Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení subretinální transplantace retinálních pigmentových epiteliálních buněk u pacientů se suchou AMD (PORTRAY)

25. července 2017 aktualizováno: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Ph 2, dvojitě maskovaná, randomizovaná, paralelní, simulovaná chirurgie/placebo kontrola, multicentrická studie k vyhodnocení systémových režimů IMT jako profylaxe rejekce štěpu po transplantaci buněk RPE odvozených z hESC u pacientů s AMD

Vyhodnotit bezpečnost 3 režimů krátkodobé, nízké dávky systémové IMT jako profylaxe rejekce před a/nebo po transplantaci buněk MA09-hRPE.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude fáze 2, dvojitě maskovaná, randomizovaná, paralelní skupina, simulovaná operace/placebo kontrola, multicentrická studie. Subjekty budou randomizovány v poměru 3:1 buď do léčebné nebo kontrolní skupiny, v daném pořadí. Subjektům randomizovaným do léčebné skupiny bude do jednoho oka transplantováno 200 000 buněk MA09-hRPE (lidské embryonální kmenové buňky odvozené z retinálního pigmentového epitelu). Subjekty randomizované do kontrolní skupiny podstoupí falešnou operaci bez transplantace buněk MA09-hRPE. Studijní oko musí splňovat všechna kritéria způsobilosti. Pokud obě oči splňují všechna kritéria způsobilosti, pak studijní oko bude oko s nejhorším skóre nejlepší korigované zrakové ostrosti (BCVA) při screeningu. Pokud mají obě oči identické skóre BCVA, pak vyšetřovatel a subjekt zvolí zkoumané oko. Budou 3 kohorty, každá s jiným režimem nízké dávky IMT [takrolimus a mykofenolát mofetil (MMF)]. Subjekty budou randomizovány k léčbě nebo kontrole v rámci kohort definovaných závažností BCVA ve studovaném oku při screeningu. Zápis do kohorty 1 a 2 bude souběžný. Registrace do kohorty 3 bude zahájena, jakmile bude kohorta 2 plně zaregistrována.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Wills Eye Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geografická atrofie (GA) sekundární k AMD bez známek předchozí aktivní choroidální neovaskularizace (CNV) ve studovaném oku.
  • BCVA ve studovaném oku musí být mezi 4 a 58 písmeny studie Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) (20/800 až 20/80; 0,025-0,25)
  • Subjekty musí být ochotny užívat IMT a být ochotny přerušit jakoukoli medikaci, která má známou silnou interakci s takrolimem nebo mykofenolát mofetilem (MMF).

Kritéria vyloučení:

  • Makulární atrofie způsobená jinými příčinami než AMD
  • Jiné oční onemocnění ohrožující zrak
  • Současná nebo předchozí anamnéza neuropatie zrakového nervu, retinální dystrofie, retinitis pigmentosa, chorioretinitis, vazookluzivní onemocnění, retinální vaskulární onemocnění nebo retinální degenerativní onemocnění JINÉ než AMD
  • Historie uveitidy
  • Anamnéza alergické reakce na sulfa léky
  • Příjemce transplantátu pevného orgánu nebo kostní dřeně
  • Anamnéza malignity během předchozích 5 let (kromě BCC (bazocelulární karcinom), SCC (skvamocelulární karcinom) nebo in-situ cervikálního karcinomu)
  • Anamnéza infarktu myokardu za posledních 12 měsíců
  • Anamnéza klinicky významné srdeční dysrytmie
  • Diabetes mellitus, onemocnění střev, tuberkulóza v anamnéze
  • Předchozí léčba neexsudativní AMD
  • Nitrooční, refrakční nebo kataraktové operace v posledních 12 týdnech
  • Předchozí operace sítnice, vitrektomie, makulární laserová fotokoagulace, zevní radiační terapie, transpupilární termoterapie, filtrační operace glaukomu nebo operace rohovky (kromě operace katarakty)
  • Příjem genového přenosu buněčné transplantační terapie v předchozí klinické studii
  • Účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii během posledních 12 týdnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Falešný srovnávač: Kontrolní skupina
Falešná operace a placebo imunosupresivní terapie (IMT)
Lék: Placebo takrolimus a mykofenolát mofetil
placebo
Postup: Falešná chirurgie
Falešná operace
Aktivní komparátor: Aktivní skupina
Sub-retinální transplantace buněk MA09-hRPE a IMT
Biologický: Sub-retinální transplantace buněk MA09-hRPE
transplantace
Lék: takrolimus a mykofenolát mofetil
Imunosupresivní látky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů s důkazem selhání nebo odmítnutí štěpu.
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oblasti geografické atrofie pomocí optické koherentní tomografie
Časové okno: 18 měsíců
Změna ze základního stavu na týden 78
18 měsíců
Změna oblasti geografické atrofie autofluorescencí
Časové okno: 18 měsíců
Změna ze základního stavu na týden 78
18 měsíců
Změna průměrné nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: 18 měsíců
Změna ze základního stavu na týden 78
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

5. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

30. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 7317-CL-0002
  • MA09-hRPE AMD 02 PORTRAY (Jiný identifikátor: Sponsor)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit