).
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny (až 7 let)
Čas do prvního výskytu transplantace jater
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data první zdokumentované transplantace jater nebo data úmrtí z jakékoli příčiny (až 5 let)
Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na dobu do výskytu transplantace jater. Výsledky představovaly poměr OCA k placebu. Poměr rizik <1 indikoval výhodu pro OCA. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu funkce kumulativní incidence (CIF) po 5 letech.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data první zdokumentované transplantace jater nebo data úmrtí z jakékoli příčiny (až 5 let)
Doba do prvního výskytu hospitalizace v důsledku jaterních příhod
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data hospitalizace, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Mezi hospitalizační příhody patří nově vzniklé nebo recidivující krvácení z varixů, jaterní encefalopatie (definovaná skóre podle West Haven >=2), spontánní bakteriální peritonitida (potvrzená diagnostickou paracentézou NEBO přítomností >250/mm^3 polymorfních leukocytů [PMN] v ascitická tekutina), bakteriální empyém je potvrzen diagnostickou torakocentézou NEBO přítomností >250/mm^3 PMN v pleurální tekutině. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data hospitalizace, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Čas do prvního výskytu nekontrolovaného nebo refrakterního ascitu
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního zdokumentovaného nekontrolovaného nebo refrakterního ascitu, transplantace jater nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Nekontrolovaný nebo refrakterní ascites je definován jako ascites odolný vůči diuretiku vyžadující velkoobjemovou paracentézu. Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na čas do prvního výskytu nekontrolovaného nebo refrakterního ascitu. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního zdokumentovaného nekontrolovaného nebo refrakterního ascitu, transplantace jater nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Doba do prvního výskytu skóre MELD ≥15
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního zdokumentovaného skóre MELD ≥15, transplantace jater nebo datum úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Skóre MELD je užitečné při hodnocení účastníků s významnou dekompenzací. Skóre MELD nyní používá United Network for Organ Sharing ve Spojených státech a Eurotransplants ke správě přidělování orgánů pro transplantaci jater. Skóre MELD je odvozeno od celkového sérového bilirubinu účastníka, sérového kreatininu a mezinárodního normalizovaného poměru (INR), podle potřeby, pro predikci přežití. Skóre MELD se pohybuje od 6 do 40. Čím vyšší skóre, tím je pravděpodobnější, že účastník obdrží játra od zemřelého dárce, když bude orgán k dispozici. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního zdokumentovaného skóre MELD ≥15, transplantace jater nebo datum úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Čas do rozvoje varixů/varixů
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního zdokumentovaného rozvoje varixů/varixů, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na dobu do rozvoje varixů/varixů. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního zdokumentovaného rozvoje varixů/varixů, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Čas smrti související s játry
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního úmrtí souvisejícího nebo nesouvisejícího s játry, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na čas do úmrtí souvisejícího s játry. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data prvního úmrtí souvisejícího nebo nesouvisejícího s játry, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Čas do smrti související s játry nebo transplantace jater
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data transplantace jater, úmrtí související s játry nebo úmrtí z jakékoli příčiny nesouvisející s játry, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na čas do úmrtí souvisejícího s játry nebo transplantace jater. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data transplantace jater, úmrtí související s játry nebo úmrtí z jakékoli příčiny nesouvisející s játry, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Doba do úmrtí související s játry, transplantace jater nebo skóre MELD ≥15
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data transplantace jater, úmrtí související s játry, úmrtí z jakékoli příčiny nesouvisející s játry nebo skóre MELD ≥15, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na čas do úmrtí souvisejícího s játry, transplantaci jater nebo skóre MELD ≥15. Skóre MELD je užitečné při hodnocení účastníků s významnou dekompenzací. Skóre MELD nyní používá United Network for Organ Sharing ve Spojených státech a Eurotransplants ke správě přidělování orgánů pro transplantaci jater. Skóre MELD je odvozeno z celkového sérového bilirubinu, sérového kreatininu a INR účastníka, podle potřeby, k predikci přežití. Skóre MELD se pohybuje od 6 do 40. Čím vyšší skóre, tím je pravděpodobnější, že účastník obdrží játra od zemřelého dárce, když bude orgán k dispozici. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data transplantace jater, úmrtí související s játry, úmrtí z jakékoli příčiny nesouvisející s játry nebo skóre MELD ≥15, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Progrese k cirhóze (pro necirhotické subjekty na začátku)
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data cirhózy, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Když je účastník na základní linii identifikován jako necirhotický a vykazoval jakékoli známky nebo symptomy spojené s progresí do cirhózy, byl účastník hodnocen pomocí Fibroscan® TE, pokud je k dispozici. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data cirhózy, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Doba do výskytu hepatocelulárního karcinomu (HCC)
Časové okno: Doba do prvního výskytu od data randomizace do data diagnózy HCC, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Byl hodnocen účinek OCA ve srovnání s placebem na dobu do výskytu HCC. Zájmová událost byla shrnuta prostřednictvím odhadu CIF na 5 let.
Doba do prvního výskytu od data randomizace do data diagnózy HCC, transplantace jater nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve (až 5 let)
Změna z výchozí hodnoty na měsíc 24 celkového bilirubinu
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Biochemie jater, která zahrnuje celkový bilirubin, byla hodnocena s cílem vyhodnotit biochemické spouštěče, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. Analýza byla provedena za použití smíšených modelových opakovaných měření (MMRM), včetně léčebné skupiny, času, interakce léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariance.
Základní stav do 24. měsíce
Změna z výchozího stavu na 24. měsíc přímého bilirubinu
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Biochemie jater, která zahrnuje přímý bilirubin, byla hodnocena za účelem vyhodnocení biochemických spouštěčů, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. Analýza byla provedena s použitím MMRM, včetně léčebné skupiny, času, interakcí léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariát.
Základní stav do 24. měsíce
Změna aspartátaminotransferázy (AST) z výchozí hodnoty na 24. měsíc
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Biochemie jater, která zahrnuje AST, byla hodnocena za účelem vyhodnocení biochemických spouštěčů, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. Analýza byla provedena s použitím MMRM, včetně léčebné skupiny, času, interakcí léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariát.
Základní stav do 24. měsíce
Změna alaninaminotransferázy (ALT) z výchozí hodnoty na 24. měsíc
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Biochemie jater, která zahrnuje ALT, byla hodnocena za účelem vyhodnocení biochemických spouštěčů, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. Analýza byla provedena s použitím MMRM, včetně léčebné skupiny, času, interakcí léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariát.
Základní stav do 24. měsíce
Změna alkalické fosfatázy (ALP) z výchozího stavu na 24. měsíc
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Biochemie jater, která zahrnuje ALP, byla hodnocena za účelem vyhodnocení biochemických spouštěčů, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. Analýza byla provedena s použitím MMRM, včetně léčebné skupiny, času, interakcí léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariát.
Základní stav do 24. měsíce
Změna gama-glutamyltransferázy (GGT) z výchozí hodnoty na 24. měsíc
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Biochemie jater, která zahrnuje GGT, byla hodnocena za účelem vyhodnocení biochemických spouštěčů, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. Analýza byla provedena s použitím MMRM, včetně léčebné skupiny, času, interakcí léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariát.
Základní stav do 24. měsíce
Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíc albuminu
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Biochemie jater, která zahrnuje albumin, byla hodnocena za účelem vyhodnocení biochemických spouštěčů, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. Analýza byla provedena s použitím MMRM, včetně léčebné skupiny, času, interakcí léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariát.
Základní stav do 24. měsíce
Změna ze základní linie na měsíc 24 INR
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Koagulační test, který zahrnuje INR, byl hodnocen k vyhodnocení biochemických spouštěčů, které by vyvolaly okamžité přehodnocení účastníků na potenciální poškození jater nebo jaterní dekompenzaci. INR je poměr testovaného protrombinového času k normálnímu protrombinovému času k síle označené jako mezinárodní index citlivosti (ISI). Normální rozsah INR je 0,8 až 1,2 (ženy a muži). Analýza byla provedena s použitím MMRM, včetně léčebné skupiny, času, interakcí léčebné skupiny podle času a randomizačních stratifikačních faktorů, jak byly zadány v IWRS jako fixní účinky a výchozí hodnoty jako kovariát.
Základní stav do 24. měsíce
Změna ze základního stavu na měsíc 72 skóre MELD
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Skóre MELD je užitečné při hodnocení účastníků s významnou dekompenzací. Skóre MELD nyní používá United Network for Organ Sharing ve Spojených státech a Eurotransplants ke správě přidělování orgánů pro transplantaci jater. Skóre MELD je odvozeno z celkového sérového bilirubinu, sérového kreatininu a INR účastníka, podle potřeby, k predikci přežití. Skóre MELD se pohybuje od 6 do 40. Čím vyšší skóre, tím je pravděpodobnější, že účastník obdrží játra od zemřelého dárce, když bude orgán k dispozici.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna ze základního stavu na měsíc 72 skóre MELD-Na
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Skóre MELD-Na je dalším užitečným prediktorem při hodnocení účastníků s významnou dekompenzací. MELD-Na vzal v úvahu účinek sodíku v séru jako odraz funkce ledvin a hypoteticky může zlepšit přesnost modelového skóre. MELD-Na skóre je odvozeno z celkového sérového bilirubinu účastníka, sérového kreatininu, INR a sérového sodíku, podle potřeby, pro predikci přežití. MELD-Na skóre se pohybuje od 6 do 40. Čím vyšší skóre, tím je pravděpodobnější, že účastník obdrží játra od zemřelého dárce, když bude orgán k dispozici.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna ze základního stavu na měsíc 72 CPS
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Child-Pugh skóre (Pugh 1973, Lucey 1997) bylo vypočítáno a hlášeno v rámci systému elektronického sběru dat (EDC) na základě dat zadaných do CRF sečtením skóre z 5 faktorů a mohlo se pohybovat od 5 do 15. Celkové skóre 5 až 6 bylo považováno za stupeň A (mírné, dobře kompenzované onemocnění); 7 až 9 byl stupeň B (střední, významný funkční kompromis); a 10 a vyšší byl stupeň C (závažné, dekompenzované onemocnění).
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna skóre rizika Mayo (MRS) ze základního stavu na 72. měsíc
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Mayo Risk Score (MRS) bylo vypočteno a hlášeno v rámci systému EDC. Výpočet MRS zahrnoval zkoušející hodnocení periferního edému a použití diuretické terapie, které bylo hodnoceno během nežádoucí příhody a souběžné medikace při plánovaných návštěvách a vloženo do CRF, stejně jako získané výsledky celkového bilirubinu, albuminu a protrombinového času z dat centrální laboratoře. Neexistuje žádný maximální a minimální rozsah skóre, ale zvýšení MRS představuje zvýšení rizika úmrtí.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna imunoglobulinu-M (IgM) z výchozího stavu na 72. měsíc
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Byly hodnoceny markery zánětu, které zahrnují IgM.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna C-reaktivního proteinu (CRP) z výchozí hodnoty na 72. měsíc
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Byly hodnoceny markery zánětu, které zahrnují CRP.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna faktoru nekrotizujícího nádor-α (TNF-α) z výchozí hodnoty na 72. měsíc
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Byly hodnoceny markery zánětu, které zahrnují TNF-α.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna fibroblastového růstového faktoru-19 (FGF-19) z výchozí hodnoty na 72. měsíc
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Byly hodnoceny markery jaterní fibrózy, které zahrnují FGF-19.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna cytokeratinu-18 (CK-18) z výchozího stavu na 72. měsíc
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Byly hodnoceny markery zánětu, které zahrnují CK-18.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna od výchozího stavu do měsíce 72 7α-hydroxy-4-cholesten-3-onu (C4)
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Byly hodnoceny markery jaterní fibrózy, které zahrnují C4.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna z výchozí hodnoty na 72. měsíc zvýšené jaterní fibrózy (ELF)
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Jaterní fibróza byla hodnocena pomocí ELF testu. Test ELF hodnotil: kyselinu hyaluronovou, N-terminální peptid prokolagenu3 a tkáňový inhibitor metaloproteinázy 1. Test ELF je složené skóre: < 7,7: žádná až mírná fibróza; ≥ 7,7 - < 9,8: Střední fibróza; ≥ 9,8 - < 11,3: Těžká fibróza; ≥ 11,3: Cirhóza. Negativní změna oproti výchozímu stavu naznačuje sníženou fibrózu.
Výchozí stav do 72. měsíce
Změna ztuhlosti jater ze základní linie na měsíc 72 – přechodná elastografie
Časové okno: Výchozí stav do 72. měsíce
Tuhost jater byla měřena pomocí neinvazivní přechodné elastografie se zařízením Fibroscan® TE.
Výchozí stav do 72. měsíce
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Výchozí stav až do poslední IP dávky plus 30 dní a před datem komerčního zahájení OCA (až 7 let)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (například včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s použitím léčivého přípravku nebo postupu, bez ohledu na to, zda souvisejí s léčivým přípravkem či nikoli. nebo postupu, ke kterému došlo v průběhu klinické studie. TEAE byly definovány jako AE, které se objevily v nebo po datu a čase podání studovaného léčiva, nebo ty, které se poprvé objevily před podáním dávky, ale zhoršily se ve frekvenci nebo závažnosti po podání studovaného léčiva. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Výchozí stav až do poslední IP dávky plus 30 dní a před datem komerčního zahájení OCA (až 7 let)
Farmakokinetická (PK) populace: Koncentrace OCA nalačno podle dávkovacího režimu
Časové okno: Měsíce 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 a 60
Jsou uvedeny nejnižší PK koncentrace OCA nalačno různých dávkových režimů užívaných v průběhu studie.
Měsíce 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 a 60
Populace PK: Sériová koncentrace OCA podle dávkového režimu
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky, 0,5 h, 0,75 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 4 h, 5 h a 6 h a jsou hlášeny sériové koncentrace PK při různých dávkovacích režimech .
Měsíc 9
Populace PK: Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) od 0 do 6 hodin po dávce (AUC0-6h) účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP = bez cirhózy (NC)
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky, 0,5 h, 0,75 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 4 h, 5 h a 6 h pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
PK populace: AUC od 0 do 24 hodin po dávce (AUC0-24h) účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky, 0,5 h, 0,75 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 4 h, 5 h a 6 h pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: Čas do Cmax (Tmax) účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: Poměr metabolitů k rodiči AUC0-6h (MRAUC) účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: Poměr metabolitů k rodičům Cmax (MRCmax) účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: Tmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: Koncentrace účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA a kteří měli skóre CP=A, 24 hodin po dávce (minimum).
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA se skóre CP=B.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
PK populace: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA se skóre CP=NC
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: Tmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
PK populace: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
PK populace: Cmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
PK populace: Tmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: Ctrough účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=NC
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA se skóre CP=NC.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
PK populace: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CPS=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
PK populace: Tmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CPS=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: Ctrough účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA a se skóre CP=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA se skóre CP=A.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA se skóre CP=B.
Měsíc 9
PK populace: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA se skóre CP=B.
Měsíc 9
PK populace: Cmax účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA se skóre CP=B.
Měsíc 9
PK populace: Tmax účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA se skóre CP=B.
Měsíc 9
Populace PK: Ctrough účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA se skóre CP=B.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA se skóre CP=B
Měsíc 9
PK populace: MRCmax účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA a se skóre CP=B
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA se skóre CP=B.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
PK populace: Tmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
PK populace: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
PK populace: Tmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro PK analýzu u účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
PK populace: Cmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: Tmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří obdrželi 5 mg QOD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před dávkou do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA s MELD kategorií=A.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorie=A.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorie=A.
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V měsíci 9 byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorie=A
Měsíc 9
Populace PK: Tmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorie=A.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorie=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorie=A.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=A
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebrány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorie=A.
Měsíc 9
PK populace: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
PK populace: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Tmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-6h účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: AUC0-24h účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Cmax účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Tmax účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální počet účastníků, kteří obdrželi 10 mg Q2W OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: MRAUC účastníků, kteří obdrželi 10 mg Q2W OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: MRCmax účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA as MELD Kategorie=B
Časové okno: Měsíc 9
V 9. měsíci byly odebírány vzorky krve před podáním dávky do 6 hodin pro analýzu PK u účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA s MELD kategorií=B.
Měsíc 9
Populace PK: Minimální koncentrace účastníků cirhózy, kteří dostali 5 mg QD OCA
Časové okno: Měsíce 3, 6, 12, 24 a 48
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u účastníků s cirhózou, kteří dostávali 5 mg QD OCA.
Měsíce 3, 6, 12, 24 a 48
PK populace: Minimální koncentrace necirhotických účastníků, kteří dostali 5 mg QD OCA
Časové okno: Měsíce 3, 6, 9, 12 a 24
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u necirhotických účastníků, kteří dostávali 5 mg QD OCA.
Měsíce 3, 6, 9, 12 a 24
Populace PK: Minimální koncentrace účastníků cirhózy, kteří dostali 5 mg QOD OCA
Časové okno: Měsíce 6, 12 a 24
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u účastníků s cirhózou, kteří dostávali 5 mg QOD OCA.
Měsíce 6, 12 a 24
PK populace: Minimální koncentrace necirhotických účastníků, kteří dostali 5 mg QOD OCA
Časové okno: 3., 6. a 12. měsíc
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u necirhotických účastníků, kteří dostávali 5 mg QOD OCA.
3., 6. a 12. měsíc
PK populace: Minimální koncentrace účastníků cirhózy, kteří dostali 5 mg QW OCA
Časové okno: 6. a 12. měsíc
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u účastníků s cirhózou, kteří dostávali 5 mg QW OCA.
6. a 12. měsíc
PK populace: Minimální koncentrace necirhotických účastníků, kteří dostali 5 mg QW OCA
Časové okno: 12. měsíc
Ve 12. měsíci byla hlášena minimální koncentrace OCA u necirhotických účastníků, kteří dostali 5 QW QOD OCA.
12. měsíc
Populace PK: Minimální koncentrace účastníků cirhózy, kteří dostali 5 mg Q2W OCA
Časové okno: Měsíce 6, 24, 36 a 48
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u účastníků s cirhózou, kteří dostávali 5 mg Q2W OCA.
Měsíce 6, 24, 36 a 48
PK populace: Minimální koncentrace necirhotických účastníků, kteří dostali 5 mg Q2W OCA
Časové okno: Měsíce 3, 6, 12, 24, 36 a 48
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u necirhotických účastníků, kteří dostávali 5 Q2W QOD OCA.
Měsíce 3, 6, 12, 24, 36 a 48
Populace PK: Minimální koncentrace účastníků cirhózy, kteří dostali 10 mg QD OCA
Časové okno: Měsíce 6, 9, 12, 24, 36 a 60
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u účastníků s cirhózou, kteří dostávali 10 mg QD OCA.
Měsíce 6, 9, 12, 24, 36 a 60
PK populace: Minimální koncentrace necirhotických účastníků, kteří dostali 10 mg QD OCA
Časové okno: Měsíce 6, 9, 12, 24 a 36
Byla hlášena minimální koncentrace OCA u necirhotických účastníků, kteří dostávali 10 QD QOD OCA.
Měsíce 6, 9, 12, 24 a 36
Populace PK: Minimální koncentrace účastníků cirhózy, kteří dostali 10 mg QOD OCA
Časové okno: Měsíce 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 a 60
Měsíce 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48 a 60
PK populace: Minimální koncentrace necirhotických účastníků, kteří dostali 10 mg QOD OCA
Časové okno: 12. měsíc
Ve 12. měsíci byla hlášena minimální koncentrace OCA u necirhotických účastníků, kteří dostávali 10 mg QOD OCA.
12. měsíc
Populace PK: Minimální koncentrace účastníků cirhózy, kteří dostali 10 mg Q2W OCA
Časové okno: 6. měsíc
V 6. měsíci byla hlášena minimální koncentrace OCA u účastníků s cirhózou, kteří dostávali 10 mg Q2W OCA.
6. měsíc
Populace PK: Minimální koncentrace necirhotických účastníků, kteří dostali 10 mg Q2W OCA
Časové okno: 6. měsíc
V 6. měsíci byla hlášena minimální koncentrace OCA u necirhotických účastníků, kteří dostávali 10 mg Q2W OCA.
6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Intercept Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Erik Ness, MD, Intercept Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

23. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

23. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

4. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 747-302

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Obeticholová kyselina (OCA)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit