Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik av BIIB067 hos vuxna med ärftlig amyotrofisk lateralskleros (ALS) (VALOR (Part C))

7 juli 2023 uppdaterad av: Biogen

En studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos BIIB067 administrerat till vuxna patienter med amyotrofisk lateralskleros och bekräftad superoxiddismutas 1-mutation

De primära syftena med del A och B i denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken (PK) för stigande doser av BIIB067 (tofersen) hos vuxna med ALS och en dokumenterad superoxiddismutas 1 (SOD1) mutation. Det primära syftet med del C av denna studie är att utvärdera den kliniska effekten av BIIB067 administrerat till vuxna med ALS och en bekräftad SOD1-mutation.

Det sekundära målet för del A och B i denna studie är att utvärdera effekterna av BIIB067 på nivåer av totalt SOD1-protein i cerebrospinalvätskan (CSF). De sekundära målen för del C är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamisk (PD) och biomarköreffekter av BIIB067.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en 3-delad studie för att undersöka effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, PK och PD av BIIB067. Del A är komponenten med enkel stigande dos (SAD) i studien, del B är komponenten med flera stigande doser (MAD) i studien och del C är komponenten med fast dos i studien. Därför är den övergripande utvecklingsfasen av studien 1/2/3.

Studien avslutades den 15 juli 2021. Totalt registrerade studien 178 deltagare, varav 108 inskrivna i del C.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

176

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Bioclinica Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research/Volunteer Research Group, an AMR Company
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Methodist Neurological Institute
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • ALS Center - Dept. of Neuroscience "Rita Levi Montalcini", University of Turin
  • Japan
      • Bunkyo-Ku, Japan
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka-shi, Japan
        • Research Site
      • Kagoshima City, Japan
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Research Site
      • Suita-Shi, Japan
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University of Calgary - Health Sciences Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 04763
        • Research Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republiken av, 50612
        • Research Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 01684
        • Research Site
  • Storbritannien
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S10 2HQ
        • Research Site
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • University of Ulm

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier: Del A och B

  • Svaghet hänförlig till ALS och dokumenterad SOD1-mutation vid screeningbesök 2.
  • En forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥50 % av det förväntade värdet justerat för kön, ålder och längd (från sittande). Deltagare med stabil FVC
  • Om deltagaren tar riluzol måste deltagaren ha en stabil dos i ≥30 dagar före dag 1 och förväntas förbli på den dosen fram till det sista studiebesöket.
  • Medicinskt kunna genomgå studieprocedurerna och följa besöksschemat vid tidpunkten för studieinträde, som bestämts av utredaren.

Viktiga uteslutningskriterier: Del A och B

  • Historik eller positivt testresultat för humant immunbristvirus.
  • Historik av, eller positivt testresultat vid screening, för antikropp mot hepatit C-virus.
  • Aktuell hepatit B-infektion (definierad som positiv för hepatit B-ytantigen [HBsAg] och/eller hepatit B-kärnantikropp [HBcAb]). Deltagare med immunitet mot hepatit B från tidigare naturlig infektion (definierad som negativ HBsAg, positiv hepatit B ytantikropp immunoglobulin G och positiv HBcAb) eller vaccination (definierad som positiva anti-HBs) är berättigade att delta i studien.
  • Behandling med ett annat prövningsläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom 1 månad eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längre. Specifikt är ingen tidigare behandling med liten störande ribonukleinsyra, stamcellsterapi eller genterapi tillåten.
  • Aktuell registrering i någon annan interventionsstudie.
  • Aktuell eller nyligen (inom 1 månad) användning, eller förväntat behov, enligt utredarens uppfattning, av koppar (II) (diacetyl-bis (N4-metyltiosemikarbazon)) eller pyrimetamin.
  • Aktuellt eller förväntat behov, enligt utredarens uppfattning, av ett diafragmastimuleringssystem (DPS) under studieperioden.

Viktiga inkluderingskriterier: Del C

  • Svaghet hänförlig till ALS och bekräftad SOD1-mutation vid screeningbesök.
  • Om deltagaren tar riluzol måste deltagaren ha en stabil dos i ≥30 dagar före dag 1 och förväntas förbli på den dosen fram till det sista studiebesöket.
  • Om deltagaren tar edaravon måste deltagaren ha påbörjat edaravon ≥60 dagar (2 behandlingscykler) före dag 1 och förväntas förbli på den dosen fram till det sista studiebesöket, såvida inte utredaren beslutar att behandlingen med edaravon ska avbrytas av medicinska skäl, i vilket fall den får inte startas om under studien. Edaravon får inte administreras på doseringsdagarna i denna studie.
  • Medicinskt kunna genomgå studieprocedurerna och följa besöksschemat vid tidpunkten för studieinträde, som bestämts av utredaren.

Viktiga uteslutningskriterier: Del C

  • Historik eller positivt testresultat för humant immunbristvirus.
  • Aktuell hepatit C-infektion (definierad som positiv hepatit C-virus [HCV]-antikropp och detekterbar HCV-ribonukleinsyra [RNA]). Deltagare med positiv HCV-antikropp och odetekterbart HCV-RNA är berättigade att delta i studien (United States Centers for Disease Control and Prevention).
  • Aktuell hepatit B-infektion (definierad som positiv för HBsAg och/eller anti-HBc). deltagare med immunitet mot hepatit B från tidigare naturlig infektion (definierad som negativ HBsAg, positiv anti-HBc och positiv anti-HBs) eller vaccination (definierad som negativ HBsAg, negativ anti-HBc och positiv anti-HBs) är berättigade att delta i studien.
  • Behandling med ett annat prövningsläkemedel (inklusive prövningsläkemedel för ALS genom program för compassionate use), biologiskt medel eller enhet inom 1 månad eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längst. Specifikt är ingen tidigare behandling med små störande RNA, stamcellsterapi eller genterapi tillåten.
  • Aktuell registrering i någon annan interventionsstudie.
  • Aktuell eller nyligen (inom 1 månad) användning, eller förväntat behov, enligt utredarens uppfattning, av koppar (II) (diacetyl-bis(N4-metyltiosemikarbazon)) eller pyrimetamin.
  • Aktuellt eller förväntat behov, enligt utredarens uppfattning, av en DPS under studieperioden.

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Del A-SAD: Kombinerad placebo
Deltagarna kommer att ges tofersen-matchande placebo en gång genom intratekal bolusinjektion på dag 1 i kohorter 1, 2, 3 respektive 4.
Läkemedel: Placebo
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Experimentell: Del A-SAD: Kohort 1: Tofersen 10 mg
Deltagarna kommer att administreras tofersen 10 mg en gång genom intratekal bolusinjektion på dag 1.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Experimentell: Del A-SAD: Kohort 2: Tofersen 20 mg
Deltagarna kommer att administreras tofersen 20 mg en gång genom intratekal bolusinjektion på dag 1 av kohort 2 efter säkerhetsgenomgången av kohort 1.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Experimentell: Del A-SAD: Kohort 3: Tofersen 40 mg
Deltagarna kommer att administreras tofersen 40 mg en gång genom intratekal bolusinjektion på dag 1 av kohort 3 efter säkerhetsgenomgången av kohort 2.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Experimentell: Del A-SAD: Kohort 4: Tofersen 60 mg
Deltagarna kommer att administreras tofersen 60 mg en gång genom intratekal bolusinjektion på dag 1 av kohort 4 efter säkerhetsgenomgången av kohort 3.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Placebo-jämförare: Del B-MAD: Kombinerad placebo
Deltagarna kommer att ges tofersen-matchande placebo, 3 laddningsdoser en gång varannan vecka på dag 1, 15, 29 och 2 underhållsdoser en gång var fjärde vecka på dagarna 57 och 85 genom intratekal injektion.
Läkemedel: Placebo
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Experimentell: Del B-MAD: Kohort 5: Tofersen 20 mg
Deltagarna kommer att administreras tofersen 20 mg, 3 laddningsdoser en gång varannan vecka på dagarna 1, 15, 29 och 2 underhållsdoser en gång var fjärde vecka på dagarna 57 och 85 genom intratekal injektion.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Experimentell: Del B-MAD: Kohort 6: Tofersen 40 mg
Deltagarna kommer att administreras tofersen 40 mg, 3 laddningsdoser en gång varannan vecka på dagarna 1, 15, 29 och 2 underhållsdoser en gång var fjärde vecka på dagarna 57 och 85 genom intratekal injektion efter säkerhets- och farmakokinets granskning av kohort 5.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Experimentell: Del B-MAD: Kohort 7: Tofersen 60 mg
Deltagarna kommer att administreras tofersen 60 mg, 3 laddningsdoser en gång varannan vecka på dagarna 1, 15, 29 och 2 underhållsdoser en gång var fjärde vecka på dagarna 57 och 85 genom intratekal injektion efter säkerheten, PK-genomgången och SOD1 PD-genomgången av Cohort 6.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Experimentell: Del B-MAD: Kohort 8: Tofersen 100 mg
Deltagarna kommer att ges tofersen 100 mg, 3 laddningsdoser en gång varannan vecka på dagarna 1, 15, 29 och 2 underhållsdoser en gång var 4:e vecka på dagarna 57 och 85 genom intratekal injektion efter säkerheten, PK-genomgången och SOD1 PD-genomgången av Cohort 7.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY
Placebo-jämförare: Del C-Pivotal: Placebo
Deltagarna kommer att ges tofersen-matchande placebo, 3 laddningsdoser administrerade en gång varannan vecka på dagarna 1, 15, 29 följt av 5 underhållsdoser administrerade en gång var fjärde vecka på dagarna 57, 85, 113, 141, 169 upp till 24 veckor av intratekal bolusinjektion.
Läkemedel: Placebo
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Experimentell: Del C-Pivotal: Tofersen 100 mg
Deltagarna kommer att ges tofersen 100 mg, 3 laddningsdoser administrerade en gång varannan vecka på dagarna 1, 15, 29 följt av 5 underhållsdoser administrerade en gång var fjärde vecka på dagarna 57, 85, 113, 141, 169 upp till 24 veckor intratekalt bolusinjektion.
Läkemedel: Tofersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB067
  • QALSODY

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Delarna A och B: Antal deltagare som upplever negativa händelser (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Del A: Första dosen upp till dag 63; Del B: Första dosen upp till dag 289
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterar i död, livshotande händelse, kräver sjukhusvistelse, betydande funktionsnedsättning/oförmåga eller medfödd anomali.
Del A: Första dosen upp till dag 63; Del B: Första dosen upp till dag 289
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser
Tidsram: Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalys.
Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser från vitala tecken
Tidsram: Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Kriterierna för kliniskt signifikanta vitala teckenavvikelser inkluderar: Temperatur: >38 grader Celsius (°C) eller en ökning från baslinjen på ≥1°C; Puls: >120 slag per minut (bpm) eller en ökning från baslinjen på >20 slag per minut, <50 slag per minut eller en minskning från baslinjen på >20 slag per minut; Systoliskt blodtryck (BP): >180 mmHg eller en ökning från baslinjen på >40 mmHg, <90 mmHg eller en minskning från baslinjen på >30 mmHg; Diastoliskt blodtryck: >105 mmHg eller en ökning från baslinjen på >30 mmHg, <50 mmHg eller en minskning från baslinjen på >20 mmHg.
Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta fysiska undersökningsavvikelser
Tidsram: Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Kliniskt signifikanta fysiska undersökningsavvikelser inkluderade viktminskning.
Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta neurologiska undersökningsavvikelser
Tidsram: Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Kliniskt signifikanta neurologiska undersökningsavvikelser inkluderade hyporeflexi.
Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta 12-avledningselektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsram: Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Del A: Upp till dag 57; Del B: Fram till dag 169
Delarna A och B: PK-parameter för BIIB067 i plasma: maximal observerad koncentration (Cmax)
Tidsram: Del A: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1; Del B: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1 och 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 85
Del A: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1; Del B: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1 och 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 85
Delarna A och B: PK-parameter för BIIB067 i plasma: Tid att nå maximal observerad koncentration (Tmax)
Tidsram: Del A: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1; Del B: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1 och 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 85
Del A: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1; Del B: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1 och 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 85
Delarna A och B: PK-parameter för BIIB067 i plasma: Area under koncentration-tidskurvan från tid noll till 24 timmar (AUC0-24h)
Tidsram: Delarna A och B: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1
Delarna A och B: Fördos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1
Delarna A och B: PK-parameter för BIIB067 i plasma: Area under koncentration-tidskurvan från tid noll till oändlighet (AUCinf)
Tidsram: Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Delarna A och B: PK-parameter för BIIB067 i plasma: Area under koncentration-tidskurvan från tid noll till tiden för den sista mätbara koncentrationen (AUClast)
Tidsram: Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Delarna A och B: PK-parameter för BIIB067 i plasma: Synbar terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsram: Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Delarna A och B: PK-parametrar för BIIB067 i CSF-nivåer: Terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsram: Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Del A: Fördos dag 1, dag 29 och 57; Del B: Fördos dag 1, 15, 29, 57 och 85; Dag 106 och 169
Del C: Förändring från baslinjen i amyotrofisk lateralskleros funktionell värdering Skalreviderad (ALSFRS-R) totalpoäng vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28 (dag 197)
ALSFRS-R mäter 4 funktionella domäner, inklusive andning, bulbar funktion, grovmotorik och finmotorik. Det finns 12 frågor, var och en med poäng från 0 (ingen funktion) till 4 (full funktion), för en total möjlig poäng på 48. Poängen minskar med sjukdomsprogression. ALSFRS-R-poäng beräknade vid diagnos kan jämföras med poäng över tiden för att bestämma progressionshastigheten. Högre poäng representerar bättre funktion, negativ förändring från baslinjen indikerar sjukdomsprogression.
Baslinje, vecka 28 (dag 197)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del B: CSF-nivåer av totalt SOD1-proteinkoncentrationsförhållande till baslinje
Tidsram: Dag 85
Totalt CSF SOD1-proteinförhållande till baslinje beräknades.
Dag 85
Del C: CSF-nivåer av totalt SOD1-proteinkoncentrationsförhållande till baslinje
Tidsram: Vecka 28 (dag 197)
Totalt CSF SOD1-proteinförhållande till baslinje beräknades och LS geometriskt medelvärde till baslinje rapporterades.
Vecka 28 (dag 197)
Del C: Neurofilament Light Chain (NfL) Plasmakoncentrationsförhållande till baslinje
Tidsram: Baslinje, dag 197 (vecka 28)
NfL är en biomarkör vars koncentration bedömdes i plasma. Plasma-NfL-förhållande till baslinje beräknades.
Baslinje, dag 197 (vecka 28)
Del C: Ändring från baslinjen i procent förväntad långsam vitalkapacitet (SVC) vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28 (dag 197)
Vitalkapaciteten mättes med hjälp av ett SVC-test, administrerat i upprätt läge.
Baslinje, vecka 28 (dag 197)
Del C: Förändring från baslinjen i handhållen dynamometri (HHD) Megapoäng mätt av HHD-enheten vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28 (dag 197)
Kvantitativ muskelstyrka utvärderades med hjälp av HHD, som testar isometrisk styrka hos flera muskler med hjälp av standard deltagarepositionering. Sexton muskelgrupper utvärderades i både övre och nedre extremiteter. Muskelstyrkevärdena normaliserades till Z-poäng som (post-baseline-mätningar - medelvärde)/SD och medelvärde för att ge HHD övergripande megapoäng. Den övergripande megapoängen skapades genom att medelvärdet beräknades av alla åtta Z-poäng för bilaterala mätningar, om inte fler än 10 (≤ 10) mått saknas. En negativ förändring från baslinjen indikerade minskad muskelstyrka.
Baslinje, vecka 28 (dag 197)
Del C: Tid till döden eller permanent ventilation
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28 (dag 197)
Tid till död eller permanent ventilation definieras som tiden till den tidigaste händelsen av en av följande händelser som avgjordes av en oberoende kommitté: Död; Permanent ventilation (≥22 timmars mekanisk ventilation [invasiv eller icke-invasiv] per dag i ≥21 dagar i följd).
Baslinje fram till vecka 28 (dag 197)
Del C: Tid till döden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28 (dag 197)
Baslinje fram till vecka 28 (dag 197)
Del C: Antal deltagare som upplever AE och SAE
Tidsram: Första dosen upp till dag 236
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterar i död, livshotande händelse, kräver sjukhusvistelse, betydande funktionsnedsättning/oförmåga eller medfödd anomali.
Första dosen upp till dag 236

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Samarbetspartners

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

16 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

16 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2015

Första postat (Beräknad)

8 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 233AS101
  • 2015-004098-33 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera