En 12-ukers studie som behandler deltakere som har alfa1-antitrypsin-relatert KOLS med alvelestat (MPH966) eller placebo. (ASTRAEUS)
6. april 2022 oppdatert av: Mereo BioPharma
En fase 2, Proof-of-concept, multisenter, dobbeltblind, randomisert, dosestigende, sekvensiell gruppe, placebokontrollert studie for å evaluere den mekanistiske effekten, sikkerheten og tolerabiliteten av 12 uker to ganger daglig oral administrering av Alvelestat (MPH966) ) hos deltakere med alfa-1 antitrypsinmangel.
Hensikten med denne studien er å undersøke effekten av alvelestat (en oral neutrofil elastasehemmer) på blod- og sputumbiomarkører hos pasienter med PiZZ, null eller sjelden variant fenotype/genotype alfa-1 anti-trypsin mangelfull lungesykdom.
Endring i en rekke forskjellige blod- og sputumbiomarkører relatert til lungeskade, betennelse og elastaseaktivitet vil bli målt over en 12 ukers periode.
Effekten på lungefunksjon og luftveissymptomer vil også bli målt.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
99
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
- The University Lung Clinic
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation, St Pauls Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
- Inspiration Research Ltd
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- University of Saskatchewan Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Hellerup, Danmark, 2900
- Gentofte Hospital
-
Odense, Danmark, 5000
- Synddansk Universitet (SDU) - Odense University
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- University of Alabama, Birmingham (UAB)
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Centre
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Forente stater, 28401
- PMG Research of Wilmington
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 01-138
- Instytut Gruzilicy Chorob Pluc
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Hospital Univ Clinico San Carlos
-
Torrelavega, Spania
- Hospital Sierrallana
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals Foundation NHS Trust
-
Coventry, Storbritannia, CV2 2DX
- University Hospital Coventry and Warwickshire
-
Edinburgh, Storbritannia, EH16 4TJ
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
Exeter, Storbritannia, PhD
- Royal Devon and Exeter NHS Trust
-
Leicester, Storbritannia, LE1 7RH
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
London, Storbritannia, SWP 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41345
- CTC Gothia Forum Sahlgrenska University Hospital
-
Lund, Sverige, 22185
- Lund University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med en bekreftet diagnose av alfa-1-anti-trypsin-mangel og en PiZZ, null eller annen sjelden geno/fenotype og serum-anti-alfa1-antitrypsinnivåer på mindre enn 11uM
- FEV1 ≥20 % anslått
- Datastyrt tomografi (CT) skanner bevis på emfysem
- Ikke-røykere
Ekskluderingskriterier:
- Primærdiagnose av bronkiektasi
- En pågående akutt forverring av den underliggende lungesykdommen
- Underliggende leversykdom eller unormale leverfunksjonstester
- Tidligere forsterkningsbehandling innen 6 måneder etter dosering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Alvelestat oral tablett - dose 1
MPH966
|
administrasjon to ganger daglig
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Alvelestat oral tablett - dose 2
MPH966
|
administrasjon to ganger daglig
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo oral tablett
|
administrasjon to ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline på blodbiomarkører for nøytrofil elastaseaktivitet sammenlignet med baseline og placebo
Tidsramme: 12 uker
|
Innenfor individuell endring fra baseline til slutten av behandlingen i:
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline på andre blodbiomarkører for nøytrofil elastaseaktivitet
Tidsramme: 12 uker
|
Frekvens av nøytrofilelastasenivåer under deteksjonsgrensen fra baseline til behandlingsslutt
|
12 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ-C) til slutten av behandlingen
Tidsramme: 12 uker
|
Total poengsum
|
12 uker
|
|
Endring fra baseline i lungefunksjon
Tidsramme: 12 uker
|
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Robert Stockley, Prof., University of Birmingham
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. oktober 2018
Primær fullføring (Faktiske)
2. mars 2022
Studiet fullført (Faktiske)
30. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. juni 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. august 2018
Først lagt ut (Faktiske)
17. august 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. april 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MPH966-2-01
- 2018-001309-95 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .