Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia del rituximab nei pazienti con miastenia grave (Rinomax)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con MG oculobulbare, bulbare o generalizzata di età ≥ 18 anni e con insorgenza di sintomi generalizzati o rilevazione neurofisiologica di malattia generalizzata non più di 12 mesi fa.

2. La diagnosi di MG dovrebbe essere determinata con quanto segue:

   Stato neurologico clinico con sintomi motori compatibili con MG e almeno due dei seguenti:

   un test sierologico positivo per l'anticorpo anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) e/o b. risultati tipici della MG sui test neurofisiologici della trasmissione neuromuscolare con elettromiografia a fibra singola (SFEMG) e/o stimolazione nervosa ripetitiva (RNS), e/o c. Test anticolina esterasi positivo, ad es. edrofonio cloruro o miglioramento dei sintomi della MG con inibitori orali della colinesterasi a giudizio del medico curante.

3. Classe MGFA da II a IV allo screening.
4. Punteggio MG quantitativo ≥ 6 allo screening
5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
6. I pazienti devono aver fornito il consenso informato scritto.
7. I pazienti devono essere in grado e disposti a rispettare tutte le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Debolezza che colpisce solo i muscoli oculari o perioculari (MGFA Classe I).
2. Crisi di MG allo screening (MGFA Classe V)
3. Timectomia già eseguita. Al fine di evitare difficoltà nel valutare l'effetto del farmaco in studio, la timectomia, ove indicata, dovrebbe essere programmata nel periodo di follow-up, cioè dopo le prime 24 settimane.
4. Forte sospetto di timoma, in cui la timectomia, secondo il parere del medico curante, deve essere eseguita entro 24 settimane.
5. Malignità attiva, se non adeguatamente trattata
6. Gravidanza o allattamento.
7. Infezioni batteriche virali o sistemiche acute o croniche in corso incluso HIV, epatite B latente, che è clinicamente significativa, secondo il parere del medico dello studio e non trattata con farmaci antibiotici / antivirali appropriati.
8. Insufficienza cardiaca grave (classe IV della New York Heart Association) o malattia cardiaca grave e incontrollata
9. Precedente uso di farmaci immunosoppressori, incluso rituximab, ad eccezione del prednisolone a una dose fino a 40 mg al giorno per meno di 3 mesi. Ciò non si applica al trattamento con farmaci immunosoppressori/corticosteroidi (eccetto rituximab) per indicazioni diverse dalla MG, a condizione che siano trascorsi almeno 12 mesi dall'interruzione del trattamento.
10. Sospetta ipersensibilità al farmaco in studio
11. - Partecipazione a un'altra sperimentazione del farmaco in studio entro 30 giorni prima dello screening.
12. Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione del medico dello studio, possa interferire con la partecipazione del paziente allo studio, comportare rischi aggiuntivi per il paziente o complicare la valutazione dei pazienti.
13. Vaccinazione entro 4 settimane prima dell'inclusione.