Behandling av resistente portvinflekker med Bosentan og Pulsed Dye Laser: en pilotstudie
1. februar 2018 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Behandling av portvinflekker av Bosentan i tillegg til Pulsed Dye Laser (PDL) hos barn eller unge voksne som tidligere ikke klarte å svare på PDL alene: en monosentrisk pilotstudie
Pulserende fargelaser (PDL) er gullstandardbehandlingen for portvinflekker (PWS).
Imidlertid er resultatene svært varierende på grunn av den nye angiogenesen som oppstår etter laserbestråling.
Studier tyder på at endotelin er involvert i neoangiogenesen som skjedde etter behandling av portvinsflekker med PDL.
Hovedmålet med denne kliniske pilotstudien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en hemmer av endotelin oralt tatt, Bosentan, etter PDL-behandling.
Fire pasienter med ansikts-portvinflekker som er resistente mot PDL-behandlingen vil bli inkludert.
Behandlingen med Bosentan (2 mg/kg to ganger daglig, maksimalt 62,5 mg to ganger daglig) gis én dag før PDL-bestrålingen og fortsettes i 14 dager.
Bare ett testområde av PWS vil bli behandlet med PDL.
Det primære utfallsmålet vil være en viktig eller fullstendig forbedring (Investigator Global Assessment 3 eller 4) mellom behandlet område og ikke-behandlet, 14 dager etter avsluttet behandling som tilsvarer en måned etter laser PDL-sesjonen.
Evalueringen vil bli utført på standardiserte bilder av 2 uavhengige leger som er blindet for regionen behandlet eller ikke.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pulserende fargelaser (PDL) er gullstandardbehandlingen for portvinflekker (PWS).
Imidlertid er resultatene svært varierende på grunn av den nye angiogenesen som oppstår etter laserbestråling.
Studier tyder på at endotelin er involvert i neoangiogenesen som oppstod etter behandling av portvinsflekker med PDL.
Hovedmålet med denne kliniske pilotstudien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en hemmer av endotelin oralt tatt, Bosentan, etter PDL-behandling.
Fire pasienter med ansikts-portvinflekker som er resistente mot PDL-behandlingen vil bli inkludert.
Behandlingen med Bosentan (2 mg/kg to ganger daglig, maksimalt 62,5 mg to ganger daglig) vil bli gitt én dag før PDL-bestrålingen (maksimal overflate 100 cm²) og fortsette i 14 dager.
Bare ett testområde av PWS vil bli behandlet med PDL.
Det primære utfallsmålet vil være en viktig eller fullstendig forbedring (Investigator Global Assessment 3 eller 4) mellom behandlet område og ikke-behandlet, 14 dager etter avsluttet behandling som tilsvarer en måned etter laser PDL-sesjonen.
Evalueringen vil bli utført på standardiserte bilder av 2 uavhengige leger som er blindet for regionen behandlet eller ikke.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alpes-maritimes
-
Nice, Alpes-maritimes, Frankrike, 06200
- CHU de Nice - Dermatologie - Hôpital Archet
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn på 7 år og over eller voksne under 60 år
- med en resistent portvinsflekk etter behandling med PDL vil bli inkludert i denne pilotstudien.
- Enighet mellom foreldrene og barnet eller pasienten alene dersom større vil være nødvendig.
- Emner må være registrert i trygden.
- Et informert samtykke må undertegnes av foreldrene eller pasienten hvis den er i passende alder eller pasienten alene hvis den er større.
- En effektiv prevensjon vil være obligatorisk hvis pasienten er kvinne og en alder for å føde.
Ekskluderingskriterier:
- Overfølsomhet overfor Bosentan eller overfor ett av hjelpestoffene.
- Mild til alvorlig leversykdom som tilsvarer Child-Pugh Score B eller C.
- Serumnivåer av ASAT og/eller ALAT er tre ganger høyere enn øvre normalgrense. - Samtidig bruk av ciklosporin.
- Svangerskap.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Bosentan og laser
Pasienter med PWS resistente mot PDL-behandling vil bli inkludert.
Et testområde av PWS vil bli behandlet med pulserende fargelaser (PDL) (λ= 595 nm, 7 mm punktdiameter, τp= 1,5 ms, samme energitetthet som ble brukt ved siste økt for hvert individ).
Behandlingen med Bosentan (to ganger daglig: 2 mg/kg og maksimalt 62,5 mg) vil bli gitt 1 dag før PDL-bestrålingen (maksimalt behandlet areal 100 cm2) og fortsette i 14 dager.
Den kliniske forbedringen av lesjonene vil bli evaluert ved å sammenligne standardiserte bilder, 14 dager etter avsluttet behandling med Bosentan, som tilsvarer 1 måned etter PDL-laserbestrålingen.
Evalueringen vil bli utført av 2 uavhengige leger som er blindet for området som er behandlet eller ikke.
Hemoglobin og SGOT/SGPT vil bli kontrollert før og etter behandlingen med Bosentan.
|
Pasienter med PWS resistente mot PDL-behandling vil bli inkludert.
Behandlingen med Bosentan (to ganger daglig: 2 mg/kg og maksimalt 62,5 mg) vil bli gitt 1 dag før PDL-bestrålingen (maksimalt behandlet areal 100 cm2) og fortsette i 14 dager.
Den kliniske forbedringen av lesjonene vil bli evaluert ved å sammenligne standardiserte bilder, 14 dager etter avsluttet behandling med Bosentan, som tilsvarer 1 måned etter PDL-laserbestrålingen.
Evalueringen vil bli utført av 2 uavhengige leger som er blindet for området som er behandlet eller ikke.
Hemoglobin og SGOT/SGPT vil bli kontrollert før og etter behandlingen med Bosentan.
Andre navn:
Et testområde av PWS vil bli behandlet med pulserende fargelaser (PDL) (λ= 595 nm, 7 mm punktdiameter, τp= 1,5 ms, samme energitetthet som ble brukt ved siste økt for hvert individ).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Etterforsker Global Assessment
Tidsramme: 1 måned etter behandlingsstart med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
Det primære utfallsmålet vil være en viktig eller fullstendig forbedring (Investigator Global Assessment) mellom behandlet område og ikke-behandlet område, 1 måned etter oppstart av behandling med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
1 måned etter behandlingsstart med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasienttilfredshet
Tidsramme: 1 gang 1 måned etter behandlingsstart med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
Det sekundære utfallsmålet vil være tilfredshet hos pasientene (eller deres foreldre), eller pasienten alene hvis det er større, med effektiviteten og sikkerheten til behandlingene 1 måned etter oppstart av behandling med bosentan og Pulsed Dye Laser.
En visuell analogisk skala vil bli brukt.
|
1 gang 1 måned etter behandlingsstart med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
|
Bivirkninger
Tidsramme: 3 ganger : Første gang dagen for start av bosentan. Andre gang, én dag etter oppstart av behandling med bosentan. Tredje gang, 30 dager etter oppstart av behandling med bosentan og pulsed dye laser
|
Frekvens, alvorlighetsgrad og forekomst av bivirkninger vil bli notert.
|
3 ganger : Første gang dagen for start av bosentan. Andre gang, én dag etter oppstart av behandling med bosentan. Tredje gang, 30 dager etter oppstart av behandling med bosentan og pulsed dye laser
|
|
Tilfredshet for pasientene med behandlingen ved hjelp av visuell analogisk skala
Tidsramme: 1 gang 1 måned etter behandlingsstart med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
Det sekundære utfallsmålet vil være tilfredshet hos pasientene (eller deres foreldre), eller pasienten alene hvis det er større, med sikkerheten til behandlingene 1 måned etter oppstart av behandling med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
1 gang 1 måned etter behandlingsstart med bosentan og Pulsed Dye Laser
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: PASSERON Thierry, Phd, CHU De Nice, Dermatologie, Hôpital de l'archet 151 route de st-antoine de ginestière 06200 nice
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2014
Først lagt ut (Anslag)
16. desember 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. februar 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. februar 2018
Sist bekreftet
1. januar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 13-PP-10
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .