Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost rituximabu u pacientů s myasthenia gravis (Rinomax)

12. března 2020 aktualizováno: Fredrik Piehl

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie hodnotící bezpečnost a účinnost rituximabu (Mabthera®) u pacientů s nově vzniklou generalizovanou myasthenia gravis (MG)

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie hodnotící bezpečnost a účinnost Rituximabu (Mabthera®) u pacientů s novou generalizovanou myasthenia gravis (MG).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myasthenia gravis (MG) je autoimunitní onemocnění nervosvalového spojení způsobené autoprotilátkami. MG je charakterizována slabostí kosterních svalů a vyskytuje se ve všech věkových kategoriích, ale většinou u mladých dospělých žen a u lidí obou pohlaví ve věku nad 60 let. Onemocnění má širokou variabilitu závažnosti, kdy v mírnějších případech mohou stačit pouze blokátory cholinesterázy zmírňující symptomy. V mnoha případech jsou však zapotřebí imunomodulační léky. Tradičně byla MG léčena vysokými dávkami kortikosteroidů po delší dobu, což způsobuje značné riziko nežádoucích účinků. Proto se již několik desetiletí používají perorální imunosupresiva, aby se snížila potřeba steroidů. Do této skupiny patří azathioprin, cyklosporin a mykofenolát. Žádný z těchto léků však nebyl schválen pro použití u MG a účinek je obvykle opožděný. Existuje tedy velká potřeba vyvinout novější léčebné algoritmy pro MG, například včetně účinnějších biologických léků. Několik malých observačních studií ukázalo, že rituximab, monoklonální protilátka anti-CD20, která eliminuje B-buňky, může mít dobré účinky při léčbě refrakterní MG. Cílem této studie je studovat účinek rituximabu ve srovnání s placebem v léčbě nově vzniklé MG střední až těžké symptomatologie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švédsko
    • Solna
      • Stockholm, Solna, Švédsko, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s okulobulbární, bulbární nebo generalizovanou MG ≥ 18 let a s nástupem generalizovaných symptomů nebo neurofyziologickým záchytem generalizovaného onemocnění nejpozději před 12 měsíci.

  2. Diagnóza MG by měla být stanovena následovně:

    Klinický neurologický stav s motorickými příznaky odpovídajícími MG a alespoň dvěma z následujících:

    pozitivní sérologický test na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR) a/nebo b. typické nálezy MG při neurofyziologickém testování neuromuskulárního přenosu s jednovláknovou elektromyografií (SFEMG) a/nebo opakovanou nervovou stimulací (RNS) a/nebo c. Pozitivní anticholinesterázový test, např. edrophoniumchlorid nebo zlepšení symptomů MG perorálními inhibitory cholinesterázy podle posouzení ošetřujícího lékaře.

  3. MGFA třídy II až IV při screeningu.
  4. Kvantitativní skóre MG ≥ 6 při screeningu
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test.
  6. Pacienti musí poskytnout písemný informovaný souhlas.
  7. Pacienti musí být schopni a ochotni dodržovat všechny postupy studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Slabost postihující pouze oční nebo periokulární svaly (MGFA třída I).
  2. MG krize při screeningu (MGFA třída V)
  3. Tymektomie již byla provedena. Aby se předešlo potížím s hodnocením účinku studovaného léku, měla by být tymektomie tam, kde je indikována, naplánována na období sledování, tj. po prvních 24 týdnech.
  4. Silné podezření na thymom, kde by měla být thymektomie podle posouzení ošetřujícího lékaře provedena do 24 týdnů.
  5. Aktivní malignita, pokud není adekvátně léčena
  6. Těhotenství nebo kojení.
  7. Probíhající akutní nebo chronické virové nebo systémové bakteriální infekce včetně HIV, latentní hepatitidy B, která je podle názoru lékaře klinicky významná a není léčena vhodnými antibiotiky / antivirotiky.
  8. Těžké srdeční selhání (třída IV podle New York Heart Association) nebo závažné, nekontrolované srdeční onemocnění
  9. Předchozí užívání imunosupresiv, včetně rituximabu, kromě prednisolonu v dávce až 40 mg denně po dobu kratší než 3 měsíce. To neplatí pro léčbu imunosupresivy/kortikosteroidy (kromě rituximabu) pro jiné indikace než MG, pokud od ukončení léčby uplynulo alespoň 12 měsíců.
  10. Podezření na přecitlivělost na zkoumaný lék
  11. Účast v další studii studovaného léku během 30 dnů před screeningem.
  12. Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru lékaře studie může narušovat účast pacienta ve studii, představuje pro pacienta další rizika nebo komplikuje hodnocení pacientů.
  13. Očkování do 4 týdnů před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rituximab
Jedna infuze v dávce 500 mg Mabthera/Rituximab.
Lék: Rituximab
Jedna infuze v dávce 500 mg Mabthera/Rituximab.
Ostatní jména:
  • Mabthera
Falešný srovnávač: Roztok chloridu sodného
Jedna infuze s roztokem chloridu sodného.
Lék: Roztok chloridu sodného
Jedna infuze Placeba/Sham.
Ostatní jména:
  • Chlorid sodný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s kvantitativním skóre MG ascore (QMG) ≤ 4 a denní dávkou prednisolonu ≤ 10 mg 16 týdnů po podání studovaného léku/placeba.
Časové okno: 16 týdnů
QMG se měří za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního příjmu inhibitorů cholinesterázy
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
QMG skóre 24 týdnů po podání studovaného léku/placeba.
Časové okno: 24 týdnů
QMG se měří za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního příjmu inhibitorů cholinesterázy
24 týdnů
MG-aktivity denního života (ADL) skóre 16 týdnů po podání studovaného léku/placeba
Časové okno: 16 týdnů
MG-ADL je pacientem hlášený výsledek měřený za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního užití inhibitorů cholinesterázy
16 týdnů
Skóre MG-kvality života (QoL) 16 týdnů po podání studovaného léku/placeba
Časové okno: 16 týdnů
MG-QoL je pacientem hlášený výsledek měřený za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního užití inhibitorů cholinesterázy
16 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s kvantitativním skóre MG ascore (QMG) ≤ 4 a denní dávkou prednisolonu ≤ 10 mg 24 týdnů po podání studovaného léku/placeba.
Časové okno: 24 týdnů
QMG se měří za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního příjmu inhibitorů cholinesterázy
24 týdnů
QMG skóre 16, 36 a 48 týdnů po podání studovaného léku/placeba.
Časové okno: 16, 36 a 48 týdnů
QMG se měří za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního příjmu inhibitorů cholinesterázy
16, 36 a 48 týdnů
Skóre MG-aktivity denního života (ADL) po 24, 36 a 48 týdnech po podání studovaného léku/placeba
Časové okno: 24, 36 a 48 týdnů
MG-ADL je pacientem hlášený výsledek měřený za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního užití inhibitorů cholinesterázy
24, 36 a 48 týdnů
Skóre EQ5D v 16., 24., 36. a 48. týdnu po podání studovaného léku/placeba
Časové okno: 16, 24, 36 a 48 týdnů
Stupnice EQ5D je generické skóre QoL měřené za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního požití cholinu e
16, 24, 36 a 48 týdnů
Skóre MG-QoL po 24, 36 a 48 týdnech po podání studovaného léku/placeba
Časové okno: 24, 36 a 48 týdnů
MG-QoL je pacientem hlášený výsledek měřený za standardizovaných podmínek alespoň 12 hodin od posledního užití inhibitorů cholinesterázy
24, 36 a 48 týdnů
Počet hospitalizací pro zhoršení MG během týdne 0 až 48 po podání studovaného léku/placeba
Časové okno: 0-48 týdnů
0-48 týdnů
Záchranná léčba během týdne 8 až 48 po podání studovaného léku/placeba
Časové okno: 8-48 týdnů
Záchranná léčba zahrnuje i.v imunoglobuliny, výměnu plazmy a vysoké dávky kortikosteroidů
8-48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fredrik Piehl

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fredrik Piehl, Professor, Dept Clinical Neuroscience Karolinska Institutet, Neuroimmunology Unit

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

30. ledna 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

30. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

31. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EudraCT 2015-005749-30

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Rituximab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit