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Studio per valutare il trapianto sottoretinico di cellule epiteliali pigmentate retiniche in pazienti con AMD secca (PORTRAY)

25 luglio 2017 aggiornato da: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Ph 2, in doppio mascheramento, randomizzato, parallelo, chirurgia fittizia/controllo con placebo, studio multicentrico per valutare i regimi IMT sistemici come profilassi del rigetto del trapianto dopo il trapianto di cellule RPE derivate da hESC in pazienti con AMD

Valutare la sicurezza di 3 regimi di IMT sistemico a breve termine ea basso dosaggio come profilassi del rigetto prima e/o dopo il trapianto di cellule MA09-hRPE.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà uno studio multicentrico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli, chirurgia fittizia/controllo con placebo. I soggetti saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 rispettivamente al gruppo di trattamento o di controllo. I soggetti randomizzati al gruppo di trattamento riceveranno il trapianto con 200.000 cellule MA09-hRPE (epiteliali pigmentate della retina derivate da cellule staminali embrionali umane) in un occhio. I soggetti randomizzati al gruppo di controllo subiranno un intervento chirurgico fittizio senza trapianto di cellule MA09-hRPE. L'occhio dello studio deve soddisfare tutti i criteri di ammissibilità. Se entrambi gli occhi soddisfano tutti i criteri di ammissibilità, l'occhio dello studio sarà l'occhio con il peggior punteggio BCVA (Best Corrected Visual Acuity) allo screening. Se entrambi gli occhi hanno punteggi BCVA identici, l'occhio dello studio sarà scelto dallo sperimentatore e dal soggetto. Ci saranno 3 coorti, ciascuna con un diverso regime di IMT a basso dosaggio [tacrolimus e micofenolato mofetile (MMF)]. I soggetti saranno randomizzati al trattamento o al controllo all'interno di coorti, definito dalla gravità della BCVA nell'occhio dello studio allo screening. L'iscrizione alla coorte 1 e 2 sarà simultanea. L'iscrizione alla coorte 3 inizierà una volta che la coorte 2 sarà completamente iscritta.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Wills Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Atrofia geografica (GA) secondaria a AMD senza evidenza di neovascolarizzazione coroideale (CNV) precedente nell'occhio dello studio.
  • Il BCVA nell'occhio dello studio deve essere compreso tra 4 e 58 lettere EDTRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) (da 20/800 a 20/80; 0,025-0,25)
  • I soggetti devono essere disposti a prendere IMT e disposti a interrompere qualsiasi farmaco che abbia una forte interazione nota con tacrolimus o micofenolato mofetile (MMF)

Criteri di esclusione:

  • Atrofia maculare dovuta a cause diverse dall'AMD
  • Altre malattie oculari pericolose per la vista
  • Anamnesi attuale o pregressa di neuropatia ottica, distrofia retinica, retinite pigmentosa, corioretinite, malattia vasoocclusiva, malattia vascolare retinica o malattia degenerativa retinica DIVERSA dall'AMD
  • Storia di uveite
  • Storia di reazione allergica ai farmaci sulfamidici
  • Destinatario di trapianto di organo solido o midollo osseo
  • Storia di malignità nei 5 anni precedenti (ad eccezione di BCC (carcinoma a cellule basali), SCC (carcinoma a cellule squamose) o cervicale in situ)
  • Storia di infarto del miocardio negli ultimi 12 mesi
  • Anamnesi di aritmia cardiaca clinicamente significativa
  • Storia di diabete mellito, malattie intestinali, tubercolosi
  • Trattamento precedente per AMD non essudativa
  • Chirurgia intraoculare, refrattiva o della cataratta nelle ultime 12 settimane
  • Precedente intervento di chirurgia retinica, vitrectomia, fotocoagulazione laser maculare, radioterapia esterna, termoterapia transpupillare, chirurgia di filtrazione del glaucoma o chirurgia corneale (eccetto chirurgia della cataratta)
  • Ricevimento del trasferimento genico della terapia del trapianto di cellule in una precedente sperimentazione clinica
  • - Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica interventistica nelle ultime 12 settimane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore fittizio: Gruppo di controllo
Chirurgia fittizia e terapia immunosoppressiva con placebo (IMT)
Droga: Placebo tacrolimus e micofenolato mofetile
placebo
Procedura: Chirurgia simulata
Chirurgia simulata
Comparatore attivo: Gruppo attivo
Trapianto subretinico di cellule MA09-hRPE e IMT
Biologico: Trapianto subretinico di cellule MA09-hRPE
trapianto
Droga: tacrolimus e micofenolato mofetile
Agenti immunosoppressivi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di soggetti con evidenza di fallimento o rigetto del trapianto.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'area di atrofia geografica mediante tomografia a coerenza ottica
Lasso di tempo: 18 mesi
Passare dal basale alla settimana 78
18 mesi
Modifica dell'area di atrofia geografica mediante autofluorescenza
Lasso di tempo: 18 mesi
Passare dal basale alla settimana 78
18 mesi
Variazione della migliore acuità visiva corretta media (BCVA)
Lasso di tempo: 18 mesi
Passare dal basale alla settimana 78
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

5 maggio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

30 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 7317-CL-0002
  • MA09-hRPE AMD 02 PORTRAY (Altro identificatore: Sponsor)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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