Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere subretinal transplantasjon av retinale pigmenterte epitelceller hos pasienter med tørr AMD (PORTRAY)

25. juli 2017 oppdatert av: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Ph 2, dobbeltmasket, randomisert, parallell, falsk kirurgi/placebokontroll, multisenterstudie for å evaluere systemiske IMT-regimer som transplantatavvisningsprofylakse etter transplantasjon av hESC-avledede RPE-celler hos pasienter med AMD

For å evaluere sikkerheten til 3 regimer med kortvarig, lavdose systemisk IMT som avvisningsprofylakse før og/eller etter transplantasjon av MA09-hRPE-celler.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil være en fase 2, dobbeltmasket, randomisert, parallell gruppe, falsk kirurgi/placebokontroll, multisenterforsøk. Forsøkspersonene vil bli randomisert i forholdet 3:1 til henholdsvis behandlings- eller kontrollgruppen. Forsøkspersoner randomisert til behandlingsgruppen vil motta transplantasjon med 200 000 MA09-hRPE (human embryonic stamcell-derived retinal pigmented epitelial) celler i ett øye. Forsøkspersoner som er randomisert til kontrollgruppen vil ha en falsk operasjon uten transplantasjon av MA09-hRPE-celler. Studieøyet må oppfylle alle kvalifikasjonskriterier. Hvis begge øynene oppfyller alle kvalifikasjonskriteriene, vil studieøyet være øyet med den dårligste poengsummen for beste korrigert synsskarphet (BCVA) ved screening. Hvis begge øynene har identiske BCVA-skårer, vil studieøyet bli valgt av etterforskeren og forsøkspersonen. Det vil være 3 kohorter, hver med et forskjellig regime av lavdose IMT [takrolimus og mykofenolatmofetil (MMF)]. Forsøkspersoner vil bli randomisert til behandling eller kontroll innenfor kohorter, definert av alvorlighetsgraden av BCVA i studieøyet ved Screening. Påmelding i kohort 1 og 2 vil være samtidig. Påmelding til Cohort 3 vil begynne når Cohort 2 er fullt påmeldt.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Wills Eye Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

50 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Geografisk atrofi (GA) sekundært til AMD uten bevis på før aktiv koroidal neovaskularisering (CNV) i studieøyet.
  • BCVA i studieøyet må være mellom 4 og 58 bokstaver i studien tidlig behandling av diabetisk retinopati (EDTRS) (20/800 til 20/80; 0,025-0,25)
  • Forsøkspersonene må være villige til å ta IMT og villige til å seponere enhver medisin som har en kjent sterk interaksjon med takrolimus eller mykofenolatmofetil (MMF)

Ekskluderingskriterier:

  • Makulaatrofi på grunn av andre årsaker enn AMD
  • Annen synstruende øyesykdom
  • Nåværende eller tidligere historie med optisk nevropati, retinal dystrofi, retinitis pigmentosa, chorioretinitis, vasookklusiv sykdom, retinal vaskulær sykdom eller retinal degenerativ sykdom ANNET enn AMD
  • Historie om uveitt
  • Historie med allergisk reaksjon på sulfa-medisiner
  • Mottaker av solid organ- eller benmargstransplantasjon
  • Anamnese med malignitet i løpet av de siste 5 årene (bortsett fra BCC (basalcellekarsinom), SCC (plateepitelkarsinom) eller in-situ cervical)
  • Anamnese med hjerteinfarkt de siste 12 månedene
  • Anamnese med klinisk signifikant hjerterytmeforstyrrelser
  • Historie med diabetes mellitus, tarmsykdom, tuberkulose
  • Tidligere behandling for ikke-eksudativ AMD
  • Intraokulær, refraktiv eller grå stær kirurgi de siste 12 ukene
  • Tidligere retinal kirurgi, vitrektomi, makulær laser fotokoagulasjon, ekstern strålebehandling, transpupillær termoterapi, glaukomfiltreringskirurgi eller hornhinnekirurgi (unntatt kataraktkirurgi)
  • Mottak av genoverføring av celletransplantasjonsterapi i en tidligere klinisk studie
  • Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske studier innen de siste 12 ukene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Sham-komparator: Kontrollgruppe
Sham kirurgi og placebo immunsuppressiv terapi (IMT)
Legemiddel: Placebo takrolimus og mykofenolatmofetil
placebo
Fremgangsmåte: Sham kirurgi
Skum operasjon
Aktiv komparator: Aktiv gruppe
Sub-retinal transplantasjon av MA09-hRPE-celler og IMT
Biologisk: Subretinal transplantasjon av MA09-hRPE-celler
transplantasjon
Legemiddel: takrolimus og mykofenolatmofetil
Immunsuppressive midler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med tegn på graftsvikt eller avvisning.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i område med geografisk atrofi ved optisk koherenstomografi
Tidsramme: 18 måneder
Endring fra baseline til uke 78
18 måneder
Endring i område med geografisk atrofi ved autofluorescens
Tidsramme: 18 måneder
Endring fra baseline til uke 78
18 måneder
Endring i gjennomsnittlig Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: 18 måneder
Endring fra baseline til uke 78
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

5. mai 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. mai 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

30. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 7317-CL-0002
  • MA09-hRPE AMD 02 PORTRAY (Annen identifikator: Sponsor)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere