Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av effekt, sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av BIIB067 hos voksne med arvelig amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (VALOR (Part C))

7. juli 2023 oppdatert av: Biogen

En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til BIIB067 administrert til voksne personer med amyotrofisk lateral sklerose og bekreftet superoksiddismutase 1-mutasjon

Hovedmålene med del A og B av denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) til stigende doser av BIIB067 (tofersen) hos voksne med ALS og en dokumentert superoksiddismutase 1 (SOD1) mutasjon. Hovedmålet med del C av denne studien er å evaluere den kliniske effekten av BIIB067 administrert til voksne med ALS og en bekreftet SOD1-mutasjon.

Det sekundære målet med del A og B av denne studien er å evaluere effekten av BIIB067 på nivåer av totalt SOD1-protein i cerebrospinalvæsken (CSF). De sekundære målene for del C er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamisk (PD) og biomarkøreffekter av BIIB067.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 3-delt studie for å undersøke effektiviteten, sikkerheten, toleransen, PK og PD til BIIB067. Del A er komponenten med enkel stigende dose (SAD) i studien, del B er komponenten med multiple stigende doser (MAD) i studien og del C er komponenten med fast dose i studien. Derfor er den generelle utviklingsfasen av studien 1/2/3.

Studien ble fullført 15. juli 2021. Totalt registrerte studien 178 deltakere, hvorav 108 meldte seg på del C.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

176

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University of Calgary - Health Sciences Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2400
        • Bispebjerg hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Bioclinica Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research/Volunteer Research Group, an AMR Company
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hopital Pitie Salpetriere
  • Italia
      • Torino, Italia, 10126
        • ALS Center - Dept. of Neuroscience "Rita Levi Montalcini", University of Turin
  • Japan
      • Bunkyo-Ku, Japan
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka-shi, Japan
        • Research Site
      • Kagoshima City, Japan
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Research Site
      • Suita-Shi, Japan
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 04763
        • Research Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
        • Research Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 01684
        • Research Site
  • Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2HQ
        • Research Site
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • University of Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier: Del A og B

  • Svakhet som kan tilskrives ALS og dokumentert SOD1-mutasjon ved screeningbesøk 2.
  • En forsert vitalkapasitet (FVC) ≥50 % av antatt verdi justert for kjønn, alder og høyde (fra sittende stilling). Deltakere med stabil FVC
  • Hvis deltakeren tar riluzol, må deltakeren ha en stabil dose i ≥30 dager før dag 1 og forventes å forbli på den dosen frem til det siste studiebesøket.
  • Medisinsk i stand til å gjennomgå studieprosedyrene og overholde besøksplanen på tidspunktet for studiestart, som bestemt av etterforskeren.

Nøkkeleksklusjonskriterier: Del A og B

  • Historie om eller positivt testresultat for humant immunsviktvirus.
  • Anamnese med, eller positivt testresultat ved screening, for hepatitt C-virusantistoff.
  • Nåværende hepatitt B-infeksjon (definert som positiv for hepatitt B overflateantigen [HBsAg] og/eller hepatitt B kjerneantistoff [HBcAb]). Deltakere med immunitet mot hepatitt B fra tidligere naturlig infeksjon (definert som negativ HBsAg, positiv hepatitt B overflateantistoff immunoglobulin G og positiv HBcAb) eller vaksinasjon (definert som positive anti-HBs) er kvalifisert til å delta i studien.
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 1 måned eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Spesielt er ingen tidligere behandling med liten forstyrrende ribonukleinsyre, stamcelleterapi eller genterapi tillatt.
  • Nåværende påmelding i enhver annen intervensjonsstudie.
  • Nåværende eller nylig (innen 1 måned) bruk, eller forventet behov, etter etterforskerens mening, av kobber (II) (diacetyl-bis (N4-metyltiosemikarbazon)) eller pyrimetamin.
  • Nåværende eller forventet behov, etter etterforskerens oppfatning, av et diafragmastimuleringssystem (DPS) i løpet av studieperioden.

Viktige inkluderingskriterier: Del C

  • Svakhet som kan tilskrives ALS og bekreftet SOD1-mutasjon ved screeningbesøk.
  • Hvis deltakeren tar riluzol, må deltakeren ha en stabil dose i ≥30 dager før dag 1 og forventes å forbli på den dosen frem til det siste studiebesøket.
  • Hvis deltakeren tar edaravon, må deltakeren ha startet edaravon ≥60 dager (2 behandlingssykluser) før dag 1 og forventes å forbli på denne dosen til det siste studiebesøket, med mindre etterforskeren bestemmer at edaravon bør seponeres av medisinske årsaker, i så fall den kan ikke startes på nytt under studien. Edaravon kan ikke administreres på doseringsdagene i denne studien.
  • Medisinsk i stand til å gjennomgå studieprosedyrene og overholde besøksplanen på tidspunktet for studiestart, som bestemt av etterforskeren.

Nøkkeleksklusjonskriterier: Del C

  • Historie om eller positivt testresultat for humant immunsviktvirus.
  • Nåværende hepatitt C-infeksjon (definert som positivt hepatitt C-virus [HCV]-antistoff og påvisbar HCV-ribonukleinsyre [RNA]). Deltakere med positivt HCV-antistoff og upåviselig HCV-RNA er kvalifisert til å delta i studien (United States Centers for Disease Control and Prevention).
  • Nåværende hepatitt B-infeksjon (definert som positiv for HBsAg og/eller anti-HBc). deltakere med immunitet mot hepatitt B fra tidligere naturlig infeksjon (definert som negativ HBsAg, positiv anti-HBc og positiv anti-HBs) eller vaksinasjon (definert som negativ HBsAg, negativ anti-HBc og positiv anti-HBs) er kvalifisert til å delta i studiet.
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel (inkludert undersøkelseslegemidler for ALS gjennom programmer for medfølende bruk), biologisk middel eller enhet innen 1 måned eller 5 halveringstider av studiemiddelet, avhengig av hva som er lengst. Spesifikt er ingen tidligere behandling med lite forstyrrende RNA, stamcelleterapi eller genterapi tillatt.
  • Nåværende påmelding i enhver annen intervensjonsstudie.
  • Nåværende eller nylig (innen 1 måned) bruk, eller forventet behov, etter etterforskerens mening, av kobber (II) (diacetyl-bis(N4-metyltiosemikarbazon)) eller pyrimetamin.
  • Nåværende eller forventet behov, etter etterforskerens mening, av en DPS i løpet av studieperioden.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Del A-SAD: Kombinert placebo
Deltakerne vil bli administrert tofersen-matchende placebo én gang ved intratekal bolusinjeksjon på dag 1 av henholdsvis kohorter 1, 2, 3 og 4.
Legemiddel: Placebo
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Eksperimentell: Del A-SAD: Kohort 1: Tofersen 10 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 10 mg én gang ved intratekal bolusinjeksjon på dag 1.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperimentell: Del A-SAD: Kohort 2: Tofersen 20 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 20 mg én gang ved intratekal bolusinjeksjon på dag 1 av kohort 2 etter sikkerhetsgjennomgangen av kohort 1.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperimentell: Del A-SAD: Kohort 3: Tofersen 40 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 40 mg én gang ved intratekal bolusinjeksjon på dag 1 av kohort 3 etter sikkerhetsgjennomgangen av kohort 2.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperimentell: Del A-SAD: Kohort 4: Tofersen 60 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 60 mg én gang ved intratekal bolusinjeksjon på dag 1 av kohort 4 etter sikkerhetsgjennomgangen av kohort 3.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Placebo komparator: Del B-MAD: Kombinert placebo
Deltakerne vil bli administrert tofersen-matchende placebo, 3 oppladningsdoser en gang hver 2. uke på dag 1, 15, 29 og 2 vedlikeholdsdoser en gang hver 4. uke på dag 57 og 85 ved intratekal injeksjon.
Legemiddel: Placebo
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Eksperimentell: Del B-MAD: Kohort 5: Tofersen 20 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 20 mg, 3 belastningsdoser en gang hver 2. uke på dag 1, 15, 29 og 2 vedlikeholdsdoser en gang hver 4. uke på dag 57 og 85 ved intratekal injeksjon.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperimentell: Del B-MAD: Kohort 6: Tofersen 40 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 40 mg, 3 opplastingsdoser en gang hver 2. uke på dag 1, 15, 29 og 2 vedlikeholdsdoser en gang hver 4. uke på dag 57 og 85 ved intratekal injeksjon etter sikkerhets- og farmakokinetiske vurderinger av kohort 5.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperimentell: Del B-MAD: Kohort 7: Tofersen 60 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 60 mg, 3 belastningsdoser en gang hver 2. uke på dag 1, 15, 29 og 2 vedlikeholdsdoser en gang hver 4. uke på dag 57 og 85 ved intratekal injeksjon etter sikkerhet, PK-gjennomgang og SOD1 PD-gjennomgang av kohort 6.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperimentell: Del B-MAD: Kohort 8: Tofersen 100 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 100 mg, 3 belastningsdoser en gang hver 2. uke på dag 1, 15, 29 og 2 vedlikeholdsdoser en gang hver 4. uke på dag 57 og 85 ved intratekal injeksjon etter sikkerhet, PK-gjennomgang og SOD1 PD-gjennomgang av kohort 7.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Placebo komparator: Del C-Pivotal: Placebo
Deltakerne vil bli administrert tofersen-matchende placebo, 3 startdoser administrert en gang hver 2. uke på dag 1, 15, 29 etterfulgt av 5 vedlikeholdsdoser administrert en gang hver 4. uke på dag 57, 85, 113, 141, 169 opp til 24 uker av intratekal bolusinjeksjon.
Legemiddel: Placebo
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Eksperimentell: Del C-Pivotal: Tofersen 100 mg
Deltakerne vil bli administrert tofersen 100 mg, 3 belastningsdoser administrert en gang hver 2. uke på dag 1, 15, 29 etterfulgt av 5 vedlikeholdsdoser administrert en gang hver 4. uke på dag 57, 85, 113, 141, 169 opp til 24 uker via intratekal. bolusinjeksjon.
Legemiddel: Tofersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • BIIB067
  • QALSODY

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Del A: Første dose opp til dag 63; Del B: Første dose opp til dag 289
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, livstruende hendelse, krever innleggelse på sykehus, betydelig funksjonshemming/uførhet eller medfødt anomali.
Del A: Første dose opp til dag 63; Del B: Første dose opp til dag 289
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieavvik
Tidsramme: Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Kliniske laboratorievurderinger inkluderte hematologi, kjemi og urinanalyse.
Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Kriteriene for klinisk signifikante vitale tegnavvik inkluderer: Temperatur: >38 grader Celsius (°C) eller en økning fra baseline på ≥1°C; Puls: >120 slag per minutt (bpm) eller en økning fra baseline på >20 bpm, <50 bpm eller en reduksjon fra baseline på >20 bpm; Systolisk blodtrykk (BP): >180 mmHg eller en økning fra baseline på >40 mmHg, <90 mmHg eller en reduksjon fra baseline på >30 mmHg; Diastolisk BP: >105 mmHg eller en økning fra baseline på >30 mmHg, <50 mmHg eller en reduksjon fra baseline på >20 mmHg.
Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Klinisk signifikante fysiske undersøkelsesavvik inkludert vektreduksjon.
Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante nevrologiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Klinisk signifikante nevrologiske undersøkelsesavvik inkluderte hyporefleksi.
Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Del A: Opp til dag 57; Del B: Opp til dag 169
Del A og B: PK-parameter for BIIB067 i plasma: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Del A: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1; Del B: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1 og 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 85
Del A: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1; Del B: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1 og 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 85
Del A og B: PK-parameter for BIIB067 i plasma: Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Del A: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1; Del B: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1 og 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 85
Del A: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1; Del B: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1 og 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 85
Del A og B: PK-parameter til BIIB067 i plasma: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid null til 24 timer (AUC0-24t)
Tidsramme: Del A og B: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1
Del A og B: Før dose, 1, 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1
Del A og B: PK-parameter til BIIB067 i plasma: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid null til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del A og B: PK-parameter av BIIB067 i plasma: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid null til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del A og B: PK-parameter for BIIB067 i plasma: Tilsynelatende terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del A og B: PK-parametre for BIIB067 i CSF-nivåer: Terminal eliminering Halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del A: Førdose dag 1, dag 29 og 57; Del B: Førdose dag 1, 15, 29, 57 og 85; Dag 106 og 169
Del C: Endring fra baseline i amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R) total poengsum ved uke 28
Tidsramme: Grunnlinje, uke 28 (dag 197)
ALSFRS-R måler 4 funksjonelle domener, inkludert respiratorisk, bulbar funksjon, grovmotorikk og finmotorikk. Det er 12 spørsmål, hver scoret fra 0 (ingen funksjon) til 4 (full funksjon), for en total mulig poengsum på 48. Poengene synker med sykdomsprogresjonen. ALSFRS-R-skårer beregnet ved diagnose kan sammenlignes med skårer over tid for å bestemme progresjonshastigheten. Høyere skårer representerer bedre funksjon, negativ endring fra baseline indikerer sykdomsprogresjon.
Grunnlinje, uke 28 (dag 197)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del B: CSF-nivåer av totalt SOD1-proteinkonsentrasjonsforhold til baseline
Tidsramme: Dag 85
Totalt CSF SOD1-proteinforhold til baseline ble beregnet.
Dag 85
Del C: CSF-nivåer av totalt SOD1-proteinkonsentrasjonsforhold til baseline
Tidsramme: Uke 28 (dag 197)
Totalt CSF SOD1 proteinforhold til baseline ble beregnet og LS geometrisk gjennomsnittsforhold til baseline ble rapportert.
Uke 28 (dag 197)
Del C: Neurofilament Light Chain (NfL) Plasma konsentrasjonsforhold til baseline
Tidsramme: Grunnlinje, dag 197 (uke 28)
NfL er en biomarkør hvis konsentrasjon ble vurdert i plasma. Plasma NfL-forhold til baseline ble beregnet.
Grunnlinje, dag 197 (uke 28)
Del C: Endring fra baseline i prosent forventet sakte vitalkapasitet (SVC) ved uke 28
Tidsramme: Grunnlinje, uke 28 (dag 197)
Vitalkapasiteten ble målt ved hjelp av en SVC-test, administrert i oppreist stilling.
Grunnlinje, uke 28 (dag 197)
Del C: Endring fra baseline i håndholdt dynamometri (HHD) Megascore målt av HHD-enheten ved uke 28
Tidsramme: Grunnlinje, uke 28 (dag 197)
Kvantitativ muskelstyrke ble evaluert ved hjelp av HHD, som tester isometrisk styrke til flere muskler ved bruk av standard deltakerposisjonering. Seksten muskelgrupper ble evaluert i både øvre og nedre ekstremiteter. Muskelstyrkeverdiene ble normalisert til Z-skåre som (post-baseline-målinger - gjennomsnitt)/SD og gjennomsnittet for å gi HHD total megascore. Den samlede megascore ble opprettet ved å snitte alle de åtte bilaterale målingene Z-skårene, hvis ikke mer enn 10 (≤ 10) mål mangler. En negativ endring fra baseline indikerte redusert muskelstyrke.
Grunnlinje, uke 28 (dag 197)
Del C: Tid til død eller permanent ventilasjon
Tidsramme: Grunnlinje frem til uke 28 (dag 197)
Tid til død eller permanent ventilasjon er definert som tiden til den tidligste forekomsten av en av følgende hendelser som ble dømt av en uavhengig komité: Død; Permanent ventilasjon (≥22 timer med mekanisk ventilasjon [invasiv eller ikke-invasiv] per dag i ≥21 påfølgende dager).
Grunnlinje frem til uke 28 (dag 197)
Del C: Tid til døden
Tidsramme: Grunnlinje frem til uke 28 (dag 197)
Grunnlinje frem til uke 28 (dag 197)
Del C: Antall deltakere som opplever AE og SAE
Tidsramme: Første dose opp til dag 236
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, livstruende hendelse, krever innleggelse på sykehus, betydelig funksjonshemming/uførhet eller medfødt anomali.
Første dose opp til dag 236

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Samarbeidspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

16. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

16. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2015

Først lagt ut (Antatt)

8. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 233AS101
  • 2015-004098-33 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere