Estudo para avaliar o transplante sub-retiniano de células epiteliais pigmentadas da retina em pacientes com DMRI seca (PORTRAY)
25 de julho de 2017 atualizado por: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Ph 2, duplo-mascarado, randomizado, paralelo, cirurgia simulada/controle placebo, estudo multicêntrico para avaliar regimes sistêmicos de IMT como profilaxia de rejeição de enxerto após transplante de células RPE derivadas de hESC em pacientes com AMD
Avaliar a segurança de 3 regimes de IMT sistêmico de baixa dose e curto prazo como profilaxia de rejeição antes e/ou após o transplante de células MA09-hRPE.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Descrição detalhada
Este estudo será um estudo de Fase 2, duplo-cego, randomizado, de grupos paralelos, cirurgia simulada/controle de placebo, multicêntrico.
Os indivíduos serão randomizados em uma proporção de 3:1 para o grupo de tratamento ou controle, respectivamente.
Os indivíduos randomizados para o grupo de tratamento receberão transplante com 200.000 células MA09-hRPE (células-tronco embrionárias humanas epiteliais pigmentadas da retina derivadas) em um olho.
Os indivíduos randomizados para o grupo de controle terão uma cirurgia simulada sem transplante de células MA09-hRPE.
O olho do estudo deve atender a todos os critérios de elegibilidade.
Se ambos os olhos atenderem a todos os critérios de elegibilidade, o olho do estudo será o olho com a pior pontuação de Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA) na triagem.
Se ambos os olhos tiverem pontuações de BCVA idênticas, o olho do estudo será escolhido pelo investigador e pelo sujeito.
Haverá 3 coortes, cada uma com um regime diferente de baixa dose de IMT [tacrolimo e micofenolato de mofetil (MMF)].
Os indivíduos serão randomizados para tratamento ou controle dentro de coortes, definidos pela gravidade da BCVA no olho do estudo na Triagem.
A inscrição nas Coortes 1 e 2 será simultânea.
A inscrição na Coorte 3 começará assim que a Coorte 2 estiver totalmente inscrita.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Wills Eye Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Atrofia geográfica (GA) secundária à AMD sem evidência de neovascularização coróide ativa (CNV) prévia no olho do estudo.
- O BCVA no olho do estudo deve estar entre 4 e 58 letras do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (EDTRS) (20/800 a 20/80; 0,025-0,25)
- Os indivíduos devem estar dispostos a tomar IMT e a interromper qualquer medicamento que tenha uma forte interação conhecida com tacrolimus ou micofenolato de mofetil (MMF)
Critério de exclusão:
- Atrofia macular devido a outras causas além da DMRI
- Outra doença ocular que ameace a visão
- Histórico atual ou anterior de neuropatia óptica, distrofia retiniana, retinite pigmentosa, coriorretinite, doença vaso-oclusiva, doença vascular retiniana ou doença degenerativa retiniana, exceto DMRI
- História de uveíte
- História de reação alérgica a sulfas
- Receptor de transplante de órgão sólido ou medula óssea
- História de malignidade nos últimos 5 anos (exceto para CBC (carcinoma basocelular), SCC (carcinoma espinocelular) ou cervical in situ)
- História de infarto do miocárdio nos últimos 12 meses
- História de disritmia cardíaca clinicamente significativa
- História de diabetes mellitus, doença intestinal, tuberculose
- Tratamento prévio para DMRI não exsudativa
- Cirurgia intraocular, refrativa ou de catarata nas últimas 12 semanas
- Cirurgia prévia da retina, vitrectomia, fotocoagulação a laser macular, radioterapia externa, termoterapia transpupilar, cirurgia de filtração do glaucoma ou cirurgia da córnea (exceto cirurgia de catarata)
- Recebimento de transferência gênica de terapia de transplante de células em um ensaio clínico anterior
- Participação em qualquer outro ensaio clínico intervencionista nas últimas 12 semanas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Falso: Grupo de controle
Cirurgia simulada e terapia imunossupressora placebo (IMT)
|
placebo
Cirurgia simulada
|
|
Comparador Ativo: Grupo ativo
Transplante sub-retiniano de células MA09-hRPE e IMT
|
transplantação
Agentes imunossupressores
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de indivíduos com evidência de falha ou rejeição do enxerto.
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na área de atrofia geográfica por tomografia de coerência óptica
Prazo: 18 meses
|
Mudança desde o início até a Semana 78
|
18 meses
|
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Mudança na área de atrofia geográfica por autofluorescência
Prazo: 18 meses
|
Mudança desde o início até a Semana 78
|
18 meses
|
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Alteração na média da melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: 18 meses
|
Mudança desde o início até a Semana 78
|
18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de agosto de 2015
Conclusão Primária (Real)
5 de maio de 2017
Conclusão do estudo (Real)
5 de maio de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de setembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de setembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
30 de setembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de julho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de julho de 2017
Última verificação
1 de julho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças oculares
- Degeneração Retiniana
- Doenças Retinianas
- Degeneração macular
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Inibidores de Calcineurina
- Tacrolimo
- Ácido micofenólico
Outros números de identificação do estudo
- 7317-CL-0002
- MA09-hRPE AMD 02 PORTRAY (Outro identificador: Sponsor)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .