ASPIRE: PROS & Caregiver Byrden hos barn med atopisk dermatitt
27. oktober 2022 oppdatert av: Julie Ryan Wolf, University of Rochester
ASPIRE: BESTEMMELSE AV VIRKNINGEN AV CRISABOROLE (Eucrisa) OG TACROLIMUS 0,03 % PÅ PASIENTRAPPORTERT UTKOMST OG PLEIERBYRDE HOS BARN MED ATOPISK DERMATITT
Dette er en åpen, randomisert, tverrsnittsstudie for å overvåke effekten av crisaborol og takrolimus 0,03 % på pasientrapporterte utfall og omsorgsbyrde hos barn (i alderen 2 til 15 år) med ≤ moderat atopisk dermatitt over 12 år. ukes tidsperiode.
Målet med denne studien er å oppdage endringer i PRO og omsorgspersonbyrde under behandling for atopisk dermatitt av moderat eller mindre alvorlighetsgrad.
Studiedesignet vil tillate oss å korrelere PROs og omsorgspersonbyrden med behandlingsrespons og sykdomsforbedring hos barn.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Atopisk dermatitt (AD) er en vanlig, kronisk hudsykdom som rammer 20 % av barn og 10 % av voksne over hele verden (1-3).
Barn med AD utvikler ofte sykdommen i løpet av de første fem leveårene, som er en kritisk tid for fysisk og psykososial utvikling (4).
AD påvirker et individs fysiske, mentale og sosiale helse.
Angst, kløe, søvnforstyrrelser og depresjon har vært assosiert med lav livskvalitet.
Barndom AD påvirker også det følelsesmessige, økonomiske, fysiske og sosiale velværet til foreldre eller omsorgspersoner (4).
Personer som har omsorg for et barn med AD rapporterer søvnmangel, dårlig sosial støtte og stress med foreldreskap (1, 4).
Bruk av pasientrapporterte resultater (PRO) i klinikken kan gi meningsfulle data for å overvåke sykdomsaktivitet og respons på ulike intervensjoner, med det endelige målet å forbedre livskvaliteten for pasienten og deres familiemedlemmer eller omsorgspersoner.
I tillegg kan PRO-er hjelpe oss å bedre forstå byrden av AD.
Det er fortsatt uklart hvilke PRO-er som er mest relevante for atopisk dermatitt.
Denne studien vil evaluere nytten av flere PRO-er for å overvåke respons på to forskjellige aktuelle salver, crisaborol (Eucrisa™) og takrolimus 0,03 %, for bedre å forstå virkningen av disse to ikke-steroide topiske behandlingene på den generelle helsen til barn med AD av moderat. eller mindre alvorlighetsgrad og deres omsorgspersoner.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
92
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Dermatology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 15 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pediatriske emner:
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 2 til 15 år (inklusive) ved screeningbesøk.
- Diagnose av ≤moderat atopisk dermatitt eller eksem (ISGA 2 eller 3 og ≥3 % BSA, unntatt hodebunn).
- Hvis pasienten tar eller foreskriver antihistaminer, må pasienten ha en stabil dose antihistaminer.
- Hvis pasienten tar eller foreskriver topikale steroider, må pasienten ha en stabil dose av topikale steroider.
- Hvis du tar et systemisk antiinflammatorisk legemiddel for atopisk dermatitt eller annen tilstand, må pasienten ha stabil dose av den systemiske antiinflammatoriske medisinen i seks uker før innmelding.
- Hvis forsøkspersonen for øyeblikket tar eller foreskriver takrolimus eller crisaborol, eller andre steroidsparringmedisiner, må forsøkspersonen godta to ukers (dvs. 14 dager) utvaskingsperiode før randomisering og baseline-vurdering for studien.
- Omsorgsperson (dvs. voksen forelder eller foresatt) må samtykke i å delta i studien med pasienten.
e) Emnet må kunne lese og snakke engelsk. f) Forsøksperson ≥8 år, kan gi samtykke.
Omsorgspersoner:
- Forsøkspersonen må være minst 18 år gammel og forelder eller foresatt for det kvalifiserte pediatriske emnet.
- Emnet må kunne lese og snakke engelsk.
- Forsøkspersonen må kunne gi informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Pediatriske personer <2 år eller >15 år er ikke kvalifisert for deltakelse i denne studien.
- Pediatriske personer med en diagnose med en annen hudsykdom (dvs. ikke atopisk dermatitt eller eksem) ekskluderes for å forhindre forvirring av resultatene.
- Pediatriske personer som for tiden er på systemisk antiinflammatorisk behandling for atopisk dermatitt eller annen indikasjon er ekskludert.
- Omsorgsperson under 18 år er ekskludert.
- Pediatrisk fagdeltakelse uten omsorgspersonmedvirkning er ikke tillatt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Crisaborole
Den aktuelle behandlingen vil bli brukt på alle berørte områder to ganger daglig i 12 uker.
|
Denne aktuelle salven er FDA-godkjent for å behandle atopisk dermatitt av moderat eller mindre alvorlighetsgrad hos barn.
Forsøkspersonene vil bruke den aktuelle salven på alle berørte områder to ganger daglig i 12 uker.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Takrolimus 0,03 %
Den aktuelle behandlingen vil bli brukt på alle berørte områder to ganger daglig i 12 uker.
|
Denne aktuelle salven er FDA-godkjent for å behandle atopisk dermatitt hos barn.
Forsøkspersonene vil bruke den aktuelle salven på alle berørte områder to ganger daglig i 12 uker.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mean Change in Children's PROMIS Pediatrisk Kløe Kortform
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
Dette er et pasientrapportert utfallsmål for kløe hos pediatriske pasienter som består av 8 faste elementer, som spenner over fire domener (generelt, aktivitet, humør/søvn og skrapeatferd).
Hvert element scores ved å bruke 1 = Ingen kløe, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig og 5 = Svært alvorlig.
Skalaens rekkevidde er 1 til 5 med høyere tall som indikerer dårligere utfall.
En total poengsum, som representerer total kløerelatert livskvalitet, skåres ved å ta gjennomsnittet (dvs. dele på 8) av summen av alle 8 elementer.
Derfor varierer de totale kløepoengene mellom 1 og 5, med høyere skårer som indikerer dårligere innvirkning av kløe på livskvaliteten.
Tiltaket ble gjennomført elektronisk på en iPad ved hjelp av REDCap.
|
baseline til 12 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring i PROMIS Smerteinterferens-Barn (Adaptiv test)
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
Dette er et pasientrapportert utfallsmål for smerteinterferens hos pediatriske pasienter.
Dette er en datatilpasningstest som består av 4-12 spørsmål knyttet til hvordan smerte forstyrrer daglige aktiviteter.
Antall spørsmål en pasient svarer på avhenger av hvordan han eller hun svarer på hvert spørsmål.
Den totale domenepoengsummen varierer fra 0 til 100 med en poengsum på 50 som representerer gjennomsnittsskåren for den generelle befolkningen.
Høyere score indikerer større smerteinterferens.
En poengsum over 55 anses som "klinisk signifikant" for hvert domene.
En poengsendring på 5 eller mer betraktes som en klinisk viktig endring i domenets alvorlighetsgrad.
Dette tiltaket ble gjennomført elektronisk på en iPad ved hjelp av REDCap.
|
baseline til 12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i livskvalitetsindeks for dermatologi for barn
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
Dette pasientrapporterte utfallsmålet vil bli fullført ved hjelp av en iPad.
Spørreskjemaet med 10 elementer designet for bruk hos foreldre til barn (dvs. i alderen 4-17 år) for å få informasjon om barns livskvalitet.
Hvert spørsmål relaterer seg til en komponent av livskvalitet: Symptomer/Følelser (punkt 1-2); Fritid (punkt 4-6); Skole (pkt. 7); Relasjoner (punkt 3-8); Søvn (punkt 9), og behandling (punkt 10).
Barn svarer på hvert spørsmål med en 4-punkts skala: Ikke i det hele tatt = 0, Litt = 1, Ganske mye = 2, Veldig mye = 3.
Poengsummene fra hvert element summeres for å lage en alvorlighetsbelastningsscore (dvs. minimumscore = 0; maksimumscore = 30).
Høyere skåre, jo større belastning på livskvalitet.
Skårene representerer grad av alvorlighetsgrad belastning på livskvalitet: Ingen effekt = 0-1; Liten effekt = 2-6; Moderat effekt = 7-12; Veldig stor effekt = 13-18; og Ekstremt stor effekt = 19-30.
|
baseline til 12 uker
|
|
Spørreskjema for gjennomsnittlig endring i barns søvnvaner
Tidsramme: Baseline til 12 uker
|
Dette pasientrapporterte utfallsmålet ble fullført av omsorgspersonen ved hjelp av en iPad.
Dette er et validert spørreskjema med 22 elementer som består av 4 underskalaer: Sengetid, Søvnadferd, Våknende om natten og Morgenvåkne.
Pasienten/forelderen vil svare på hvert punkt ved å velge mellom: "Alltid" hvis noe skjer hver natt; "Vanligvis" hvis det forekommer 5 eller 6 ganger i uken; "Noen ganger" hvis det forekommer 2 til 4 ganger i uken; "Sjelden" hvis det oppstår en gang i uken; og "Aldri" hvis det forekommer mindre enn en gang i uken.
Hvert spørsmål scores på en 3-punkts skala som 1 = Vanlig og alltid (5-7 ganger/uke); 2 = Noen ganger" (2-4 ganger/uke); eller 3 = Sjelden og Aldri (0-1 gang/uke).
Poengsummene er kombinert fra hver underskala for å generere en total søvnforstyrrelsesscore, som kan variere fra 22 (minimum) til 66 (maksimalt).
Jo høyere poengsum, jo større søvnforstyrrelse.
En total søvnforstyrrelsesscore på over 28 representerer klinisk signifikant søvnforstyrrelse.
|
Baseline til 12 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring i PROMIS-angstbarn (tilpasset test)
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
Dette pasientrapporterte utfallsmålet vil bli fullført av barnepasienten elektronisk på en iPad ved hjelp av datamaskinadaptiv test (CAT).
CAT består av 4-12 spørsmål om følelser knyttet til angst.
Antall spørsmål en pasient svarer på avhenger av hvordan han eller hun svarer på hvert spørsmål.
Domenepoengsummen er en t-score som varierer fra 0 til 100 med en poengsum på 50 som representerer gjennomsnittsskåren for befolkningen generelt.
Høyere score indikerer større angst.
En poengsum over 55 anses som "klinisk signifikant" for hvert domene.
En poengsendring på 5 eller mer betraktes som en klinisk viktig endring i domenets alvorlighetsgrad.
Denne PRO ble fullført elektronisk på en iPad ved hjelp av REDCap.
|
baseline til 12 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring i PROMIS depressive symptomer - pediatrisk (adaptiv test)
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
Dette pasientrapporterte utfallsmålet vil bli fullført av barnepasienten elektronisk på en iPad ved hjelp av datamaskinadaptiv test (CAT).
CAT består av 4-12 spørsmål om følelser knyttet til depressive symptomer.
Antall spørsmål en pasient svarer på avhenger av hvordan han eller hun svarer på hvert spørsmål.
Domenepoengsummen er en t-score som varierer fra 0 til 100 med en poengsum på 50 som representerer gjennomsnittsskåren for befolkningen generelt.
Høyere score indikerer større depressive symptomer.
En poengsum over 55 anses som "klinisk signifikant" for hvert domene.
En poengsendring på 5 eller mer betraktes som en klinisk viktig endring i domenets alvorlighetsgrad.
Denne PRO ble fullført elektronisk på en iPad ved hjelp av REDCap.
|
baseline til 12 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring i barneeksemområde og alvorlighetsgradsindeks (EASI)
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
Legen vurderte alvorlighetsgraden av atopisk dermatitt ved å bruke EASI.
EASI er et verktøy som brukes til å måle omfanget (arealet) og alvorlighetsgraden av AD.
Den inkluderer ikke en karakter for tørrhet eller skalering og inkluderer bare betente områder.
Arealpoengsummen er en 7-punkts skala som representerer prosentandelen av huden som er påvirket av AD for hver kroppsregion.
Alvorlighetsskåren registreres for hver av de fire delene av kroppen og er summen av intensitetsskårene for fire tegn.
De fire tegnene inkluderer rødhet, tykkelse, riper og lavdannelse.
Intensitetsskårene utføres ved hjelp av en 4-ponts skala.
Den endelige EASI-poengsummen er summen av de totale poengsummene for hver region.
Legg sammen de totale poengsummene for hver region for å bestemme den endelige EASI-poengsummen.
Minste EASI-poengsum er 0 og maksimal EASI-poengsum er 72.
Høyere skårer representerer dårligere AD-alvorlighet.
|
baseline til 12 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i omsorgspersonens byrdeinventar
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
CBI er en 24-elementer, fem-underskala Caregiver Burden Inventory (CBI) og demonstrerer bruken som et diagnostisk verktøy for omsorgsbyrde.
De fem underskalaene inkluderer: Tidsavhengighet, Utvikling, Fysisk helse, Emosjonell helse og Sosiale relasjoner.
Hver underskala inneholder 4-5 elementer som er uttrykk for følelser.
Omsorgspersoner bruker en 5-punkts skala, forankret med "0" = "Aldri" og "4" = "Nesten alltid", for å vise hvor ofte utsagnet beskriver følelsene hans/hennes.
Samlet poengsum kan variere fra 0 (minimum) til 96 (maksimalt), der en poengsum nær eller over 36 indikerer betydelig belastning.
Høyere skårer indikerer større omsorgsbyrde (dvs. dårligere resultat).
Alle underskalaer har en maksimal poengsum på 20, bortsett fra Fysisk helse som har en maksimal poengsum på 16.
Underskala-skårer og elementskårer hjelper til med å identifisere den underliggende årsaken til omsorgsbyrden.
Dette tiltaket vil bli gjennomført elektronisk på en iPad ved hjelp av REDCap.
|
baseline til 12 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring i familiedermatologi livskvalitetsindeks
Tidsramme: baseline til 12 uker
|
FDLQI er et 10-elements spørreskjema designet for voksne familiemedlemmer til en pasient med en hudsykdom.
Den måler effekten av pasientens hudsykdom på familiemedlemmets livskvalitet.
Pleieren vil svare på hvert spørsmål ved hjelp av en 4-punkts skala: Ikke i det hele tatt = 0, Litt = 1, Ganske mye = 2, Veldig mye = 3.
Poengsummene fra hvert element summeres for å lage en alvorlighetsbelastningsscore (dvs. minimumscore = 0; maksimumscore = 30).
Høyere skårer indikerer dårligere livskvalitet.
Skårene representerer grad av alvorlighetsgrad belastning på livskvalitet: Ingen effekt = 0-1; Liten effekt = 2-6; Moderat effekt = 7-12; Veldig stor effekt = 13-18; og Ekstremt stor effekt = 19-30.
Dette tiltaket vil bli gjennomført elektronisk på en iPad ved hjelp av REDCap.
|
baseline til 12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Julie R Wolf, PhD, MPH, University of Rochester
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. februar 2019
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2021
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. august 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. august 2018
Først lagt ut (Faktiske)
24. august 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Atferdssymptomer
- Hudsykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Stress, psykologisk
- Hudsykdommer, genetisk
- Overfølsomhet
- Hudsykdommer, eksem
- Dermatitt
- Eksem
- Dermatitt, atopisk
- Omsorgsbyrde
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Calcineurin-hemmere
- Takrolimus
Andre studie-ID-numre
- RSRB73062
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .