Utvikling av en livskvalitetsmåleskala ved arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) sykdom. (ELECT-RO)
Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT) er en sjelden arvelig genetisk sykdom med autosomal dominant arv med en prevalens på 1/6000. Det manifesteres av blødninger, mukokutane telangiektasier og viscerale arteriovenøse misdannelser. Disse symptomene påvirker i betydelig grad pasientenes daglige liv, deres sosiale relasjoner og deres arbeidsliv.
HAS (Haute Autorité de Santé) nasjonale anbefalinger fokuserer på å vurdere og forbedre pasienters livskvalitet (QOL). Mange skalaer for måling av QOL eksisterer, men de er oftest generelle og har derfor den ulempen at de ikke tar hensyn til patologiens spesielle egenskaper og deres symptomer og tillater ikke å ha en presis visjon om deres innvirkning på QOL.
Det er viktig å kunne evaluere denne påvirkningen, bestemme dens natur og kvantifisere den slik at helsepersonell kan tilpasse sitt forslag til behandling av HHT-pasienter. Og bare utviklingen av en spesifikk og validert QOL-måleskala vil tillate dem å få tilgang til denne informasjonen.
Målet med denne studien er å utvikle en skala for måling av livskvalitet ved HHT sykdom og å validere den, en skala spesifikk for HHT, enkel og rask å fylle ut av pasientene selv.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Centre de Référence pour la Maladie de Rendu-Osler - Service de Génétique Clinique - HOSPICES CIVILS DE LYON - Groupement Hospitalier Est
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- over 18 år
- kan lese fransk
- med klinisk bekreftet arvelig hemorragisk telangiectasia sykdom (tilstedeværelse av minst 3 Curaçao-kriterier) og/eller molekylærbiologi
- som mottok informasjonen og ikke protesterte mot å delta i studien
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Fase 1: statistisk rensing
400 pasienter med arvelig hemorragisk telangiektasi:
|
Pasientene vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer. Gruppe 1: Hensikten er å forenkle en 75 elementer skala ved en statistisk analyse av data samlet inn fra 400 pasienter. Den statistiske rensingen vil tillate å fullføre en forkortet skala (20-25 elementer). Leger spesialiserte i arvelig hemorragisk telangiectasia kan foreslå at pasienter deltar i studien. Etter innsending av informasjonsvarselet og innhenting av ikke-motsigelse, vil pasientene ha valget mellom å fylle ut papirversjonen eller den elektroniske versjonen av skalaen og spørreskjemaene. |
|
Fase 2: statistisk validering
200 pasienter med arvelig hemorragisk telangiektasi:
|
Pasientene vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer. Gruppe 2: Hensikten er å validere den forkortede skalaen ved en statistisk analyse av dataene samlet inn fra 200 pasienter. Den statistiske valideringen vil tillate å sjekke konsistensen og korrelasjonen av den forkortede skalaen med andre skalaer: en generell livskvalitetsskala (SF36), en angst- og depresjonsskala (HAD), en sosial støtteskala (SSQ6) og en reguleringsskala emosjonell (CERQ) og å teste og re-teste for å sjekke trofastheten til den forkortede skalaen. Leger spesialiserte i arvelig hemorragisk telangiectasia kan foreslå at pasienter deltar i studien. Etter innsending av informasjonsvarselet og innhenting av ikke-motsigelse, vil pasientene ha valget mellom å fylle ut papirversjonen eller den elektroniske versjonen av skalaen og spørreskjemaene. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gyldighet av faktorstrukturen til den utviklede måleskalaen.
Tidsramme: 1 time
|
Metningskoeffisienter for den utforskende faktoranalysen observert på utvalget på 400 deltakere, bekreftende faktoranalyse (CFA) justeringsindekser på utvalget på 200 deltakere, og faktorvekter observert på AFC vil bli kombinert for å evaluere den strukturelle gyldigheten til måleskalaen.
|
1 time
|
|
Validiteten av påliteligheten til den utviklede måleskalaen.
Tidsramme: 1 time
|
Cronbach alfa-koeffisienter, sammensatte pålitelighetsverdier (rho) og prosenter av ekstrahert varians vil bli kombinert for å vurdere påliteligheten til måleskalaen.
|
1 time
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 69HCL18_0543
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .