Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BIIB067 hatékonysági, biztonságossági, tolerálhatósági, farmakokinetikai és farmakodinamikai vizsgálata örökletes amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő felnőtteknél (VALOR (Part C))

2023. július 7. frissítette: Biogen

Tanulmány a BIIB067 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban és megerősített szuperoxid-diszmutáz 1 mutációban szenvedő felnőtt alanyoknak adott BIIB067 esetében

A tanulmány A és B részének elsődleges célja a BIIB067 (toferzen) növekvő dózisainak biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának (PK) értékelése ALS-ben és dokumentált szuperoxid-diszmutáz 1 (SOD1) mutációban szenvedő felnőtteknél. A tanulmány C. részének elsődleges célja a BIIB067 klinikai hatékonyságának értékelése ALS-ben és megerősített SOD1 mutációval rendelkező felnőtteknél.

A tanulmány A és B részének másodlagos célja a BIIB067 hatásainak értékelése az összes SOD1 fehérje szintjére a cerebrospinális folyadékban (CSF). A C. rész másodlagos célja a BIIB067 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiás (PD) és biomarker hatásának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3 részből álló tanulmány a BIIB067 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének vizsgálatára. Az A. rész a vizsgálat egyszeri növekvő dózisának (SAD) komponense, a B. rész a vizsgálat többszörös növekvő dózisának (MAD) komponense, a C rész pedig a vizsgálat fix dózisú összetevője. Ezért a tanulmány teljes fejlesztési szakasza 1/2/3.

A tanulmány 2021. július 15-én fejeződött be. A tanulmányba összesen 178 résztvevőt vontak be, ebből 108-an a C részbe.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

176

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Westmead Hospital
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Egyesült Királyság
    • Greater London
      • London, Greater London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 2HQ
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Bioclinica Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research/Volunteer Research Group, an AMR Company
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Methodist Neurological Institute
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • Japán
      • Bunkyo-Ku, Japán
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka-shi, Japán
        • Research Site
      • Kagoshima City, Japán
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japán
        • Research Site
      • Suita-Shi, Japán
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University of Calgary - Health Sciences Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 04763
        • Research Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Koreai Köztársaság, 50612
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 01684
        • Research Site
  • Németország
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Németország, 89081
        • University of Ulm
  • Olaszország
      • Torino, Olaszország, 10126
        • ALS Center - Dept. of Neuroscience "Rita Levi Montalcini", University of Turin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok: A és B rész

  • Az ALS-nek és a dokumentált SOD1 mutációnak tulajdonítható gyengeség a 2. szűrési látogatáson.
  • A kényszerített vitálkapacitás (FVC) ≥50%-a a nemre, korra és magasságra (ülő helyzetből) korrigált előre jelzett értéknek. Stabil FVC-vel rendelkező résztvevők
  • Ha riluzolt szed, a résztvevőnek az 1. napot megelőzően legalább 30 napig stabil adagot kell kapnia, és várhatóan az utolsó vizsgálati látogatásig ezen az adagon kell maradnia.
  • Orvosilag alkalmas arra, hogy a vizsgálati eljárásokon részt vegyen, és a vizsgálatba való belépés időpontjában betartsa a vizsgálati időbeosztást, a vizsgáló által meghatározottak szerint.

Főbb kizárási kritériumok: A és B rész

  • A humán immunhiány vírusra vonatkozó előzmény vagy pozitív teszteredmény.
  • Hepatitis C vírus ellenanyagra a kórelőzményben vagy a szűréskor pozitív teszteredmény.
  • Jelenlegi hepatitis B fertőzés (a hepatitis B felszíni antigénre [HBsAg] és/vagy a hepatitis B magantitestre [HBcAb] pozitívként definiált. Azok a résztvevők, akik korábbi természetes fertőzésből (meghatározás szerint negatív HBsAg, pozitív hepatitis B felszíni antitest immunglobulin G és pozitív HBcAb) vagy vakcinázottak (pozitív anti-HBs-ként definiálva) immunitással rendelkeznek a vizsgálatban, részt vehetnek a vizsgálatban.
  • Kezelés más vizsgálati gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a vizsgálati szer 1 hónapon belül vagy 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Pontosabban, nem megengedett előzetes kezelés kis interferáló ribonukleinsavval, őssejtterápia vagy génterápia.
  • Jelenlegi beiratkozás bármely más intervenciós vizsgálatba.
  • Réz (II) (diacetil-bisz (N4-metiltioszemikarbazon) vagy pirimetamin jelenlegi vagy közelmúltbeli (1 hónapon belüli) felhasználása, illetve a Vizsgáló véleménye szerint várható igény.
  • A Vizsgáló véleménye szerint jelenlegi vagy várható igény a rekeszizom ingerlő rendszerre (DPS) a vizsgálati időszak alatt.

Főbb felvételi kritériumok: C rész

  • Az ALS-nek tulajdonítható gyengeség és a szűrővizsgálat során megerősített SOD1 mutáció.
  • Ha riluzolt szed, a résztvevőnek az 1. napot megelőzően legalább 30 napig stabil adagot kell kapnia, és várhatóan az utolsó vizsgálati látogatásig ezen az adagon kell maradnia.
  • Ha edaravont szed, a résztvevőnek legalább 60 nappal (2 kezelési ciklus) az 1. nap előtt el kell kezdenie az edaravone-kezelést, és várhatóan az utolsó vizsgálati látogatásig ezen a dózison kell maradnia, kivéve, ha a vizsgáló úgy dönt, hogy az edaravone adását orvosi okokból abba kell hagyni, ebben az esetben a vizsgálat során nem indítható újra. Az Edaravone nem adható be a vizsgálat adagolási napjain.
  • Orvosilag alkalmas arra, hogy a vizsgálati eljárásokon részt vegyen, és a vizsgálatba való belépés időpontjában betartsa a vizitrendet, a vizsgáló által meghatározottak szerint.

Főbb kizárási kritériumok: C. rész

  • A humán immunhiány vírusra vonatkozó előzmény vagy pozitív teszteredmény.
  • Jelenlegi hepatitis C fertőzés (pozitív hepatitis C vírus [HCV] antitest és kimutatható HCV ribonukleinsav [RNS]). A pozitív HCV antitesttel és kimutathatatlan HCV RNS-sel rendelkező résztvevők jogosultak részt venni a vizsgálatban (az Egyesült Államok Betegségellenőrzési és Megelőzési Központja).
  • Jelenlegi hepatitis B fertőzés (pozitív HBsAg és/vagy anti-HBc). Azok a résztvevők, akik korábbi természetes fertőzésből (negatív HBsAg-ként, pozitív anti-HBc-ként és pozitív anti-HB-ként definiálva) vagy oltással (negatív HBsAg-ként, negatív anti-HBc-ként és pozitív anti-HB-ként definiálva) immunisak a hepatitis B-re, jogosultak a részvételre. a dolgozószobában.
  • Kezelés más vizsgálati gyógyszerrel (beleértve az ALS-re az engedélyezés előtti programokon keresztül végzett vizsgálati gyógyszereket), biológiai szerrel vagy eszközzel a vizsgálati szer 1 hónapon belül vagy 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Pontosabban, nem megengedett előzetes kis interferáló RNS-kezelés, őssejtterápia vagy génterápia.
  • Jelenlegi beiratkozás bármely más intervenciós vizsgálatba.
  • Réz (II) (diacetil-bisz(N4-metiltioszemikarbazon)) vagy pirimetamin jelenlegi vagy közelmúltbeli (1 hónapon belüli) használata, illetve a Vizsgáló véleménye szerint várható igény.
  • A vizsgálati időszak alatt a DPS jelenlegi vagy várható szükséglete, a Vizsgáló véleménye szerint.

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: A rész – SAD: Kombinált placebo
A résztvevők intratekális bolus injekcióval egyszer kapnak tofersen-egyező placebót az 1., 2., 3. és 4. kohorsz 1. napján.
Drog: Placebo
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Kísérleti: A-SAD rész: 1. kohorsz: Tofersen 10 mg
A résztvevők 10 mg tofersent kapnak egyszer intratekális bolus injekcióban az 1. napon.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Kísérleti: A-SAD rész: 2. kohorsz: Tofersen 20 mg
A résztvevők 20 mg toferzent kapnak egyszer intratekális bolus injekcióban a 2. kohorsz 1. napján, az 1. kohorsz biztonsági felülvizsgálatát követően.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Kísérleti: A-SAD rész: 3. kohorsz: Tofersen 40 mg
A résztvevők 40 mg toferzent kapnak egyszer intratekális bolus injekcióban a 3. kohorsz 1. napján, a 2. kohorsz biztonsági felülvizsgálatát követően.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Kísérleti: A-SAD rész: 4. kohorsz: Tofersen 60 mg
A résztvevők 60 mg toferzent kapnak egyszer intratekális bolus injekcióban a 4. kohorsz 1. napján, a 3. kohorsz biztonsági felülvizsgálatát követően.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Placebo Comparator: B-MAD rész: Kombinált placebo
A résztvevők toferzennek megfelelő placebót kapnak, 3 telítő adagot 2 hetente egyszer az 1., 15., 29. napon és a 2. fenntartó adagot 4 hetente egyszer az 57. és 85. napon intratekális injekció formájában.
Drog: Placebo
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Kísérleti: B-MAD rész: 5. kohorsz: Tofersen 20 mg
A résztvevők 20 mg tofersent kapnak, 3 telítő adagot 2 hetente egyszer az 1., 15., 29. napon és a 2. fenntartó adagot 4 hetente egyszer, az 57. és 85. napon intratekális injekció formájában.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Kísérleti: B-MAD rész: 6. kohorsz: Tofersen 40 mg
Az 5. kohorsz biztonságossági és farmakokinetikai felülvizsgálatát követően a résztvevők 40 mg tofersent kapnak, 3 telítő adagot 2 hetente egyszer az 1., 15., 29. és 2. napon, 4 hetente egyszer, az 57. és 85. napon intratekális injekció formájában.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Kísérleti: B-MAD rész: 7. kohorsz: Tofersen 60 mg
A résztvevők 60 mg tofersent kapnak, 3 telítő adag 2 hetente egyszer az 1., 15., 29. és 2. napon, 4 hetente egyszer, az 57. és 85. napon intratekális injekcióval a kohorsz biztonságossági, farmakokinetikai felülvizsgálata és SOD1 PD felülvizsgálata után. 6.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Kísérleti: B-MAD rész: 8. kohorsz: Tofersen 100 mg
A résztvevők 100 mg tofersent, 3 telítő adagot kapnak 2 hetente egyszer az 1., 15., 29. és 2. napon, 4 hetente egyszer, az 57. és 85. napon intratekális injekcióval a kohorsz biztonságossági, farmakokinetikai felülvizsgálata és SOD1 PD felülvizsgálata után. 7.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY
Placebo Comparator: C rész – Pivotal: Placebo
A résztvevők toferzennek megfelelő placebót kapnak, 3 telítő adagot, 2 hetente egyszer az 1., 15., 29. napon, majd 5 fenntartó adagot 4 hetente egyszer az 57., 85., 113., 141., 169. napon 24 hétig. intratekális bolus injekció.
Drog: Placebo
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Kísérleti: C rész-Pivotal: Tofersen 100 mg
A résztvevők 100 mg tofersent kapnak, 3 telítő adagot, 2 hetente egyszer az 1., 15., 29. napon, majd 5 fenntartó adagot 4 hetente egyszer az 57., 85., 113., 141., 169. napon intrathecalis 24. hétig. bolus injekció.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067
  • QALSODY

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A és B rész: Nemkívánatos eseményeket (AE) és súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: A rész: Az első adag a 63. napig; B rész: Az első adag a 289. napig
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél gyógyszerkészítményt adott be, és amely nem feltétlenül áll összefüggésben ezzel a kezeléssel. A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékos tünet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg valamely gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszer (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem. A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármilyen dózis esetén halált, életveszélyes eseményt, fekvőbeteg-kórházi kezelést, jelentős rokkantságot/rokkantságot vagy veleszületett rendellenességet igényel.
A rész: Az első adag a 63. napig; B rész: Az első adag a 289. napig
A és B rész: A klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A klinikai laboratóriumi vizsgálatok hematológiát, kémiát és vizeletvizsgálatot tartalmaztak.
A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A és B rész: Klinikailag jelentős életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A klinikailag jelentős vitális rendellenességek kritériumai a következők: Hőmérséklet: >38 Celsius-fok (°C) vagy a kiindulási értékhez képest ≥1°C-os növekedés; Pulzus: >120 ütés percenként (bpm) vagy a kiindulási értékhez képest >20 ütés/perc, <50 ütés/perc vagy a kiindulási értékhez képest >20 ütés/perc csökkenés; Szisztolés vérnyomás (BP): >180 Hgmm, vagy >40 Hgmm, <90 Hgmm-es emelkedés vagy >30 Hgmm-es csökkenés a kiindulási értékhez képest; Diasztolés vérnyomás: >105 Hgmm vagy a kiindulási értékhez képest >30 Hgmm, <50 Hgmm emelkedés vagy >20 Hgmm-es csökkenés a kiindulási értékhez képest.
A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A és B rész: A klinikailag jelentős fizikális vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
Klinikailag jelentős fizikális vizsgálati eltérések közé tartozott a súlycsökkenés.
A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A és B rész: A klinikailag jelentős neurológiai vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A klinikailag jelentős neurológiai vizsgálati eltérések közé tartozott a hyporeflexia.
A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A és B rész: Klinikailag jelentős 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A rész: 57. napig; B rész: A 169. napig
A és B rész: A BIIB067 PK paramétere plazmában: Maximális megfigyelt koncentráció (Cmax)
Időkeret: A rész: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon; B rész: Beadás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon és 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után a 85. napon
A rész: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon; B rész: Beadás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon és 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után a 85. napon
A és B rész: A BIIB067 PK paramétere plazmában: A maximális megfigyelt koncentráció (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: A rész: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon; B rész: Beadás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon és 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után a 85. napon
A rész: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon; B rész: Beadás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon és 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után a 85. napon
A és B rész: A BIIB067 PK paramétere plazmában: A koncentráció-idő görbe alatti terület nullától 24 óráig (AUC0-24h)
Időkeret: A és B rész: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon
A és B rész: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1. napon
A és B rész: A BIIB067 PK paramétere plazmában: A koncentráció-idő görbe alatti terület nulla időtől a végtelenig (AUCinf)
Időkeret: A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
A és B rész: A BIIB067 PK paramétere plazmában: A koncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó mérhető koncentráció időpontjáig (AUClast)
Időkeret: A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
A és B rész: A BIIB067 PK paramétere plazmában: látszólagos kivezetés felezési ideje (t1/2)
Időkeret: A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
A és B rész: A BIIB067 PK paraméterei CSF-szintekben: Terminál eliminációs felezési ideje (t1/2)
Időkeret: A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
A rész: adagolás előtti 1. nap, 29. és 57. nap; B rész: adagolás előtti 1., 15., 29., 57. és 85. nap; 106. és 169. nap
C. rész: Változás a kiindulási értékhez képest az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skála-felülvizsgált (ALSFRS-R) összpontszámában a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét (197. nap)
Az ALSFRS-R 4 funkcionális tartományt mér, beleértve a légzést, a bulbar funkciót, a durva motoros készségeket és a finom motoros készségeket. 12 kérdés van, mindegyik 0-tól (nincs funkció) 4-ig (teljes funkció) pontozva, a lehetséges összpontszám 48. A pontszámok a betegség progressziójával csökkennek. A diagnóziskor kiszámított ALSFRS-R pontszámok összehasonlíthatók az időbeli pontszámokkal a progresszió sebességének meghatározásához. A magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek, a kiindulási értékhez képest negatív változás a betegség progresszióját jelzi.
Alapállapot, 28. hét (197. nap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
B rész: A teljes SOD1 fehérjekoncentráció CSF-szintjei az alapértékhez viszonyítva
Időkeret: 85. nap
Kiszámoltuk a teljes CSF SOD1 fehérje arányt az alapvonalhoz viszonyítva.
85. nap
C rész: A teljes SOD1 fehérjekoncentráció CSF-szintjei az alapértékhez viszonyítva
Időkeret: 28. hét (197. nap)
Kiszámoltuk a teljes CSF SOD1 fehérje arányt az alapvonalhoz képest, és jelentették az LS geometriai átlag arányát az alapvonalhoz képest.
28. hét (197. nap)
C rész: Neurofil könnyűlánc (NfL) plazmakoncentráció aránya az alapértékhez
Időkeret: Alapállapot, 197. nap (28. hét)
Az NfL egy biomarker, amelynek koncentrációját a plazmában határozták meg. Kiszámoltuk a plazma NfL arányát az alapvonalhoz képest.
Alapállapot, 197. nap (28. hét)
C rész: Változás az alapvonalhoz képest a százalékos előrejelzett lassú életkapacitásban (SVC) a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét (197. nap)
A vitális kapacitást SVC teszttel mértük, függőleges helyzetben adtuk be.
Alapállapot, 28. hét (197. nap)
C. rész: Változás az alapvonalhoz képest a kézi dinamikus (HHD) megascore-ban a HHD eszközzel a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét (197. nap)
A kvantitatív izomerőt a HHD segítségével értékelték, amely több izom izometrikus erejét teszteli a résztvevők szokásos pozicionálásával. Tizenhat izomcsoportot értékeltek mind a felső, mind az alsó végtagokban. Az izomerő-értékeket Z-pontszámra normalizáltuk (kiindulási érték utáni mérések – átlag)/SD, és átlagoltuk, hogy megkapjuk a HHD teljes megascore-t. A teljes megascore-t mind a nyolc kétoldalú mérési Z pontszám átlagolásával hoztuk létre, ha legfeljebb 10 (≤ 10) mérés hiányzik. A kiindulási értékhez képest negatív változás csökkent izomerőt jelez.
Alapállapot, 28. hét (197. nap)
C rész: A halálig eltelt idő vagy az állandó szellőztetés
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig (197. nap)
A halálig eltelt idő vagy az állandó szellőztetés az alábbi események egyikének legkorábbi bekövetkezéséig eltelt idő, amelyet független bizottság ítélt meg: Halál; Állandó lélegeztetés (≥22 óra gépi lélegeztetés [invazív vagy nem invazív] naponta ≥21 egymást követő napon).
Alaphelyzet a 28. hétig (197. nap)
C rész: Idő a halálig
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig (197. nap)
Alaphelyzet a 28. hétig (197. nap)
C rész: AE-t és SAE-t tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: Az első adag a 236. napig
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél gyógyszerkészítményt adott be, és amely nem feltétlenül áll összefüggésben ezzel a kezeléssel. A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékos tünet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg valamely gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszer (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem. A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármilyen dózis esetén halált, életveszélyes eseményt, fekvőbeteg-kórházi kezelést, jelentős rokkantságot/rokkantságot vagy veleszületett rendellenességet igényel.
Az első adag a 236. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biogen

Együttműködők

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. július 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. július 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. november 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. december 3.

Első közzététel (Becsült)

2015. december 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 233AS101
  • 2015-004098-33 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a http://clinicalresearch.biogen.com/ oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel