- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02950155
En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av rituximab hos pasienter med myasthenia gravis (Rinomax)
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenterstudie som evaluerer sikkerheten og effekten av Rituximab (Mabthera®) hos pasienter med nyoppstått generalisert myasthenia gravis (MG)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Solna
-
Stockholm, Solna, Sverige, 171 76
- Karolinska University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med oculobulbar, bulbar eller generalisert MG ≥ 18 år og med debut av generaliserte symptomer eller nevrofysiologisk påvisning av generalisert sykdom for ikke mer enn 12 måneder siden.
Diagnosen MG bør bestemmes med følgende:
Klinisk nevrologisk status med motoriske symptomer forenlig med MG og minst to av følgende:
en positiv serologisk test for anti-acetylkolinreseptorantistoff (AChR) og/eller b. typiske MG-funn på nevrofysiologisk testing av nevromuskulær overføring med enkeltfiberelektromyografi (SFEMG) og/eller repeterende nervestimulering (RNS), og/eller c. Positiv anti-cholin esterase-test, f.eks. edrofoniumklorid eller bedring av MG-symptomer med orale kolinesterasehemmere som bedømt av behandlende lege.
- MGFA klasse II til IV ved screening.
- Kvantitativ MG-score ≥ 6 ved screening
- Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest.
- Pasienter må ha gitt skriftlig informert samtykke.
- Pasienter må være i stand til og villige til å følge alle studieprosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Svakhet som kun påvirker øye- eller periokulære muskler (MGFA klasse I).
- MG-krise ved screening (MGFA klasse V)
- Thymektomi allerede utført. For å unngå vanskeligheter med å vurdere effekten av studiemedikamentet, bør tymektomi, der det er indisert, planlegges til oppfølgingsperioden, dvs. etter de første 24 ukene.
- Sterk mistanke om tymom, hvor tymektomi som bedømt av behandlende lege bør gjøres innen 24 uker.
- Aktiv malignitet, hvis ikke tilstrekkelig behandlet
- Graviditet eller amming.
- Pågående akutte eller kroniske virale eller systemiske bakterielle infeksjoner inkludert HIV, latent hepatitt B, som er klinisk signifikant, i henhold til studielegens mening og ikke behandles med passende antibiotika/antivirale legemidler.
- Alvorlig hjertesvikt (New York Heart Association klasse IV) eller alvorlig, ukontrollert hjertesykdom
- Tidligere bruk av immundempende legemidler, inkludert rituximab, unntatt prednisolon i en dose på opptil 40 mg daglig i mindre enn 3 måneder. Dette gjelder ikke behandling med immundempende legemidler/kortikosteroider (unntatt rituximab) for andre indikasjoner enn MG, forutsatt at det har gått minst 12 måneder siden behandlingen ble avsluttet.
- Mistenkt overfølsomhet overfor studiemedisinen
- Deltakelse i en annen utprøving av studiemedisin innen 30 dager før screening.
- Enhver medisinsk tilstand som, ifølge studielegens mening, kan forstyrre pasientens deltakelse i studien, utgjør ytterligere risiko for pasienten, eller som kompliserer vurderingen av pasienter.
- Vaksinasjon innen 4 uker før inkludering.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rituximab
En enkelt infusjon med en dose på 500 mg Mabthera/Rituximab.
|
En enkelt infusjon med en dose på 500 mg Mabthera/Rituximab.
Andre navn:
|
|
Sham-komparator: Natriumkloridløsning
En enkelt infusjon med natriumkloridløsning.
|
En enkelt infusjon av Placebo/Sham.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med kvantitativ MG-score (QMG)-score ≤ 4 og en daglig prednisolondose på ≤ 10 mg 16 uker etter administrering av studiemedikament/placebo.
Tidsramme: 16 uker
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er en legevurdert sykdomsaktivitetsscore som varierer fra 0 til 39, hvor lavere indikerer bedre resultat.
QMG ble målt ved 16 uker under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolinesterasehemmere.
Pasienter som møtte det primære resultatet hadde en QMG-score på 4 eller mindre, mens de også trengte en daglig oral prednisolondose på 10 mg eller mindre.
|
16 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i QMG-score fra uke 0 til uke 24 etter administrering av studiemedikament/placebo.
Tidsramme: 24 uker
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er en legevurdert sykdomsaktivitetsscore som varierer fra 0 til 39, hvor lavere indikerer bedre resultat.
QMG ble målt under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolinesterasehemmere.
Endring i QMG-skåre mellom de to tidspunktene ble sammenlignet mellom grupper.
|
24 uker
|
|
Endring i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score fra uke 0 til uke 16 etter administrering av studiemedikament/placebo
Tidsramme: 16 uker
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-score er en pasientvurdert sykdomsaktivitetsscore som varierer fra 0 til 24, der lavere indikerer bedre resultat.
MG-ADL ble vurdert etter 16 uker under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolinesterasehemmere.
Endring i MG-ADL-skåre mellom de to tidspunktene ble sammenlignet mellom grupper.
|
16 uker
|
|
Endring i Myasthenia Gravis livskvalitetspoeng (QoL) fra uke 0 til uke 16 etter administrering av studiemedikament/placebo.
Tidsramme: 16 uker
|
Myasthenia Quality of Life (QoL)-score er en pasientvurdert livskvalitetsscore som varierer fra 0 til 60, der lavere indikerer bedre resultat. Endring i MG-QoL-skåre mellom de to tidspunktene ble sammenlignet mellom grupper. . |
16 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med kvantitativ MG-score (QMG)-score ≤ 4 og en daglig prednisolondose på ≤ 10 mg 24 uker etter administrering av studiemedikament/placebo.
Tidsramme: 24 uker
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er en legevurdert sykdomsaktivitetsscore som varierer fra 0 til 39, hvor lavere indikerer bedre resultat.
QMG ble målt etter 24 uker under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolinesterasehemmere.
Pasienter som møtte det primære resultatet hadde en QMG-score på 4 eller mindre, mens de også trengte en daglig oral prednisolondose på 10 mg eller mindre.
|
24 uker
|
|
QMG-score ved 16, 36 og 48 uker etter administrering av studiemedikament/placebo.
Tidsramme: 16, 36 og 48 uker
|
QMG måles under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolinesterasehemmere
|
16, 36 og 48 uker
|
|
MG-activities of Daily Living (ADL)-score ved 24, 36 og 48 uker etter administrering av studiemedikament/placebo
Tidsramme: 24, 36 og 48 uker
|
MG-ADL er et pasientrapportert resultat målt under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolinesterasehemmere
|
24, 36 og 48 uker
|
|
EQ5D-score ved 16, 24, 36 og 48 uker etter administrering av studiemedikament/placebo
Tidsramme: 16, 24, 36 og 48 uker
|
EQ5D-skalaen er en generisk QoL-skåre målt under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolin e
|
16, 24, 36 og 48 uker
|
|
MG-QoL-score ved 24, 36 og 48 uker etter administrering av studiemedikament/placebo
Tidsramme: 24, 36 og 48 uker
|
MG-QoL er et pasientrapportert resultat målt under standardiserte forhold med minst 12 timer siden siste inntak av kolinesterasehemmere
|
24, 36 og 48 uker
|
|
Antall sykehusinnleggelser for MG-forverring i løpet av uke 0 til 24 etter administrering av studiemedikament/placebo
Tidsramme: 24 uker
|
Totalt antall sykehusinnleggelser for MG-forverring i løpet av uke 0 til 24 av studien.
|
24 uker
|
|
Redningsbehandlinger i uke 8 til 24 etter administrering av studiemedikament/placebo
Tidsramme: 8 - 24 uker
|
Antall hendelser da redningsbehandling ble gitt i uke 8-24 av studien.
Redningsbehandlinger ble definert som i.v immunoglobuliner, plasmautveksling, høydose kortikosteroider og biologiske midler (rituximab, tocilizumab).
|
8 - 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Fredrik Piehl, Professor, Dept Clinical Neuroscience Karolinska Institutet, Neuroimmunology Unit
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Muskel svakhet
- Myasthenia Gravis
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Antineoplastiske midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Antirevmatiske midler
- Rituximab
Andre studie-ID-numre
- EudraCT 2015-005749-30
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .