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유전성 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 성인에서 BIIB067의 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 연구 (VALOR (Part C))

2023년 7월 7일 업데이트: Biogen

Superoxide Dismutase 1 변이가 확인된 성인 근위축성 측삭 경화증 환자에게 BIIB067을 투여하여 유효성, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

이 연구의 파트 A 및 B의 1차 목적은 ALS 및 기록된 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1(SOD1) 돌연변이가 있는 성인에서 BIIB067(토페르센)의 증량 용량의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하는 것입니다. 본 연구 파트 C의 1차 목적은 ALS 및 확인된 SOD1 돌연변이가 있는 성인에게 투여된 BIIB067의 임상 효능을 평가하는 것입니다.

이 연구의 파트 A 및 B의 2차 목적은 뇌척수액(CSF)의 총 SOD1 단백질 수준에 대한 BIIB067의 효과를 평가하는 것입니다. 파트 C의 2차 목적은 BIIB067의 안전성, 내약성, 약력학(PD) 및 바이오마커 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

BIIB067의 효능, 안전성, 내약성, PK 및 PD를 조사하는 3부작 연구입니다. 파트 A는 연구의 단일 상승 용량(SAD) 구성 요소이고, 파트 B는 연구의 다중 상승 용량(MAD) 구성 요소이며, 파트 C는 연구의 고정 용량 구성 요소입니다. 따라서 연구 개발의 전체 단계는 1/2/3입니다.

이 연구는 2021년 7월 15일에 완료되었습니다. 총 178명의 참가자가 이 연구에 등록했으며 이 중 108명이 파트 C에 등록했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

176

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 04763
        • Research Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
        • Research Site
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • 독일
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, 독일, 89081
        • University of Ulm
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Bioclinica Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research/Volunteer Research Group, an AMR Company
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Methodist Neurological Institute
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 영국
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, SE5 9RS
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2HQ
        • Research Site
  • 이탈리아
      • Torino, 이탈리아, 10126
        • ALS Center - Dept. of Neuroscience "Rita Levi Montalcini", University of Turin
  • 일본
      • Bunkyo-Ku, 일본
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka-shi, 일본
        • Research Site
      • Kagoshima City, 일본
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, 일본
        • Research Site
      • Suita-Shi, 일본
        • Research Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 1N4
        • University of Calgary - Health Sciences Centre
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • 폴란드
      • Warszawa, 폴란드, 01684
        • Research Site
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Westmead Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준: 파트 A 및 B

  • 스크리닝 방문 2에서 ALS 및 기록된 SOD1 돌연변이로 인한 쇠약.
  • 강제 폐활량(FVC)이 성별, 연령 및 키(앉은 자세에서)에 맞게 조정된 예상 값의 50% 이상입니다. 안정적인 FVC를 가진 참가자
  • riluzole을 복용하는 경우 참가자는 1일 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
  • 연구자가 결정한 바와 같이 의학적으로 연구 절차를 수행할 수 있고 연구 시작 시 방문 일정을 준수할 수 있습니다.

주요 제외 기준: 파트 A 및 B

  • 인간 면역결핍 바이러스에 대한 이력 또는 양성 검사 결과.
  • C형 간염 바이러스 항체에 대한 스크리닝 시 양성 검사 결과 또는 과거력.
  • 현재 B형 간염 감염(B형 간염 표면 항원[HBsAg] 및/또는 B형 간염 코어 항체[HBcAb] 양성으로 정의됨). 이전 자연 감염(음성 HBsAg, 양성 B형 간염 표면 항체 면역글로불린 G 및 양성 HBcAb로 정의됨) 또는 백신 접종(양성 항-HB로 정의됨)으로부터 B형 간염에 대한 면역이 있는 참가자는 연구에 참여할 자격이 있습니다.
  • 1개월 이내 또는 연구 제제의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 사용한 치료. 특히 작은 간섭 리보 핵산, 줄기 세포 요법 또는 유전자 요법을 통한 사전 치료는 허용되지 않습니다.
  • 현재 다른 중재적 연구에 등록되어 있습니다.
  • 조사자의 의견에 따라 구리(II)(디아세틸-비스(N4-메틸티오세미카르바존)) 또는 피리메타민의 현재 또는 최근(1개월 이내) 사용 또는 예상되는 필요성.
  • 연구 기간 동안 다이어프램 페이싱 시스템(DPS)의 현재 또는 예상되는 필요(조사자의 의견).

주요 포함 기준: 파트 C

  • ALS에 기인한 쇠약 및 스크리닝 방문에서 확인된 SOD1 돌연변이.
  • riluzole을 복용하는 경우 참가자는 1일 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
  • 에다라본을 복용하는 경우, 참가자는 1일 전 ≥60일(2 치료 주기)에 에다라본을 시작해야 하며 연구자가 의학적 이유로 에다라본을 중단해야 한다고 결정하지 않는 한 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상되어야 합니다. 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다. 에다라본은 본 연구의 투약일에 투여되지 않을 수 있습니다.
  • 의학적으로 연구 절차를 수행할 수 있고 조사자가 결정한 연구 시작 시점의 방문 일정을 준수할 수 있습니다.

주요 제외 기준: 파트 C

  • 인간 면역결핍 바이러스에 대한 이력 또는 양성 검사 결과.
  • 현재 C형 간염 감염(양성 C형 간염 바이러스[HCV] 항체 및 검출 가능한 HCV 리보핵산[RNA]로 정의됨). HCV 항체가 양성이고 HCV RNA가 검출되지 않는 참가자는 연구에 참가할 자격이 있습니다(미국 질병 통제 예방 센터).
  • 현재 B형 간염 감염(HBsAg 및/또는 항-HBc 양성으로 정의됨). 이전의 자연 감염(음성 HBsAg, 양성 anti-HBc 및 양성 anti-HBs로 정의됨) 또는 백신 접종(음성 HBsAg, 음성 anti-HBc 및 양성 anti-HBs로 정의됨)으로 인해 B형 간염에 대한 면역력이 있는 참가자는 참여할 수 있습니다. 연구에서.
  • 다른 연구 약물(동정적 사용 프로그램을 통한 ALS에 대한 연구 약물 포함), 생물학적 제제, 또는 연구 제제의 5 반감기 또는 더 긴 기간 내의 장치를 사용한 치료. 특히, small interfering RNA, 줄기 세포 치료 또는 유전자 치료를 통한 사전 치료는 허용되지 않습니다.
  • 현재 다른 중재적 연구에 등록되어 있습니다.
  • 조사자의 의견에 따라 구리(II)(디아세틸-비스(N4-메틸티오세미카르바존)) 또는 피리메타민의 현재 또는 최근(1개월 이내) 사용 또는 예상되는 필요성.
  • 조사자의 의견으로는 연구 기간 동안 DPS의 현재 또는 예상되는 필요성.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 파트 A-SAD: 결합 위약
참가자는 코호트 1, 2, 3 및 4의 1일차에 척수강내 볼루스 주사에 의해 각각 1회 토페르센 일치 위약을 투여받게 됩니다.
의약품: 위약
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 A-SAD: 코호트 1: 토페르센 10 mg
참가자는 1일째 척수강내 볼루스 주사로 토페르센 10mg을 1회 투여받습니다.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
실험적: 파트 A-SAD: 코호트 2: 토페르센 20 mg
참가자는 코호트 1의 안전성 검토 후 코호트 2의 1일째 척수강내 볼루스 주사로 토페르센 20 mg을 1회 투여받게 됩니다.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
실험적: 파트 A-SAD: 코호트 3: 토페르센 40 mg
참가자는 코호트 2의 안전성 검토 후 코호트 3의 1일째 척수강내 볼루스 주사로 토페르센 40mg을 1회 투여받게 됩니다.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
실험적: 파트 A-SAD: 코호트 4: 토페르센 60 mg
참가자는 코호트 3의 안전성 검토 후 코호트 4의 1일차에 척수강내 볼루스 주사로 토페르센 60mg을 1회 투여받게 됩니다.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
위약 비교기: 파트 B-MAD: 결합 위약
참가자는 토페르센 일치 위약, 1, 15, 29일에 2주마다 1회 3회 로딩 용량 및 57일 및 85일에 4주마다 1회 척수강내 주사로 2회 유지 용량을 투여받게 됩니다.
의약품: 위약
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 B-MAD: 코호트 5: 토페르센 20 mg
참가자는 1일, 15일, 29일에 2주마다 1회 토페르센 20mg, 3회 부하 용량 및 57일 및 85일에 4주마다 1회 유지 용량 2회를 척수강내 주사로 투여받게 됩니다.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
실험적: 파트 B-MAD: 코호트 6: 토페르센 40 mg
참가자는 코호트 5의 안전성 및 PK 검토 후 척수강내 주사를 통해 1일, 15일, 29일에 2주마다 1회 토페르센 40mg, 3회 부하 용량 및 4주마다 1회 유지 용량 2회를 57일 및 85일에 투여받게 됩니다.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
실험적: 파트 B-MAD: 코호트 7: 토페르센 60 mg
참가자는 코호트의 안전성, PK 검토 및 SOD1 PD 검토 후 척수강내 주사를 통해 1일, 15일, 29일에 2주마다 1회 tofersen 60mg, 3회 부하 용량 및 4주마다 1회 유지 용량 2회를 57일 및 85일에 투여받게 됩니다. 6.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
실험적: 파트 B-MAD: 코호트 8: 토페르센 100 mg
참가자는 코호트의 안전성, PK 검토 및 SOD1 PD 검토 후 척수강내 주사를 통해 1일, 15일, 29일에 2주마다 1회 tofersen 100 mg, 3회 부하 용량 및 4주마다 1회 2 유지 용량을 57일 및 85일에 투여받게 됩니다. 7.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디
위약 비교기: 파트 C-중추: 위약
참가자는 1일, 15일, 29일에 2주마다 1회 투여되는 3회 부하 용량과 57, 85, 113, 141, 169일에서 최대 24주까지 4주마다 1회 투여되는 5회 유지 용량으로 토페르센과 일치하는 위약을 투여받게 됩니다. 경막내 볼루스 주사.
의약품: 위약
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 C-중추: 토페르센 100 mg
참가자는 토페르센 100mg, 1일, 15일, 29일에 2주마다 1회 3회 부하 용량을 투여한 후 57, 85, 113, 141, 169일에 최대 24주까지 4주마다 1회 5회 유지 용량을 척추강내로 투여합니다. 볼루스 주사.
의약품: 토페르센
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB067
  • 칼소디

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A 및 B: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자 수
기간: 파트 A: 63일까지의 첫 번째 용량; 파트 B: 289일까지의 첫 번째 용량
AE는 의약품을 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 의약(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. SAE는 복용량에 관계없이 사망, 생명을 위협하는 사건, 입원 환자 입원, 상당한 장애/무능 또는 선천적 기형을 필요로 하는 뜻밖의 의학적 사건입니다.
파트 A: 63일까지의 첫 번째 용량; 파트 B: 289일까지의 첫 번째 용량
파트 A 및 B: 임상적으로 유의미한 검사실 이상이 있는 참여자 수
기간: 파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
임상 실험실 평가에는 혈액학, 화학 및 소변 검사가 포함되었습니다.
파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
파트 A 및 B: 임상적으로 유의미한 활력 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
임상적으로 중요한 활력 징후 이상에 대한 기준은 다음과 같습니다. 맥박: 분당 맥박수(bpm) >120 또는 기준선에서 >20 bpm 증가, <50 bpm 또는 기준선에서 >20 bpm 감소 수축기 혈압(BP): >180 mmHg 또는 기준선에서 >40 mmHg 증가, <90 mmHg 또는 기준선에서 >30 mmHg 감소; 이완기 혈압: >105mmHg 또는 기준선에서 >30mmHg 증가, <50mmHg 또는 기준선에서 >20mmHg 감소.
파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
파트 A 및 B: 임상적으로 유의미한 신체 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
임상적으로 유의미한 신체 검사 이상에는 체중 감소가 포함됩니다.
파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
파트 A 및 B: 임상적으로 유의한 신경학적 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
임상적으로 중요한 신경학적 검사 이상에는 저반사증이 포함되었습니다.
파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
파트 A 및 B: 임상적으로 유의미한 12-리드 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
파트 A: 57일까지; 파트 B: 169일까지
파트 A 및 B: 혈장 내 BIIB067의 PK 매개변수: 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 파트 A: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간; 파트 B: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간 및 85일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간
파트 A: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간; 파트 B: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간 및 85일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간
파트 A 및 B: 혈장 내 BIIB067의 PK 매개변수: 관찰된 최대 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 파트 A: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간; 파트 B: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간 및 85일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간
파트 A: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간; 파트 B: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간 및 85일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간
파트 A 및 B: 혈장 내 BIIB067의 PK 매개변수: 0시부터 24시간까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-24h)
기간: 파트 A 및 B: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간
파트 A 및 B: 투여 전, 1일째 투여 후 1, 2, 4, 6시간
파트 A 및 B: 혈장 내 BIIB067의 PK 매개변수: 제로 시간에서 무한대까지의 농도-시간 곡선 아래 영역(AUCinf)
기간: 파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 A 및 B: 혈장 내 BIIB067의 PK 매개변수: 시간 0부터 마지막 ​​측정 가능한 농도(AUClast)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 A 및 B: 혈장 내 BIIB067의 PK 매개변수: 겉보기 최종 제거 반감기(t1/2)
기간: 파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 A 및 B: CSF 수준에서 BIIB067의 PK 매개변수: 말기 제거 반감기(t1/2)
기간: 파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 A: 투여 전 1일, 29일 및 57일; 파트 B: 투여 전 1일, 15일, 29일, 57일 및 85일; 106일 및 169일
파트 C: 28주차에 근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도 개정(ALSFRS-R) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28주차(197일차)
ALSFRS-R은 호흡, 구근 기능, 대근육 운동 기능, 소근육 운동 기능을 포함한 4가지 기능 영역을 측정합니다. 12개의 질문이 있으며 각 질문은 0(기능 없음)에서 4(완전한 기능)까지 점수가 매겨져 총 가능한 점수는 48입니다. 질병 진행에 따라 점수가 감소합니다. 진단 시 계산된 ALSFRS-R 점수는 시간 경과에 따른 점수와 비교하여 진행 속도를 결정할 수 있습니다. 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타내고 기준선에서 음의 변화는 질병 진행을 나타냅니다.
기준선, 28주차(197일차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 B: 기준선에 대한 총 SOD1 단백질 농도 비율의 CSF 수준
기간: 85일차
기준선에 대한 총 CSF SOD1 단백질 비율을 계산했습니다.
85일차
파트 C: 기준선에 대한 총 SOD1 단백질 농도 비율의 CSF 수준
기간: 28주차(197일차)
기준선에 대한 총 CSF SOD1 단백질 비율을 계산하고 기준선에 대한 LS 기하 평균 비율을 보고했습니다.
28주차(197일차)
파트 C: 기저선에 대한 신경필라멘트 경쇄(NfL) 혈장 농도 비율
기간: 기준선, 197일차(28주차)
NfL은 혈장에서 농도를 평가한 바이오마커입니다. 기준선에 대한 혈장 NfL 비율을 계산했습니다.
기준선, 197일차(28주차)
파트 C: 28주차에 예측된 느린 생명 용량(SVC) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28주차(197일차)
폐활량은 직립 자세로 실시한 SVC 테스트를 통해 측정했습니다.
기준선, 28주차(197일차)
파트 C: 28주차에 HHD 장치로 측정한 HHD(Handheld Dynamometry) 메가스코어의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28주차(197일차)
표준 참가자 위치 지정을 사용하여 여러 근육의 아이소메트릭 강도를 테스트하는 HHD를 사용하여 정량적 근력을 평가했습니다. 16개의 근육 그룹이 상지와 하지 모두에서 평가되었습니다. 근력 값은 (기준선 후 측정 - 평균)/SD로 Z 점수로 정규화되었고 HHD 전체 메가스코어를 제공하기 위해 평균화되었습니다. 전체 메가스코어는 10개 이하(≤ 10) 측정값이 누락된 경우 8개의 양측 측정 Z 점수를 모두 평균하여 생성되었습니다. 기준선에서 음의 변화는 근력 감소를 나타냅니다.
기준선, 28주차(197일차)
파트 C: 죽음까지의 시간 또는 영구 환기
기간: 28주까지의 기준선(197일)
사망까지의 시간 또는 영구 인공호흡은 독립적인 위원회에서 판단한 다음 사건 중 하나가 가장 빨리 발생한 시간으로 정의됩니다. 사망; 영구 환기(연속 21일 이상 매일 22시간 이상의 기계적 환기[침습적 또는 비침습적]).
28주까지의 기준선(197일)
파트 C: 죽음까지의 시간
기간: 28주까지의 기준선(197일)
28주까지의 기준선(197일)
파트 C: AE 및 SAE를 경험한 참가자 수
기간: 236일까지의 첫 번째 투여
AE는 의약품을 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 의약(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. SAE는 복용량에 관계없이 사망, 생명을 위협하는 사건, 입원 환자 입원, 상당한 장애/무능 또는 선천적 기형을 필요로 하는 뜻밖의 의학적 사건입니다.
236일까지의 첫 번째 투여

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

협력자

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Biogen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 1월 20일

기본 완료 (실제)

2021년 7월 16일

연구 완료 (실제)

2021년 7월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 11월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 12월 3일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 12월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 7일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 233AS101
  • 2015-004098-33 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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