Estudio para evaluar el trasplante subretiniano de células epiteliales pigmentadas de la retina en pacientes con DMAE seca (PORTRAY)
25 de julio de 2017 actualizado por: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Ph 2, doble enmascarado, aleatorizado, paralelo, cirugía simulada/control con placebo, estudio multicéntrico para evaluar los regímenes sistémicos de IMT como profilaxis del rechazo del injerto después del trasplante de células RPE derivadas de hESC en pacientes con AMD
Evaluar la seguridad de 3 regímenes de IMT sistémico a dosis bajas y a corto plazo como profilaxis del rechazo antes o después del trasplante de células MA09-hRPE.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio será un ensayo multicéntrico de fase 2, con doble enmascaramiento, aleatorizado, de grupos paralelos, con cirugía simulada/control de placebo.
Los sujetos serán aleatorizados en una proporción de 3:1 al grupo de tratamiento o control respectivamente.
Los sujetos asignados aleatoriamente al grupo de tratamiento recibirán un trasplante con 200 000 células MA09-hRPE (células madre embrionarias humanas derivadas del epitelio pigmentado de la retina) en un ojo.
Los sujetos asignados aleatoriamente al grupo de control se someterán a una cirugía simulada sin trasplante de células MA09-hRPE.
El ojo del estudio debe cumplir con todos los criterios de elegibilidad.
Si ambos ojos cumplen con todos los criterios de elegibilidad, entonces el ojo del estudio será el ojo con la peor puntuación de mejor agudeza visual corregida (BCVA, por sus siglas en inglés) en la selección.
Si ambos ojos tienen puntuaciones de BCVA idénticas, el investigador y el sujeto elegirán el ojo del estudio.
Habrá 3 cohortes, cada una con un régimen diferente de dosis bajas de IMT [tacrolimus y micofenolato mofetilo (MMF)].
Los sujetos serán asignados aleatoriamente al tratamiento o control dentro de las cohortes, definidas por la gravedad de la BCVA en el ojo del estudio en la selección.
La inscripción en las cohortes 1 y 2 será simultánea.
La inscripción en la Cohorte 3 comenzará una vez que la Cohorte 2 esté completamente inscrita.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Wills Eye Institute
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
50 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Atrofia geográfica (AG) secundaria a AMD sin evidencia de neovascularización coroidea (NVC) activa previa en el ojo del estudio.
- La BCVA en el ojo del estudio debe tener entre 4 y 58 letras del Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (EDTRS) (20/800 a 20/80; 0,025-0,25)
- Los sujetos deben estar dispuestos a tomar IMT y dispuestos a suspender cualquier medicamento que tenga una fuerte interacción conocida con tacrolimus o micofenolato mofetilo (MMF)
Criterio de exclusión:
- Atrofia macular por causas distintas a la DMAE
- Otras enfermedades oculares que amenazan la vista
- Antecedentes actuales o previos de neuropatía óptica, distrofia retiniana, retinitis pigmentosa, coriorretinitis, enfermedad vasooclusiva, enfermedad vascular retiniana o enfermedad degenerativa retiniana DISTINTAS de AMD
- Historia de la uveítis
- Antecedentes de reacción alérgica a las sulfonamidas
- Receptor de trasplante de órgano sólido o médula ósea
- Antecedentes de malignidad en los 5 años anteriores (excepto BCC (carcinoma de células basales), SCC (carcinoma de células escamosas) o cuello uterino in situ)
- Antecedentes de infarto de miocardio en los últimos 12 meses
- Antecedentes de arritmia cardíaca clínicamente significativa
- Antecedentes de diabetes mellitus, enfermedad intestinal, tuberculosis.
- Tratamiento previo para DMAE no exudativa
- Cirugía intraocular, refractiva o de cataratas en las últimas 12 semanas
- Cirugía de retina previa, vitrectomía, fotocoagulación con láser macular, radioterapia de haz externo, termoterapia transpupilar, cirugía de filtración de glaucoma o cirugía de córnea (excepto cirugía de cataratas)
- Recepción de transferencia génica de terapia de trasplante celular en un ensayo clínico previo
- Participación en cualquier otro ensayo clínico de intervención en las últimas 12 semanas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador falso: Grupo de control
Cirugía simulada y terapia inmunosupresora con placebo (IMT)
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placebo
Cirugía simulada
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Comparador activo: Grupo activo
Trasplante subretiniano de células MA09-hRPE e IMT
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trasplante
Agentes inmunosupresores
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de sujetos con evidencia de fracaso o rechazo del injerto.
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el área de atrofia geográfica por tomografía de coherencia óptica
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio desde el inicio hasta la semana 78
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18 meses
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Cambio en el área de atrofia geográfica por Autofluorescencia
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio desde el inicio hasta la semana 78
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18 meses
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Cambio en el promedio de la mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 78
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de agosto de 2015
Finalización primaria (Actual)
5 de mayo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
5 de mayo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de septiembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
30 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de julio de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2017
Última verificación
1 de julio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de los ojos
- Degeneración retinal
- Enfermedades de la retina
- Degeneración macular
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antituberculosos
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Tacrolimus
- Ácido micofenólico
Otros números de identificación del estudio
- 7317-CL-0002
- MA09-hRPE AMD 02 PORTRAY (Otro identificador: Sponsor)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
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