En multisenter randomisert kontrollert studie av intravenøs immunoglobulin versus standard terapi for transversell myelitt (STRIVE)
18. juli 2016 oppdatert av: Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
En multisenter randomisert kontrollert studie av intravenøst immunoglobulin (IVIg) versus standardterapi for behandling av transversell myelitt hos voksne og barn
Denne randomiserte kontrollerte multisenterstudien evaluerer om tillegg av intravenøst immunglobulin til standardbehandling av kortikosteroider forbedrer resultatet hos barn og voksne med første episode av Transversal Myelitt of Neuro-myeitis optica.
Halvparten av deltakerne vil få kortikosteroider alene, mens den andre halvparten vil få kortikosteroider pluss intravenøst immunglobulin.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Transvers myelitt (TM) er en alvorlig demyeliniserende tilstand som hovedsakelig rammer unge mennesker, og som forårsaker betydelig langvarig funksjonshemming hos omtrent en tredjedel. Nåværende innledende behandling er med kortikosteroider, selv om bevis for deres bruk er basert på ekstrapolering fra studier med tilbakefall av multippel sklerose hos voksne. På grunn av alvorlighetsgraden av tilstanden har ytterligere behandlinger blitt utprøvd.
Intravenøst immunglobulin (IVIG) brukes ofte som andrelinjebehandling ved demyelinisering av sentralnervesystemet som ikke reagerer på steroider, selv om bevis for dets effekt er begrenset til små kasusserier og kasusrapporter. Randomiserte kontrollerte studier har vist at IVIG reduserer betennelse og forbedrer remyelinisering ved en rekke nevrologiske tilstander, selv om det ikke har vært noen randomiserte kontrollerte studier som tester bruken hos voksne og barn med TM.
Denne studien vil evaluere om ytterligere og tidlig behandling med IVIG er av ekstra fordel ved TM sammenlignet med dagens standardbehandling av intravenøse steroider alene.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Storbritannia
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Bristol, Storbritannia
- North Bristol NHS Trust
-
Bristol, Storbritannia
- University Hospital Bristol NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Storbritannia
- Cardiff and Vale University Health Board
-
Edinburgh, Storbritannia
- NHS Lothian
-
Liverpool, Storbritannia
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Storbritannia
- Walton Centre NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Children's Hospital
-
London, Storbritannia
- University of London and Bart's Health NHS Trust
-
Manchester, Storbritannia
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Storbritannia
- Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Oxford, Storbritannia
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
Salford, Storbritannia
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
Southampton, Storbritannia
- University Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av
ENTEN akutt transversell myelitt med første begynnelse (ved bruk av TM Consortium Working Group 2002-kriteriene) - pasienter må oppfylle alle følgende kriterier:
- Sensorisk, motorisk eller autonom dysfunksjon som kan tilskrives ryggmargssykdom
- Bilaterale tegn og/eller symptomer (ikke nødvendigvis symmetriske)
- Sensorisk nivå (unntatt hos små barn <5 år hvor dette er vanskelig å evaluere)
- Mangel på MR-hjernekriterier forenlig med multippel sklerose
- Progresjon til nadir mellom 4 timer og 21 dager
ELLER første presentasjon av neuromyelitt optica (ved bruk av standardiserte kriterier) - pasienter må oppfylle begge absolutte kriteriene:
- Optisk nevritt
- Akutt myelitt, pluss to av tre støttekriterier (ettersom Aquaporin 4-antistoff (AQP4) ofte ikke er tilgjengelig akutt, vil bare de to første støttekriteriene bli brukt),
- Hjerne-MR oppfyller ikke kriteriene for multippel sklerose (MS) ved sykdomsdebut
- Ryggmarg MR med sammenhengende T2-vektet signalabnormitet som strekker seg over tre eller flere vertebrale segmenter, noe som indikerer en relativt stor lesjon i ryggmargen
AQP4 seropositiv status
- ASIA Nedskrivningsscore for A-C
- Randomisering skal skje senest på dag 5 av steroider, og, hvis definitivt kjent, innen 21 dager fra symptomdebut.
- Gi samtykke (8-16 år)/samtykke til å delta i rettssaken
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjon for IVIG som angitt i sammendraget av produktegenskaper (SmPC), eller mottak av IVIG av andre grunner
- Tidligere kjent systemisk autoimmun sykdom (f. systemisk lupus erythematosus) eller tegn på systemisk betennelse under den nåværende presentasjonen.
- Direkte infeksiøs etiologi (f.eks. varicella zoster)
- Tidligere episode av inflammatorisk demyelinisering av sentralnervesystemet (CNS).
- Akutt disseminert encefalomyelitt (ADEM)
- Andre årsaker til myelopati som ikke antas å skyldes myelitt (f. ernæringsmessig, iskemisk, svulst etc.)
- Annen sykdom som vil forstyrre vurderingen av utfallsmål
- Kjent graviditet
- Omstendigheter som hindrer oppfølging i 12 måneder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Intravenøs metylprednisolon
Pediatriske pasienter - 30mg/kg eller 500mg/m2 opp til en maksimal daglig dose på 1g/dag i 5 dager. Voksne pasienter - 1g/dag i 5 dager. |
|
|
Eksperimentell: Intravenøst immunglobulin
Pediatriske pasienter <41,2 kg - totaldose på 2g/kg fordelt på doser over 2 dager. Alle andre pasienter - totaldose på 2g/kg fordelt på doser over 5 dager. PLUSS Intravenøs metylprednisolon Pediatriske pasienter - 30mg/kg eller 500mg/m2 opp til en maksimal daglig dose på 1g/dag i 5 dager. Voksne pasienter - 1g/dag i 5 dager. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
2 poeng eller mer forbedring på American Spinal Injury Association (ASIA) Impairment scale (klassifisert A-E)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i ASIA motorskala (0-100) og ASIA sensorisk skala (0-112)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Endring i Kurtzkes utvidede funksjonshemmingsstatusskala (EDSS) målt med Neurostatus-scoring
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
EQ-5D-Y (for pasienter i alderen 8-12 år ved presentasjon)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
EQ-5D-5L (for pasienter i alderen 13 år eller eldre ved presentasjon)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
International Spinal Cord Injury (SCI) Livskvalitet grunnleggende datasett (for pasienter i alderen 13 år eller eldre ved presentasjon)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Kundeservicekvitteringsbeholdning (CSRI)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Internasjonalt SCI blære-/tarmdatasett (for pasienter i alderen 13 år eller eldre ved presentasjon)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) foreldrerapport for småbarn (for pasienter i alderen 2-4 år ved presentasjon)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory™(PedsQL) foreldrerapport for små barn (for pasienter i alderen 5-7 år ved presentasjon)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
International SCI Pain Basic Data Set (for pasienter i alderen 13 år eller eldre ved presentasjon)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ming Lim, MB, PhD, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Absoud M, Brex P, Ciccarelli O, Diribe O, Giovannoni G, Hellier J, Howe R, Holland R, Kelly J, McCrone P, Murphy C, Palace J, Pickles A, Pike M, Robertson N, Jacob A, Lim M. A multicentre randomiSed controlled TRial of IntraVEnous immunoglobulin compared with standard therapy for the treatment of transverse myelitis in adults and children (STRIVE). Health Technol Assess. 2017 May;21(31):1-50. doi: 10.3310/hta21310.
- Absoud M, Gadian J, Hellier J, Brex PA, Ciccarelli O, Giovannoni G, Kelly J, McCrone P, Murphy C, Palace J, Pickles A, Pike M, Robertson N, Jacob A, Lim M. Protocol for a multicentre randomiSed controlled TRial of IntraVEnous immunoglobulin versus standard therapy for the treatment of transverse myelitis in adults and children (STRIVE). BMJ Open. 2015 May 25;5(5):e008312. doi: 10.1136/bmjopen-2015-008312.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. mars 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. mars 2015
Først lagt ut (Anslag)
26. mars 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
20. juli 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juli 2016
Sist bekreftet
1. juli 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Infeksjoner
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Neoplasmer etter nettsted
- Øyesykdommer
- Infeksjoner i sentralnervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- Neoplasmer i nervesystemet
- Synsnervesykdommer
- Sykdommer i kranienerve
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Optisk nevritt
- Neuromyelitt Optica
- Myelitt
- Myelitt, tverrgående
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Anti-inflammatoriske midler
- Immunologiske faktorer
- Antiemetika
- Gastrointestinale midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Nevrobeskyttende midler
- Beskyttende agenter
- Metylprednisolon
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenøst
- gamma-globuliner
- Rho(D) immunglobulin
Andre studie-ID-numre
- RJ115/N065
- 2014-002335-34 (EudraCT-nummer)
- 11/129/148 (Annet stipend/finansieringsnummer: National Institute for Health Research, Health Technology)
- 12127581 (Annen identifikator: ISRCTN)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .