Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

12týdenní studie o léčbě účastníků, kteří mají CHOPN související s alfa1-antitrypsinem, pomocí alvelestatu (MPH966) nebo placeba. (ASTRAEUS)

6. dubna 2022 aktualizováno: Mereo BioPharma

Fáze 2, ověřená koncepce, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, se zvyšující se dávkou, sekvenční skupinová, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení mechanického účinku, bezpečnosti a snášenlivosti 12týdenního perorálního podávání Alvelestatu dvakrát denně (MPH966 ) u účastníků s deficitem alfa-1 antitrypsinu.

Účelem této studie je prozkoumat účinek alvelestatu (perorálního inhibitoru neutrofilní elastázy) na biomarkery krve a sputa u pacientů s PiZZ, nulovou nebo vzácnou variantou fenotypu/genotypu alfa-1 s nedostatkem trypsinu. Změny v řadě různých biomarkerů krve a sputa souvisejících s poškozením plic, zánětem a aktivitou elastázy budou měřeny po dobu 12 týdnů. Bude také měřen účinek na plicní funkce a respirační symptomy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

99

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Hellerup, Dánsko, 2900
        • Gentofte Hospital
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Synddansk Universitet (SDU) - Odense University
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • The University Lung Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation, St Pauls Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Ltd
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
        • University of Saskatchewan Royal University Hospital
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 01-138
        • Instytut Gruzilicy Chorob Pluc
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals Foundation NHS Trust
      • Coventry, Spojené království, CV2 2DX
        • University Hospital Coventry and Warwickshire
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4TJ
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • Exeter, Spojené království, PhD
        • Royal Devon and Exeter NHS Trust
      • Leicester, Spojené království, LE1 7RH
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Spojené království, SWP 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama, Birmingham (UAB)
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Centre
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Spojené státy, 28401
        • PMG Research of Wilmington
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Univ Clinico San Carlos
      • Torrelavega, Španělsko
        • Hospital Sierrallana
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • CTC Gothia Forum Sahlgrenska University Hospital
      • Lund, Švédsko, 22185
        • Lund University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s potvrzenou diagnózou deficitu alfa-1-antitrypsinu a PiZZ, nulovým nebo jiným vzácným geno/fenotypem a hladinami anti-alfa1 antitrypsinu v séru nižší než 11 uM
  • FEV1 ≥20 % předpovězeno
  • Počítačová tomografie (CT) prokazuje emfyzém
  • Nekuřáci

Kritéria vyloučení:

  • Primární diagnóza bronchiektázie
  • Probíhající akutní exacerbace základního plicního onemocnění
  • Základní onemocnění jater nebo abnormální jaterní testy
  • Předchozí augmentační terapie do 6 měsíců od podání

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Alvelestat perorální tableta - dávka 1
MPH966
Lék: Alvelestat perorální tableta - dávka 1
podávání dvakrát denně
Ostatní jména:
  • MPH966
Aktivní komparátor: Alvelestat perorální tableta - dávka 2
MPH966
Lék: Alvelestat perorální tableta - dávka 2
podávání dvakrát denně
Ostatní jména:
  • MPH966
Komparátor placeba: Placebo perorální tableta
Lék: Placebo perorální tableta
podávání dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty na krevních biomarkerech aktivity neutrofilní elastázy ve srovnání s výchozí hodnotou a placebem
Časové okno: 12 týdnů

V rámci individuální změny od výchozího stavu do konce léčby u:

  • Aktivita elastázy krevních neutrofilů
  • Krevní hladiny Aα-Val 360
  • Hladiny desmosinu/isodesmosinu v plazmě
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty na jiných krevních biomarkerech aktivity neutrofilní elastázy
Časové okno: 12 týdnů
Frekvence hladin neutrofilní elastázy pod hranicí detekce od výchozího stavu do konce léčby
12 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v dotazníku St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ-C) na konec léčby
Časové okno: 12 týdnů
Celkové skóre
12 týdnů
Změna funkce plic oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 týdnů
Změna objemu usilovného výdechu od výchozí hodnoty za 1 sekundu (FEV1)
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mereo BioPharma

Spolupracovníci

Syneos Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Stockley, Prof., University of Birmingham

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

2. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MPH966-2-01
  • 2018-001309-95 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo perorální tableta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit