评估干性 AMD 患者视网膜色素上皮细胞视网膜下移植的研究 (PORTRAY)
2017年7月25日 更新者：Astellas Institute for Regenerative Medicine
Ph 2，双盲，随机，平行，假手术/安慰剂对照，多中心研究评估全身 IMT 方案作为 AMD 患者移植 hESC 衍生的 RPE 细胞后移植物排斥预防
评估 3 种短期、低剂量全身 IMT 方案在 MA09-hRPE 细胞移植之前和/或之后作为排斥反应预防方案的安全性。
研究概览
详细说明
这项研究将是一项 2 期、双盲、随机、平行组、假手术/安慰剂对照、多中心试验。
受试者将以 3:1 的比例随机分配到治疗组或对照组。
随机分配到治疗组的受试者将在一只眼睛中接受 200,000 个 MA09-hRPE（人胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮）细胞移植。
随机分配到对照组的受试者将进行不移植 MA09-hRPE 细胞的假手术。
研究眼必须符合所有资格标准。
如果双眼符合所有资格标准，则研究眼将是筛选时最佳矫正视力 (BCVA) 得分最差的眼睛。
如果双眼具有相同的 BCVA 分数，则研究眼将由研究者和受试者选择。
将有 3 个队列，每个队列采用不同的低剂量 IMT [他克莫司和霉酚酸酯 (MMF)] 方案。
受试者将被随机分配到队列中的治疗组或对照组，由筛选时研究眼中 BCVA 的严重程度定义。
队列 1 和队列 2 的注册将同时进行。
一旦队列 2 完全注册，将开始注册队列 3。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Wills Eye Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 继发于 AMD 的地理萎缩 (GA)，没有证据表明研究眼中有活动性脉络膜新生血管 (CNV)。
- 研究眼中的 BCVA 必须在 4 到 58 个糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (EDTRS) 字母之间（20/800 到 20/80；0.025-0.25）
- 受试者必须愿意接受 IMT 并愿意停止任何已知与他克莫司或霉酚酸酯 (MMF) 有强烈相互作用的药物
排除标准：
- 由于 AMD 以外的原因导致的黄斑萎缩
- 其他威胁视力的眼部疾病
- 目前或既往有视神经病变、视网膜营养不良、色素性视网膜炎、脉络膜视网膜炎、血管闭塞性疾病、视网膜血管疾病或除 AMD 以外的视网膜退行性疾病病史
- 葡萄膜炎史
- 磺胺类药物过敏史
- 实体器官或骨髓移植受者
- 过去 5 年内的恶性肿瘤病史（BCC（基底细胞癌）、SCC（鳞状细胞癌）或原位宫颈癌除外）
- 过去12个月的心肌梗死病史
- 有临床意义的心律失常病史
- 糖尿病、肠病、结核病史
- 非渗出性 AMD 的既往治疗
- 最近 12 周内进行过眼内手术、屈光手术或白内障手术
- 既往视网膜手术、玻璃体切除术、黄斑部激光光凝术、外照射放射治疗、经瞳孔热疗、青光眼滤过手术或角膜手术（白内障手术除外）
- 在先前的临床试验中收到细胞移植治疗的基因转移
- 在过去 12 周内参加过任何其他介入性临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
假比较器：控制组
假手术和安慰剂免疫抑制治疗 (IMT)
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安慰剂
假手术
|
|
有源比较器：活跃组
MA09-hRPE细胞和IMT的视网膜下移植
|
移植
免疫抑制剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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具有移植失败或排斥证据的受试者数量。
大体时间：18个月
|
18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
光学相干断层扫描地理萎缩面积的变化
大体时间：18个月
|
从基线到第 78 周的变化
|
18个月
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通过自体荧光改变地理萎缩面积
大体时间：18个月
|
从基线到第 78 周的变化
|
18个月
|
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平均最佳矫正视力 (BCVA) 的变化
大体时间：18个月
|
从基线到第 78 周的变化
|
18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年8月24日
初级完成 (实际的)
2017年5月5日
研究完成 (实际的)
2017年5月5日
研究注册日期
首次提交
2015年9月21日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月29日
首次发布 (估计)
2015年9月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月25日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
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