Ontwikkeling van een meetschaal voor kwaliteit van leven bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT). (ELECT-RO)
Erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) is een zeldzame erfelijke genetische ziekte van autosomaal dominante overerving met een prevalentie van 1/6000. Het manifesteert zich door bloedingen, mucocutane teleangiëctasieën en viscerale arterioveneuze misvormingen. Deze symptomen hebben een aanzienlijke invloed op het dagelijks leven van patiënten, hun sociale relaties en hun beroepsleven.
De nationale aanbevelingen van de HAS (Haute Autorité de Santé) zijn gericht op het beoordelen en verbeteren van de kwaliteit van leven (QOL) van patiënten. Er bestaan veel schalen voor het meten van KvL, maar deze zijn meestal algemeen en hebben daarom het nadeel dat ze geen rekening houden met de bijzonderheden van pathologieën en hun symptomen en geen nauwkeurig beeld geven van hun impact op KvL.
Het is belangrijk om deze impact te kunnen evalueren, de aard ervan te bepalen en te kwantificeren, zodat gezondheidswerkers hun voorstel voor de behandeling van HHT-patiënten kunnen aanpassen. En alleen de ontwikkeling van een specifieke en gevalideerde QOL-meetschaal zal hen toegang geven tot deze informatie.
Het doel van deze studie is om een schaal te ontwikkelen voor het meten van de kwaliteit van leven bij de ziekte van HHT en deze te valideren, een schaal die specifiek is voor HHT en die eenvoudig en snel door de patiënten zelf kan worden ingevuld.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Centre de Référence pour la Maladie de Rendu-Osler - Service de Génétique Clinique - HOSPICES CIVILS DE LYON - Groupement Hospitalier Est
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ouder dan 18 jaar
- Frans kunnen lezen
- met klinisch bevestigde erfelijke hemorragische teleangiëctasie (aanwezigheid van ten minste 3 Curaçaose criteria) en/of moleculaire biologie
- die de informatie hebben ontvangen en geen bezwaar hebben gemaakt tegen deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Geen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Fase 1: statistische zuivering
400 patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasie:
|
Patiënten wordt gevraagd vragenlijsten in te vullen. Groep 1: het doel is om een schaal van 75 items te vereenvoudigen door een statistische analyse van de verzamelde gegevens van 400 patiënten. De statistische zuivering zal het mogelijk maken om een verkorte schaal (20-25 items) af te ronden. Artsen die gespecialiseerd zijn in erfelijke hemorragische teleangiëctasie kunnen patiënten aanraden deel te nemen aan het onderzoek. Na het indienen van het informatiebericht en het verzamelen van hun bezwaar, hebben patiënten de keuze om de papieren versie of de elektronische versie van de weegschaal en vragenlijsten in te vullen. |
|
Fase 2: statistische validatie
200 patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasie:
|
Patiënten wordt gevraagd vragenlijsten in te vullen. Groep 2: het doel is om de verkorte schaal te valideren door een statistische analyse van de gegevens verzameld van 200 patiënten. De statistische validatie zal het mogelijk maken om de consistentie en correlatie van de verkorte schaal met andere schalen te controleren: een algemene levenskwaliteitsschaal (SF36), een angst- en depressieschaal (HAD), een sociale steunschaal (SSQ6) en een schaal van regulatie. emotioneel (CERQ) en om te testen en opnieuw te testen om de getrouwheid van de verkorte schaal te controleren. Artsen die gespecialiseerd zijn in erfelijke hemorragische teleangiëctasie kunnen patiënten aanraden deel te nemen aan het onderzoek. Na het indienen van het informatiebericht en het verzamelen van hun bezwaar, hebben patiënten de keuze om de papieren versie of de elektronische versie van de weegschaal en vragenlijsten in te vullen. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Validiteit van de factorstructuur van de ontwikkelde meetschaal.
Tijdsspanne: 1 uur
|
Verzadigingscoëfficiënten van de verkennende factoranalyse waargenomen op de steekproef van 400 deelnemers, bevestigingsindices voor aanpassing van factoranalyse (CFA) op de steekproef van 200 deelnemers, en factorgewichten waargenomen op de AFC zullen worden gecombineerd om de structurele validiteit van de meetschaal te evalueren.
|
1 uur
|
|
Validiteit van de betrouwbaarheid van de ontwikkelde meetschaal.
Tijdsspanne: 1 uur
|
Cronbach alfa-coëfficiënten, samengestelde betrouwbaarheidswaarden (rho) en percentages van geëxtraheerde variantie zullen worden gecombineerd om de betrouwbaarheid van de meetschaal te beoordelen.
|
1 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 69HCL18_0543
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .