Uno studio multicentrico randomizzato controllato di immunoglobulina intravenosa rispetto alla terapia standard per la mielite trasversa (STRIVE)
18 luglio 2016 aggiornato da: Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
Uno studio multicentrico randomizzato controllato di immunoglobulina intravenosa (IVIg) rispetto alla terapia standard per il trattamento della mielite trasversa negli adulti e nei bambini
Questo studio multicentrico randomizzato controllato valuta se l'aggiunta di immunoglobuline per via endovenosa al trattamento standard di corticosteroidi migliora l'esito nei bambini e negli adulti con il primo episodio di mielite trasversa della neuromielite ottica.
La metà dei partecipanti riceverà solo corticosteroidi, mentre l'altra metà riceverà corticosteroidi più immunoglobuline per via endovenosa.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La mielite trasversa (TM) è una grave condizione demielinizzante che colpisce prevalentemente i giovani, che causa una significativa disabilità a lungo termine in circa un terzo. L'attuale trattamento iniziale è con corticosteroidi, sebbene le prove per il loro uso si basino su estrapolazioni da studi condotti su recidive di sclerosi multipla negli adulti. In considerazione della gravità della condizione, sono stati sperimentati ulteriori trattamenti.
L'immunoglobulina endovenosa (IVIG) è spesso utilizzata come trattamento di seconda linea nella demielinizzazione del sistema nervoso centrale che non risponde agli steroidi, sebbene le prove della sua efficacia siano limitate a piccole serie di casi e segnalazioni di casi. Studi controllati randomizzati hanno dimostrato che l'IVIG riduce l'infiammazione e migliora la rimielinizzazione in una serie di condizioni neurologiche, sebbene non siano stati condotti studi controllati randomizzati che ne abbiano testato l'uso negli adulti e nei bambini con MT.
Questo studio valuterà se il trattamento aggiuntivo e precoce con IVIG è di ulteriore beneficio nella MT rispetto all'attuale terapia standard di soli steroidi per via endovenosa.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
2
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Birmingham, Regno Unito
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Bristol, Regno Unito
- North Bristol NHS Trust
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Bristol, Regno Unito
- University Hospital Bristol NHS Foundation Trust
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Cardiff, Regno Unito
- Cardiff and Vale University Health Board
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Edinburgh, Regno Unito
- NHS Lothian
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Liverpool, Regno Unito
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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Liverpool, Regno Unito
- Walton Centre NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Children's Hospital
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London, Regno Unito
- University of London and Bart's Health NHS Trust
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Manchester, Regno Unito
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Newcastle, Regno Unito
- Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
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Nottingham, Regno Unito
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Oxford, Regno Unito
- Oxford University Hospitals NHS Trust
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Salford, Regno Unito
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Southampton, Regno Unito
- University Southampton NHS Foundation Trust
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di
SIA la mielite trasversa acuta di prima insorgenza (utilizzando i criteri TM Consortium Working Group 2002) - i pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri:
- Disfunzione sensoriale, motoria o autonomica attribuibile a malattia del midollo spinale
- Segni e/o sintomi bilaterali (non necessariamente simmetrici)
- Livello sensoriale (eccetto nei bambini <5 anni dove è difficile da valutare)
- Mancanza di criteri cerebrali MRI coerenti con la sclerosi multipla
- Progressione al nadir tra 4 ore e 21 giorni
OPPURE prima presentazione di neuromielite ottica (utilizzando criteri standardizzati) - i pazienti devono soddisfare entrambi i criteri assoluti:
- Neurite ottica
- Mielite acuta, più due criteri di supporto su tre (poiché l'anticorpo dell'acquaporina 4 (AQP4) spesso non è disponibile in fase acuta, verranno applicati solo i primi due criteri di supporto),
- La risonanza magnetica cerebrale non soddisfa i criteri per la sclerosi multipla (SM) all'insorgenza della malattia
- Risonanza magnetica del midollo spinale con anomalia contigua del segnale pesato in T2 che si estende su tre o più segmenti vertebrali, indicando una lesione relativamente grande nel midollo spinale
Stato sieropositivo AQP4
- ASIA Impairment Score di A-C
- La randomizzazione deve avvenire entro e non oltre il giorno 5 di steroidi e, se sicuramente noto, entro 21 giorni dall'insorgenza dei sintomi.
- Assenso (8-16 anni)/consenso a partecipare alla sperimentazione
Criteri di esclusione:
- Controindicazione a IVIG come indicato nel riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) o ricezione di IVIG per altri motivi
- Malattia autoimmune sistemica precedentemente nota (ad es. lupus eritematoso sistemico) o qualsiasi evidenza di infiammazione sistemica durante la presentazione in corso.
- Eziologia infettiva diretta (ad es. varicella zoster)
- Precedente episodio di demielinizzazione infiammatoria del sistema nervoso centrale (SNC).
- Encefalomielite acuta disseminata (ADEM)
- Altre cause di mielopatia che non si pensa siano dovute a mielite (ad es. nutrizionale, ischemico, tumorale ecc.)
- Altre malattie che interferirebbero con la valutazione delle misure di esito
- Gravidanza nota
- Circostanze che impedirebbero il follow-up per 12 mesi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Metilprednisolone per via endovenosa
Pazienti pediatrici - 30 mg/kg o 500 mg/m2 fino a una dose massima giornaliera di 1 g/die per 5 giorni. Pazienti adulti - 1 g/giorno per 5 giorni. |
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Sperimentale: Immunoglobulina endovenosa
Pazienti pediatrici <41,2 kg - dose totale di 2 g/kg in dosi suddivise nell'arco di 2 giorni. Tutti gli altri pazienti: dose totale di 2 g/kg in dosi suddivise nell'arco di 5 giorni. PIÙ Metilprednisolone per via endovenosa Pazienti pediatrici - 30 mg/kg o 500 mg/m2 fino a una dose massima giornaliera di 1 g/die per 5 giorni. Pazienti adulti - 1 g/giorno per 5 giorni. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Miglioramento di 2 punti o superiore sulla scala di menomazione dell'American Spinal Injury Association (ASIA) (classificata A-E)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Modifica della scala motoria ASIA (0-100) e della scala sensoriale ASIA (0-112)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Cambiamento nella scala estesa dello stato di disabilità di Kurtzke (EDSS) misurata con il punteggio Neurostatus
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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EQ-5D-Y (per pazienti di età compresa tra 8 e 12 anni alla presentazione)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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EQ-5D-5L (per pazienti di età pari o superiore a 13 anni alla presentazione)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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International Spinal Cord Injury (SCI) Set di dati di base sulla qualità della vita (per pazienti di età pari o superiore a 13 anni alla presentazione)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Inventario delle ricevute del servizio clienti (CSRI)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Set di dati vescicale/intestino LM internazionale (per pazienti di età pari o superiore a 13 anni alla presentazione)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) Parent Report for Toddlers (per pazienti di età compresa tra 2 e 4 anni alla presentazione)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) Parent Report for Young Children (per pazienti di età compresa tra 5 e 7 anni alla presentazione)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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International SCI Pain Basic Data Set (per pazienti di età pari o superiore a 13 anni alla presentazione)
Lasso di tempo: 6 mesi
|
6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ming Lim, MB, PhD, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Absoud M, Brex P, Ciccarelli O, Diribe O, Giovannoni G, Hellier J, Howe R, Holland R, Kelly J, McCrone P, Murphy C, Palace J, Pickles A, Pike M, Robertson N, Jacob A, Lim M. A multicentre randomiSed controlled TRial of IntraVEnous immunoglobulin compared with standard therapy for the treatment of transverse myelitis in adults and children (STRIVE). Health Technol Assess. 2017 May;21(31):1-50. doi: 10.3310/hta21310.
- Absoud M, Gadian J, Hellier J, Brex PA, Ciccarelli O, Giovannoni G, Kelly J, McCrone P, Murphy C, Palace J, Pickles A, Pike M, Robertson N, Jacob A, Lim M. Protocol for a multicentre randomiSed controlled TRial of IntraVEnous immunoglobulin versus standard therapy for the treatment of transverse myelitis in adults and children (STRIVE). BMJ Open. 2015 May 25;5(5):e008312. doi: 10.1136/bmjopen-2015-008312.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 marzo 2015
Primo Inserito (Stima)
26 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
20 luglio 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 luglio 2016
Ultimo verificato
1 luglio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Infezioni
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Neoplasie per sede
- Malattie degli occhi
- Infezioni del sistema nervoso centrale
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- Neoplasie del sistema nervoso
- Malattie del nervo ottico
- Malattie dei nervi cranici
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Neurite ottica
- Neuromielite Ottica
- Mielite
- Mielite, trasversale
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti antinfiammatori
- Fattori immunologici
- Antiemetici
- Agenti gastrointestinali
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti neuroprotettivi
- Agenti protettivi
- Metilprednisolone
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
Altri numeri di identificazione dello studio
- RJ115/N065
- 2014-002335-34 (Numero EudraCT)
- 11/129/148 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Institute for Health Research, Health Technology)
- 12127581 (Altro identificatore: ISRCTN)
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