Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki BIIB067 u dorosłych z wrodzonym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (VALOR (Part C))

7 lipca 2023 zaktualizowane przez: Biogen

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę BIIB067 podawanego dorosłym pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym i potwierdzoną mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1

Głównymi celami części A i B tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) rosnących dawek BIIB067 (tofersen) u dorosłych z ALS i udokumentowaną mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1). Głównym celem części C tego badania jest ocena skuteczności klinicznej BIIB067 podawanego dorosłym z ALS i potwierdzoną mutacją SOD1.

Drugim celem części A i B tego badania jest ocena wpływu BIIB067 na poziomy całkowitego białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF). Drugorzędnymi celami części C są ocena bezpieczeństwa, tolerancji, efektów farmakodynamicznych (PD) i biomarkerów BIIB067.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 3-częściowe badanie mające na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, PK i PD BIIB067. Część A to składnik badania z pojedynczą dawką rosnącą (SAD), część B to składnik badania z wielokrotną dawką rosnącą (MAD), a część C to składnik badania z ustaloną dawką. Stąd ogólna faza rozwoju badania to 1/2/3.

Badanie zakończono 15 lipca 2021 r. W sumie w badaniu wzięło udział 178 uczestników, z których 108 zapisało się do części C.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

176

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Francja
      • Paris, Francja, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • Japonia
      • Bunkyo-Ku, Japonia
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka-shi, Japonia
        • Research Site
      • Kagoshima City, Japonia
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia
        • Research Site
      • Suita-Shi, Japonia
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University of Calgary - Health Sciences Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Niemcy
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Niemcy, 89081
        • University of Ulm
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 01684
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 04763
        • Research Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 50612
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Bioclinica Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research/Volunteer Research Group, an AMR Company
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Methodist Neurological Institute
  • Włochy
      • Torino, Włochy, 10126
        • ALS Center - Dept. of Neuroscience "Rita Levi Montalcini", University of Turin
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2HQ
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia: część A i B

  • Osłabienie związane z ALS i udokumentowaną mutacją SOD1 podczas wizyty przesiewowej 2.
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) ≥50% wartości przewidywanej z uwzględnieniem płci, wieku i wzrostu (z pozycji siedzącej). Uczestnicy ze stabilnym FVC
  • W przypadku przyjmowania riluzolu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez ≥30 dni przed Dniem 1 i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do ostatniej wizyty w ramach badania.
  • Medycznie zdolny do poddania się procedurom badania i przestrzegania harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.

Kluczowe kryteria wykluczenia: część A i B

  • Historia lub pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
  • Historia lub pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C.
  • Aktualne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (zdefiniowane jako pozytywne na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B [HBsAg] i/lub przeciwciał przeciwko rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B [HBcAb]). Do badania kwalifikują się osoby z odpornością na wirusowe zapalenie wątroby typu B w wyniku wcześniejszej naturalnej infekcji (zdefiniowanej jako ujemny wynik oznaczenia HBsAg, dodatni wynik badania na przeciwciała powierzchniowe przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu B i dodatni wynik oznaczenia HBcAb) lub szczepionki (zdefiniowanej jako pozytywny wynik anty-HBs).
  • Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. W szczególności nie jest dozwolone żadne wcześniejsze leczenie małym interferującym kwasem rybonukleinowym, terapia komórkami macierzystymi ani terapia genowa.
  • Bieżąca rejestracja w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym.
  • Obecne lub niedawne (w ciągu 1 miesiąca) stosowanie lub przewidywane zapotrzebowanie w opinii Badacza miedzi (II) (diacetylo-bis (N4-metylotiosemikarbazon)) lub pirymetaminy.
  • Obecna lub przewidywana potrzeba, zdaniem Badacza, stymulatora przepony (DPS) w okresie badania.

Kluczowe kryteria włączenia: część C

  • Osłabienie związane z ALS i potwierdzoną mutacją SOD1 podczas wizyty przesiewowej.
  • W przypadku przyjmowania riluzolu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez ≥30 dni przed Dniem 1 i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do ostatniej wizyty w ramach badania.
  • W przypadku przyjmowania edarawonu uczestnik musi rozpocząć podawanie edarawonu ≥60 dni (2 cykle leczenia) przed dniem 1. i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do ostatniej wizyty w ramach badania, chyba że badacz stwierdzi, że należy przerwać podawanie edarawonu z powodów medycznych, w takim przypadku nie można go ponownie uruchomić w trakcie badania. Edaravone nie może być podawany w dniach podawania leku w tym badaniu.
  • Medycznie zdolny do poddania się procedurom badania i przestrzegania harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.

Kluczowe kryteria wykluczenia: część C

  • Historia lub pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
  • Aktualne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (zdefiniowane jako obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C [HCV] i wykrywalny kwas rybonukleinowy [RNA] HCV). Do udziału w badaniu kwalifikują się uczestnicy z dodatnimi przeciwciałami HCV i niewykrywalnym RNA HCV (Amerykańskie Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom).
  • Obecna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu B (określona jako dodatnia dla HBsAg i/lub anty-HBc). do udziału kwalifikują się uczestnicy z odpornością na wirusowe zapalenie wątroby typu B w wyniku wcześniejszej naturalnej infekcji (zdefiniowanej jako ujemny wynik HBsAg, dodatni wynik anty-HBc i dodatni wynik anty-HBs) lub szczepienia (zdefiniowanego jako ujemny poziom HBsAg, ujemny poziom anty-HBc oraz dodatni wynik anty-HBs) W badaniu.
  • Leczenie innym badanym lekiem (w tym badanymi lekami na ALS w ramach programów współczucia), środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. W szczególności niedozwolone jest wcześniejsze leczenie małym interferującym RNA, terapią komórkami macierzystymi lub terapią genową.
  • Bieżąca rejestracja w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym.
  • Obecne lub niedawne (w ciągu 1 miesiąca) stosowanie lub przewidywane zapotrzebowanie w opinii Badacza miedzi (II) (diacetylo-bis(N4-metylotiosemikarbazon)) lub pirymetaminy.
  • Bieżąca lub przewidywana potrzeba, zdaniem Badacza, DPS w okresie badania.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A-SAD: Połączone placebo
Uczestnikom zostanie podane jednorazowo placebo pasujące do tofersenu przez dokanałowe wstrzyknięcie bolusa w dniu 1 kohort odpowiednio 1, 2, 3 i 4.
Lek: Placebo
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Eksperymentalny: Część A-SAD: Kohorta 1: Tofersen 10 mg
Uczestnikom zostanie podany jednorazowo 10 mg tofersenu w bolusie dokanałowym pierwszego dnia.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperymentalny: Część A-SAD: Kohorta 2: Tofersen 20 mg
Uczestnikom zostanie podany tofersen w dawce 20 mg raz dooponowo w bolusie w dniu 1 Kohorty 2 po ocenie bezpieczeństwa Kohorty 1.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperymentalny: Część A-SAD: Kohorta 3: Tofersen 40 mg
Uczestnikom zostanie podany tofersen w dawce 40 mg raz dooponowo w bolusie w dniu 1 kohorty 3 po ocenie bezpieczeństwa kohorty 2.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperymentalny: Część A-SAD: Kohorta 4: Tofersen 60 mg
Uczestnikom zostanie podany tofersen w dawce 60 mg raz dooponowo w bolusie w dniu 1 kohorty 4 po ocenie bezpieczeństwa kohorty 3.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Komparator placebo: Część B-MAD: Połączone placebo
Uczestnikom zostanie podane placebo odpowiadające tofersenowi, 3 dawki nasycające raz na 2 tygodnie w dniach 1, 15, 29 i 2 dawki podtrzymujące raz na 4 tygodnie w dniach 57 i 85 przez wstrzyknięcie dokanałowe.
Lek: Placebo
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Eksperymentalny: Część B-MAD: Kohorta 5: Tofersen 20 mg
Uczestnicy będą otrzymywać tofersen 20 mg, 3 dawki nasycające raz na 2 tygodnie w dniach 1, 15, 29 i 2 dawki podtrzymujące raz na 4 tygodnie w dniach 57 i 85 we wstrzyknięciu dokanałowym.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperymentalny: Część B-MAD: Kohorta 6: Tofersen 40 mg
Uczestnicy będą otrzymywać tofersen 40 mg, 3 dawki nasycające raz na 2 tygodnie w dniach 1, 15, 29 i 2 dawki podtrzymujące raz na 4 tygodnie w dniach 57 i 85 we wstrzyknięciu dokanałowym po ocenie bezpieczeństwa i farmakokinetyki kohorty 5.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperymentalny: Część B-MAD: Kohorta 7: Tofersen 60 mg
Uczestnikom zostanie podany tofersen 60 mg, 3 dawki nasycające raz na 2 tygodnie w dniach 1, 15, 29 i 2 dawki podtrzymujące raz na 4 tygodnie w dniach 57 i 85 w postaci wstrzyknięcia dokanałowego po ocenie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i ocenie SOD1 PD kohorty 6.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Eksperymentalny: Część B-MAD: Kohorta 8: Tofersen 100 mg
Uczestnicy będą otrzymywać tofersen 100 mg, 3 dawki nasycające raz na 2 tygodnie w dniach 1, 15, 29 i 2 dawki podtrzymujące raz na 4 tygodnie w dniach 57 i 85 we wstrzyknięciu dooponowym po ocenie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i ocenie SOD1 PD kohorty 7.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY
Komparator placebo: Część C-Pivotal: Placebo
Uczestnikom zostanie podane placebo odpowiadające tofersenowi, 3 dawki nasycające podawane raz na 2 tygodnie w dniach 1, 15, 29, a następnie 5 dawek podtrzymujących podawanych raz na 4 tygodnie w dniach 57, 85, 113, 141, 169 do 24 tygodni do dokanałowe wstrzyknięcie bolusa.
Lek: Placebo
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Eksperymentalny: Część C-Pivotal: Tofersen 100 mg
Uczestnikom zostanie podany tofersen 100 mg, 3 dawki nasycające podawane raz na 2 tygodnie w dniach 1, 15, 29, a następnie 5 dawek podtrzymujących podawanych raz na 4 tygodnie w dniach 57, 85, 113, 141, 169 do 24 tygodni dooponowo wstrzyknięcie bolusa.
Lek: Tofersena
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB067
  • QALSODY

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Części A i B: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Część A: Pierwsza dawka do dnia 63; Część B: Pierwsza dawka do dnia 289
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym). SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki skutkuje śmiercią, zdarzeniem zagrażającym życiu, wymaga hospitalizacji, znacznej niepełnosprawności/niesprawności lub wady wrodzonej.
Część A: Pierwsza dawka do dnia 63; Część B: Pierwsza dawka do dnia 289
Części A i B: Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Kliniczne oceny laboratoryjne obejmowały hematologię, chemię i analizę moczu.
Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Części A i B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Kryteria istotnych klinicznie nieprawidłowości funkcji życiowych obejmują: Temperatura: >38 stopni Celsjusza (°C) lub wzrost o ≥1°C w porównaniu z wartością wyjściową; Tętno: >120 uderzeń na minutę (bpm) lub wzrost od wartości wyjściowej o >20 bpm, <50 bpm lub spadek od wartości wyjściowej o >20 bpm; Skurczowe ciśnienie krwi (BP): >180 mmHg lub wzrost w stosunku do wartości wyjściowej o >40 mmHg, <90 mmHg lub spadek w stosunku do wartości wyjściowej o >30 mmHg; Rozkurczowe ciśnienie krwi: >105 mmHg lub wzrost w stosunku do wartości wyjściowej o >30 mmHg, <50 mmHg lub spadek w stosunku do wartości wyjściowej o >20 mmHg.
Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Części A i B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniu fizykalnym obejmowały zmniejszenie masy ciała.
Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Części A i B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu neurologicznym
Ramy czasowe: Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniu neurologicznym obejmowały hiporefleksję.
Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Części A i B: Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Część A: Do dnia 57; Część B: Do dnia 169
Części A i B: Parametr PK BIIB067 w osoczu: maksymalne obserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Część A: przed dawkowaniem, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu w dniu 1; Część B: Przed podaniem dawki, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 1 i 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 85
Część A: przed dawkowaniem, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu w dniu 1; Część B: Przed podaniem dawki, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 1 i 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 85
Części A i B: Parametr PK BIIB067 w osoczu: czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Część A: przed dawkowaniem, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu w dniu 1; Część B: Przed podaniem dawki, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 1 i 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 85
Część A: przed dawkowaniem, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu w dniu 1; Część B: Przed podaniem dawki, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 1 i 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu dawki w dniu 85
Części A i B: Parametr PK BIIB067 w osoczu: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do 24 godzin (AUC0-24h)
Ramy czasowe: Części A i B: Przed podaniem dawki, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu w dniu 1.
Części A i B: Przed podaniem dawki, 1, 2, 4, 6 godzin po podaniu w dniu 1.
Części A i B: Parametr PK BIIB067 w osoczu: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do nieskończoności (AUCinf)
Ramy czasowe: Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Części A i B: Parametr PK BIIB067 w osoczu: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast)
Ramy czasowe: Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Części A i B: Parametr PK BIIB067 w osoczu: pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Części A i B: Parametry PK BIIB067 w poziomach płynu mózgowo-rdzeniowego: Okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Część A: dzień 1 przed podaniem dawki, dzień 29 i 57; Część B: dni przed podaniem dawki 1, 15, 29, 57 i 85; Dzień 106 i 169
Część C: Zmiana od wartości początkowej w skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego po korekcie (ALSFRS-R) Całkowity wynik w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28 (dzień 197)
ALSFRS-R mierzy 4 domeny funkcjonalne, w tym funkcje oddechowe, opuszkowe, motorykę dużą i motorykę małą. Jest 12 pytań, każde oceniane od 0 (brak funkcji) do 4 (pełna funkcja), co daje łączny możliwy wynik 48. Wyniki spadają wraz z postępem choroby. Wyniki ALSFRS-R obliczone podczas diagnozy można porównać z wynikami w czasie, aby określić szybkość progresji. Wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję, ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na progresję choroby.
Wartość wyjściowa, tydzień 28 (dzień 197)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B: Poziomy w płynie mózgowo-rdzeniowym stosunku całkowitego stężenia białka SOD1 do linii podstawowej
Ramy czasowe: Dzień 85
Obliczono całkowity stosunek białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym do wartości wyjściowej.
Dzień 85
Część C: Poziomy CSF całkowitego stosunku stężenia białka SOD1 do linii podstawowej
Ramy czasowe: Tydzień 28 (Dzień 197)
Obliczono stosunek całkowitego białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym do wartości wyjściowych i podano stosunek średniej geometrycznej LS do wartości wyjściowych.
Tydzień 28 (Dzień 197)
Część C: Stosunek stężenia łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w osoczu do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 197 (tydzień 28)
NfL jest biomarkerem, którego stężenie oceniano w osoczu. Obliczono stosunek NfL w osoczu do wartości wyjściowych.
Punkt wyjściowy, dzień 197 (tydzień 28)
Część C: Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej wolnej pojemności życiowej (SVC) w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28 (dzień 197)
Pojemność życiową mierzono za pomocą testu SVC, podawanego w pozycji pionowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 28 (dzień 197)
Część C: Zmiana od wartości początkowej w Megascore Dynamometry Handheld (HHD) mierzona przez urządzenie HHD w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28 (dzień 197)
Ilościową siłę mięśni oceniono za pomocą HHD, który testuje izometryczną siłę wielu mięśni przy użyciu standardowego ustawienia uczestnika. Oceniono szesnaście grup mięśni zarówno kończyn górnych, jak i dolnych. Wartości siły mięśni znormalizowano do wyników Z jako (pomiary po linii bazowej — średnia)/SD i uśredniono, aby uzyskać ogólny megascore HHD. Ogólny megascore został utworzony przez uśrednienie wszystkich ośmiu wyników Z pomiaru dwustronnego, jeśli brakuje nie więcej niż 10 (≤ 10) pomiarów. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazywała na zmniejszenie siły mięśniowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 28 (dzień 197)
Część C: Czas do zgonu lub ciągłej wentylacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28 (dzień 197)
Czas do zgonu lub Stałej Wentylacji definiuje się jako czas do najwcześniejszego wystąpienia jednego z następujących zdarzeń, które zostały ocenione przez niezależną komisję: Śmierć; Stała wentylacja (≥22 godziny wentylacji mechanicznej [inwazyjnej lub nieinwazyjnej] dziennie przez ≥21 kolejnych dni).
Wartość wyjściowa do tygodnia 28 (dzień 197)
Część C: Czas do śmierci
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28 (dzień 197)
Wartość wyjściowa do tygodnia 28 (dzień 197)
Część C: Liczba uczestników, u których wystąpiły AE i SAE
Ramy czasowe: Pierwsza dawka do dnia 236
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym). SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki skutkuje śmiercią, zdarzeniem zagrażającym życiu, wymaga hospitalizacji, znacznej niepełnosprawności/niesprawności lub wady wrodzonej.
Pierwsza dawka do dnia 236

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Współpracownicy

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

8 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 233AS101
  • 2015-004098-33 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj