Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики BIIB067 у взрослых с наследственным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (VALOR (Part C))

7 июля 2023 г. обновлено: Biogen

Исследование по оценке эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики BIIB067, вводимого взрослым субъектам с боковым амиотрофическим склерозом и подтвержденной мутацией супероксиддисмутазы 1

Основными целями частей A и B этого исследования являются оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики (ФК) возрастающих доз BIIB067 (тоферсен) у взрослых с БАС и задокументированной мутацией супероксиддисмутазы 1 (SOD1). Основной целью части C этого исследования является оценка клинической эффективности BIIB067, вводимого взрослым с БАС и подтвержденной мутацией SOD1.

Вторичной целью частей A и B данного исследования является оценка влияния BIIB067 на уровни общего белка SOD1 в спинномозговой жидкости (ЦСЖ). Второстепенными целями части C являются оценка безопасности, переносимости, фармакодинамических (PD) и биомаркерных эффектов BIIB067.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование, состоящее из 3 частей, для изучения эффективности, безопасности, переносимости, ФК и ФД BIIB067. Часть A представляет собой компонент исследования с однократной возрастающей дозой (SAD), Часть B представляет собой компонент исследования с множественной возрастающей дозой (MAD), а Часть C представляет собой компонент исследования с фиксированной дозой. Следовательно, общая фаза развития исследования составляет 1/2/3.

Исследование завершено 15 июля 2021 года. Всего в исследовании приняли участие 178 участников, из которых 108 были зарегистрированы в части C.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

176

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Германия, 89081
        • University of Ulm
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Италия
      • Torino, Италия, 10126
        • ALS Center - Dept. of Neuroscience "Rita Levi Montalcini", University of Turin
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 1N4
        • University of Calgary - Health Sciences Centre
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 04763
        • Research Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
        • Research Site
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 01684
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 2HQ
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Bioclinica Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research/Volunteer Research Group, an AMR Company
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Methodist Neurological Institute
  • Франция
      • Paris, Франция, 75651
        • Hopital Pitie Salpetriere
  • Япония
      • Bunkyo-Ku, Япония
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka-shi, Япония
        • Research Site
      • Kagoshima City, Япония
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Япония
        • Research Site
      • Suita-Shi, Япония
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения: части A и B

  • Слабость, связанная с БАС и задокументированной мутацией SOD1 во время скринингового визита 2.
  • Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) ≥50% от прогнозируемого значения с поправкой на пол, возраст и рост (из положения сидя). Участники со стабильной ФЖЕЛ
  • Если участник принимает рилузол, он должен находиться на стабильной дозе в течение ≥30 дней до дня 1 и, как ожидается, останется на этой дозе до последнего визита в рамках исследования.
  • Наличие медицинских возможностей для прохождения процедур исследования и соблюдение графика посещений на момент включения в исследование, установленного Исследователем.

Ключевые критерии исключения: части A и B

  • Наличие в анамнезе или положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека.
  • Наличие в анамнезе или положительный результат скрининга на антитела к вирусу гепатита С.
  • Текущая инфекция гепатита В (определяется как положительный результат на поверхностный антиген гепатита В [HBsAg] и/или ядро-антитело гепатита В [HBcAb]). Участники с иммунитетом к гепатиту В от предыдущей естественной инфекции (определяется как отрицательный HBsAg, положительный иммуноглобулин G на поверхностные антитела к гепатиту В и положительный HBcAb) или с вакцинацией (определяется как положительный анти-HBs) имеют право участвовать в исследовании.
  • Лечение другим исследуемым лекарственным средством, биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. В частности, не допускается предварительное лечение малой интерферирующей рибонуклеиновой кислотой, терапией стволовыми клетками или генной терапией.
  • Текущая регистрация в любом другом интервенционном исследовании.
  • Текущее или недавнее (в течение 1 месяца) использование или предполагаемая потребность, по мнению исследователя, меди (II) (диацетил-бис (N4-метилтиосемикарбазон)) или пириметамина.
  • Текущая или ожидаемая потребность, по мнению исследователя, в системе диафрагмальной стимуляции (DPS) в течение периода исследования.

Ключевые критерии включения: часть C

  • Слабость, связанная с БАС и подтвержденной мутацией SOD1 во время скринингового визита.
  • Если участник принимает рилузол, он должен находиться на стабильной дозе в течение ≥30 дней до дня 1 и, как ожидается, останется на этой дозе до последнего визита в рамках исследования.
  • При приеме эдаравона участник должен начать прием эдаравона за ≥ 60 дней (2 цикла лечения) до дня 1 и ожидать, что он останется на этой дозе до последнего визита в рамках исследования, если только исследователь не решит, что прием эдаравона следует прекратить по медицинским показаниям, и в этом случае он не может быть перезапущен во время исследования. Эдаравон нельзя вводить в дни дозирования данного исследования.
  • Наличие медицинских возможностей для прохождения процедур исследования и соблюдения графика посещений на момент включения в исследование, установленного Исследователем.

Ключевые критерии исключения: часть C

  • Наличие в анамнезе или положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека.
  • Текущая инфекция гепатита С (определяется как положительное антитело к вирусу гепатита С [ВГС] и определяемая рибонуклеиновая кислота ВГС [РНК]). Участники с положительными антителами к ВГС и неопределяемой РНК ВГС имеют право участвовать в исследовании (Центры США по контролю и профилактике заболеваний).
  • Текущая инфекция гепатита В (определяется как положительный результат на HBsAg и/или анти-HBc). участники с иммунитетом к гепатиту В от предыдущей естественной инфекции (определяется как отрицательный HBsAg, положительный анти-HBc и положительный анти-HBs) или вакцинации (определяется как отрицательный HBsAg, отрицательный анти-HBc и положительный анти-HBs) имеют право на участие В исследовании.
  • Лечение другим исследуемым препаратом (включая исследуемые препараты для лечения БАС в рамках программ благотворительного использования), биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. В частности, не допускается предварительное лечение малой интерферирующей РНК, терапией стволовыми клетками или генной терапией.
  • Текущая регистрация в любом другом интервенционном исследовании.
  • Текущее или недавнее (в течение 1 месяца) использование или предполагаемая потребность, по мнению исследователя, меди (II) (диацетил-бис(N4-метилтиосемикарбазон)) или пириметамина.
  • Текущая или ожидаемая потребность, по мнению исследователя, в DPS в течение периода исследования.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Часть A-SAD: комбинированное плацебо
Участникам будет введено плацебо, соответствующее тоферсену, однократно путем интратекальной болюсной инъекции в 1-й день когорт 1, 2, 3 и 4 соответственно.
Лекарство: Плацебо
Вводят, как указано в группе лечения.
Экспериментальный: Часть A-SAD: Группа 1: Тоферсен 10 мг
Участникам будет введено тоферсен 10 мг однократно путем интратекальной болюсной инъекции в 1-й день.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Экспериментальный: Часть A-SAD: Группа 2: Тоферсен 20 мг
Участникам будет введено тоферсен 20 мг однократно путем интратекальной болюсной инъекции в 1-й день когорты 2 после обзора безопасности когорты 1.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Экспериментальный: Часть A-SAD: Группа 3: Тоферсен 40 мг
Участникам будет введено тоферсен 40 мг однократно путем интратекальной болюсной инъекции в 1-й день когорты 3 после обзора безопасности когорты 2.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Экспериментальный: Часть A-SAD: Группа 4: Тоферсен 60 мг
Участникам будет введено тоферсен 60 мг однократно путем интратекальной болюсной инъекции в 1-й день когорты 4 после обзора безопасности когорты 3.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Плацебо Компаратор: Часть B-MAD: комбинированное плацебо
Участникам будут вводить плацебо, соответствующее тоферсену, 3 нагрузочные дозы один раз каждые 2 недели в дни 1, 15, 29 и 2 поддерживающие дозы один раз каждые 4 недели в дни 57 и 85 путем интратекальной инъекции.
Лекарство: Плацебо
Вводят, как указано в группе лечения.
Экспериментальный: Часть B-MAD: Группа 5: Тоферсен 20 мг
Участникам будут вводить тоферсен 20 мг, 3 нагрузочные дозы один раз каждые 2 недели в дни 1, 15, 29 и 2 поддерживающие дозы один раз каждые 4 недели в дни 57 и 85 путем интратекальной инъекции.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Экспериментальный: Часть B-MAD: Группа 6: Тоферсен 40 мг
Участникам будут вводить тоферсен 40 мг, 3 нагрузочные дозы один раз каждые 2 недели в дни 1, 15, 29 и 2 поддерживающие дозы один раз каждые 4 недели в дни 57 и 85 путем интратекальной инъекции после обзора безопасности и фармакокинетики когорты 5.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Экспериментальный: Часть B-MAD: Группа 7: Тоферсен 60 мг
Участникам будет вводиться тоферсен 60 мг, 3 нагрузочные дозы один раз каждые 2 недели в дни 1, 15, 29 и 2 поддерживающие дозы один раз каждые 4 недели в дни 57 и 85 путем интратекальной инъекции после проверки безопасности, фармакокинетики и обзора SOD1 PD когорты. 6.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Экспериментальный: Часть B-MAD: Группа 8: Тоферсен 100 мг
Участникам будет вводиться тоферсен 100 мг, 3 нагрузочные дозы один раз каждые 2 недели в дни 1, 15, 29 и 2 поддерживающие дозы один раз каждые 4 недели в дни 57 и 85 путем интратекальной инъекции после проверки безопасности, фармакокинетики и обзора SOD1 PD когорты. 7.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY
Плацебо Компаратор: Часть C – ключевая: плацебо
Участникам будет назначено плацебо, соответствующее тоферсену, 3 нагрузочные дозы вводятся один раз каждые 2 недели в дни 1, 15, 29, а затем 5 поддерживающих доз вводятся один раз каждые 4 недели в дни 57, 85, 113, 141, 169 до 24 недель. интратекальное болюсное введение.
Лекарство: Плацебо
Вводят, как указано в группе лечения.
Экспериментальный: Часть C-Основная: Тоферсен 100 мг
Участникам будет вводиться тоферсен 100 мг, 3 нагрузочные дозы, вводимые один раз каждые 2 недели в дни 1, 15, 29, а затем 5 поддерживающих доз, вводимые один раз каждые 4 недели в дни 57, 85, 113, 141, 169 до 24 недель интратекально. болюсная инъекция.
Лекарство: Тоферсен
Вводят, как указано в лечебной группе.
Другие имена:
  • BIIB067
  • QALSODY

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Части A и B: Количество участников, у которых возникли нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: Часть A: первая доза до 63-го дня; Часть B: Первая доза до 289-го дня
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом. SAE — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти, опасному для жизни событию, требует госпитализации в стационар, значительной инвалидности/недееспособности или врожденной аномалии.
Часть A: первая доза до 63-го дня; Часть B: Первая доза до 289-го дня
Части A и B: количество участников с клинически значимыми лабораторными отклонениями
Временное ограничение: Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Клинические лабораторные исследования включали гематологию, биохимию и анализ мочи.
Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Части A и B: количество участников с клинически значимыми отклонениями основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Критерии клинически значимых отклонений основных показателей жизнедеятельности включают: Температура: >38 градусов Цельсия (°C) или повышение по сравнению с исходным уровнем на ≥1°C; Пульс: >120 ударов в минуту (уд/мин) или увеличение по сравнению с исходным уровнем >20 ударов в минуту, <50 ударов в минуту или снижение от исходного уровня >20 ударов в минуту; Систолическое артериальное давление (АД): >180 мм рт.ст. или повышение по сравнению с исходным уровнем >40 мм рт.ст., <90 мм рт.ст. или снижение по сравнению с исходным уровнем >30 мм рт.ст.; Диастолическое АД: >105 мм рт.ст. или повышение от исходного уровня >30 мм рт.ст., <50 мм рт.ст. или снижение от исходного уровня >20 мм рт.ст.
Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Части A и B: количество участников с клинически значимыми отклонениями при физическом осмотре
Временное ограничение: Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Клинически значимые отклонения при физикальном обследовании включали снижение веса.
Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Части A и B: количество участников с клинически значимыми отклонениями при неврологическом обследовании.
Временное ограничение: Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Клинически значимые отклонения при неврологическом обследовании включали гипорефлексию.
Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Части A и B: Количество участников с клинически значимыми отклонениями на электрокардиограмме (ЭКГ) в 12 отведениях
Временное ограничение: Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Часть А: до 57-го дня; Часть B: до 169 дня
Части A и B: ФК-параметр BIIB067 в плазме: максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax)
Временное ограничение: Часть A: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день; Часть B: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день и 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 85-й день.
Часть A: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день; Часть B: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день и 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 85-й день.
Части A и B: ФК-параметр BIIB067 в плазме: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Часть A: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день; Часть B: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день и 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 85-й день.
Часть A: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день; Часть B: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день и 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 85-й день.
Части A и B: PK-параметр BIIB067 в плазме: площадь под кривой концентрация-время от нуля до 24 часов (AUC0-24h)
Временное ограничение: Части A и B: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день.
Части A и B: до введения дозы, через 1, 2, 4, 6 часов после введения дозы в 1-й день.
Части A и B: ФК-параметр BIIB067 в плазме: площадь под кривой зависимости концентрации от времени от нуля до бесконечности (AUCinf)
Временное ограничение: Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Части A и B: ФК-параметр BIIB067 в плазме: площадь под кривой зависимости концентрации от времени от нуля до времени последней измеримой концентрации (AUClast)
Временное ограничение: Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Части A и B: ФК-параметр BIIB067 в плазме: кажущийся конечный период полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Части A и B: ФК-параметры BIIB067 в ЦСЖ Уровни: конечный период полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Часть A: до введения дозы, день 1, дни 29 и 57; Часть B: Предварительная доза, дни 1, 15, 29, 57 и 85; День 106 и 169.
Часть C: Изменение общего балла по шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза по сравнению с исходным уровнем (ALSFRS-R) на неделе 28
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28 (день 197)
ALSFRS-R измеряет 4 функциональных домена, включая дыхание, бульбарную функцию, общую и мелкую моторику. Всего 12 вопросов, каждый из которых оценивается от 0 (нет функции) до 4 (полная функция), всего 48 возможных баллов. Показатели снижаются по мере прогрессирования заболевания. Показатели ALSFRS-R, рассчитанные при постановке диагноза, можно сравнить с показателями на протяжении всего времени, чтобы определить скорость прогрессирования. Более высокие баллы представляют лучшую функцию, отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на прогрессирование заболевания.
Исходный уровень, неделя 28 (день 197)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть B: Уровни общего белка SOD1 в спинномозговой жидкости, отношение концентрации к исходному уровню
Временное ограничение: День 85
Рассчитывали отношение общего белка SOD1 CSF к исходному уровню.
День 85
Часть C: Уровни общего белка SOD1 в спинномозговой жидкости, отношение концентрации к исходному уровню
Временное ограничение: Неделя 28 (День 197)
Рассчитывали отношение общего белка SOD1 в спинномозговой жидкости к исходному уровню и сообщали об отношении среднего геометрического LS к исходному уровню.
Неделя 28 (День 197)
Часть C: Отношение концентрации легких цепей нейрофиламента (NfL) в плазме к исходному уровню
Временное ограничение: Исходный уровень, 197-й день (28-я неделя)
NfL является биомаркером, концентрацию которого оценивали в плазме. Рассчитывали отношение NfL плазмы к исходному уровню.
Исходный уровень, 197-й день (28-я неделя)
Часть C: Изменение процента прогнозируемой низкой жизненной емкости легких (SVC) по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28 (день 197)
Жизненную емкость легких измеряли с помощью теста SVC, проводимого в вертикальном положении.
Исходный уровень, неделя 28 (день 197)
Часть C: Изменение по сравнению с исходным уровнем мегапоказателя портативной динамометрии (HHD), измеренного устройством HHD на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28 (день 197)
Количественную мышечную силу оценивали с помощью HHD, который проверяет изометрическую силу нескольких мышц с использованием стандартного положения участников. Оценивали 16 групп мышц как верхних, так и нижних конечностей. Значения мышечной силы были нормализованы к показателям Z как (измерения после исходного уровня - среднее значение)/SD и усреднены для получения общего мегапоказателя HHD. Общий мегапоказатель был создан путем усреднения всех восьми двусторонних измерений Z-баллов, если не хватает не более 10 (≤ 10) показателей. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на снижение мышечной силы.
Исходный уровень, неделя 28 (день 197)
Часть C: Время до смерти или постоянная вентиляция легких
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-й недели (197-й день)
Время до смерти или постоянной вентиляции определяется как время до самого раннего наступления одного из следующих событий, которые были рассмотрены независимым комитетом: смерть; Постоянная вентиляция легких (≥22 часов механической вентиляции [инвазивной или неинвазивной] в день в течение ≥21 дня подряд).
Исходный уровень до 28-й недели (197-й день)
Часть C: Время до смерти
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-й недели (197-й день)
Исходный уровень до 28-й недели (197-й день)
Часть C: Количество участников, испытывающих НЯ и СНЯ
Временное ограничение: Первая доза до 236-го дня
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом. SAE — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти, опасному для жизни событию, требует госпитализации в стационар, значительной инвалидности/недееспособности или врожденной аномалии.
Первая доза до 236-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Соавторы

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 июля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 декабря 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

8 декабря 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 233AS101
  • 2015-004098-33 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться